Орфанное радио
2.18K subscribers
304 photos
10 videos
18 files
867 links
Канал о редких генетических заболеваниях. Пишу для пациентов, их родителей и родственников, руководителей благотворительных фондов и тех, кому не всё равно!

По поводу рекламы и иного взаимодействия пишите @Sophieih
Download Telegram
FDA 31 мая выдало разрешение на применение Эврисди от Roche для терапии СМА у новорожденных, ранее препарат можно было назначать детям в возрасте от 2 месяцев.

#сма #препараты
Фармкомпания Roche сообщила о намерении провести в 2022 году новое клиническое исследование (КИ), получившее название MANATEE.

Исследование направлено на выявление эффективности применения рисдиплама в комбинации с ингибитором миостатина GYM329 (RO7204239) при терапии СМА у детей в возрасте 2-10 лет.

Предполагается, что использование комбинации препаратов будет способствовать росту мышц у пациентов со СМА.

В исследование смогут участвовать пациенты, которые ранее получали лечение рисдипламом, нусинерсеном или онасемногеном абепарвовеком, а также те, кто ранее не получал никакого лечения.

#сма #препараты #ки
Roche совместно с Институтом Альцгеймера Banner объявили 16 июня результаты клинического исследования препарата с МНН crenezumab.

Лекарственное средство оказалось неэффективным. Оно не способствовало замедлению или предотвращению болезни Альцгеймера на ранней стадии.

#препараты #клинисследования