​​В США одобрили средство от спинальной мышечной атрофии. Оно станет рекордно дорогим

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило для клинического применения препарат Золгенсма (фармацевтическое наименование Onasemnogene abeparvovec) швейцарской фармацевтической компании Novartis. Точнее, конечно, не препарат, а комплекс генной терапии. Препарат будет применяться при случаях проксимальной спинальной мышечной терапии I типа (болезнь Верднига-Гоффмана) для детей до двух лет. Однократная процедура стоит 2,1 миллиона долларов США, что автоматически делает Золгенсму самым дорогим в мире лекарством.

Подробнее:
https://neuronovosti.ru/zolgensma/

#нейроновости
#СМА
#геннаятерапия

Улитка мыши снова слышит

На этой конфокальной микроскопии вы видите улитку мыши. Но это — не просто улитка. Тела сенсорных клеток окрашены в синий цвет, сенсорные органеллы — в красный, а клетки с исправленным геном Tmc1 — в зеленый. Это первая улитка, на которой была проведена генная терапия с заменой мутантого гена Tmc1 на нормальный. Терапия частично восстановила мыши слух. Такая мутация — причина врожденной глухоты, поражающей примерно 4000 детей в год, и теперь у этих детей появилась надежда. Статья опубликована в Science Translational Medicine.

https://neuronovosti.ru/ulitka-myshi-snova-slyshit/

Credit: Olga Shubina-Oleinik, Boston Children’s Hospital)


#нейроновости
#улитка
#слух
#картинкадня
#глухота
#геннаятерапия