Регистрация в РФ препарата Золгенсма от швейцарской Novartis, предназначенного для терапии СМА,вызвала бурную реакцию в пациенткой среде, что в целом было ожидаемо. Но вот вопросом о том, действительно ли он так эффективен, как о нем говорят и пишут, задавались единицы. На деле препарат не всегда оправдывает ожидания родителей.

Подробнее: https://vademec.ru/news/2022/02/14/krug-dobra-prosyat-oplatit-tandemnuyu-terapiyu-sma/

#сма #золгенсма #novartis #фонд #тандемнаятерапия

А вот и данные первого исследования STRONG интратекального (внутривенного) применения препарата Золгенсма (AVXS-101).

В презентации, представленной в 2019 году во время конгресса европейского педиатрического неврологического общества, содержатся данные 6-12 месяцев наблюдения за участниками исследования.

Из ключевых выводов:

1. Данные демонстрируются по двум когортам пациентов (группа А - 18 пациентов от 6 месяцев до 2 лет, которым вводилось три разных дозировки препарата (низкая, средняя и высокая) и группа В - 12 пациентов от 2 до 5 лет, которым ввводился препарат в средней дозировке). Отмечается, что в обе группы набирались пациенты, которые могут самостоятельно сидеть , но не могут самостоятельно стоять или ходить.

2. Однократное интратекальное введение AVXS-101 пациентам в возрасте от 6 месяцев до 5 лет в возможно в любой дозировке.

3. В этой же группе у 8,8% пациентов обнаружен низкий уровень антител к AAV9.

4. Промежуточные данные демонстрируют сохранение или улучшение моторных функций.

Среди пациентов от 6 месяцев до 2 лет 7 из 16 пациентов (44%) из групп низкой и средней дозировки улучшили моторные навыки. 2 из них смогли самостоятельно стоять, 1 – ходить.

Среди группы от 2 до 5 лет – 3 из 12 пациентов (25%) улучшили свои моторные навыки, из них 1 начал ходить с поддержкой.
Остальные – сохранили (не утратили) имевшиеся моторные функции.

5. Подчёркивается, что 50% пациентов со сма в возрасте от 2 до 5 лет показали отклик на лечение уже в течение 1 мес после введения Золгенсмы.

Исследование STRONG, нацеленное на определение эффективности внутривенного введения Золгенсмы пациентам со СМА проводилось с 2018 года, но в 2019 году оно было остановлено FDA после сообщения о преклинических находках, которые могут потенциально влиять на безопасность. В 2021 году ограничение было снято, но прерванный набор в это исследование не возобновился. После снятия ограничений были запущены новые программы исследований.

#исследование #сма #золгенсма

В фонде «Круг добра» сообщили, что поставки препарата Золгенсма от Novartis для детей со спинальной мышечной атрофией идут в плановом режиме.

В организации отметили, что поставки осуществляются без задержек, а также сообщили, что швейцарская фармкомпания продаёт фонду лекарство по прежней цене.

К слову, Novartis на днях приостановила инвестиции в российский рынок, а также прекратила рекламную деятельность и научные разработки в России.

#сма #золгенсма #novartis #фонд

ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ объявило первый аукцион на закупку Золгенсмы после ее регистрации в РФ общей стоимостью 5,5 млрд рублей. Цена за упаковку препарата составит 110 млн рублей.

#аукцион #сма #золгенсма #фонд #novartis

Фонд «Круг добра» скорректировал критерии назначения и закупки препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis детям со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Организация будет принимать к рассмотрению заявки на приобретение Золгенсмы только для детей со СМА младше 2 лет и весом не выше 13,5 кг.

В фонде отметили, что уточнение критериев потребовалось в связи с потоком заявок в «Круг добра» от регионов на смену терапии на Золгенсма с других препаратов для пациентов со СМА значительно старше 2-х лет.

#сма #критерии #золгенсма #novartis #фонд

В «Круге добра» пояснили, что фонду пришлось вернуться к теме СМА и препарата Золгенсма, так как в организацию стали поступать заявки на лекарство для детей, не просто «переросших» возраст, в котором этот препарат эффективен, а «существенно выходящих за рамки инструкции по применению».

Кроме того, в фонде столкнулись с ситуацией, когда на 1 ребенка приходит одновременно 2 заявки на взаимоисключающие препараты, например, Золгенсма и Спинраза, и обе заявки подкреплены заключениями консилиумов.

У фонда нет алгоритма действий в таких ситуациях, поэтому он обратился за помощью по данному вопросу к экспертному совету.

В фонде заявили, что все дети со СМА получат положенную им терапию, но ориентироваться при принятии решения будут в первую очередь на критерии, указанные в инструкции к препарату.

«Данных о безопасности и эффективности Золгенсма для детей старше двух лет нет, об этом четко сказано в инструкции.Производитель не завершил исследования на этой возрастной группе. Исследования всегда финансирует производитель. Если в период незавершенного исследования фонд закупает препарат, он снижает издержки фармкомпании и нарушает постановление правительства, в котором прямо сказано, что мы имеем право закупать препараты только с доказанной эффективностью» - прокомментировали в «Круге добра».

#фонд #сма #критерии #золгенсма