Минздрав России (VK)

Михаил Мурашко: создан годовой запас препаратов, которыми обеспечивает фонд «Круг добра»

Все фармацевтические компании и производители медицинских изделий подтвердили, что готовы поставлять препараты по уже согласованным ценам.

— Более трех тысяч детей, если быть точным, 3050 человек получили лекарственные препараты и медицинские изделия в рамках реализации «Кругом добра» своих полномочий. Причем это препараты как для лечения орфанных заболеваний, так и лекарственные препараты и медицинские изделия для пациентов, заболевания которых не относятся к орфанным, но требующие очень дорогостоящего лечения. Для этих пациентов созданы практически годовые запасы, — сказал министр на совещании с региональными общественными приемными «Единой России».

Комплекс мер, разработанных в РФ для предупреждения риска возникновения дефектуры лекарств:

1. Упрощен процесс индексации цен на зарубежные и отечественные препараты, которые зависят от курса доллара. Эта мера актуальна в том случае, если фармсубстанции для производства того или иного лекарства закупается за рубежом.

Каждая компания в случае возникновения издержек производства должна подавать заявление в Минздрав РФ. Цены будут пересматриваться Федеральной антимонопольной службой в течение 30 дней, а не 70, как это было ранее.

2. Меняется процедура допуска на рынок иностранных препаратов.

Предлагается разрешить параллельный импорт лекарств. Таким образом лекарства можно будет ввозить в страну без разрешения производителя, например, через третьи страны и в иностранных упаковках.

3. Упрощается внесение изменений в досье лекарств, когда добавляется или исключается незначительный компонент в их составе или дозировка, то есть, чтобы выпустить на рынок препарат в новой дозировке, его не придется испытывать по такой же схеме, как новое лекарство.

Все эти меры озвучил заместитель министра здравоохранения РФ Сергей Глаголев на состоявшемся 21 марта заседании комитета Госдумы по охране здоровья.

Novartis 22 марта объявила о прекращении набора новых участников в текущие клинические исследования (КИ) и отказе от проведения новых КИ.

У благотворительного фонда помощи людям с муковисцидозом «Кислород» за месяц в 10 раз сократилось число пожертвований.

«Главная проблема, с которой мы столкнулись, - это падение пожертвований раз в 10 по сравнению с тем, что было до спецоперации. Также мы ждем перебоев с поставками оборудования и лекарств. У нас еще есть какой-то запас с предыдущих поставок. Но сейчас логистика значительно усложняется — груз доставляют не по небу, а по земле, фуры задерживаются на границе», — сообщила директор организации Майя Сонина.

По ее словам, перебои с поставками лекарств могут в дальнейшем привести к их подорожанию на 25%.

#муковисцидоз #пожертвования #кислород

Благотворительный фонд «Подсолнух» разработал предложения о мерах поддержки некоммерческих организаций (НКО) и направил их в Минэкономразвития. В частности, фонд предлагает зафиксировать цены на препараты, приобретаемые НКО для своих подопечных, и установить гарантированные объемы закупок лекарств. Также НКО просит Минздрав РФ и госфонд «Круг добра» просубсидировать 50% стоимости препаратов, закупаемых благотворительными фондами.

Однако в «Круге добра» Vademecum сообщили, что инициативу, касающуюся софинансирования благотворительных фондов, с ним не обсуждали. В организации также отметили, что в действующей нормативно-законодательной базе вариантов софинансирования закупок фондом не предусмотрено.

#фонд #нко #подсолнух #лекарства

Неплохой внятный материал о ситуации с лекарствами сегодня в России

Компания Scholar Rock 22 марта анонсировала запуск клинического исследования (КИ) фазы 3 SAPPHIRE для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего препарата apitegromab (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), не ходящих самостоятельно и принимающих рисдиплам или нусинерсен для терапии заболевания. Набор в исследование уже начат.

КИ препарата пройдут в США и Европе. Рассчитывается, что в них примут участие 204 пациента в возрасте от 2 лет до 21 года (156 человек в возрасте от 2 до 12 лет и 48 человек в возрасте 13-21 лет). КИ лексредства в России проводиться не будут.

#сма #исследование #scholarrock

Премьер-министр РФ Михаил Мишустин 23 марта подписал документ, утверждающий изменения в постановление №1771 от 31 декабря 2020 года об особенностях госрегулирования предельных отпускных цен производителей на препараты, включенные в перечень ЖНВЛП.

Поправки касаются правил определения наличия дефектуры препаратов и особенностей установки и перерегистрации предельных отпускных цен.

В этот же день правительство утвердило особенности внесения изменений в документы, содержащиеся в регистрационном досье на одобренные в РФ препараты в случае их дефектуры или риска ее возникновения.

Европейское агентство лекарственных средств 25 марта
одобрило препарат Carvykti на основе технологии CAR-T, разработанный Johnson & Johnson и Legend Biotech, для лечения множественной миеломы у взрослых.

Ранее разрешение на применение лексредства по этому же показанию выдал американский медрегулятор.

В июне прошлого года швейцарская Novartis подала досье на регистрацию в РФ своего препарата на основе технологии CAR-T (Kymriah) по показаниям острый лимфобластный лейкоз и B-клеточная лимфома
по правилам Евразийского экономического союза.

В настоящее время препарат Kymriah одобрен в США, Европе, Японии, Австралии, Сингапуре, Канаде и Южной Корее.

#cart #ema #jj

Перечень заболеваний, препараты для терапии которых (или медизделия для профилактики) будут закупаться за счёт госфонда «Круг добра», расширился с 44 до 52 заболеваний.

В перечень вошли ROHHAD-Синдром, синдром Алажиля,
прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия, врождённая недостаточность аденозиндезаминазы, остеосаркома, саркома Юинга, рабдомиосаркома и
недифференцированные саркомы.

Препараты и медизделия для лечения/профилактики всех этих заболеваний попечительский совет фонда пока не утвердил.

#фонд #заболевания

ROHHAD-синдром – редкое заболевание, возникающее вследствие разнообразных генетических мутаций или иммунологических нарушений.

Типичное время манифестации заболевания – 2-4 года, до этого периода физическое и психическое развитие детей происходит согласно возрасту, признаки врожденной патологии отсутствуют.

Основные симптомы ROHHAD-синдрома - ожирение, булимия и нарушение дыхания.

В настоящее время в мире проживает около ста человек с этим заболеванием.

Пациентам с ROHHAD-синдром назначается комплексная симптоматическая терапия (гормонотерапия и ферменты), в тяжелых случаях требуется ИВЛ.

Заболевание является неизлечимым. Летальность достигает 50-60%, основной причиной смерти является сердечно-легочная недостаточность.

#rohhadсиндром #редкие #заболевания

Синдром Алажиля - редкое генетическое заболевание, при котором желчные протоки у новорожденного настолько узки и деформированы, что это приводит к накоплению желчи в печени.

Заболевание встречается с частотой 1:70 тысяч новорожденных.

Специфическое лечение не разработано. Применяется симптоматическое лечение ( для улучшения функций печени назначают гепатопротекторы).

Осенью 2021 года FDA одобрило первый препарат для лечения кожного зуда при синдроме Алажиля - Livmarli (maralixibat) от Mirum Pharmaceuticals.

Цена на препарат составит $1,5 тысячи, годовой курс – $391 (для ребенка весом 17 кг).

#синдромалажиля #фонд #заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ПОФ) - генетическое заболевание, при котором организм формирует кости в тех местах, где их не должно быть: внутри мышц, сухожилий, связок и других соединительных тканей. Симптомы заболевания проявляются в первые 20 лет жизни.

Заболевание встречается с частотой 1 случай на 2 млн человек.

В 95% случаев дети с этим заболеванием рождаются с искривлением больших пальцев ног - (развернуты вовнутрь), однако диагноз ПОФ не может быть поставлен только на основании этого.

В настоящее время способов предотвратить прогрессирование заболевания не существует.

Чаще всего для профилактики заболевания применяются этилендиаминтетрауксусная кислота, бисфосфонаты, йодистый калий, витамины группы В, С, А, биостимуляторы. Некоторым пациентам для профилактики заболевания назначают Яквинус (тофацитиниб) от Pfizer.

#поф #заболевания #фонд

Недостаточность аденозиндезаминазы – одна из разновидностей тяжелой комбинированной иммунной недостаточности.

При заболевании происходит накопление веществ, ведущих к разрушению лимфоцитов: в крови наблюдается дефицит зрелых В- и Т-лимфоцитов.

Больным показаны введение внутривенного иммуноглобулина и лекарства для лечения и профилактики инфекций.

#заболевания #аденозиндезаминаза
#недостаточность #фонд

Остеосаркома - одна из наиболее распространенных форм злокачественных новообразований костной ткани. Опухоль обычно возникает у детей, подростков и лиц молодого возраста.

Саркома Юинга чаще развивается на втором десятилетии жизни и достаточно редко у детей младше 5 лет.

Лечение остеосаркомы и саркомы Юинга, учитывая их высокую склонность к гематогенному метастазированию, предусматривает проведение после операции длительных курсов химиотерапии с целью профилактики развития метастазов или их лечения.

При лечении остеосаркомы наиболее высокая эффективность установлена для комбинаций, включающих доксорубицин, цисплатин, ифосфамид, метотрексат.

При лечении саркомы Юинга широко используются комбинации доксорубицина, винкристина, ифосфамида, дактиномицина, этопозида и циклофосфана.

#остеосаркома #фонд #заболевания

Рабдомиосаркома принадлежит к группе опухолей, известных как саркомы мягких тканей, и является наиболее распространенной формой рака в этой группе.

Заболеваемость рабдомиосаркомой у детей составляет 4,3 случая на млн человек в год. Две трети случаев диагностируют у детей младше 7 лет.

Лечение состоит в хирургическом удалении опухоли, химиотерапии, иногда - лучевой терапии.

Детей всех категорий риска лечат с использованием химиотерапии. Наиболее часто используются препараты с МНН винкристин, дактиномицин, циклофосфамид, доксорубицин, ифосфамид и этопозид.

Топотекан и иринотекан - более новые вещества, обладающие активностью против этого вида рака.

#рабдомиосаркома #заболевания #фонд

Состав Совета госфонда "Круг добра" изменился: в него вошли Анна Кузнецова, занимавшая должность уполномоченного при Президенте РФ по правам ребенка с сентября 2016 года по сентябрь 2021 года, Алексей Вовченко, назначенный осенью прошлого года на пост заместителя главы Минтруда, и заместитель министра здравоохранения РФ Олег Салагай. Заместитель министра здравоохранения РФ Евгений Камкин исключен из него.

#фонд #изменения

Американский медицинский регулятор одобрил препарат Fintepla
для лечения судорог, связанных с синдромом Леннокса- Гасто (СЛГ), редкой формой детской эпилепсии. Препарат разработала бельгийская UCB.

Одобрение основывается на ряде данных о безопасности и эффективности средства, полученных в ходе III фазы КИ препарата. В них принимали участие 263 пациента с СЛГ.

Препарат Fintepla уже одобрен в США для лечения другой формы детской эпилепсии, синдрома Драве у пациентов в возрасте двух лет и старше.

Одобрение FDA дает Fintepla возможность конкурировать с препаратом Epidiolex от Jazz Pharmaceuticals, также одобренного в США для лечения судорог, связанных с синдромом Драве и СЛГ.

#эпилепсия #fda #fintepla

Фармпроизводители столкнулись с серьезными проблемами при закупке из ЕС мелованного картона, который используется для упаковки лекарств.

Продукция, которую пока удается завозить, подорожала на 30% из-за девальвации рубля.

В марте о прекращении поставок в РФ объявили UPM, Stora Enso и Metsa Group.

Фарминдустрия вынуждена переходить на российскую и белорусскую упаковку, но и она дорожает и не позволяет закрыть полностью потребности компаний.

По словам гендиректора Ассоциации российских фармпроизводителей Виктора Дмитриева, замена картона из ЕС может привести к еще одной проблеме: при запуске маркировки лекарств QR-коды, нанесенные на упаковки из РФ и Белоруссии, в ходе тестирования не будут обеспечивать должную считываемость. При этом в В ЦРПТ утверждают, что трудностей с перенастройкой оборудования под другую упаковку не возникнет.

#картон #лекарства

Из аптек Новосибирска пропали лекарства от болезни Паркинсона.

Пациенты и их родственники не могут найти в аптеках города препараты Мадопар (леводопа + бенсеразид) от швейцарской Roche и Сталево (леводопа + энтакапон + карбидопа) от финской Orion Corporation.

Врачи говорят, что для терапии заболевания также применяются, например, препараты Наком (леводопа + карбидопа) от Sandoz и Тидомет (леводопа + карбидопа) от индийской Torrent Pharmaceuticals, проблем с их приобретением пока не наблюдается.

Лекарственные средства с МНН леводопа + бенсеразид в России производят «Канонфарма продакшн» и «Изварино Фарма».

#болезньпаркинсона #дефицит #новосибирск