Из-за большого количества взрослых пациентов с болезнью Фабри в РФ (70% от общего числа) и вхождения болезни в «Перечень-24» госфонд не утвердит это заболевание, но планируется проводить неонатальный скрининг. Ожидается, что это позволит оптимизировать расходы на лекобеспечение пациентов.

#фабри #перечень #неонатальныйскрининг

На конференции «Возможности импортозамещения для сохранения здоровья населения в условиях санкций», прошедшей 11 мая, президент «Петровакс Фарм»
Михаил Цыферов презентовал инвестиционный проект по локализации в России производства биосимиляра агалсидаза бета (Фабразим от Sanofi) для лечения болезни Фабри.

Для производства биосимиляра по полному циклу, включая фармсубстанцию, планируется строительство биотехнологического опытно-промышленного предприятия. Инвестиции в проект составят 2 млрд рублей.

«Страна получит в скором времени полный цикл производства орфанного препарата в России, а «Петровакс» - компетенции и новые биотехнологические мощности. Около 2,5 лет у нас уйдет на реализацию проекта. В начале 2025 года мы должны иметь уже препарат на рынке из собственной субстанции»,- отметил Цыферов.

По данным за 2019 год, в федеральный регистр по болезни Фабри вошло 200 человек, но только около половины из них получают необходимую им терапию.

Согласно различным оценкам специалистов, реальное количество пациентов с болезнью Фабри в России может достигать от 1,5 до 5 тысяч.

#фабразим #фабри #петровакс