Прицельное воздействие на ген, связанное с сердечно-сосудистыми заболеваниями — перспективный метод терапии. Редактирование генома на основе методики #CRISPR получает стремительное развитие в сфере клинического применения.
На примере двух работ методика демонстрирует снижение уровня холестерина в крови у обезьян. Временная экспрессия основных редакторов оснований CRISPR-Cas9 для выключения гена, связанного с сердечно-сосудистыми заболеваниями, эффективна и безопасна для приматов. Транспортировкой редакторов оснований в печень в виде липидных наночастиц удалось добиться нокаута целевого гена, кодирующего пропротеин-конвертазу субтилизин/кексин типа 9, и снизить уровень холестерина в крови.
Терапия редактирования генов в кардиологической сфере может быстро стать реальностью когда подход будет адаптирован для тестирования на людях.
Читать далее
#medach #медач #генетика #терапия
На примере двух работ методика демонстрирует снижение уровня холестерина в крови у обезьян. Временная экспрессия основных редакторов оснований CRISPR-Cas9 для выключения гена, связанного с сердечно-сосудистыми заболеваниями, эффективна и безопасна для приматов. Транспортировкой редакторов оснований в печень в виде липидных наночастиц удалось добиться нокаута целевого гена, кодирующего пропротеин-конвертазу субтилизин/кексин типа 9, и снизить уровень холестерина в крови.
Терапия редактирования генов в кардиологической сфере может быстро стать реальностью когда подход будет адаптирован для тестирования на людях.
Читать далее
#medach #медач #генетика #терапия
В ходе исследования эволюционного происхождения ферментов системы редактирования генома CRISPR удалось выявить более миллиона других возможных редакторов, содержащихся в геномах микроорганизмов.
В ходе исследования, опубликованного 9 сентября в «Science», были обнаружены новые ферменты редактирования из семейства белков, называемых IscB. Предполагается, что эти белки являются предшественниками фермента Cas9, известного как «молекулярные ножницы» CRISPR. При редактировании генома Cas9 связывается с фрагментом РНК, которая служит направляющей фермента на поиск и разрезание определенной последовательности ДНК. Потребность в РНК как в «системе наведения» является ключевой причиной универсальности механизма и широкого распространения в организме, поэтому это позволяет исследователям легко нацеливать Cas9 на ту область генома, которую необходимо редактировать.
Читать далее...
#генетика #микробиология #crispr #medach #медач
В ходе исследования, опубликованного 9 сентября в «Science», были обнаружены новые ферменты редактирования из семейства белков, называемых IscB. Предполагается, что эти белки являются предшественниками фермента Cas9, известного как «молекулярные ножницы» CRISPR. При редактировании генома Cas9 связывается с фрагментом РНК, которая служит направляющей фермента на поиск и разрезание определенной последовательности ДНК. Потребность в РНК как в «системе наведения» является ключевой причиной универсальности механизма и широкого распространения в организме, поэтому это позволяет исследователям легко нацеливать Cas9 на ту область генома, которую необходимо редактировать.
Читать далее...
#генетика #микробиология #crispr #medach #медач
11 клинических испытаний, которые повлияют на медицину в 2022 году
Последние годы большие усилия ученых и клиницистов направлены на борьбу с COVID-19. Тем временем, никто не отменял множество других тяжелых заболеваний самой разнообразной природы. Злокачественные опухоли, нейродегенеративные, психологические заболевания и т.п...
• Универсальные противогриппозные вакцины;
• CRISPR для лечения амилоидоза;
• Воздействие на рецептор сигма 1 при нейродегенеративных заболеваниях;
• Пропуск экзонов при мышечной дистрофии;
• Онколитические вирусы;
• Моноклональные антитела длительного действия к РСВ;
• И другие исследования…
Результаты клинических исследований различных подходов к их лечению по ссылке в новой статье.
#medach #медач #неврология #психиатрия #генетика #crispr #инфекционные_болезни #онкология #иммунология #covid19 #coronavirus #коронавирус
Последние годы большие усилия ученых и клиницистов направлены на борьбу с COVID-19. Тем временем, никто не отменял множество других тяжелых заболеваний самой разнообразной природы. Злокачественные опухоли, нейродегенеративные, психологические заболевания и т.п...
• Универсальные противогриппозные вакцины;
• CRISPR для лечения амилоидоза;
• Воздействие на рецептор сигма 1 при нейродегенеративных заболеваниях;
• Пропуск экзонов при мышечной дистрофии;
• Онколитические вирусы;
• Моноклональные антитела длительного действия к РСВ;
• И другие исследования…
Результаты клинических исследований различных подходов к их лечению по ссылке в новой статье.
#medach #медач #неврология #психиатрия #генетика #crispr #инфекционные_болезни #онкология #иммунология #covid19 #coronavirus #коронавирус
В течение последних лет внимание многих ученых во всем мире приковано к РНК, которую считают не только компонентом системы передачи потокам наследственной информации, но и перспективным терапевтическим агентом. Попадая внутрь клетки, РНК стимулирует выработку определенных белков, что можно использовать при многих патологических состояниях. Кстати, кое-где это уже используется: в основе действия некоторых вакцин от COVID-19 лежит именно РНК.
Говоря об этом, нельзя не затронуть важный момент: как безопасно и эффективно доставлять РНК в клетки? Существующий ныне подход с использованием липидных наночастиц имеет множество ограничений, но недавно появилась информация о разработке принципиально нового способа. в нашем новом материале вы найдете подробную информацию об этом способе и его многообещающих перспективах в плане лечения многих заболеваний, в том числе хронических.
Читайте свежий перевод на сайте.
#medach #медач #коронавирус #клеточная_биология #вакцинация #генетика #crispr #covid19 #coronavirus
Говоря об этом, нельзя не затронуть важный момент: как безопасно и эффективно доставлять РНК в клетки? Существующий ныне подход с использованием липидных наночастиц имеет множество ограничений, но недавно появилась информация о разработке принципиально нового способа. в нашем новом материале вы найдете подробную информацию об этом способе и его многообещающих перспективах в плане лечения многих заболеваний, в том числе хронических.
Читайте свежий перевод на сайте.
#medach #медач #коронавирус #клеточная_биология #вакцинация #генетика #crispr #covid19 #coronavirus
👍5🔥1
Всем в нашем организме управляют гены. А есть ли что-то, управляющее генами?
Сегодня речь пойдет об эпигенетике, которая берет начало от исследований 1940-х годов и английского биолога Конрада Уоддингтона, но стала хорошо известна мировому научному сообществу в 2006 году, когда Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию за разработку механизмов формирования эпигенетической памяти клеток. Оказалось, что экспрессия генов широко варьирует у разных организмов, и влиять на это могут разнообразные факторы окружающей среды, включая климат, питание, заболевания и многое другое.
Сегодня ученые активно изучают возможности управлять самыми разными заболеваниями человека с помощью эпигенетических механизмов. На этом поприще уже есть некоторые успехи, хотя далеко не все механизмы эпигенетики сейчас понятные ученым.
О настоящем и перспективах читайте в нашем новом материале → https://medach.pro/post/2870
#medach #медач #генетика #эпигенетика #CRISPR
Сегодня речь пойдет об эпигенетике, которая берет начало от исследований 1940-х годов и английского биолога Конрада Уоддингтона, но стала хорошо известна мировому научному сообществу в 2006 году, когда Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию за разработку механизмов формирования эпигенетической памяти клеток. Оказалось, что экспрессия генов широко варьирует у разных организмов, и влиять на это могут разнообразные факторы окружающей среды, включая климат, питание, заболевания и многое другое.
Сегодня ученые активно изучают возможности управлять самыми разными заболеваниями человека с помощью эпигенетических механизмов. На этом поприще уже есть некоторые успехи, хотя далеко не все механизмы эпигенетики сейчас понятные ученым.
О настоящем и перспективах читайте в нашем новом материале → https://medach.pro/post/2870
#medach #медач #генетика #эпигенетика #CRISPR
🔥24👍4
Богдан Кириллов | Биоинформатика и лапки II
Сегодня у нас снова в студии Богдан Кириллов – создатель проекта «Биоинформатика и лапки», большой любитель кошек и кандидат биологических наук (PhD в Сколтехе).
В прошлый раз мы так хорошо побеседовали, что решили сделать еще один подкаст. На этот раз мы обсудили CRISPR, генетически модифицированные организмы и роль этих технологий – в настоящем и будущем.
Получилась интересная и душевная беседа. Она начинается как разговор о сложных темах биологической науки, но постепенно становится ДАННЫЕ УДАЛЕНЫ. Послушайте.
Подкаст доступен на всех доступных платформах:
• Mave
• Apple podcasts
• Yandex музыка
• Castbox
• VK
#medach_podcast #генетика #наука #медицина #crispr #гмо
Сегодня у нас снова в студии Богдан Кириллов – создатель проекта «Биоинформатика и лапки», большой любитель кошек и кандидат биологических наук (PhD в Сколтехе).
В прошлый раз мы так хорошо побеседовали, что решили сделать еще один подкаст. На этот раз мы обсудили CRISPR, генетически модифицированные организмы и роль этих технологий – в настоящем и будущем.
Получилась интересная и душевная беседа. Она начинается как разговор о сложных темах биологической науки, но постепенно становится ДАННЫЕ УДАЛЕНЫ. Послушайте.
Подкаст доступен на всех доступных платформах:
• Mave
• Apple podcasts
• Yandex музыка
• Castbox
• VK
#medach_podcast #генетика #наука #медицина #crispr #гмо
👍21🔥3👎1👏1
Forwarded from Rapid Medicine | Новости 💊
Исследователи из Broad Institute и Колумбийского университета представили усовершенствованную систему редактирования генома evoCAST, которая впервые позволила вставлять полноразмерные гены в геном человека без разрезания ДНК. Разработка основана на ферментах-транспозазах и направленной эволюции, и уже демонстрирует эффективность до 30% — в сотни раз выше, чем у предыдущих систем.
Транспозазы — это ферменты, которые катализируют перемещение транспозонов. Они узнают специфические концы транспозона, вырезают его из одного участка ДНК и вставляют в другой. Эти ферменты, по сути, выполняют естественное редактирование генома, что и вдохновило учёных на их адаптацию в биотехнологиях.
А транспозоны — это фрагменты ДНК, которые могут перемещаться внутри генома. Их часто называют «прыгающими генами». Они были открыты в 1950-х Барбарой МакКлинток, за что она получила Нобелевскую премию. Эти элементы не кодируют белки, влияющие на функцию клетки, но могут вставляться в разные участки ДНК, изменяя экспрессию генов или нарушая их работу.
На данный момент достижима вставка фрагментов длиной более 10000 нуклеотидов, включая регуляторные элементы. Тесты на различных типах человеческих клеток показали высокую точность интеграции. Вставки происходили как в безопасные участки генома, так и в природные локусы генов, связанных с заболеваниями.
Ограничения:
Перспективы:
#генетика #генная_терапия #CRISPR #редактирование_генома
🔗 Источник: Science
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍26🔥7🍾2