#неврология #БАС
Завтра в 15:00 на www.1med.tv к.м.н., невролог Глеб Николаевич Левицкий проведет телесеминар на тему: «Лечение бокового амиотрофического склероза».
Подключайтесь и задавайте вопросы лектору!
Завтра в 15:00 на www.1med.tv к.м.н., невролог Глеб Николаевич Левицкий проведет телесеминар на тему: «Лечение бокового амиотрофического склероза».
Подключайтесь и задавайте вопросы лектору!
#БАС #конференция
Уважаемые коллеги!
Приглашаем вас на прямую трансляцию VI Ежегодной конференции по БАС с международным участием 28 мая на отдельном канале вещания www.1med.tv и на YouTube.
Ежегодная конференция по боковому амиотрофическому склерозу — это единственное экспертное мероприятие по данному заболеванию в России и уникальная площадка для встречи людей с БАС и их близких с медицинскими специалистами.
Российские и зарубежные эксперты обсудят программы улучшения качества жизни пациентов с БАС, участие российских пациентов в международных исследованиях, возможности реабилитации.
Ознакомиться с программой трансляции можно здесь: https://clck.ru/V7Yn2
Подключайтесь!
Уважаемые коллеги!
Приглашаем вас на прямую трансляцию VI Ежегодной конференции по БАС с международным участием 28 мая на отдельном канале вещания www.1med.tv и на YouTube.
Ежегодная конференция по боковому амиотрофическому склерозу — это единственное экспертное мероприятие по данному заболеванию в России и уникальная площадка для встречи людей с БАС и их близких с медицинскими специалистами.
Российские и зарубежные эксперты обсудят программы улучшения качества жизни пациентов с БАС, участие российских пациентов в международных исследованиях, возможности реабилитации.
Ознакомиться с программой трансляции можно здесь: https://clck.ru/V7Yn2
Подключайтесь!
#органоиды #БАС #нейродегенеративныезаболевания #news
Выращенный в лаборатории минимозг указал на природу смертельного неврологического заболевания.
Ученые из Центра восстановления мозга имени Джона ван Геста при Кембриджском университете (John van Geest Centre for Brain Repair, University of Cambridge) создали мини-головные мозги, на которых можно изучать неизлечимое неврологическое заболевание, приводящее к параличу и деменции; впервые в истории подобных экспериментов образцы выращивались почти год, пишет издание SciTechDaily.
Распространенная форма болезни двигательного нейрона, боковой амиотрофический склероз, часто перекрывается с лобно-височной деменцией и может поражать молодых людей, проявляясь в основном после 40-45 лет. Эти состояния сопровождаются мышечной слабостью, изменениями памяти, поведения и личности. Научившись выращивать маленькие органоподобные модели, органоиды, головного мозга, ученые смогли понять, что происходит на самых ранних стадиях бокового амиотрофического склероза/лобно-височной деменции задолго до того, как возникнут симптомы, и начать поиск потенциальных лекарств. Обычно для выращивания подобия миниорганов взятые у пациента клетки кожи репрограммируют до стадии стволовой клетки, самой ранней стадии, когда клетки еще не имеют специализации и способны превращаться в разные типы клеток. Этот материал культивируют, позволяя образоваться трехмерным скоплениям, которые имитируют какие-то части органов.
Кембриджские исследователи вырастили органоиды головного мозга с использованием стволовых клеток, исходный материал для которых был получен от пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом/лобно-височной деменцией. По особенностям своего развития, трехмерной архитектуре, клеточному разнообразию и межклеточному взаимодействию полученные образования были похожи на части коры головного мозга человека. Сам по себе это не первый опыт выращивания образцов мини-мозга из материала пациентов с нейродегенеративным заболеванием, но в большинстве попыток рост органоида происходил так быстро, что спектр нарушений, связанных с деменцией, оказывался ограниченным.
В статье, которую кембриджские авторы опубликовали в Nature Neuroscience, представлены данные о моделях, выращиваемых на протяжении 240 дней из стволовых клеток, несущих самые распространенные генетические мутации, встречающиеся у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом/лобно-височной деменцией. Среди нарушений, наблюдаемых учеными у минимозга, были, помимо ошибок при трансляции ДНК в белки, повреждения астроцитов, нервных клеток, которые управляют мышечным движением и умственной активностью.
Выращенный в лаборатории минимозг указал на природу смертельного неврологического заболевания.
Ученые из Центра восстановления мозга имени Джона ван Геста при Кембриджском университете (John van Geest Centre for Brain Repair, University of Cambridge) создали мини-головные мозги, на которых можно изучать неизлечимое неврологическое заболевание, приводящее к параличу и деменции; впервые в истории подобных экспериментов образцы выращивались почти год, пишет издание SciTechDaily.
Распространенная форма болезни двигательного нейрона, боковой амиотрофический склероз, часто перекрывается с лобно-височной деменцией и может поражать молодых людей, проявляясь в основном после 40-45 лет. Эти состояния сопровождаются мышечной слабостью, изменениями памяти, поведения и личности. Научившись выращивать маленькие органоподобные модели, органоиды, головного мозга, ученые смогли понять, что происходит на самых ранних стадиях бокового амиотрофического склероза/лобно-височной деменции задолго до того, как возникнут симптомы, и начать поиск потенциальных лекарств. Обычно для выращивания подобия миниорганов взятые у пациента клетки кожи репрограммируют до стадии стволовой клетки, самой ранней стадии, когда клетки еще не имеют специализации и способны превращаться в разные типы клеток. Этот материал культивируют, позволяя образоваться трехмерным скоплениям, которые имитируют какие-то части органов.
Кембриджские исследователи вырастили органоиды головного мозга с использованием стволовых клеток, исходный материал для которых был получен от пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом/лобно-височной деменцией. По особенностям своего развития, трехмерной архитектуре, клеточному разнообразию и межклеточному взаимодействию полученные образования были похожи на части коры головного мозга человека. Сам по себе это не первый опыт выращивания образцов мини-мозга из материала пациентов с нейродегенеративным заболеванием, но в большинстве попыток рост органоида происходил так быстро, что спектр нарушений, связанных с деменцией, оказывался ограниченным.
В статье, которую кембриджские авторы опубликовали в Nature Neuroscience, представлены данные о моделях, выращиваемых на протяжении 240 дней из стволовых клеток, несущих самые распространенные генетические мутации, встречающиеся у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом/лобно-височной деменцией. Среди нарушений, наблюдаемых учеными у минимозга, были, помимо ошибок при трансляции ДНК в белки, повреждения астроцитов, нервных клеток, которые управляют мышечным движением и умственной активностью.
SciTechDaily
Scientists Grow “Mini Brains” in the Lab – Find Potential Treatment Path for Fatal Neurological Disease
Cambridge researchers have developed ‘mini brains’ that allow them to study a fatal and untreatable neurological disorder causing paralysis and dementia – and for the first time have been able to grow these for almost a year. A common form of motor neuron…
#БАС #FDA #Amylyx #нейродегенеративныезаболевания #news
FDA рассматривает вопрос одобрения лекарства от БАС на основании ограниченных данных.
FDA соберется на следующей неделе для обсуждения данных небольшого исследования на промежуточной стадии препарата для облегчения симптомов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает WebMD. Речь идет о препарате производимом Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, который несколько замедляет ухудшение состояния пациентов. Пациенты и защитники их прав настаивают на одобрении препарата для лечения нейродегенеративного заболевания, также известного как болезнь Лу Герига. БАС повреждает нервные клетки и приводит к снижению способности ходить, говорить, глотать и дышать. Лекарства от него нет, и большинство людей умирают в течение 3-5 лет.
FDA обычно требует для одобрения препарата два крупных клинических испытания на поздней стадии. Для угрожающих жизни состояний, таких как рак поздней стадии, может быть принято одно исследование с многообещающими результатами. В прошлом году федеральные регулирующие органы заявили, что Amylyx необходимо будет провести масштабное испытание, прежде чем добиваться одобрения. Однако после нескольких месяцев лоббирования со стороны пациентов и адвокатов FDA заявило, что компания может подать заявку на основе меньшего исследования.
Эксперты в области здравоохранения выразили обеспокоенность по поводу изменения принятого в FDA курса. Правительственные органы анализируют прошлогоднее одобрение Aduhelm, лекарства от болезни Альцгеймера, которое может принести мало пользы пациентам. Расследование выясняет, испытывало ли FDA давление, основанное на лоббировании со стороны групп по болезни Альцгеймера и фармацевтических компаний.
На прошлой неделе Amylyx объявила о запуске программы расширенного доступа для AMX0035, которая обеспечивает возможность применения потенциальной терапии до одобрения FDA. Программа работает параллельно с текущим испытанием фазы III.
Препарат Amylyx представляет собой комбинацию двух других ингредиентов — рецептурного лекарства от заболеваний печени и пищевой добавки. Amylyx запатентовала эту комбинацию и утверждает, что химические вещества оказывают совместный эффект.
В небольшом исследовании с участием 137 пациентов пациенты с БАС почувствовали заметное улучшение, но терапия не показала влияния на лабораторные результаты. Те, кто принимал препарат, прогрессировали на 25% медленнее, чем те, кто принимал плацебо, согласно опроснику из 48 пунктов, который отслеживал такие функции, как ходьба, письмо и глотание. Разница в 2,3 балла была статистически значимой, хотя эксперты в области здравоохранения не имеют единого мнения по поводу того, что это означает для пациентов.
FDA рассматривает вопрос одобрения лекарства от БАС на основании ограниченных данных.
FDA соберется на следующей неделе для обсуждения данных небольшого исследования на промежуточной стадии препарата для облегчения симптомов при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), сообщает WebMD. Речь идет о препарате производимом Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035, который несколько замедляет ухудшение состояния пациентов. Пациенты и защитники их прав настаивают на одобрении препарата для лечения нейродегенеративного заболевания, также известного как болезнь Лу Герига. БАС повреждает нервные клетки и приводит к снижению способности ходить, говорить, глотать и дышать. Лекарства от него нет, и большинство людей умирают в течение 3-5 лет.
FDA обычно требует для одобрения препарата два крупных клинических испытания на поздней стадии. Для угрожающих жизни состояний, таких как рак поздней стадии, может быть принято одно исследование с многообещающими результатами. В прошлом году федеральные регулирующие органы заявили, что Amylyx необходимо будет провести масштабное испытание, прежде чем добиваться одобрения. Однако после нескольких месяцев лоббирования со стороны пациентов и адвокатов FDA заявило, что компания может подать заявку на основе меньшего исследования.
Эксперты в области здравоохранения выразили обеспокоенность по поводу изменения принятого в FDA курса. Правительственные органы анализируют прошлогоднее одобрение Aduhelm, лекарства от болезни Альцгеймера, которое может принести мало пользы пациентам. Расследование выясняет, испытывало ли FDA давление, основанное на лоббировании со стороны групп по болезни Альцгеймера и фармацевтических компаний.
На прошлой неделе Amylyx объявила о запуске программы расширенного доступа для AMX0035, которая обеспечивает возможность применения потенциальной терапии до одобрения FDA. Программа работает параллельно с текущим испытанием фазы III.
Препарат Amylyx представляет собой комбинацию двух других ингредиентов — рецептурного лекарства от заболеваний печени и пищевой добавки. Amylyx запатентовала эту комбинацию и утверждает, что химические вещества оказывают совместный эффект.
В небольшом исследовании с участием 137 пациентов пациенты с БАС почувствовали заметное улучшение, но терапия не показала влияния на лабораторные результаты. Те, кто принимал препарат, прогрессировали на 25% медленнее, чем те, кто принимал плацебо, согласно опроснику из 48 пунктов, который отслеживал такие функции, как ходьба, письмо и глотание. Разница в 2,3 балла была статистически значимой, хотя эксперты в области здравоохранения не имеют единого мнения по поводу того, что это означает для пациентов.
WebMD
FDA Reviews ALS Drug with Modest Data
The FDA is reviewing a drug that has shown little evidence that it might help treat amyotrophic lateral sclerosis.
#нейроинтерфейсы #БАС #news
Первый внутрисосудистый нейроинтерфейс имплантирован в мозг пациенту в США.
Устройство, созданное бруклинским стартапом Synchron, должно помочь пациенту, лишенному мышечной активности в результате развития бокового амиотрофического склероза, писать текстовые сообщения «силой мысли». Как сообщает Bloomberg, 6 июля врачи медицинского центра Mount Sinai West в Нью-Йорке вставили имплант длиной 3,7 см, состоящий из проволоки и электродов, в кровеносный сосуд головного мозга пациента. Благодаря этому импланту мысли пациента будут транслироваться в виде команд на компьютер, который их преобразует в знаки, позволяющие больному общаться с внешним миром. Synchron уже имплантировал свои устройства четырем пациентам в Австралии, у которых не наблюдались побочные эффекты и которые оказались способны справляться с такими задачами как отправка сообщений по WhatsApp и заказ товаров онлайн. Недавняя процедура – первая проведенная компанией в США. Как подчеркивают практические все сообщившие о ней источники, таким образом Synchron обогнала компанию Илона Маска (Elon Musk) Neuralink. «Эта операция особенная, ее потенциал огромен», говорит хирург, осуществивший нейроинтервенцию, Шахрам Маджиди (Shahram Majidi).
В 2016 стартап Synchron привлек внимание специалистов в области нейроинтерфейсов созданными им стентродами, миниатюрными конструкциями, которые можно помещать в головной мозг пациента без вскрытия черепа и повреждения тканей. Для этого в шее пациента был сделан надрез, через который в яремную вену пропустили катетер со стентродом, который достиг кровеносного сосуда, находящегося в моторной коре головного мозга. Когда катетер удалили, стентрод – полый цилиндр из проволочной сеточки – расправился и начал срастаться с внешними краями сосуда. По словам Маджиди, процесс очень похож на имплантацию коронарного стента и занимает несколько минут.
Вторая процедура состоит в подключении стентрода к компьютерному устройству, имплантированному в грудную клетку пациента. Для этого хирург должен создать туннель для провода и «карман» для устройства под кожей больного, как это делается при вживлении кардиостимулятора. Стентрод считывает сигналы, когда возбуждаются нейроны головного мозга, а компьютерное устройство их усиливает и посылает на компьютер или смартфон по беспроводной связи. Метод передачи информации из мозга прямо на компьютерное устройство, основанный на использовании эндоваскулярного нейроинтерфейса, пока что только отрабатывается. Основная цель его испытаний на сегодняшний день в большей степени состоит в том, чтобы выяснить, как реагирует на имплант человеческий организм и насколько четкие посылаемые мозгом сигналы, чем продемонстрировать функции, которые способен выполнять человек с таким устройством.
Первый внутрисосудистый нейроинтерфейс имплантирован в мозг пациенту в США.
Устройство, созданное бруклинским стартапом Synchron, должно помочь пациенту, лишенному мышечной активности в результате развития бокового амиотрофического склероза, писать текстовые сообщения «силой мысли». Как сообщает Bloomberg, 6 июля врачи медицинского центра Mount Sinai West в Нью-Йорке вставили имплант длиной 3,7 см, состоящий из проволоки и электродов, в кровеносный сосуд головного мозга пациента. Благодаря этому импланту мысли пациента будут транслироваться в виде команд на компьютер, который их преобразует в знаки, позволяющие больному общаться с внешним миром. Synchron уже имплантировал свои устройства четырем пациентам в Австралии, у которых не наблюдались побочные эффекты и которые оказались способны справляться с такими задачами как отправка сообщений по WhatsApp и заказ товаров онлайн. Недавняя процедура – первая проведенная компанией в США. Как подчеркивают практические все сообщившие о ней источники, таким образом Synchron обогнала компанию Илона Маска (Elon Musk) Neuralink. «Эта операция особенная, ее потенциал огромен», говорит хирург, осуществивший нейроинтервенцию, Шахрам Маджиди (Shahram Majidi).
В 2016 стартап Synchron привлек внимание специалистов в области нейроинтерфейсов созданными им стентродами, миниатюрными конструкциями, которые можно помещать в головной мозг пациента без вскрытия черепа и повреждения тканей. Для этого в шее пациента был сделан надрез, через который в яремную вену пропустили катетер со стентродом, который достиг кровеносного сосуда, находящегося в моторной коре головного мозга. Когда катетер удалили, стентрод – полый цилиндр из проволочной сеточки – расправился и начал срастаться с внешними краями сосуда. По словам Маджиди, процесс очень похож на имплантацию коронарного стента и занимает несколько минут.
Вторая процедура состоит в подключении стентрода к компьютерному устройству, имплантированному в грудную клетку пациента. Для этого хирург должен создать туннель для провода и «карман» для устройства под кожей больного, как это делается при вживлении кардиостимулятора. Стентрод считывает сигналы, когда возбуждаются нейроны головного мозга, а компьютерное устройство их усиливает и посылает на компьютер или смартфон по беспроводной связи. Метод передачи информации из мозга прямо на компьютерное устройство, основанный на использовании эндоваскулярного нейроинтерфейса, пока что только отрабатывается. Основная цель его испытаний на сегодняшний день в большей степени состоит в том, чтобы выяснить, как реагирует на имплант человеческий организм и насколько четкие посылаемые мозгом сигналы, чем продемонстрировать функции, которые способен выполнять человек с таким устройством.
Bloomberg.com
Brain-Computer Interface Startup Implants First Device in US Patient
Synchron’s procedure will help an ALS patient text by thinking, in a major step forward in a nascent industry, with the Brooklyn-based company recently overtaking Elon Musk’s Neuralink.
#репозиционированиелекарств #теразозин #БДН #БАС #неврология #news
Препарат для лечения гиперплазии предстательной железы может помочь пациентам с болезнями двигательного нейрона
Препарат теразозин, обычно используемый для лечения гиперплазии предстательной железы, а также гипертензии, в исследовании показал многообещающие результаты в качестве потенциальной новой терапии болезни двигательных нейронов (БДН), а именно бокового амиотрофического склероза (БАС). БДН представляет собой группу редких заболеваний, при которых разрушаются нервные клетки, известные как двигательные, или моторные, нейроны, в результате чего у пациентов со временем утрачивается функция мышц.
В экспериментах с использованием моделей рыбок данио, мышей и стволовых клеток человека исследователи из Эдинбургского университета и их партнеры из Оксфордского университета продемонстрировали, что препарат теразозин защищает двигательные нейроны от гибели, повышая выработку ими энергии. По оценкам ученых, этот препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания, которым в Великобритании страдают около 5000 взрослых. Средняя продолжительность жизни с БДН составляет три года с момента появления симптомов. Причина гибели двигательных нейронов до сих пор неясна, но специалистам известно, что снижение их энергопродукции происходит на ранней стадии заболевания. Моторные нейроны должны производить энергию, чтобы передавать инструкции мозга мышцам. Если энергии недостаточно, сообщения не могут эффективно передаваться, и это влияет на двигательную активность. Авторы исследования рассматривали выработку энергии двигательными нейронами как потенциальную терапевтическую стратегию лечения БДН.
Используя теразозин, который ранее показал свою эффективность в увеличении производства энергии в моделях инсульта и болезни Паркинсона, ученые хотели определить, может ли этот препарат также защитить двигательные нейроны от БДН. Они сосредоточились на ферменте фосфоглицераткиназе 1(PGK), участвующем в выработке энергии. Модели БДН у рыбок данио показали, что к усилению роста двигательных нейронов за счет повышения активности PGK1 приводило либо генетическое увеличение количества синтезируемого фермента, либо лечение рыбок теразозином. Теразозин также защищал двигательные нейроны в мышиной модели БДН, улучшая выживаемость и замедляя прогрессирование паралича. Команда также вырастила двигательные нейроны в чашке Петри из стволовых клеток и показала, что теразозин защищает эти клетки, повышая уровень энергии. Исследование опубликовано в eBioMedicine.
Препарат для лечения гиперплазии предстательной железы может помочь пациентам с болезнями двигательного нейрона
Препарат теразозин, обычно используемый для лечения гиперплазии предстательной железы, а также гипертензии, в исследовании показал многообещающие результаты в качестве потенциальной новой терапии болезни двигательных нейронов (БДН), а именно бокового амиотрофического склероза (БАС). БДН представляет собой группу редких заболеваний, при которых разрушаются нервные клетки, известные как двигательные, или моторные, нейроны, в результате чего у пациентов со временем утрачивается функция мышц.
В экспериментах с использованием моделей рыбок данио, мышей и стволовых клеток человека исследователи из Эдинбургского университета и их партнеры из Оксфордского университета продемонстрировали, что препарат теразозин защищает двигательные нейроны от гибели, повышая выработку ими энергии. По оценкам ученых, этот препарат может помочь замедлить прогрессирование заболевания, которым в Великобритании страдают около 5000 взрослых. Средняя продолжительность жизни с БДН составляет три года с момента появления симптомов. Причина гибели двигательных нейронов до сих пор неясна, но специалистам известно, что снижение их энергопродукции происходит на ранней стадии заболевания. Моторные нейроны должны производить энергию, чтобы передавать инструкции мозга мышцам. Если энергии недостаточно, сообщения не могут эффективно передаваться, и это влияет на двигательную активность. Авторы исследования рассматривали выработку энергии двигательными нейронами как потенциальную терапевтическую стратегию лечения БДН.
Используя теразозин, который ранее показал свою эффективность в увеличении производства энергии в моделях инсульта и болезни Паркинсона, ученые хотели определить, может ли этот препарат также защитить двигательные нейроны от БДН. Они сосредоточились на ферменте фосфоглицераткиназе 1(PGK), участвующем в выработке энергии. Модели БДН у рыбок данио показали, что к усилению роста двигательных нейронов за счет повышения активности PGK1 приводило либо генетическое увеличение количества синтезируемого фермента, либо лечение рыбок теразозином. Теразозин также защищал двигательные нейроны в мышиной модели БДН, улучшая выживаемость и замедляя прогрессирование паралича. Команда также вырастила двигательные нейроны в чашке Петри из стволовых клеток и показала, что теразозин защищает эти клетки, повышая уровень энергии. Исследование опубликовано в eBioMedicine.
Medicalxpress
Repurposed drug could help patients with motor neuron disease
A drug typically used to treat enlarged prostates and high blood pressure has shown promise as a potential new therapy for motor neuron disease (MND)—also known as amyotrophic lateral sclerosis (ALS)—according ...
#БАС #news
Предложен метод быстрой диагностики бокового амиотрофического склероза по циркулирующей в крови микроРНК
Новое исследование, опубликованное в Journal of the Neurological Sciences, предполагает, что пациенты с подозрением на боковой амиотрофический склероз (БАС) будут выявляться намного быстрее, что поможет сохранить им драгоценное время жизни, пишет HealthDay News.
В 2020 году учеными компании Brain Chemistry Labs был разработан анализ крови на БАС на основе микроРНК (коротких сегментов генетического материала), но для этого требовались точные протоколы доставки и хранения образцов крови при температуре -80° по Цельсию. Это означало, что многим врачам и неврологам этот тест был недоступен. Теперь исследователи из той же компании, Департамента неврологии Дартмута и Центров по контролю и профилактике заболеваний США (CDC) сообщают, что им удалось воспроизвести исходный тест с образцами крови, но без необходимости сбора и хранения образцов в соответствии с такими строгими требованиями. Они сделали это, сравнив анонимные образцы крови 50 пациентов с БАС из Национального биорепозитория БАС США с 50 здоровыми «контрольными» участниками. Исследователи обнаружили, что в этом новом тесте генетический отпечаток пяти последовательностей микроРНК позволяет точно различать людей с БАС и здоровых людей.
«Мы были удивлены, что тест микроРНК работал для образцов, собранных у разных исследователей в разных условиях», цитирует ведущего автора статьи Сандру Банак WebMD. В настоящее время врачи проверяют новый анализ крови, а лаборатория Brain Chemistry Labs в Вайоминге подала заявку на получение патента на тест.
БАС, или болезнь Лу Герига, в настоящее время представляет собой неизлечимое неврологическое заболевание. Задержка между появлением симптомов и постановкой диагноза обычно составляет более года. Неточный диагноз может быть поставлен примерно в 13-68% случаев, большинство пациентов с БАС умирают в период от двух до пяти лет после постановки диагноза.
Предложен метод быстрой диагностики бокового амиотрофического склероза по циркулирующей в крови микроРНК
Новое исследование, опубликованное в Journal of the Neurological Sciences, предполагает, что пациенты с подозрением на боковой амиотрофический склероз (БАС) будут выявляться намного быстрее, что поможет сохранить им драгоценное время жизни, пишет HealthDay News.
В 2020 году учеными компании Brain Chemistry Labs был разработан анализ крови на БАС на основе микроРНК (коротких сегментов генетического материала), но для этого требовались точные протоколы доставки и хранения образцов крови при температуре -80° по Цельсию. Это означало, что многим врачам и неврологам этот тест был недоступен. Теперь исследователи из той же компании, Департамента неврологии Дартмута и Центров по контролю и профилактике заболеваний США (CDC) сообщают, что им удалось воспроизвести исходный тест с образцами крови, но без необходимости сбора и хранения образцов в соответствии с такими строгими требованиями. Они сделали это, сравнив анонимные образцы крови 50 пациентов с БАС из Национального биорепозитория БАС США с 50 здоровыми «контрольными» участниками. Исследователи обнаружили, что в этом новом тесте генетический отпечаток пяти последовательностей микроРНК позволяет точно различать людей с БАС и здоровых людей.
«Мы были удивлены, что тест микроРНК работал для образцов, собранных у разных исследователей в разных условиях», цитирует ведущего автора статьи Сандру Банак WebMD. В настоящее время врачи проверяют новый анализ крови, а лаборатория Brain Chemistry Labs в Вайоминге подала заявку на получение патента на тест.
БАС, или болезнь Лу Герига, в настоящее время представляет собой неизлечимое неврологическое заболевание. Задержка между появлением симптомов и постановкой диагноза обычно составляет более года. Неточный диагноз может быть поставлен примерно в 13-68% случаев, большинство пациентов с БАС умирают в период от двух до пяти лет после постановки диагноза.
WebMD
Blood Test Shows Promise for Quick Diagnosis of ALS
New research suggests patients suspected of ALS may soon be able to get a diagnosis much more quickly, not wasting their precious time.
#БАС #пробиотик #нейропротекция
Пробиотик продемонстрировал защитные свойства против БАС на животной модели
Пробиотическая бактерия Lacticaseibacillus rhamnosus HA-114 предотвращает нейродегенерацию у червя Caenorhabditis elegans, животной модели, используемой для изучения бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщает MedicalXpress.
Эксперименты, в которых это было показано, провела группа профессора нейробиологии Монреальского университета Алекса Паркера в канадском Исследовательском центре CHUM (CRCHUM). Результаты опубликованы в журнале Communications Biology.
Паркер с соавторами предполагают, что развитию БАС как нейродегенеративного заболевания способствует нарушение метаболизма липидов, а пробиотик HA-114, в отличие от прочих испытанных штаммов того же семейства бактерий, обеспечивает нейропротекцию.
«Когда мы добавляем его в рацион наших модельных животных, мы замечаем, что он подавляет прогрессирование дегенерации двигательных нейронов», отметил Паркер. «Особенность HA-114 заключается в содержании жирных кислот», пояснил он.
«Недавние исследования показали, что нарушение микробиоты кишечника, вероятно, связано с возникновением и прогрессированием многих неизлечимых нейродегенеративных заболеваний, включая БАС», отметил Паркер. Идентификация нейропротекторных бактериальных штаммов может стать основой для новых методов лечения.
Червь C. elegans, имея в длину всего один миллиметр, по геному совпадает с людьми на 60%. Для исследования CRCHUM эти нематоды были генетически модифицированы генами, связанными с БАС. Чтобы изучить нейропротекторные эффекты пищевой добавки на основе пробиотиков на этой животной модели, авторы протестировали в общей сложности 13 различных бактериальных штаммов и три комбинации штаммов. HA-114 выделялся из общей массы. Действие пробиотика помогло уменьшить двигательные расстройства у животных моделей с БАС и другим нейродегенеративным заболеванием, болезнью Гентингтона.
Опираясь на данные генетического исследования, геномного профилирования, поведенческого анализа и микроскопии, ученые определили два гена, acdh-1 и acs-20, которые играют ключевую роль в выявленном нейрозащитном механизме.
Аналоги этих двух генов у людей участвуют в метаболизме липидов и бета-окислении, процессе, посредством которого жирные кислоты расщепляются с выделением энергии в митохондриях. «Мы считаем, что жирные кислоты, поставляемые HA-114, попадают в митохондрии независимым, нетрадиционным путем…При этом они восстанавливают баланс нарушенного энергетического метаболизма при БАС и приводят к уменьшению нейродегенерации», говорит Паркер.
В настоящее время его группа проводит аналогичные исследования на животной модели, более сложной, чем червь C. elegans: на мышах. В перспективе клинические исследования, в которых будет проверяться потенциал HA-114 как терапевтического дополнения к существующим методам лечения БАС. Преимущество в том, что пробиотики, в отличие от лекарств, имеют мало побочных эффектов. Общеканадское клиническое исследование под эгидой CRCHUM с участием 100 пациентов с БАС должно начаться весной 2023 года.
Пробиотик продемонстрировал защитные свойства против БАС на животной модели
Пробиотическая бактерия Lacticaseibacillus rhamnosus HA-114 предотвращает нейродегенерацию у червя Caenorhabditis elegans, животной модели, используемой для изучения бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщает MedicalXpress.
Эксперименты, в которых это было показано, провела группа профессора нейробиологии Монреальского университета Алекса Паркера в канадском Исследовательском центре CHUM (CRCHUM). Результаты опубликованы в журнале Communications Biology.
Паркер с соавторами предполагают, что развитию БАС как нейродегенеративного заболевания способствует нарушение метаболизма липидов, а пробиотик HA-114, в отличие от прочих испытанных штаммов того же семейства бактерий, обеспечивает нейропротекцию.
«Когда мы добавляем его в рацион наших модельных животных, мы замечаем, что он подавляет прогрессирование дегенерации двигательных нейронов», отметил Паркер. «Особенность HA-114 заключается в содержании жирных кислот», пояснил он.
«Недавние исследования показали, что нарушение микробиоты кишечника, вероятно, связано с возникновением и прогрессированием многих неизлечимых нейродегенеративных заболеваний, включая БАС», отметил Паркер. Идентификация нейропротекторных бактериальных штаммов может стать основой для новых методов лечения.
Червь C. elegans, имея в длину всего один миллиметр, по геному совпадает с людьми на 60%. Для исследования CRCHUM эти нематоды были генетически модифицированы генами, связанными с БАС. Чтобы изучить нейропротекторные эффекты пищевой добавки на основе пробиотиков на этой животной модели, авторы протестировали в общей сложности 13 различных бактериальных штаммов и три комбинации штаммов. HA-114 выделялся из общей массы. Действие пробиотика помогло уменьшить двигательные расстройства у животных моделей с БАС и другим нейродегенеративным заболеванием, болезнью Гентингтона.
Опираясь на данные генетического исследования, геномного профилирования, поведенческого анализа и микроскопии, ученые определили два гена, acdh-1 и acs-20, которые играют ключевую роль в выявленном нейрозащитном механизме.
Аналоги этих двух генов у людей участвуют в метаболизме липидов и бета-окислении, процессе, посредством которого жирные кислоты расщепляются с выделением энергии в митохондриях. «Мы считаем, что жирные кислоты, поставляемые HA-114, попадают в митохондрии независимым, нетрадиционным путем…При этом они восстанавливают баланс нарушенного энергетического метаболизма при БАС и приводят к уменьшению нейродегенерации», говорит Паркер.
В настоящее время его группа проводит аналогичные исследования на животной модели, более сложной, чем червь C. elegans: на мышах. В перспективе клинические исследования, в которых будет проверяться потенциал HA-114 как терапевтического дополнения к существующим методам лечения БАС. Преимущество в том, что пробиотики, в отличие от лекарств, имеют мало побочных эффектов. Общеканадское клиническое исследование под эгидой CRCHUM с участием 100 пациентов с БАС должно начаться весной 2023 года.
Medicalxpress
A protective probiotic for ALS found
A probiotic bacterium called Lacticaseibacillus rhamnosus HA-114 prevents neurodegeneration in the C. elegans worm, an animal model used to study amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
FDA одобрило препарат для лечения редкой формы БАС
Одобрение препарата Qalsody компании Biogen Inc. для лечения редкой формы бокового амиотрофического склероза (БАС) – первое разрешение на лекарство, нацеленное на конкретную генетическую причину заболевания, пишет Time. Действующее вещество Qalsody – тоферсен – антисмысловые олигонуклеотиды РНК, блокирующие экспрессию мутантного гена SOD1, ответственного за развитие БАС.
Как отмечает Time, одобрение Qalsody было трудным испытанием для производителей. Когда последняя стадия испытаний не показала, что препарат замедляет течение болезни, компании не стали проводить второе испытание из-за редкости заболевания.
Однако препарат снижает содержание в плазме крови легких цепей нейрофиламентов (NfL), белков-биомаркеров аксонального повреждения головного мозга и нейродегенерации. Считается, что снижение уровня NfL – многообещающий признак того, что препарат поможет пациентам с БАС.
Полный текст статьи
#БАС #news
Одобрение препарата Qalsody компании Biogen Inc. для лечения редкой формы бокового амиотрофического склероза (БАС) – первое разрешение на лекарство, нацеленное на конкретную генетическую причину заболевания, пишет Time. Действующее вещество Qalsody – тоферсен – антисмысловые олигонуклеотиды РНК, блокирующие экспрессию мутантного гена SOD1, ответственного за развитие БАС.
Как отмечает Time, одобрение Qalsody было трудным испытанием для производителей. Когда последняя стадия испытаний не показала, что препарат замедляет течение болезни, компании не стали проводить второе испытание из-за редкости заболевания.
Однако препарат снижает содержание в плазме крови легких цепей нейрофиламентов (NfL), белков-биомаркеров аксонального повреждения головного мозга и нейродегенерации. Считается, что снижение уровня NfL – многообещающий признак того, что препарат поможет пациентам с БАС.
Полный текст статьи
#БАС #news
VIII Международная ежегодная конференция, посвященная боковому амиотрофическому склерозу (БАС), проходила в Москве 18 и19 мая 2023 года. Мероприятие традиционно организует благотворительный фонд помощи людям с БАС «Живи сейчас».
С 2016 года это событие является главным экспертным мероприятием организации, которое собирает известных экспертов в области диагностики, лечения и ухода за людьми с тяжелыми, в том числе орфанными заболеваниями.
В этом году особое внимание в программе конференции было уделено когнитивным нарушениям и проблеме принятия решений у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.
🔹 Фонд «Живи сейчас»
🔹 Страница конференции на 1med.tv
#БАС #ЖивиСейчас #1medtv
С 2016 года это событие является главным экспертным мероприятием организации, которое собирает известных экспертов в области диагностики, лечения и ухода за людьми с тяжелыми, в том числе орфанными заболеваниями.
В этом году особое внимание в программе конференции было уделено когнитивным нарушениям и проблеме принятия решений у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.
🔹 Фонд «Живи сейчас»
🔹 Страница конференции на 1med.tv
#БАС #ЖивиСейчас #1medtv
YouTube
VIII Ежегодная конференция по БАС 2023 // Репортаж 1medtv
VIII Международная ежегодная конференция, посвященная боковому амиотрофическому склерозу (БАС), проходила в Москве 18 и19 мая 2023 года. Мероприятие традиционно организует благотворительный фонд помощи людям с БАС «Живи сейчас».
С 2016 года это событие является…
С 2016 года это событие является…
Лекарство от болезни Паркинсона ропинирол безопасно замедлило прогрессирование БАС более чем на 6 месяцев
Ученые провели две первые фазы КИ ропинирола, назначаемого пациентам с болезнью Паркинсона, на больных боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и сообщили о результатах в журнале Cell Stem Cell. Было установлено, что ропинирол безопасен для использования у пациентов с БАС и замедляет прогрессирование заболевания в среднем на 27,9 недели.
Чтобы проверить безопасность и эффективность ропинирола у пациентов со спорадическим БАС, группа набрала 20 пациентов. Ни у одного из них не было генов, предрасполагающих к заболеванию, и в среднем они жили с БАС в течение 20 месяцев.
Пациенты, получавшие ропинирол во время обеих фаз исследования, были более физически активны, чем пациенты в группе плацебо. У них также были более медленные темпы снижения подвижности, мышечной силы и функции легких, и у них было больше шансов выжить, сообщает EurekAlert!.
Читать статью
#БАС #news
Ученые провели две первые фазы КИ ропинирола, назначаемого пациентам с болезнью Паркинсона, на больных боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и сообщили о результатах в журнале Cell Stem Cell. Было установлено, что ропинирол безопасен для использования у пациентов с БАС и замедляет прогрессирование заболевания в среднем на 27,9 недели.
Чтобы проверить безопасность и эффективность ропинирола у пациентов со спорадическим БАС, группа набрала 20 пациентов. Ни у одного из них не было генов, предрасполагающих к заболеванию, и в среднем они жили с БАС в течение 20 месяцев.
Пациенты, получавшие ропинирол во время обеих фаз исследования, были более физически активны, чем пациенты в группе плацебо. У них также были более медленные темпы снижения подвижности, мышечной силы и функции легких, и у них было больше шансов выжить, сообщает EurekAlert!.
Читать статью
#БАС #news