#БАС #FDA #Amylyx #нейродегенеративныезаболевания #news
FDA рассматривает вопрос одобрения лекарства от БАС на основании ограниченных данных.
FDA соберется на следующей неделе для обсуждения данных небольшого исследования на промежуточной стадии препарата для облегчения симптомов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает WebMD. Речь идет о препарате производимом Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, который несколько замедляет ухудшение состояния пациентов. Пациенты и защитники их прав настаивают на одобрении препарата для лечения нейродегенеративного заболевания, также известного как болезнь Лу Герига. БАС повреждает нервные клетки и приводит к снижению способности ходить, говорить, глотать и дышать. Лекарства от него нет, и большинство людей умирают в течение 3-5 лет.
FDA обычно требует для одобрения препарата два крупных клинических испытания на поздней стадии. Для угрожающих жизни состояний, таких как рак поздней стадии, может быть принято одно исследование с многообещающими результатами. В прошлом году федеральные регулирующие органы заявили, что Amylyx необходимо будет провести масштабное испытание, прежде чем добиваться одобрения. Однако после нескольких месяцев лоббирования со стороны пациентов и адвокатов FDA заявило, что компания может подать заявку на основе меньшего исследования.
Эксперты в области здравоохранения выразили обеспокоенность по поводу изменения принятого в FDA курса. Правительственные органы анализируют прошлогоднее одобрение Aduhelm, лекарства от болезни Альцгеймера, которое может принести мало пользы пациентам. Расследование выясняет, испытывало ли FDA давление, основанное на лоббировании со стороны групп по болезни Альцгеймера и фармацевтических компаний.
На прошлой неделе Amylyx объявила о запуске программы расширенного доступа для AMX0035, которая обеспечивает возможность применения потенциальной терапии до одобрения FDA. Программа работает параллельно с текущим испытанием фазы III.
Препарат Amylyx представляет собой комбинацию двух других ингредиентов — рецептурного лекарства от заболеваний печени и пищевой добавки. Amylyx запатентовала эту комбинацию и утверждает, что химические вещества оказывают совместный эффект.
В небольшом исследовании с участием 137 пациентов пациенты с БАС почувствовали заметное улучшение, но терапия не показала влияния на лабораторные результаты. Те, кто принимал препарат, прогрессировали на 25% медленнее, чем те, кто принимал плацебо, согласно опроснику из 48 пунктов, который отслеживал такие функции, как ходьба, письмо и глотание. Разница в 2,3 балла была статистически значимой, хотя эксперты в области здравоохранения не имеют единого мнения по поводу того, что это означает для пациентов.
FDA рассматривает вопрос одобрения лекарства от БАС на основании ограниченных данных.
FDA соберется на следующей неделе для обсуждения данных небольшого исследования на промежуточной стадии препарата для облегчения симптомов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает WebMD. Речь идет о препарате производимом Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, который несколько замедляет ухудшение состояния пациентов. Пациенты и защитники их прав настаивают на одобрении препарата для лечения нейродегенеративного заболевания, также известного как болезнь Лу Герига. БАС повреждает нервные клетки и приводит к снижению способности ходить, говорить, глотать и дышать. Лекарства от него нет, и большинство людей умирают в течение 3-5 лет.
FDA обычно требует для одобрения препарата два крупных клинических испытания на поздней стадии. Для угрожающих жизни состояний, таких как рак поздней стадии, может быть принято одно исследование с многообещающими результатами. В прошлом году федеральные регулирующие органы заявили, что Amylyx необходимо будет провести масштабное испытание, прежде чем добиваться одобрения. Однако после нескольких месяцев лоббирования со стороны пациентов и адвокатов FDA заявило, что компания может подать заявку на основе меньшего исследования.
Эксперты в области здравоохранения выразили обеспокоенность по поводу изменения принятого в FDA курса. Правительственные органы анализируют прошлогоднее одобрение Aduhelm, лекарства от болезни Альцгеймера, которое может принести мало пользы пациентам. Расследование выясняет, испытывало ли FDA давление, основанное на лоббировании со стороны групп по болезни Альцгеймера и фармацевтических компаний.
На прошлой неделе Amylyx объявила о запуске программы расширенного доступа для AMX0035, которая обеспечивает возможность применения потенциальной терапии до одобрения FDA. Программа работает параллельно с текущим испытанием фазы III.
Препарат Amylyx представляет собой комбинацию двух других ингредиентов — рецептурного лекарства от заболеваний печени и пищевой добавки. Amylyx запатентовала эту комбинацию и утверждает, что химические вещества оказывают совместный эффект.
В небольшом исследовании с участием 137 пациентов пациенты с БАС почувствовали заметное улучшение, но терапия не показала влияния на лабораторные результаты. Те, кто принимал препарат, прогрессировали на 25% медленнее, чем те, кто принимал плацебо, согласно опроснику из 48 пунктов, который отслеживал такие функции, как ходьба, письмо и глотание. Разница в 2,3 балла была статистически значимой, хотя эксперты в области здравоохранения не имеют единого мнения по поводу того, что это означает для пациентов.
WebMD
FDA Reviews ALS Drug with Modest Data
The FDA is reviewing a drug that has shown little evidence that it might help treat amyotrophic lateral sclerosis.