Препарат для лечения наследственной слепоты создают в Сеченовском университете🧪

Сотрудники лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера, аналогов которому нет нигде в мире. Это наследственное заболевание сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Инновационное лекарство на основе вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и останавливает развитие заболевания.

Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. По мнению ученых, с помощью аденоассоциированного вектора можно доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки.

«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили, – подчеркнул Александр Малоголовкин. – Наша цель – разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть».

Иллюстрация сгенерирована нейросетью

#сделановроссии
#лечение
#инновация

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»