МВ/CF Муковисцидоз
1.38K subscribers
399 photos
36 videos
89 files
1.1K links
Полезная информация, ссылки на статьи, иностранные исследования , лекарства, клинические рекомендации, статьи.
Download Telegram
#трикафта #кафтрио #беременность

Беременность и кафтрио: прекратить или нет?

На практике также неоднократно возникали другие побочные эффекты, которые ранее не играли роли или играли незначительную роль в исследованиях: сыпь, перепады настроения или запор / диарея. Кроме того, количество беременностей после Kaftrio значительно увеличилось. Из-за отсутствия данных все еще сложно решить, лучше ли отменить Кафтрио при беременности. В конце концов, сейчас в рамках терапии Kaftrio зарегистрировано 69 задокументированных беременностей / периодов кормления грудью. Было заметно, что по сравнению с ситуацией без модуляторов, теперь беременность была в значительно более старшем возрасте (самый высокий возраст в наборе данных 41) и с более низкой функцией легких (самая низкая функция легких ppFEV1 = 28). При 41 беременности Кафтрио принимали на протяжении всей беременности. Частота выкидышей составила 7,2% (5), что ниже, чем частота выкидышей среди здорового населения. Также было два выкидыша после прекращения терапии Kaftrio. Тем временем родился 51 ребенок, и только два осложнения у матери задокументированы (повышение трансаминаз и воспаление желчного пузыря). У детей нельзя было однозначно отнести к кафтрио-терапии никаких осложнений. У 5 из 13 женщин, прекративших кафтрио, было ухудшение здоровья. У детей, вскармливаемых грудью матерями, принимавшими Kaftrio, никаких отклонений не обнаружено (особенно катаракты, которая представляет собой помутнение хрусталика глаза). что ниже показателя выкидышей у здорового населения. Также было два выкидыша после прекращения терапии Kaftrio.
Вот как люди с муковисцидозом переживают терапию #Kaftrio /#трикафта систематический опрос, проведенный во Франции.

Во Франции рабочая группа под руководством профессора Пьера-Режиса Бургеля из Парижа опросила более 100 человек с муковисцидозом, как Kaftrio изменил их жизнь и их болезнь. Подведены итоги опроса.

Меньше респираторных симптомов, улучшается качество сна и уменьшается нагрузка на терапию
Из 245 пациентов, включенных в программу раннего доступа к лекарствам с Kaftrio во Франции, 101 ответил. Средний возраст участвовавших пациентов был 35 (28-41). У большинства пациентов уже было запущенное заболевание с тяжелым нарушением функции легких (ppFEV1 меньше или равно 40 и / или внесен в список для трансплантации легкого). Примерно каждый второй из пострадавших страдает диабетом. Опрошены первые месяцы после терапии. Таким образом, исследование измеряет только краткосрочные эффекты. Большинство участников сообщили о большой разнице между их состоянием до и после начала терапии. Многие из них ранее имели тяжелые симптомы, страдали от тяжелого бремени терапии, депрессии и были не очень уверены в будущем). С Kaftrio Therapy для многих это изменилось: пациенты сообщают о новой и неожиданной физической силе, большей автономии и возможности строить планы на будущее. 
Явное улучшение симптомов со стороны легких - симптомы со стороны брюшной полости такие же или хуже
Хронический кашель и мокрота (мокрота) исчезли примерно у половины пострадавших. У большинства пациентов за период исследования не было обострений (острого обострения) легочного заболевания. Улучшились аппетит, качество сна и физическая самооценка. Однако, в отличие от этого, симптомы со стороны желудочно-кишечного тракта (GI = желудочно-кишечные, т.е. относящиеся к брюшной полости) в большинстве случаев не изменились и даже ухудшились примерно в 20% случаев. Авторы публикации связывают это с возможными побочными эффектами препарата. 
Время, затрачиваемое на терапию, было короче у 75% пациентов. В частности, физиотерапия была сокращена примерно на 40%, еще 15% даже полностью прекратили терапию. В общем, базисную терапию следует менять только по согласованию с лечащим врачом! Более чем в половине случаев было меньше госпитализаций и почти не потребовалась внутривенная антибактериальная терапия. Внесение в список трансплантата легкого или рассмотрение этого вопроса было прекращено у значительной части пациентов (около 85%). Во многих случаях улучшился также контроль диабета. В целом участники чувствовали себя более автономными с Kaftrio, строили планы на будущее (работа, планирование семьи), могли больше участвовать в общественной жизни и начали новые увлечения.

Долгосрочные эффекты еще недостаточно изучены
Однако во французском исследовании, как уже упоминалось, изучались только краткосрочные эффекты. Как теперь известно, многие из начальных побочных эффектов носят временный характер и проходят. С другой стороны, есть пациенты, которым необходимо прекратить прием Kaftrio из-за нежелательных побочных эффектов. Кроме того, во французское исследование были включены только пациенты с тяжелыми заболеваниями легких. Чем отличается опыт более молодых пациентов с более легкими заболеваниями, также будет предметом исследования. Наш опрос в Facebook также получил отзывы от молодых людей с муковисцидозом, в том числе детей. Эти отчеты были в основном положительными: почти не было побочных эффектов, но значительно повысилась производительность и уменьшилось количество кашля / мокроты / инфекций.
1👍1
В рамках публикации в Facebook от 21 июля 2021 г. мы также собрали отзывы об опыте применения кафтрио-терапии (см. Сводку в таблице). Среди прочего, мы спросили, есть ли отличия от Kaftrio, когда тепло - как сейчас летом, - потеете ли вы больше или меньше, и какие еще ощущения. Мы получили 43 комментария, и их содержание хорошо соответствует результатам французского исследования. 
#трикафта отзывы
Экспертный совет фонда принял только что решение обеспечить в 2022 году #трикафта всех нуждающихся пациентов с одной 508 мутацией

С 6 лет

Всего примерно 700 детей с 6 до 18 лет

информация от Ирины Мясниковой

от Кондратьевой:Уважаемые коллеги, . добрый день!
Фонд Круг добра расширил критерии Трикафты c 6 лет всех , кроме гомозигот по F508del 10 мин назад
#исследования
#корректоры
#оркамби
#трикафта

В настоящее время проводится исследование Трикафта® у детей с муковисцидозом в возрасте 2-5 лет.

В настоящее время проводится фаза 3 исследования Orkambi ®  у детей в возрасте от 12 месяцев до 24 месяцев.
Применение элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у реципиентов муковисцидоза при трансплантации легких.

Основные моменты
Небольшой части (13%) реципиентов трансплантата легкого с муковисцидозом была назначена ЭТИ.
• Большинству реципиентов была назначена ЭТИ при заболеваниях носовых пазух или желудочно-кишечных симптомах.
• Многие (30–40%) реципиенты трансплантата легкого с муковисцидозом прекратили ЭТИ из-за побочных эффектов.
• Гемоглобин и гемоглобин A1c могут улучшиться при использовании ЭТИ после трансплантации.

Выводы
ЭТИ редко назначают по нелегочным показаниям после ТП по поводу МВ. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить риски и преимущества ЭТИ у пациентов с трансплантированными легкими при МВ, учитывая возможность лекарственного взаимодействия, побочные эффекты, приводящие к прекращению ЭТИ, и возможные механизмы положительного влияния ЭТИ на отдаленные результаты после трансплантации.

Источник: https://www.cysticfibrosisjournal.com/article/S1569-1993(22)00098-4/fulltext
#трикафта #интересное #трансплантация
2
Начало системной артериальной гипертензии после начала применения элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у взрослых с муковисцидозом: серия случаев.

Основные моменты
• Начало лечения элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором может быть связано с острым началом системной артериальной гипертензии.
• Рекомендуется тщательный мониторинг сердечно-сосудистых параметров у пациентов, начинающих лечение элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором.
• При появлении у пациентов повышенного артериального давления после начала лечения элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором может быть направлено направление к кардиологу.

Применение элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (ETI) связано со значительным улучшением респираторных исходов у лиц с кистозным фиброзом (МВ) и, по крайней мере, с одной мутацией Phe508del. Несмотря на то, что ETI хорошо переносился в регистрационных исследованиях, в постмаркетинговой фазе внимание к ранее не описанным нежелательным явлениям было очень высоким. В этой серии случаев мы сообщаем о начале системной артериальной гипертензии у 4 человек с муковисцидозом в течение первых недель после начала терапии. Всем пациентам потребовалось обследование сердца и начата постоянная антигипертензивная терапия. До тех пор, пока не будет доступно больше данных, этот отчет может привлечь внимание врачей CF к тщательному мониторингу сердечно-сосудистых параметров у пациентов, начинающих ETI.

#трикафта
Источник: https://www.cysticfibrosisjournal.com/article/S1569-1993(22)00099-6/fulltext
1
Эффективность и безопасность элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у детей в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом, гетерозиготным по F508del и минимальной функциональной мутацией: фаза 3B, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование.

Было показано, что тройная комбинированная схема элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ELX/TEZ/IVA) безопасна и эффективна у детей в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом (МВ) и по крайней мере одним аллелем F508del-CFTR в фазе 3, открытое, одногрупповое исследование.

Цели: Дальнейшая оценка эффективности и безопасности ELX/TEZ/IVA у детей в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом, гетерозиготным по F508del и мутацией CFTR с минимальной функцией ( F/MF) в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании фазы 3b.

Методы. Дети были рандомизированы для получения либо ELX/TEZ/IVA (N = 60), либо плацебо (N = 61) в течение 24-недельного периода лечения. Вводимая доза ELX/TEZ/IVA основывалась на массе тела при скрининге: дети <30 кг получали ELX 100 мг один раз в день, TEZ 50 мг один раз в день и IVA 75 мг каждые 12 часов, а дети ≥30 кг получали ELX 200. мг один раз в день, TEZ 100 мг один раз в день и IVA 150 мг каждые 12 часов (доза для взрослых).

Измерения и основные результаты.
✔️Первичной конечной точкой было абсолютное изменение индекса легочного клиренса 2,5 (ИЛК2,5) от исходного уровня до 24-й недели. , от 1,97 до 2,60) по сравнению с 0,02 единицы (95% ДИ, от -0,29 до 0,34) у детей, получавших плацебо (разница в лечении между группами, −2,26 ед.; 95% ДИ, от -2,71 до -1,81, P<0,0001).
✔️Лечение ELX/TEZ/IVA также привело к улучшению вторичной конечной точки концентрации хлоридов в поте (разница между группами лечения, -51,2 ммоль/л; 95% ДИ, от -55,3 до -47,1), а также других конечных точек в процентах от прогнозируемого ОФВ1 (разница между группами лечения, 11,0 процентных пункта; 95%, ДИ от 6,9 до 15,1) и оценка респираторной области по пересмотренному опроснику муковисцидоза (разница между группами лечения, 5,5 балла, 95% ДИ, от 1,0 до 10,0) по сравнению с плацебо. от исходного уровня до 24-й недели.
Наиболее частыми нежелательными явлениями у детей, получавших ELX/TEZ/IVA, были головная боль и кашель (30,0% и 23,3% соответственно); большинство нежелательных явлений были легкой или средней степени тяжести.
❗️Выводы: в этом первом рандомизированном контролируемое исследование модулятора CFTR, проведенное у детей в возрасте от 6 до 11 лет с генотипами F/MF, лечение ELX/TEZ/IVA привело к значительному улучшению функции легких, а также к значительному улучшению респираторных симптомов и функции CFTR. ELX/TEZ/IVA в целом был безопасным и хорошо переносимым в этой педиатрической популяции без каких-либо новых данных о безопасности.
https://www.atsjournals.org/doi/10.1164/rccm.202202-0392OC

#трикафта
👍5
Информация для заявлений, врачей и ВК, чтобы не искать 🙂

Трикафта
зарегистрирована в РФ:
13.06.2023

Срок регистрации:
13.06.2028

💜 очевидно, что нужно успеть податься в ВЗН в этот срок, а это потребует мега активности и сплоченности от МВ сообщества, включая врачей 💜

Номер ГРЛС:
ЛП-№(002512)-(РГ-RU)

Зарегистрировано две дозировки из четырех существующих на сегодня:

Возраст 6+ лет и вес менее 30 кг
37.5 мг+25 мг+50 мг и 75 мг

Возраст 6+ лет и вес более 30 кг
75 мг+50 мг+100 мг и 150 мг

💜 регистрация заняла более 500 дней, хотя все ждали 200 💜 и зарегистрированы те дозировки, которые поданы в декабре 2021 года, малышковые тогда не существовали и поэтому не подавали

💜 дозировки зарегистрированные - нужен только ВК
💜 дозировки не зарегистрированные - нужен ФК и ВК

https://grls.minzdrav.gov.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=28df5f1f-c697-4837-9131-a9e1f691cdc3

#маринарипромуковисцидоз #муковисцидоз #кистозныйфиброз #муковисцидознеприговор #трикафтадаритжизнь #трикафта
9
Вторым регионом России, где малыши с муковисцидозом 2+ лет стали получать #Трикафта стала Челябинская область 💜 молодцы родители, кто боролись и добились успеха, молодцы руководители региона 💜 и пример всем остальным
🔥23👍76
Media is too big
VIEW IN TELEGRAM
Хочешь, я расскажу тебе сказку …

Про то, как люди жили надеждой на чудесное спасение и лекарство, которого не существует.

Как это лекарство появилось в мире и в жизнях людей с муковисцидозом.

Как они начали дышать полной грудью, жить, а не выживать, строить планы на будущее.
Как их семьи смогли сделать вздох облегчения и чувствовать радость, а не неизбежность.

Как мы повторяли счастливо #ТрикафтаДаритЖизнь

И как по злому року прошла закупка другого лекарства, собранного из непонятно чего индийского в Аргентине, в нарушение патентного права и назначений врачей.

Сейчас все 4 000 человек с муковисцидозом в России, наши семьи и близкие умоляют вернуть нам #Трикафта и шанс жить.

Нашей сказке нужно хорошее продолжение, а не страшный конец.

Муковисцидоз - невидимая внешне болезнь, а на Трикафте дети вообще вот такие обычные 💜 без Трикафты только четверть из них доживет до 18 лет, это официальная и не сказочная статистика.

#муковисцидоз #муковисцидознеприговор #кистозныйфиброз
#кругдобра #санофи #санофироссия #sanofi #минздрав #россиястранавозможностей #мывместе #trikafta
👍26🙏156