Минздрав РФ зарегистрировал препарат Хайгарда от CSL Behring, предназначенный для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО).

Фонд «Круг добра» закупает для своих подопечных с НАО препарат с МНН ланаделумаб (Такзайро от Takeda), зарегистрированный в РФ весной прошлого года.

#нао #регистрация

Председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко оперативно прояснил ситуацию.

Он заявил: «Действительно, мы вынуждены ориентироваться на возможные сложности и задержки с поставками препаратов и медицинских изделий из-за ситуации на границе, а также на значительно выросшую стоимость транспортировки. Поэтому было важно не разделять заказы на несколько частей, а привезти одной партией».

Ткаченко подтвердил наличие регионов, до сих пор не подавших заявки.

По его словам, по состоянию на 12 мая, фонд не получили ни одной заявки на иммуноглобулин для подкожного введения от Брянской, Владимирской, Вологодской областей, Забайкальского края, Ивановской, Кировской, Курганской, Мурманской областей, Ненецкого автономного округа, Орловской, Псковской, Самарской области, Республики Саха (Якутия), Сахалинской области, Республики Северная Осетия – Алания, Ульяновской области, Республики Хакасия.

Заявки на повязки не подали Республики Саха (Якутия) и Дагестан, Томская, Псковская, Липецкая, Курганская области. Ткаченко также отметил, что 62 заявки от Москвы не содержат достоверной информации о потребности.

«Кроме того, некоторые регионы – и таких, к сожалению, ещё больше – не указали в заявках лечебные учреждения, которые должны выступить в качестве единого грузополучателя. То есть поставщику некуда везти лекарство», - подчеркнул он.

Фонд заканчивает обзвон регионов с последней просьбой не задерживать оформление заявок и, как следствие, формирование заказа на иммуноглобулины и повязки.

«Ждать дальше нет никакой возможности, нам нужно везти лекарства и материалы, которых очень ждут дети», - резюмировал Ткаченко.

#фонд #пид #регионы #повязки

На конференции «Возможности импортозамещения для сохранения здоровья населения в условиях санкций», прошедшей 11 мая, президент «Петровакс Фарм»
Михаил Цыферов презентовал инвестиционный проект по локализации в России производства биосимиляра агалсидаза бета (Фабразим от Sanofi) для лечения болезни Фабри.

Для производства биосимиляра по полному циклу, включая фармсубстанцию, планируется строительство биотехнологического опытно-промышленного предприятия. Инвестиции в проект составят 2 млрд рублей.

«Страна получит в скором времени полный цикл производства орфанного препарата в России, а «Петровакс» - компетенции и новые биотехнологические мощности. Около 2,5 лет у нас уйдет на реализацию проекта. В начале 2025 года мы должны иметь уже препарат на рынке из собственной субстанции»,- отметил Цыферов.

По данным за 2019 год, в федеральный регистр по болезни Фабри вошло 200 человек, но только около половины из них получают необходимую им терапию.

Согласно различным оценкам специалистов, реальное количество пациентов с болезнью Фабри в России может достигать от 1,5 до 5 тысяч.

#фабразим #фабри #петровакс

💜Vertex завершили регистрацию в фазе 3 исследования TRIKAFTA/KAFTRIO у детей в возрасте от 2 до 5 лет. Компания планирует подавать дополнительную заявку на новый препарат (sNDA) в FDA до конца 2022 года.

💜 В марте, Vertex подал в FDA документы на регистрацию ORKAMBI у детей в возрасте от 12 месяцев до 24 месяцев. Vertex планируют подать документы во втором квартале 2022 года для регистрации в Европе.

Французский суд обязал Sanofi выплатить более 400 тысяч евро ($416,4 тысячи) в качестве компенсации ущерба семье, чей ребенок страдал элипсией, в связи с чем принимал препарат с МНН вальпроевая кислота (Депакин Хроносфера).

Дело в том, что на фоне приёма лекарства у ребёнка развилась одна из форм аутизма, этот побочный эффект не прописан в инструкции к препарату.

#sanofi #эпилепсия #депакин

Ежегодно во всем мире 15 мая проходят мероприятия по повышению осведомленности о мукополисахаридозе (МПС).

МПС – это редкое заболевание , возникающее из-за генной мутации, которая приводит к постепенному накоплению в тканях гликозаминогликанов (ферментов) и может вызывать поражения костей, внутренних органов и нервной системы.

Всего различают 9 типов МПС.

Диагностировать МПС сложно.

Нетипичные симптомы и нетипичная клиническая картина болезни становятся причиной долгого пути к диагнозу: он может занимать годы и даже десятилетия. Чтобы предотвратить необратимые изменения в организме, улучшить качество жизни пациентов и увеличить ее продолжительность, необходимо диагностировать заболевание на ранней стадии и своевременно начать терапию.

Искривление позвоночника, частые инфекции дыхательных путей (включая насморк и гаймориты), появление пупочных и паховых грыж у ребенка должны насторожить родителей и специалистов и заставить задуматься о диагнозе МПС.

Подробнее о заболевании: https://www.redkiebolezni.ru/mps/

В Университетской клинике «Сириуса» начнут применять экспериментальный механизм лечения.

Будет использоваться нетрадиционный подход к лечению пациентов с редкими заболеваниями, предполагающий отклонение от стандартов классической терапии.

Орфанные пациенты будут принимать участие в клинических исследованиях инновационных препаратов, что позволит оперативно получать данные об эффективности таких лекарств и упростит их внедрение в РФ.

Отмечается, что «врачи будут привлекаться к планированию поздних стадий доклинической разработки с целью получения максимально релевантной информации, необходимой для дизайна и проведения клинических испытаний ранних фаз».

Победителем аукциона на закупку Золгенсмы стала компания «Скопинфарм», но это было ожидаемо, ведь ещё до регистрации препарата в России организация поставляла его «Кругу добра».

Минздрав Саратовской области ищет специалистов с фармацевтическим образованием для работы по заявкам для фонда «Круг добра». Всего необходимо 7-8 человек. При наличии высшего образования можно претендовать на зарплату от 40 тысяч рублей, среднего – от 30 тысяч рублей.

Об этом пишет в своем канале министр здравоохранения региона Олег Костин. Явки-пароли он не оставил, но, полагаем, что писать можно сюда [email protected]

Респираторная служба «Дома с маяком» проводит очные консультации для детей с нейромышечными заболеваниями. Обязательное условие - наличие заключения врачебной комиссии о нуждаемости ребёнка в паллиативной помощи.

Ребенок должен быть в стабильном состоянии, без течения инфекционного процесса. У него должно быть необходимое медицинское оборудование, которое может понадобиться на консультации (мешок амбу, аспиратор, аппарат НИВЛ, откашливатель). 

На прием в Детский хоспис можно записываться не чаще 1 раза в 6 месяцев.

Записаться на консультацию можно тут.

Правительство РФ утвердило перечень заболеваний, при которых допускается применение препаратов по показателям, не указанным в инструкции (off-label).

Документ вступит в силу 29 июня 2022 года.

В список вошли сахарный диабет, болезни щитовидной железы, ревматические (юношеский и инфекционный артриты, артроз), онкологические, онкогематологические и инфекционные заболевания (ВИЧ, туберкулез и COVID-19).

В перечне также присутствуют психические расстройства, болезни костно-мышечной системы и соединительной ткани, нервной системы, органов дыхания и пищеварения, глаза и его придаточного аппарата, уха, системы кровообращения, врожденные аномалии.

Документом разрешается применение препаратов off-label и при лечении беременных, во время родов, в послеродовом периоде, при оказании паллиативной помощи и для доноров костного мозга (в отношении людей до 18 лет).

#внеинструкции #лекарства

FDA 18 марта одобрило ниволумаб и relatlimab (Opdualag от BMS) для терапии нерезектабельной или метастатической меланомы у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

Эффективность препарата оценивалась в КИ RELATIVITY-047. В нем принимали участие 714 добровольцев с ранее нелеченной метастатической или неоперабельной меланомой III или IV стадии.

В исследование не включались пациенты с аутоиммунными заболеваниями и другими болезнями, требующими системного лечения кортикостероидами или иммуносупрессивными препаратами.

Согласно результатам КИ, Opdualag по сравнению с ниволумабом увеличивает выживаемость онкопациентов на 10 месяцев.

#онкология #меланома #лекарства

⚡️Как выяснил Vademecum, американская Bristol-Myers Squibb 18 мая начала передавать свой российский бизнес компании Swixx BioPharma. Это партнер BMS в Центральной и Восточной Европе. К концу июня 2022 года BMS закроет все исследования, спонсируемые ею в России.

Фонд "Круг добра" опубликовал подробный отчет о своей деятельности за 2021 год. Ознакомиться с ним можно тут.

#кругдобра #фонд #отчет

Председатель правления госфонда «Круг добра» Александр Ткаченко рассказал Vademecum, что организация проанализировала затраты на оказание медицинской и лекарственной помощи за 2021 год и направила эти данные в Минздрав. Эта информация позволит принять Правительству РФ решение о том, будут ли дети после достижения ими 18 лет оставаться подопечными фонда и на протяжении какого срока.

«Возможно несколько моделей решения этого вопроса: первая – фонд будет вести пациента еще год после достижения им совершеннолетия, но в течение этого периода субъект должен будет заложить на него деньги. Если же будет принято решение, обязывающее фонд поддерживать пациентов в течение более длительного периода, соответственно, модель взаимодействия с регионом и планирования бюджета будет иной», – сообщил Ткаченко.

#фонд #совершеннолетние #лекобеспечение

В Москве 26-29 мая Общероссийская Общественная Организация инвалидов-больных рассеянным склерозом (ОООИБРС) проведет конференцию-тренинг
«Рассеянный склероз: новые реалии».

Среди ключевых тем выступлений – доступность препаратов в условиях
глобальной социально-политической нестабильности, практики регионов по организации работы с пациентами, ход цифровой трансформации пациентской среды.

В ходе мероприятия также пройдет научно-информационная сессия, на которой будут рассмотрены темы кризиса общественного здоровья в России и за рубежом, глобальные перспективы развития фарминдустрии.

С программой конференции ознакомиться можно тут.

FDA 20 мая разрешило применять препарат Дупиксент (дупилумаб) от Sanofi для терапии эозинофильного эзофагита у взрослых и детей от 12 лет весом не менее 40 кг.

Bayer вышла из соглашения с Atara Biotherapeutics, заключённого в 2020 году и подразумевающего разработку двух CAR-T-терапий, по причине смерти пациента в ходе одного из КИ.

НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева перевел пациентов, получавших CAR-T-терапию после трансплантации костного мозга, на другие виды лечения, так как запасы материалов для оборудования немецкой Miltenyi Biotec исчерпались.