В «Круге добра» пояснили, что фонду пришлось вернуться к теме СМА и препарата Золгенсма, так как в организацию стали поступать заявки на лекарство для детей, не просто «переросших» возраст, в котором этот препарат эффективен, а «существенно выходящих за рамки инструкции по применению».

Кроме того, в фонде столкнулись с ситуацией, когда на 1 ребенка приходит одновременно 2 заявки на взаимоисключающие препараты, например, Золгенсма и Спинраза, и обе заявки подкреплены заключениями консилиумов.

У фонда нет алгоритма действий в таких ситуациях, поэтому он обратился за помощью по данному вопросу к экспертному совету.

В фонде заявили, что все дети со СМА получат положенную им терапию, но ориентироваться при принятии решения будут в первую очередь на критерии, указанные в инструкции к препарату.

«Данных о безопасности и эффективности Золгенсма для детей старше двух лет нет, об этом четко сказано в инструкции.Производитель не завершил исследования на этой возрастной группе. Исследования всегда финансирует производитель. Если в период незавершенного исследования фонд закупает препарат, он снижает издержки фармкомпании и нарушает постановление правительства, в котором прямо сказано, что мы имеем право закупать препараты только с доказанной эффективностью» - прокомментировали в «Круге добра».

#фонд #сма #критерии #золгенсма

Свежее интервью председателя правления фонда «Круг добра» Александра Ткаченко.

Из него вы узнаете о ситуации с поставками лекарств подопечным фонда и узнаете о мерах, принятых для продолжения обеспечения ими всех нуждающихся в них детей.

https://www.miloserdie.ru/article/protoierej-aleksandr-tkachenko-zhiznenno-neobhodimye-lekarstva-dlya-tyazhelobolnyh-detej-dolzhny-byt-vne-politiki/?fbclid=IwAR3z5GUozkJl3zbJaw694wR6ZFnMa6CxOeX4ykm1oxjmJVcwHyw9S20kopY

#фонд #лекарства #лекобеспечение

Сегодня прошёл вебинар для региональных представителей фонда «Круг добра». Встреча была посвящена отчетности по остаткам препаратов в регионах РФ.

По словам главного специалиста отдела мониторинга лекарственных средств фонда Валентины Ереминой, необходимо своевременно вносить данные об остатках лекарств.

Валентина Ерёмина подробно объяснила, как заполнять карточки неперсонифицированных остатков (общее количество отдельных препаратов на субъект Федерации) на информационном ресурсе. В дальнейшем эта отчетность поможет перейти к учету персонифицированных остатков (количество лекарственных препаратов, рассчитанных на отдельного ребенка).

«Нам важно иметь неперсонифицированные остатки, так это помогает видеть общую ситуацию с лекарственными препаратами и в дальнейшем заниматься своевременным перераспределением», - подчеркнула Еремина.

#лекарства #фонд

Как сообщил Vademecum источник, знакомый с деятельностью «Круга добра», поставки иммуноглобулина человека нормального (ИЧН) для подопечных госфонда с первичным иммунодефицитом (ПИД) и повязок для пациентов с буллезным эпидермолизом «выбиваются из графика».

Источник отметил, что задержка поставок не связана с усложнением логистики, как можно было предположить. Что же помешало ещё в апреле заказать ИЧН и повязки?

По сведениям Vademecum, фонд направлял в регионы письма с просьбой закончить подачу заявок на всех пациентов с ПИД и буллёзным эпидермолизом до 24 апреля, однако заявки до сих пор прислали не все субъекты.

В сложившихся на границах условиях поставку нужно провести одной партией, иначе ради нескольких доз препарата придётся заказывать отдельный контейнер, отметил источник. По его словам, цена контракта уже выросла примерно в 5 раз до более чем $20 тысяч.

В фонде оказались в ситуации, когда «семеро одного ждут». Или уже не ждут, и на детей из некоторых регионов препарат и повязки не привезут? Возникает вопрос, о каких регионах идёт речь.

ПИД вошёл в перечень заболеваний, препараты для лечения которых закупаются за счёт «Круга добра» 1 июля 2021 года. В ноябре прошлого года попечительский совет фонда «Круг добра» утвердил включение препарата с МНН иммуноглобулин человека для лекобеспечения пациентов с ПИД.

Буллезный эпидермолиз входит в перечень заболеваний, медизделия для профилактики которых закупаются за счёт госфонда, с 22 июля 2021 года.

#иммуноглобулин #пид #буллезныйэпидермолиз #фонд

Председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко оперативно прояснил ситуацию.

Он заявил: «Действительно, мы вынуждены ориентироваться на возможные сложности и задержки с поставками препаратов и медицинских изделий из-за ситуации на границе, а также на значительно выросшую стоимость транспортировки. Поэтому было важно не разделять заказы на несколько частей, а привезти одной партией».

Ткаченко подтвердил наличие регионов, до сих пор не подавших заявки.

По его словам, по состоянию на 12 мая, фонд не получили ни одной заявки на иммуноглобулин для подкожного введения от Брянской, Владимирской, Вологодской областей, Забайкальского края, Ивановской, Кировской, Курганской, Мурманской областей, Ненецкого автономного округа, Орловской, Псковской, Самарской области, Республики Саха (Якутия), Сахалинской области, Республики Северная Осетия – Алания, Ульяновской области, Республики Хакасия.

Заявки на повязки не подали Республики Саха (Якутия) и Дагестан, Томская, Псковская, Липецкая, Курганская области. Ткаченко также отметил, что 62 заявки от Москвы не содержат достоверной информации о потребности.

«Кроме того, некоторые регионы – и таких, к сожалению, ещё больше – не указали в заявках лечебные учреждения, которые должны выступить в качестве единого грузополучателя. То есть поставщику некуда везти лекарство», - подчеркнул он.

Фонд заканчивает обзвон регионов с последней просьбой не задерживать оформление заявок и, как следствие, формирование заказа на иммуноглобулины и повязки.

«Ждать дальше нет никакой возможности, нам нужно везти лекарства и материалы, которых очень ждут дети», - резюмировал Ткаченко.

#фонд #пид #регионы #повязки

Фонд "Круг добра" опубликовал подробный отчет о своей деятельности за 2021 год. Ознакомиться с ним можно тут.

#кругдобра #фонд #отчет

Председатель правления госфонда «Круг добра» Александр Ткаченко рассказал Vademecum, что организация проанализировала затраты на оказание медицинской и лекарственной помощи за 2021 год и направила эти данные в Минздрав. Эта информация позволит принять Правительству РФ решение о том, будут ли дети после достижения ими 18 лет оставаться подопечными фонда и на протяжении какого срока.

«Возможно несколько моделей решения этого вопроса: первая – фонд будет вести пациента еще год после достижения им совершеннолетия, но в течение этого периода субъект должен будет заложить на него деньги. Если же будет принято решение, обязывающее фонд поддерживать пациентов в течение более длительного периода, соответственно, модель взаимодействия с регионом и планирования бюджета будет иной», – сообщил Ткаченко.

#фонд #совершеннолетние #лекобеспечение

В 2022 году резко упал объем пожертвований на помощь людям с редкими заболеваниями. Об этом рассказала директор благотворительного фонда (БФ) «Живи сейчас» Наталья Луговая на VII Ежегодной пациентской конференции по боковому амиотрофическому склерозу (БАС).

По ее словам, фонд, специализирующийся на помощи людям с БАС и другими нейромышечными заболеваниями, стал терять около 1 млн рублей в месяц, так как большая часть пожертвований поступала в БФ из-за рубежа, уточнила Луговая.

Наталья Луговая также представила информацию о структуре поступлений средств в 2021 году. Пожертвования от физических лиц составили 26% от общего количества поступлений, от юридических – 35%. Другие источники финансирования, такие как гранты и субсидии, приносили фонду порядка 30% денежных средств. Всего в фонд в прошлом году поступило 35,6 млн рублей.

Однако потратил фонд в 2021 году 65 млн рублей. Основную часть денежных средств фонд направлял «Службе помощи людям с БАС» (45%), которая включает медицинские консультации, работу координаторов, поддерживающих пациентов по всей стране, физических терапевтов. На образовательные проекты и повышение осведомленности людей о редких заболеваниях было направлено 20% привлеченных средств, на налоги – 10%.

Боковой амиотрофический склероз – прогрессирующая патология нервной системы. Заболеванием страдают около 350 тысяч человек во всем мире, причем ежегодно диагностируется примерно 100 тысяч новых случаев. БАС характерен для людей от 40 до 70 лет.

#фонд #бас #пожертвования

По достижении совершеннолетия подопечная «Круга добра» со СМА осталась без лечения

В середине мая девушке со спинальной мышечной атрофией (СМА), проживающей в Тверской области, исполнилось 18 лет, до этого момента препаратом рисдиплам (Эврисди от Roche) ее обеспечивал госфонд «Круг добра».

В аптеке региона, где девушка получает лекарство, ей сказали, что рисдиплам «не закупали, денег нет».

Лечение девушки прервалось.

Предоставлять терапию совершеннолетним подопечным «Круга добра» должны регионы, в которых они проживают.

#фонд #лекобеспечение #регионы #совершеннолетие

Май - месяц осведомленности о нейрофиброматозе во всем мире

Нейрофиброматоз — это группа генетических врожденных заболеваний, в которой принято выделять три типа:
• Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1)
• Нейрофиброматоз 2 типа (НФ2)
• Шванноматоз

Это три независимых генетических заболевания аутосомно-доминантного типа, которые никак не связаны между собой и не могут перетекать из одного типа в другой.

Заболевание может быть унаследовано от одного из родителей или возникнуть у ребенка спонтанно, родители при этом здоровы. Спонтанную мутацию имеют 50% людей с нейрофиброматозом, что значит, что ребенок с НФ может родиться в каждой семье.

Нейрофиброматоз 1 типа (болезнь Реклингхаузена, периферический НФ) – одно из самых распространенных генетических заболеваний в мире, которое встречается примерно у 1 из 2,5 – 3 тысяч новорожденных детей.

При НФ1 возникают, как правило, доброкачественные опухоли (нейрофибромы), которые затрагивают периферическую и центральную нервную систему.
Первыми признаками НФ1 у детей часто являются пятна цвета «кофе с молоком», которые указывают на возможность наличия заболевания у ребенка. Другие проявления синдрома могут возникать с возрастом.

Нейрофиброматоз 2 типа встречается гораздо реже, примерно у 1 из 25 тысяч новорожденных. Возникающие при НФ2 опухоли являются доброкачественными, но биологически более агрессивными, чем при НФ1.

При НФ2 происходит развитие опухолей на восьмом черепно-мозговом нерве и вестибулярных нервах, что зачастую вызывает давление на слуховые нервы и приводит к потере слуха.

Шванноматоз – это редкая форма нейрофиброматоза, которая была выявлена только в 2007 году. С заболеванием рождается 1 на 40 тысяч человек. Обычно симптомы шванноматоза обычно возникают в возрасте от 30 до 60 лет. Наиболее распространенным признаком является хроническая боль.

На сегодняшний день нейрофиброматоз любого типа невозможно полностью вылечить, однако все симптомы поддаются терапии при их раннем обнаружении.

В России в 2021 году зарегистрировали первый в мире препарат, предназначенный для лечения неоперабельный плексиформных нейрофибром у детей, одного из самых тяжелых симптомов нейрофиброматоза 1 типа – Коселуго (селуметиниб) от AstraZeneca.

Лекарственное обеспечение детей препаратом осуществляется бесплатно в случае обращения их родителей в госфонда «Круг добра».

Общественная организация помощи пациентам с нейрофиброматозом «22/17» весь месяц делится различными фактами о данном заболевании. С ними можно ознакомиться тут.

#нейрофиброматоз #фонд #лекарства

Кажется, госфонд нашел решение проблемы по обеспечению необходимыми препаратами, медизделиями и техническими средствами реабилитации своих подопечных, достигших 18 лет.

На встрече с президентом Владимиром Путиным председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко предположил, что фонд мог бы вести таких подопечных до конца календарного года, а за это время региональные минздравы успеют подготовить бюджет и принять пациента, таким образом обеспечив преемственность терапии. Путин идею поддержал.

#фонд #совершеннолетие #лекобеспечение

В России начинают применять новейшее патогенетическое лечение для увеличения роста у пациентов с ахондроплазией (карликовостью) - препарат Voxzogo (vosoritide) от BioMarin. В октябре 2021 года «Круг добра» утвердил лекарственное средство к закупке.

Девятого июня в Российской Детской Клинической Больнице Минздрава РФ первый пациент с ахондроплазией из России получит стартовую инъекцию препарата с МНН vosoritide.

С этого события начнется применение препарата Voxzogo в России. Планируется обеспечить им более 150 российских детей с ахондроплазией.

В Европе лекарственное средство
одобрено для терапии низкорослости у детей в августе 2021 года, в США – в ноябре прошлого года.

#фонд

За первые 5 месяцев программы по выявлению пациентов с туберозным склерозом удалось выявить 200 новорожденных с этим заболеванием.

Диагностическая программа по туберозному склерозу была запущена в Медико-генетическом научном центре (МГНЦ) имени академика Н.П. Бочкова в начале 2022 года при поддержке компании ООО «Новартис Фарма».

Туберозный склероз встречается у 1 человека из 10 000, это одно из самых частых орфанных заболеваний.

Заболевание может быть диагностировано до рождения ребёнка, пока он находится в утробе матери.

С 20 недели беременности у плода могут быть выявлены опухоли сердца – первый признак заболевания. При рождении могут быть выявлены гипопигментные пятна, и эти два признака дают возможность клинически диагностировать туберозный склероз.

Генетические исследования позволяют выявить более глубокие причины заболевания, а также определить, какой именно ген оказался недееспособным и запустил развитие болезни.

Причина развития туберозного склероза – мутации в генах TSC1 и TSC2. Быстрая и эффективная молекулярно-генетическая диагностика стала возможна с внедрением методов секвенирования нового поколения (NGS).

Лаборатория эпигенетики МГНЦ также разработала уникальный протокол, который позволяет поставить диагноз даже в сложных случаях, например в случаях мозаицизма (когда мутации, вызывающие заболевание, не были унаследованы от родителей, а возникли на раннем этапе развития эмбриона) : при неоднозначных результатах NGS проводится дополнительное исследование методом MLPA для выявления крупных делеций. Повторной сдачи биоматериала при этом не требуется.

Препарат для лечения детей с туберозным склерозом (Афинитор (эверолимус) от Novartis) приобретается за счёт бюджета госфонда «Круг добра».

#туберозныйсклероз #фонд

Налогоплательщикам, доходы которых в 2021 году составили более 5 млн рублей, стали приходить благодарственные письма от фонда «Круг добра» и ФНС. Письмо счастья приходит в личный кабинет на сайте ФНС.
Именно эта группа россиян фактически обеспечивает бюджет фонда - за счет повышенной налоговой ставки НДФЛ.
#фонд

Председатель правления госфонда «Круг добра» Александр Ткаченко в ходе сессии «Лекарственная безопасность» на Петербургском международном экономическом форуме сообщил, что поставщики и производители зарубежных препаратов для детей с орфанными заболеваниями гарантируют поставки лексредств в РФ вопреки санкциям. По его словам, возможно лишь увеличение сроков их поставок.

#фонд #лекарства