Редкие, как 29 февраля. Сегодня отмечают Международный день орфанных заболеваний: они представляют огромную сложность и при диагностике, и при лечении.

На Первом медицинском канале эфиры о таких патологиях выходят регулярно. Прямо сегодня в 13:00 мск вы увидите трансляцию об аномалии Петерса и синдроме Ригера.

Смотрите также в архиве:

👉 Синдром Чардж-Штросса
Смотреть

👉 IgG4-ассоциированные заболевания легких
Смотреть

👉 Дефицит альфа-1-антитрипсина у детей
Смотреть

👉 Синдром «мозг-легкие-щитовидная железа»
Смотреть

👉 Первичная цилиарная дискинезия
Смотреть

#дата #орфанные_заболевания

FDA одобрило первый в истории препарат от обморожения

Одобренных методов лечения тяжелых обморожений до сих пор не было. В середине февраля 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило об одобрении самого первого препарата для лечения обморожений.

Новый препарат под названием илопрост (торговая марка Аурлюмин) репозиционирован, или перепрофилирован, то есть он не был разработан для лечения обморожений. Его изначальным предназначением было лечение высокого кровяного давления в легких.

Перепрофилированные лекарства уже прошли важные и дорогостоящие испытания на безопасность для человека, и поэтому их разработка для решения дополнительных медицинских проблем обходится гораздо дешевле, чем создание нового лекарства, что делает перепрофилирование лекарств привлекательным способом поиска новых методов лечения.

Илопрост стал первым препаратом, успешно прошедшим клинические испытания, в которых участвовали пациенты с тяжелыми обморожениями. Исследование показало, что 60% пациентов, не получавших илопрост, потребовалась ампутация, тогда как всем пациентам, получавшим илопрост, удалось ее избежать.

Хотя общее число пациентов, участвовавших в этом исследовании, было небольшим и составило 47 человек, отсутствие других одобренных фармацевтических методов лечения обморожений и впечатляющие результаты по сохранению пораженных частей тела, полученные в этом рандомизированном исследовании на людях, явились достаточным основанием, чтобы убедить FDA одобрить эту перепрофилированную терапию тяжелых обморожений.

Илопрост расширяет сосуды и предотвращает образование тромбов. В то же время он снижает окислительный стресс, который может быть вызван притоком кислорода при восстановлении кровотока в обмороженной ткани.

#репозиционированиелекарств #обморожение #news