​​Премию Breakthrough Prize присудили за лечение спинальной мышечной атрофии

Кроме Нобелевской премии, есть и другие, не менее денежные - и достаточно престижные. Вот и премия Breakthrough Prize - одна из них. 22 миллиона долларов, и заметная их часть ушла двум ученым, которые сумели создать первый препарат от страшного наследственного детского нейродегенеративного заболевания - спинальной мышечной атрофии.

Подробнее:
https://neuronovosti.ru/sma-threatment/

#нейроновости
#нервномышечныезаболевания
#СМА

​​В США одобрили средство от спинальной мышечной атрофии. Оно станет рекордно дорогим

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило для клинического применения препарат Золгенсма (фармацевтическое наименование Onasemnogene abeparvovec) швейцарской фармацевтической компании Novartis. Точнее, конечно, не препарат, а комплекс генной терапии. Препарат будет применяться при случаях проксимальной спинальной мышечной терапии I типа (болезнь Верднига-Гоффмана) для детей до двух лет. Однократная процедура стоит 2,1 миллиона долларов США, что автоматически делает Золгенсму самым дорогим в мире лекарством.

Подробнее:
https://neuronovosti.ru/zolgensma/

#нейроновости
#СМА
#геннаятерапия