Орфанное радио
2.22K subscribers
305 photos
10 videos
18 files
871 links
Канал о редких генетических заболеваниях. Пишу для пациентов, их родителей и родственников, руководителей благотворительных фондов и тех, кому не всё равно!

По поводу рекламы и иного взаимодействия пишите @Sophieih
Download Telegram
Фармкомпания Roche сообщила о намерении провести в 2022 году новое клиническое исследование (КИ), получившее название MANATEE.

Исследование направлено на выявление эффективности применения рисдиплама в комбинации с ингибитором миостатина GYM329 (RO7204239) при терапии СМА у детей в возрасте 2-10 лет.

Предполагается, что использование комбинации препаратов будет способствовать росту мышц у пациентов со СМА.

В исследование смогут участвовать пациенты, которые ранее получали лечение рисдипламом, нусинерсеном или онасемногеном абепарвовеком, а также те, кто ранее не получал никакого лечения.

#сма #препараты #ки