Зарегистрирован первый в России препарат для терапии миодистрофии Дюшенна

ГК «Р-Фарм» зарегистрировала препарат для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Вилтепсо (вилтоларсен) стал первым в России средством для лечения этого заболевания, получившим регудостоверение.

Препарат разработан японской Nippon Shinyaku Co. «Р-Фарм» заключил с ней лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории России в 2022 году. Лекарство закупает госфонд «Круг добра» для оказания помощи детям с орфанными заболеваниями. Сейчас терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.

#фарма #орфанные

Общественники обратились в Минздрав с просьбой расширить перечень орфанных заболеваний

Благотворительный фонд «Подсолнух» попросил Минздрав РФ расширить перечень орфанных заболеваний, на лечение которых правительство сможет направить в регионы деньги из федбюджета. Сейчас в перечне содержится только 17 заболеваний.

Механизм финансирования регионов ведомство предложило в начале декабря. Если законопроект примут, то с 1 января 2026 года у территорий появится возможность получать федеральные транши, помимо помощи от госфонда «Круг добра». В фонде «Подсолнух» считают, что такую поддержку регионов необходимо распространить на все орфанные заболевания, куда входит 248 позиций.

#орфанные #регионы