FDA одобрило первую имплантируемую генную терапию для лечения редкого заболевания глаз
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую имплантируемую генную терапию — Encelto (revakinagene taroretcel) для лечения макулярной телеангиэктазии второго типа.
Разработчик — компания Neurotech Pharmaceuticals.
Что это за заболевание?
Редкое дегенеративное заболевание глаз, при котором повреждаются кровеносные сосуды макулы (центральной части сетчатки).
Это приводит к ухудшению зрения: пациенты теряют способность читать, распознавать лица и в итоге могут ослепнуть.
Как работает терапия?
Encelto — это миниатюрный имплант с лабораторно выращенными клетками сетчатки.
Он вживляется в глаз и непрерывно вырабатывает цилиарный нейротрофический фактор (CNTF), который замедляет разрушение макулы.
В ходе III фазы клинических исследований терапия доказала свою эффективность, замедлив потерю фоторецепторов у пациентов в течение двух лет.
Когда станет доступна?
Новый метод лечения появится в США с июня 2025 года.
Это прорыв в лечении редких заболеваний глаз, который дает надежду пациентам на сохранение зрения.
#FDA #геннаятерапия #макулярнаятелеангиэктазия #офтальмология #здоровье
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую имплантируемую генную терапию — Encelto (revakinagene taroretcel) для лечения макулярной телеангиэктазии второго типа.
Разработчик — компания Neurotech Pharmaceuticals.
Что это за заболевание?
Редкое дегенеративное заболевание глаз, при котором повреждаются кровеносные сосуды макулы (центральной части сетчатки).
Это приводит к ухудшению зрения: пациенты теряют способность читать, распознавать лица и в итоге могут ослепнуть.
Как работает терапия?
Encelto — это миниатюрный имплант с лабораторно выращенными клетками сетчатки.
Он вживляется в глаз и непрерывно вырабатывает цилиарный нейротрофический фактор (CNTF), который замедляет разрушение макулы.
В ходе III фазы клинических исследований терапия доказала свою эффективность, замедлив потерю фоторецепторов у пациентов в течение двух лет.
Когда станет доступна?
Новый метод лечения появится в США с июня 2025 года.
Это прорыв в лечении редких заболеваний глаз, который дает надежду пациентам на сохранение зрения.
#FDA #геннаятерапия #макулярнаятелеангиэктазия #офтальмология #здоровье
pharmvestnik.ru
FDA одобрило первую имплантируемую генную терапию от редкого заболевания глаз
Разработка компании Neurotech на лечение макулярной телеангиэктазии второго типа
❤3👍2
Роберт Кеннеди-младший, новый глава Министерства здравоохранения и социальных служб США (HHS), объявил о планах сократить 10 тысяч сотрудников в подведомственных учреждениях.
Это затронет ключевые организации:
FDA (3,5 тыс. увольнений)
CDC (2,4 тыс.)
NIH (1,2 тыс.)
CMS (300)
При этом инспекторы и эксперты по лекарствам, медизделиям и продуктам питания останутся на местах.
Планируется:
✅ Создание Администрации здоровой Америки (AHA) — новой структуры, которая объединит борьбу с наркоманией, помощь пациентам с психическими расстройствами и охрану труда. ✅ Реорганизация 28 отделений HHS в 15 офисов AHA. ✅ Включение Администрации по стратегической готовности и реагированию в состав CDC.
Реформа — часть кампании президента Дональда Трампа по сокращению госаппарата. Работу координирует Департамент по повышению эффективности работы правительства (DOGE) под руководством Илона Маска.
🔹 Цель: сократить неэффективные расходы (по оценкам, в системе здравоохранения США — $300–400 млрд в год).
🔹 Методы:
Добровольные увольнения с выплатой $25 тыс. (предложение действовало до 14 марта 2025 года).
Упразднение дублирующих функций.
Риски реформы
⚠ Замедление работы FDA: сокращения могут привести к задержкам одобрения лекарств и повышению рисков выхода на рынок небезопасной продукции. ⚠ Урезание финансирования:
NIH и CDC уже начали отменять гранты на исследования COVID-19 ($850 млн).
CDC планирует сократить $11,4 млрд на борьбу с последствиями пандемии. ⚠ Противостояние с лобби: частные страховые компании и фармпроизводители могут сопротивляться изменениям.
Параллельно Трамп проводит экономическую реформу:
Введение 25% пошлины на фармпродукцию для стимулирования локализации производства.
Продвижение идеи лекарственного суверенитета США.
#HHS #FDA #здравоохранениеСША #Трамп #Кеннеди #реформа #фармацевтика
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
vademec.ru
Сокращение 10 тысяч сотрудников и системные реформы. Обзор планов нового главы Минздрава США
Роберт Кеннеди-младший, возглавивший Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS) в конце февраля 2025 года, сообщил о планах провести в подведомственных учреждениях сокращение 10 тысяч сотрудников. Увольнения, в частности, придутся на Центры…
😁3❤1👍1🔥1
FDA совершает революцию в фармацевтике: испытания на животных уходят в прошлое
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило о планах полностью отказаться от доклинических испытаний на животных при разработке новых препаратов, включая моноклональные антитела. Вместо этого будут использоваться передовые альтернативные методы — от искусственного интеллекта до лабораторных моделей человеческих органов.
🔬 Что изменится?
✅ Искусственный интеллект — алгоритмы будут предсказывать токсичность и эффективность лекарств, анализируя огромные массивы данных.
✅ Органоиды и клеточные модели — вместо животных испытаний токсичность будут проверять на искусственно выращенных тканях, имитирующих печень, сердце и другие органы.
✅ Компьютерное моделирование — виртуальные симуляции помогут точнее прогнозировать побочные эффекты, которые могли оставаться незамеченными в тестах на животных.
💡 Почему это важно?
🔹 Более точные результаты — человеческие клеточные модели дают данные, которые лучше соответствуют реальной реакции организма.
🔹 Ускорение разработки — сокращение времени на доклинические испытания позволит быстрее выводить лекарства на рынок.
🔹 Снижение затрат — уменьшение расходов на НИОКР может повлиять на конечную стоимость препаратов.
🔹 Этика — отказ от экспериментов на животных соответствует глобальному тренду на гуманные научные методы.
FDA заявило, что переход начнется немедленно, но полный отказ от животных испытаний потребует времени и дополнительных исследований.
Этот шаг может стать переломным моментом не только для США, но и для мировой фармацевтики, задав новый стандарт доклинических исследований.
#FDA #фармацевтика #ИИ #биотехнологии
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило о планах полностью отказаться от доклинических испытаний на животных при разработке новых препаратов, включая моноклональные антитела. Вместо этого будут использоваться передовые альтернативные методы — от искусственного интеллекта до лабораторных моделей человеческих органов.
🔬 Что изменится?
✅ Искусственный интеллект — алгоритмы будут предсказывать токсичность и эффективность лекарств, анализируя огромные массивы данных.
✅ Органоиды и клеточные модели — вместо животных испытаний токсичность будут проверять на искусственно выращенных тканях, имитирующих печень, сердце и другие органы.
✅ Компьютерное моделирование — виртуальные симуляции помогут точнее прогнозировать побочные эффекты, которые могли оставаться незамеченными в тестах на животных.
💡 Почему это важно?
🔹 Более точные результаты — человеческие клеточные модели дают данные, которые лучше соответствуют реальной реакции организма.
🔹 Ускорение разработки — сокращение времени на доклинические испытания позволит быстрее выводить лекарства на рынок.
🔹 Снижение затрат — уменьшение расходов на НИОКР может повлиять на конечную стоимость препаратов.
🔹 Этика — отказ от экспериментов на животных соответствует глобальному тренду на гуманные научные методы.
FDA заявило, что переход начнется немедленно, но полный отказ от животных испытаний потребует времени и дополнительных исследований.
Этот шаг может стать переломным моментом не только для США, но и для мировой фармацевтики, задав новый стандарт доклинических исследований.
#FDA #фармацевтика #ИИ #биотехнологии
U.S. Food and Drug Administration
FDA Announces Plan to Phase Out Animal Testing Requirement for Monoclonal Antibodies and Other Drugs
FDA Plans to Phase Out Animal Testing Requirement
❤5👍2
FDA в кризисе: массовые сокращения тормозят разработку новых лекарств
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) столкнулось с серьезными задержками в одобрении новых препаратов из-за массовых сокращений.
По данным The Wall Street Journal, уволены 3500 сотрудников, включая ключевых руководителей:
Питер Штайн (глава Управления новых лекарств),
Брайан Кинг (руководитель отдела табачных изделий),
Питер Маркс (главный эксперт по вакцинам).
Сокращения инициированы ведомством DOGE для «борьбы с бюрократией», но на практике это привело к уходу ведущих специалистов в области онкологии, вакцин и регуляторики.
Последствия для лекарственного обеспечения и доступа на рынок
▶️ Задержки одобрения лекарств
Сроки согласования выросли с недель до месяцев.
Пропущен дедлайн по решению о вакцине Novavax.
▶️ Риск для малого и среднего бизнеса
Стартапы и биотех-компании несут дополнительные финансовые потери из-за переноса сроков.
Крупные корпорации пока справляются, но процесс замедлился.
#FDA #фармацевтика
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) столкнулось с серьезными задержками в одобрении новых препаратов из-за массовых сокращений.
По данным The Wall Street Journal, уволены 3500 сотрудников, включая ключевых руководителей:
Питер Штайн (глава Управления новых лекарств),
Брайан Кинг (руководитель отдела табачных изделий),
Питер Маркс (главный эксперт по вакцинам).
Сокращения инициированы ведомством DOGE для «борьбы с бюрократией», но на практике это привело к уходу ведущих специалистов в области онкологии, вакцин и регуляторики.
Последствия для лекарственного обеспечения и доступа на рынок
Сроки согласования выросли с недель до месяцев.
Пропущен дедлайн по решению о вакцине Novavax.
Стартапы и биотех-компании несут дополнительные финансовые потери из-за переноса сроков.
Крупные корпорации пока справляются, но процесс замедлился.
#FDA #фармацевтика
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
GxP News
WSJ: разработка лекарств замедлилась из-за массовых сокращений в FDA | Новости фармотрасли | GxP News
Массовые сокращения в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) значительно замедлили разработку и. Новости фармотрасли GxP News.
👏2👍1
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Yeztugo (ленакапавир) компании Gilead Sciences — первое в мире средство для доконтактной профилактики ВИЧ, требующее введения всего раз в шесть месяцев.
Ключевые особенности препарата:
🔹 Инновационный механизм действия – блокирует формирование защитной оболочки вируса, предотвращая его размножение.
🔹 Пролонгированный эффект – медленное высвобождение активного вещества обеспечивает защиту на полгода.
🔹 Удобство применения – устраняет необходимость ежедневного приема таблеток.
Результаты клинических исследований:
✔ 100% эффективность в испытании Purpose 1 (среди женщин в ЮАР и Уганде).
✔ На 89% эффективнее, чем «Трувада» – предыдущий стандарт профилактики ВИЧ.
✔ Минимальные случаи инфицирования (2 из 2000+ участников) в исследовании Purpose 2.
Стоимость и доступность:
💵 Цена за две дозы (годовой курс) – $28 218, что сопоставимо с годовым курсом «Трувады» ($24 000).
🌍 Глобальное значение:
По данным ООН, ежегодно 1,3 млн человек заражаются ВИЧ, причем наиболее уязвимы регионы Африки. Yeztugo, благодаря пролонгированному действию, может стать прорывом в борьбе с эпидемией, особенно среди групп высокого риска.
#ВИЧ #Профилактика #FDA #GileadSciences #Медицина #Инновации
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
pharmvestnik.ru
FDA одобрило первый препарат для профилактики ВИЧ с применением раз в полгода
Yeztugo фармкомпании Gilead показал 100%-ную эффективность в исследованиях
❤6
Johnson & Johnson получила приоритетный статус рассмотрения от FDA для препарата против неинвазивного рака мочевого пузыря высокого риска
Фармацевтическое подразделение Johnson & Johnson (Janssen) получило от FDA (U.S. Food and Drug Administration) приоритетный статус рассмотрения (Priority Review) для заявки на регистрацию нового препарата таргаметкина (targmetkib) — ингибитора FGFR3, предназначенного для лечения неинвазивного рака мочевого пузыря высокого риска (HR-NMIBC).
🔬 О препарате
- Механизм действия: таргаметкиб селективно блокирует FGFR3 (рецептор фактора роста фибробластов 3), мутации которого играют ключевую роль в развитии HR-NMIBC.
- Форма применения: внутрипузырная терапия (прямое введение в мочевой пузырь).
- Целевая группа: пациенты с карциномой in situ (CIS) и папиллярными опухолями высокого риска, рефрактерными к стандартной терапии БЦЖ (бациллой Кальметта–Герена).
Приоритетный статус FDA: что это значит?
- Срок рассмотрения заявки сокращен с 10 до 6 месяцев.
- Решение ожидается в IV квартале 2025 года.
- Препарат может получить ускоренный доступ к рынку из-за высокой неудовлетворенной медицинской потребности.
Клиническая эффективность
В ходе III фазы исследований (THOR-3):
✔ Высокий уровень полного ответа у пациентов с CIS (данные уточняются).
✔ Хороший профиль безопасности по сравнению с системной терапией.
✔ Потенциальная альтернатива радикальной цистэктомии (удалению мочевого пузыря).
Про заболевание:
- HR-NMIBC — агрессивная форма рака с высоким риском прогрессирования в инвазивный рак.
- Дефицит БЦЖ (основного метода лечения) в мире ограничивает возможности терапии.
- FGFR3-мутации встречаются у ~60% пациентов с HR-NMIBC, что делает таргаметкиб персонализированным решением.
💡 Перспективы
Если FDA одобрит препарат:
- Первый таргетный вариант для внутрипузырного лечения HR-NMIBC.
- Новый стандарт терапии для пациентов, не отвечающих на БЦЖ.
- Расширение исследований на другие FGFR3-зависимые опухоли.
#Онкология #FDA #JohnsonAndJohnson #РакМочевогоПузыря #ТаргетнаяТерапия #ПриоритетныйОбзор
Фармацевтическое подразделение Johnson & Johnson (Janssen) получило от FDA (U.S. Food and Drug Administration) приоритетный статус рассмотрения (Priority Review) для заявки на регистрацию нового препарата таргаметкина (targmetkib) — ингибитора FGFR3, предназначенного для лечения неинвазивного рака мочевого пузыря высокого риска (HR-NMIBC).
🔬 О препарате
- Механизм действия: таргаметкиб селективно блокирует FGFR3 (рецептор фактора роста фибробластов 3), мутации которого играют ключевую роль в развитии HR-NMIBC.
- Форма применения: внутрипузырная терапия (прямое введение в мочевой пузырь).
- Целевая группа: пациенты с карциномой in situ (CIS) и папиллярными опухолями высокого риска, рефрактерными к стандартной терапии БЦЖ (бациллой Кальметта–Герена).
Приоритетный статус FDA: что это значит?
- Срок рассмотрения заявки сокращен с 10 до 6 месяцев.
- Решение ожидается в IV квартале 2025 года.
- Препарат может получить ускоренный доступ к рынку из-за высокой неудовлетворенной медицинской потребности.
Клиническая эффективность
В ходе III фазы исследований (THOR-3):
✔ Высокий уровень полного ответа у пациентов с CIS (данные уточняются).
✔ Хороший профиль безопасности по сравнению с системной терапией.
✔ Потенциальная альтернатива радикальной цистэктомии (удалению мочевого пузыря).
Про заболевание:
- HR-NMIBC — агрессивная форма рака с высоким риском прогрессирования в инвазивный рак.
- Дефицит БЦЖ (основного метода лечения) в мире ограничивает возможности терапии.
- FGFR3-мутации встречаются у ~60% пациентов с HR-NMIBC, что делает таргаметкиб персонализированным решением.
💡 Перспективы
Если FDA одобрит препарат:
- Первый таргетный вариант для внутрипузырного лечения HR-NMIBC.
- Новый стандарт терапии для пациентов, не отвечающих на БЦЖ.
- Расширение исследований на другие FGFR3-зависимые опухоли.
#Онкология #FDA #JohnsonAndJohnson #РакМочевогоПузыря #ТаргетнаяТерапия #ПриоритетныйОбзор
ЦВТ ХимРар
Johnson & Johnson получила Priority Review от FDA для заявки на препарат против неинвазивного рака мочевого пузыря высокого риска
Компания Johnson & Johnson объявила, что FDA предоставило Priority Review заявке на новый препарат TAR-200, внутрипузырной системы высвобождения
❤2🔥2