Руководитель управления Росздравнадзора по Новосибирской области Елена Хрусталева опровергла информацию об отсутствии в аптеках Новосибирска препаратов с МНН леводопа.

По ее словам, в Новосибирской области в настоящее время доступно 14 тысяч упаковок лекарства, из них более 3,6 тысячи упаковок - в аптеках.

#новосибирск #болезньпаркинсона

Немецкая биотехнологическая компания Miltenyi Biotec приостановила поставки в Россию расходных материалов для проведения CAR-T-терапии онкогематологических заболеваний у детей и взрослых.

Эту информацию Vademecum подтвердил один из ведущих специалистов-онкогематологов. По его словам, для того чтобы с нуля восполнить дефицит расходников, потребуется от трех до пяти лет.

В Фонде борьбы с лейкемией также признают, что в настоящее время есть обстоятельства, мешающие проведению в РФ CAR-T терапии пациентам. По словам главы программного отдела фонда Юлии Синицыной, в настоящее время сложно говорить о перспективах доступности CAR-T терапии, потому что она зависит от регистрации и финансирования, которые сейчас трудно прогнозировать.

Директор отдела клинических исследований Института онкологии «Хадасса Москва» Игорь Утяшев рассказал, что все российские научные группы, занимающиеся разработкой академических CAR-T, работали именно на оборудовании и реактивах компании Miltenyi Biotec. Он полагает, что приостановка сотрудничества с немецкой компанией потребует не только поиска новых поставщиков оборудования и реактивов, но и разработки новых технологических процессов и их валидации.

Минздрав РФ разработал проект правительственного постановления о закупке отдельных видов препаратов, отсутствующих в обращении в России. Речь идет в том числе о не зарегистрированных в стране лекарствах, а также о препаратах, в отношении которых имеется дефектура или риск ее возникновения.

Сейчас ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ может осуществлять закупку незарегистрированных препаратов от COVID-19 по распоряжению Правительства РФ. Возможность ввоза в РФ и применения не зарегистрированных препаратов в стране прописана в постановлении 441 от 3 апреля 2020 года.

За закупку ряда незарегистрированных препаратов, содержащих наркотические средства и психотропные вещества, для неизлечимо больных пациентов с 2020 года отвечает Московский эндокринный завод.

Созданный в январе 2021 года указом Владимира Путина фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными), заболеваниями «Круг добра» самостоятельно закупает незарегистрированные препараты для своих подопечных.

Некоторые незарегистрированные препараты, назначенные пациенту по решению врачебной комиссии, закупает само медучреждение.

Пациентов с остеосаркомой, саркомой Юинга, рабдомиосаркомой и недифференцированными саркомами госфонд «Круг добра» обеспечит раздвижными эндопротезами Stanmore Implants.

#медизделия #фонд #саркомы

Ученые международного консорциума Telomere-to-Telomere представили эталонный образец расшифровки полной последовательности генома человека, который может быть использован в медико-генетических лабораториях. Сравнивая имеющиеся образцы с эталоном, можно искать мутации в генах, вызывающие различные возрастные заболевания.

Опубликованные в журнале Science научные статьи можно считать финальной точкой в вопросе расшифровки генома человека, отметили в Министерстве науки и высшего образования РФ.

Проект по расшифровке генома начала действовать в 1990 году и получил название «Геном человека». Впервые образец генома человека был представлен в 2003 году, однако в нем были пробелы. В последующие годы работа по заполнению отсутствующих участков в нем велась различными научными группами.

#геномчеловека

FDA 1 апреля одобрило использование препарата Yescarta от Gilead Sciences на основе технологии CAR-T для терапии запущенной агрессивной формы лимфомы у взрослых, проявивших резистентность к химиоиммунотерапии первой линии, или же в случае рецидива у них в течение года после прохождения химиоиммунотерапии первой линии.

Расширение показаний к применению препарата Yescarta увеличит число пациентов, которые смогут проходить терапию им с 8 тысяч до 14 тысяч человек, отметила исполнительный директор одного из подразделений Gilead Кристи Шоу.

Впервые американский медрегулятор одобрил препарат в 2017 году, выдав разрешение на его применение при терапии крупноклеточной В-клеточной лимфомы у пациентов, не ответивших как минимум на два предыдущих цикла терапии.

#fda #cart #лимфома #gilead

​​Как санкции бьют по благотворительным фондам. В фонде «Антон тут рядом» закончилась вся глина, а часть брендов, помогавших организации, ушли из России.

У фонда есть две керамические мастерские, в которых работают и учатся 40 человек с аутизмом. Они создают кружки, тарелки, вазы и многое другое — средства от продажи этой продукции идут на зарплаты и важные программы помощи семьям в кризисной ситуации: образовательные программы для родителей, инклюзивный детский центр, юридическую поддержку. Таким образом, мастерские приносили каждый месяц от 100 до 300 тысяч рублей.

Однако теперь глина для их работы закончилась. Дело в том, что фонд закупал её через магазины, которые работают с Испанией и Украиной, и на фоне последних событий поставки сорвались. Поэтому сейчас мастера вынуждены лишь расписывать уже имеющиеся запасы керамики, а для лепки части продуктов пока пробуют фаянс.

Одновременно с этим начались проблемы с благотворительными проектами IKEA и Prisma. Первый бренд трудоустроил 9 человек, но недавно ушёл с российского рынка, и фонд распределил своих студентов на новую работу — правда, с меньшей зарплатой. Prisma до санкций поставляла мастерским продукты, а также поддерживала мероприятия благотворителей. Сейчас фонду приходится искать новых партнёров, пока цены на еду дорожают, а бюджеты, соответственно, растут.

Кроме того, пользователи стали в 4–5 раз активнее отписываться от подписок на пожертвования, а часть донатов отключилась из-за прекращения работы Apple Pay и Google Pay. Санкции ударили и по помощи из-за границы — благотворители больше не могут принимать такие переводы. Но есть и неожиданно хорошие новости: многие решили поддержать фонд в трудной ситуации, и число пожертвований увеличилось.

Тем не менее фонд вынужденно заморозил проект по ремонту и открытию своего ресурсного центра в Санкт-Петербурге, где квалифицированные специалисты должны были проводить бесплатные консультации для родителей, психологов, врачей и самих людей с аутизмом. Виной тому подорожавшие материалы и финансовая нестабильность.

ФАС согласовала отпускные цены на два воспроизведенных российских орфанных препарата: Элтромбопаг-29Ф (элтромбопаг) от «29 февраля» и Пирфаспек (пирфенидон) от «Аспектус фарма» на уровне ниже стоимости оригинальных препаратов.

Цена на Элтромбопаг-29Ф в дозировке 25 мг составила 33,48 тысячи рублей, тогда как на оригинальный препарат (Револейд от Novartis) в этой же дозировке она составляет 53,27 тысячи рублей.

Цена на Пирфаспек согласована на уровне 91,5 тысячи рублей, тогда как цена на оригинальный препарат (Эсбриет от Roche) составляет 122 тысячи рублей.

#фас #дженерики #цены

Обновления на сайте фонда «Круг добра»: https://фондкругдобра.рф/важные-обновления-на-сайте-заявление/

#фонд

Жительница Башкирии Дилара Фархетдинова более четырех месяцев не может получить необходимый ее 13-летнему сыну с миодистрофией Дюшенна препарат Exondys 51 (eteplirsen).

По словам матери, препарат ребенку назначил врачебный консилиум Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей в марте 2021 года в Москве. По возвращении в Башкирию она отправила в региональный минздрав все необходимые для получения лекарства документы, но его своевременно не выдали.

«Мы обратились в прокуратуру с исковым заявлением. Было несколько судебных заседаний, и 22 ноября мы выиграли суд. Он обязал минздрав обеспечить ребенка препаратом по жизненным показаниям. При этом нам отказали в немедленном исполнении», — подчеркнула Фархетдинова.

Мать получила на руки решение суда в декабре прошлого года, но исполнительный лист отправили приставам лишь в феврале 2022 года. «С тех пор минздрав ни разу с нами не связывался», - сообщила она.

Женщина также отметила, что Минздрав Башкирии перенаправлял ее в «Круг добра», несмотря на то, что препарат Exondys 51 отсутствует в перечне лекарств, утверждённых фондом к закупке.

#башкирия #суд #мдд #exondys51

«Круг добра» получит право закупать лекарства и медизделия более чем на год вперед для своих подопечных. Еще на этапе рассмотрения заявок от пациентов, фонд сможет определить, по каким из них нельзя ограничиться годовым запасом.

Если нужно будет ввезти незарегистрированные 
препараты и медизделия с запасом по ранее одобренным заявкам, то повторный консилиум и заключение  врачебной комиссии не потребуется. Будет достаточно копии решения экспертного совета.

«Круг добра» также предлагается наделить возможностью привлекать специалистов к рассмотрению заявок об обеспечении оказания медпомощи конкретному ребенку как на территории РФ, так и за ее пределами. Это необходимо, так как количество заявок все время увеличивается.

#фонд #медизделия #лекарства

ВСП попросил Правительство РФ ускорить процедуру регистрации инновационных препаратов – они «представляют особую значимость для здоровья населения», зарегистрированы в Евразийском экономическом союзе (ЕАЭС) и не имеют аналогов. Сейчас, по мнению союза, правила проведения клинических исследований и регистрации новых лекарств не позволяют пациентам оперативно получать лечение. В ВСП предложили законодательно закрепить особый подход к их обращению и внести понятие «инновационный лекарственный препарат», а также критерии, по которым лекарства будут относить к данной категории.

Президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Александр Румянцев подтвердил проблему с CAR-T.

#cart

Японская Takeda совместно с американской Evozyne разработают препараты генной терапии следующего поколения для лечения редких заболеваний. Сумма сделки составит до $400 млн.

Американская компания, специализирующаяся на молекулярной инженерии, займётся разработкой новых белков. Takeda - созданием препаратов на их основе и коммерциализацией полученных лекарственных средств.

#takeda #редкие

Пациенты с гемофилией опасаются возможного дефицита необходимых для них препаратов, несмотря на полученное от иностранных фармкомпаний подтверждение о соблюдении условий заключенных договоров и продолжении поставок лекарств на российский рынок.

По словам Юрия Жулева, закупленных к настоящему времени Минздравом РФ препаратов по программе «14 ВЗН» для лекобеспечения пациентов с гемофилией хватит только до августа 2022 года.

#гемофилия #взн #дефицит

Минздрав РФ подготовил проект перечня заболеваний, при которых врачи смогут назначать пациентам препараты off-label (вне инструкции).

Согласно представленному проекту постановления Правительства РФ, проходить лечение препаратами off-label смогут не только дети с онкологическими и онкогематологическими заболеваниями, но и взрослые – с болезнями нервной системы, органов дыхания и пищеварения, глаза и его придаточного аппарата, уха, системы кровообращения.

Кроме того, в списке присутствуют психические расстройства, болезни костно-мышечной системы и соединительной ткани, инфекционные и паразитарные заболевания, врожденные аномалии.

Предлагается разрешить применение препаратов off-label и при лечении беременных, во время родов, в послеродовом периоде и при оказании паллиативной помощи, а также для доноров костного мозга.

#минздрав #законопроект #offlabel

В Минздраве РФ сообщили, что ведомство и Федеральная антимонопольная служба занимаются перерегистрацией цен на дефицитные препараты от болезни Паркинсона.

«В настоящее время в Минздрав РФ поступили документы на перерегистрацию цены на лекарственные препараты Бензиэль, Леводопа + Бенсеразид и Синдопа, которые рассматриваются в соответствии с процедурами. Производители лекарственных препаратов Леводопа / Бенсеразид-Тева, Наком и Сталево не обращались в Минздрав РФ насчет перерегистрации предельной отпускной цены с 2020 года», - заявили в ведомстве, отметив, что от Roche также не поступало заявления о перерегистрации цены на Мадопар.

ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ объявило первый аукцион на закупку Золгенсмы после ее регистрации в РФ общей стоимостью 5,5 млрд рублей. Цена за упаковку препарата составит 110 млн рублей.

#аукцион #сма #золгенсма #фонд #novartis

Попечительский совет фонда «Круг добра» расширил перечень препаратов, подлежащих закупке за его счет. В список вошли не зарегистрированные в РФ препараты для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) – Vyondys 53 и Exondys 51 от Sarepta Therapeutics и Viltepso от NS Pharma, а также препараты для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажиля (Livmarli от Mirum Pharmaceuticals), для терапии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (Sohonos от Ipsen) и врожденной недостаточности аденозиндезаминазы (Revcovi от Chiesi Farmaceutici).

#фонд #лекарства #мдд #синдромалажиля #поф #аденозиндезаминаза

Логистическая компания DHL, приостановившая доставку грузов в Россию, сделала исключение для благотворительного фонда «Подари жизнь»

«DHL очень внимательно изучила список препаратов, которые «Подари жизнь» закупает для подопечных, проверила нашего поставщика, проверила сам фонд и приняла решение возобновить поставки», — рассказала директор фонда Екатерина Шергова.

Фонд «Подари жизнь», помогающий детям с онкологическими и иными тяжелыми заболеваниями, закупает за границей незарегистрированные препараты и медицинское оборудование.

В начале марта компания DHL сообщила о приостановке доставки грузов и документов в Россию.