Госфонд «Круг добра» 24 февраля провел совещание по вопросам доступности дорогостоящего лечения для детей с орфанными заболеваниями на территории ДНР и ЛНР, в ходе которого председатель правления фонда Александр Ткаченко призвал врачей, представителей органов здравоохранения ЛНР и ДНР и НКО помочь организации оценить потребности детей с орфанными заболеваниями из республик в медпомощи.

Он отметил, что ранее «Круг добра» не мог оказывать детям из ДНР и ЛНР необходимую медпомощь в силу действующего законодательства, которое позволяет оказывать медпомощь детям исключительно проживающим в регионах РФ.

По словам Ткаченко, подписание договора о дружбе, сотрудничестве и взаимной помощи между РФ и ЛНР и ДНР позволяет теперь своевременно оказывать необходимую медпомощь детям из республик.

#фонд #днр #лнр #медпомощь #лекобеспечение

Депутат Госдумы Александр Петров предостерег представителей пациентских организаций от выражения в соцсетях позиций, альтернативных поддержке решений руководства страны:

«Я смотрю много соцсетей, что пишут в том числе ассоциации, которые объединяют пациентов с орфанными заболеваниями. Нам нужна поддержка нашей армии. Это наши мальчики защищают наши принципы и нашу жизнь. Если бы они сейчас не защищали, через 10 лет мы бы получили в соседы фашистское государство. И не надо думать по-другому – можно и программу посмотреть, как они и куда двигаются. Я не говорю, кто виноват и кто прав. Но мы обязаны поддержать нашу армию. Потому что это очень важный факт. Кто-то разве за войну – думаете, президент за войну, что ли? Но он принял очень тяжелое решение, другого варианта не было. И нужно доверять своему президенту, за которого мы проголосовали. И мы будем поддерживать его решения. Поэтому вам доброго здоровья и будьте аккуратны в социальных сетях, пожалуйста, не пишите всякую ерунду», - сказал Петров на IV Всероссийском форуме по орфанным заболеваниям.

Федеральным консилиумом принято положительное решение в отношении Марка Угрехелидзе. Подтверждена необходимость введения пациенту препарата Золгенсма.

В последний день февраля традиционно отмечается Международный день редких заболеваний (Rare Disease Day). Этот день учрежден и проводится Европейской организацией по редким заболеваниям (EURORDIS) и более чем 65 партнерами из национальных объединений пациентов с 2008 года.
Его цель – привлечение внимания общественности к тому, что значит жить с редким заболеванием, и что такие люди нуждаются в равноправном доступе к диагностике, лечению и уходу.

#редкие

В Госдуме предлагают разрешить выдавать российским фармпроизводителям принудительную лицензию на импортные лекарства, поставки которых прекратятся или цены на которые сильно вырастут.

https://vademec.ru/news/2022/02/28/gosduma-gotovit-dokumenty-o-prinuditelnom-litsenzirovanii-lekarstv-na-sluchay-prekrashcheniya-ikh-po/

Фонд «Круг добра» провел предварительные консультации с ведущими поставщиками, а также ведёт анализ действующих контрактов и оценку возможности сохранить действующие цены на закупаемые фондом препараты для орфанных пациентов.

«Никто из поставщиков не отказывается от исполнения своих контрактов, большая часть поставщиков подтвердила свои обязательства по поставкам в соответствии с уже заключёнными контрактами», - говорится в сообщении, опубликованном на сайте «Круга добра».

В организации заверяют, что все препараты будут доставлены поставщиками в срок, несмотря на ограничения в авиасообщении.

#фонд #поставщики #цены #лекарства

По словам руководителя фонда «Семьи СМА» и члена экспертного совета фонда «Круг добра» Ольги Германенко, все производители препаратов от СМА (Novartis, Biogen,Roche) намерены продолжать поставки своих препаратов в РФ.

#сма #biogen #roche #novartis #лекарства

В Общественной палате (ОП) РФ 25 февраля состоялся круглый стол на тему «Достижения и перспективы в помощи «редким» детям: взаимодействие с фондом «Круг добра», приуроченный к Международному дню редких заболеваний.

Председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко сообщил о планах на наступивший год, согласно которым фонд намерен расширить свой нозологический перечень и упрочить взаимодействие с регионами.

Заместитель министра здравоохранения Республики Татарстан Фарида Яркаева внесла ряд существенных предложений по вопросу закупки и обращения незарегистрированных лекарств. В частности, она предложила передать обеспечение ими лиц старше 18 лет в ведомство «Круга добра».

Член ОП Ленинградской области, заместитель председателя АНО «Дом Редких» Кирилл Куляев отметил, что для увеличения доступности орфанных препаратов для взрослых пациентов необходимо внести существенные изменения в
существующую законодательно-нормативную базу.

Своими историями также поделились родители «редких» детей. Они сообщили, что ранее им удавалось получать необходимые лекарства только через суды и лишь с появлением фонда «в семье наступило успокоение за будущее ребёнка».

#фонд #редкие #регионы

Всероссийский союз пациентов предложил выделить тариф ОМС на медицинскую реабилитацию пациентов с орфанными заболеваниями.
Речь идет о мульидисциплинарной ребаилитации, на базе санаториев.

Сейчас отдельные тарифы даже на "постковидную" реабилитацию не во всех регионах есть, трудно предположить, что идея ВСП реализуется. Но будем надеться.

#всп #тарифомс #редкие

Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Минздрава совместно с Всероссийским союзом пациентов (ВСП) и Всероссийским обществом редких (орфанных) заболеваний разработал для фонда «Круг добра» дополнительный инструмент, на который члены экспертного совета фонда будут опираться при принятии решений об утверждении заболеваний и препаратов для их терапии.

По словам генерального директора ЦЭККМП Виталия Омельяновского, будут оцифрованы эффективность и безопасность лекарств , условия их назначения, удобства в применении, их влияние на качество жизни пациентов, а также будет учитываться возможность диагностики заболевания, скорость прогрессирования и инвалидизации от него, будет вестись постоянный мониторинг дополнительной информации о заболевании.

«Наличие такого инструмента позволит сделать более прозрачной процедуру принятия решений об утверждении «Кругом добра»болезней и лекарств», - считает Омельяновский.

Ещё в марте 2021 года член экспертного совета, сопредседатель ВСП и президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв выразил готовность со стороны возглавляемого им союза разработать принципы и методологию принятия решений об утверждении орфанных заболеваний и лекарств для экспертного совета «Круга добра».

#цэккмп #всп #фонд #заболевания #лекарства

Расширение механизма, апробированного в "Круге добра".

https://t.iss.one/vademecum_live/3757

Специализированный центр для реабилитации пациентов с орфанными заболеваниями может быть построен за счет федбюджета, считает президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, председатель экспертного совета фонда «Круг добра» академик РАН Александр Румянцев.
При НМИЦ им. Дмитрия Рогачева есть лечебно-реабилитационный научный центр - на базе бывшего санатория в Чеховском районе Московской области. На прилегающей площади в 120 га можно было бы, по мнению Румянцева, построить и специализированный реабилитационный центр для организации методической работы с регионами и консультации родителей детей с редкими болезнями.

Мы же подчеркиваем важность доступности такой медпомощи и близость ее к дому - реабилитация необходима регулярно, можно в амбулаторном формате (что с экономической точки зрения выглядит более реализуемо) на базе существующих медорганизаций. Был бы тариф.

#центр #фонд #медпомощь

ВСП и Всероссийское общество орфанных заболеваний 28 февраля представили результаты исследования доступности медицинской помощи пациентам с редкими генетическими заболеваниями за прошедший год. Согласно его результатам, проблема доступности лекарств для «редких»пациентов является «чрезвычайно острой».

В исследовании приняли участие 904 человека из 76 регионов России, представляющих 62 заболевания. Среди респондентов - родители несовершеннолетних пациентов (79,4%), женщины (89,7%) и люди в возрасте 31–50 лет (77,7%).

Наибольшую активность в исследовании проявили представители четырех пациентских объединений: фенилкетонурия (32,5%), муковисцидоз (21,3%), гемофилия (17%) и миодистрофия Дюшенна (5,5%). Среди других заболеваний: ахондроплазия (3,9%), СМА (3,8%), нейроэндокринные опухоли (2,4%), глюторикацедурия (2,2%).

О недоступности льготных лекарств сказали 59,4% опрошенных с орфанными заболеваниями, в 2020 году на проблему указывало меньшее число людей.

Отмечается, что разные группы пациентов оценивают остроту проблемы доступности лекарственного обеспечения по-разному. Наиболее часто с невозможностью получить лечение сталкиваются пациенты с муковисцидозом и миодистрофией Дюшенна.

Чаще всего проблема отказов в лекобеспечении связана с отсутствием необходимых препаратов в перечнях ЖНВЛП или ВЗН.

#всп #исследование #лекобеспечение #жнвлп #взн

Открывшие технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 ученые Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье, получившие за ее открытие в в 2020 году Нобелевскую премию, не смогли отстоять патентные права на свое изобретение.

Совет по патентным испытаниям и апелляциям США вынес решение по спору между первооткрывателями системы CRISPR/Cas9 и теми, кто приспособил ее к редактированию генома в клетках человека. Теперь патент на использование этой технологии принадлежит Институту Броуда.

С одной стороны, это может стать огромной проблемой для медицинских компаний, которые заключили контракты с нобелевскими лауреатами.Патентное решение скажется не только на заработке создателей CRISPR/Cas9, но и на бюджете компаний, которые эту технологию используют.

Среди пострадавших от решения, например, CRISPR Therapeutics, известная своими исследованиями применения технологии при заболеваниях крови, бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии, проведёнными совместно с Vertex, и Intellia Therapeutics, чьи сотрудники первыми опробовали введение CRISPR/Cas9 внутривенно.

А вот тем, кто заключил договор с Институтом Броуда, это решение на пользу. К ним, например, относится компания Editas Medicine, впервые применившая технологию редактирование генома у человека in vivo при лечении слепоты.

#crispr #патент

Число преференций, которые власти готовы предоставить иностранным фармпроизводителям, будет зависеть от уровня локализации производства в России, сообщил министр промышленности и торговли Денис Мантуров на встрече глав Минздрава и Минпромторга с производителями и дистрибьюторами лекарств. Обсуждались также «возможности обеспечения дистрибьюторов лекарственных препаратов доступными финансовыми ресурсами, которые необходимы для обеспечения бесперебойной работы».

Правительство РФ подготовило три сценария развития отношений с иностранными компаниями на фоне сегодняшней экономической ситуации и санкционной политики ряда стран.

1. Компания продолжает полноценную работу в России, получая в полном объеме сырье, комплектующие, и выполняет обязательства перед сотрудниками.

2. Иностранные акционеры передают свою долю под управление российских партнеров и позже смогут вернуться на рынок. 

3. Компания окончательно прекращает работу в России, закрывает производство и увольняет сотрудников. В этом случае к ней будет применена процедура ускоренного банкротства. Такие действия позволят поддержать занятость и социальное благополучие населения, чтобы добросовестные предприниматели могли обеспечить эффективное функционирование бизнеса.

#санкции #сценарии #фармкомпании

Ситуация с лекарствами в РФ стабильная, в стране сформированы значительные запасы препаратов.

Заявлений об ограничениях поставок лекарств из-за рубежа не звучало, российские и иностранные производители подтверждают продолжение работы.

Контракты по некоторым лекарствам заключены на 2-3 года, что дает уверенность в стабильности поставок в РФ.

Соответствующее заявление 4 марта сделал министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко.

#лекобеспечение

Зампредседателя Комитета Госдумы по охране здоровья Сергей Леонов предложил создать в России государственную компанию по лекобеспечению. Об этом 4 марта он заявил в интервью «Дума ТВ». По его словам, она бы взяла на себя вопросы регулирования фармрынка и госзакупок медикаментов.

«Я думаю, что этой темой необходимо особенно озаботиться, и это как предложение правительству. Потому что госзакупки лекарственных препаратов, производство лекарственных препаратов, контроль за тем, какие препараты у нас есть, каких - нет, где их закупать - это должен быть централизованный орган, который решал бы все эти вопросы по логистике и производству», - полагает парламентарий.

#госдума #лекобеспечение

Фонд «Детские сердца» провел исследование, посвящённое жизни детей с пороками сердца, в котором приняли участие 165 родителей детей с таким диагнозом.

Согласно его результатам, больше половины (54%) опрошенных родителей детей с пороками сердца пожаловались на то, что им не хватает информации о жизни ребенка с этим диагнозом. Из-за нехватки информации родители часто не знают, как правильно поступать, когда речь заходит о занятиях ребенка спортом или необходимости сделать прививку, говорится в исследовании.

Большая часть (74%) опрошенных родителе также отметила, что не может психологически справиться с диагнозом ребенка.

Отмечается, что 61% матерей узнают о диагнозе ребенка еще во время своей беременности.

Примерно 66% родителей легко получают квоту, но у многих возникают проблемы, когда ее приходится переоформлять, чтобы прооперировать ребенка в предпочтительном кардиоцентре.

#исследование #редкие

В Башкирии из всех городских аптек пропал противоэпилептический препарат Конвулекс (вальпроевая кислота), входящий в перечень ЖНВЛП.

По словам министра здравоохранения республики Башкортостан Максима Забелина, дефицит противоэпилептического препарата наблюдается по всей России.

В феврале 2022 года канадская Bausch Health предупреждала дистрибьюторов о прекращении поставок в Россию Конвулекса.
Компания единственная производит препарат в форме раствора. В таблетках его производят «Авва рус», «Фармаклаб», Teva, Sanofi, «Р-Фарм», Sun Pharmaceutical.