Roche 21 февраля приняла решение о прекращении поставок на российский рынок препарата Пульмозим (дорназа альфа).

Дорназа альфа- единственное лекарственное вещество,закупаемое по программе «14 ВЗН» для пациентов с муковисцидозом.

В компании отметили, что решение обусловлено экономическими причинами и не связано с безопасностью препарата. 

«Действующая методика ценообразования на препараты из перечня ЖНВЛП делает экономически нецелесообразными поставки препарата Пульмозим в Российскую Федерацию. Порядок регистрации цены на лекарственный препарат, входящий в ЖНВЛП, не учитывает фактические производственные расходы компании-производителя, что может приводить к ситуациям, аналогичным ситуации с Пульмозимом, когда себестоимость препарата может быть выше зарегистрированной цены на него», - уточнили в Roche.

Помимо Пульмозима, с 2019 года в РФ зарегистрирован биосимиляр оригинального препарата- Тигераза от «Генериума». Этот же год стал последним, когда по госпрограмме закупался Пульмозим. «Генериум»зарегистрировал предельную цену всего на 6,5% ниже, чем Roche - (5476,4 рублей), но с тех пор «Фармстандарт» стал поставлять Минздраву только Тигеразу. Roche в 2021 году снизил цену на Пульмозим до уровня Тигеразы, но в госпрограмму снова не попал.

Последняя партия Пульмозима в количестве 30 тысяч упаковок будет поставлена на территорию РФ до конца 1 квартала 2022 года. По оценкам Roche, препарата в таком количестве хватит, чтобы обеспечить пациентов, которые не могут использовать биосимиляр в связи с индивидуальной непереносимостью, до конца 2023 года.
 
Представители компании также заявили, что открыты к диалогу для обсуждения возможных вариантов, которые позволят продолжить поставки Пульмозима после 2023 года для тех пациентов, которые не могут принимать биосимиляр.

#муковисцидоз #взн #roche

С момента создания и начала функционирования Центра орфанных заболеваний у взрослых при ДЗМ до 17 января 2022 года, несмотря на отказы со стороны медучреждения в лекобеспечении, не было зарегистрировано смертей орфанных пациентов.
В январе текущего года умерла девушка Лидия Воробьева, болевшая муковисцидозом.

Ситуация пародоксальная: в Центре девушке одобрили назначение не зарегистрированного в РФ препарата Kalydeco от американской Vertex, однако ДЗМ затянул подачу необходимых документов для оформления закупки препарата девушке, Лидия умерла, не дождавшись лечения. Аукцион не был объявлен своевременно.

Изначально инициатива по организации Центра орфанных заболеваний преследовала благую цель: централизовать медпомощь и вопросы, связанные с лекарственным обеспечением больных редкими заболеваниями, на базе одного городского учреждения, но на деле Центр быстро стал известен массовыми отказами пациентам в назачении лекарств, рекомендованных специалистами федеральных медучреждений.

Число взрослых пациентов с орфанными заболеваниями растет год от года, говорила в начале 2021 года директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава России Елена Байбарина. На 1 января 2021 года взрослых по 17 орфанным заболеваниям (бывший «Перечень-24») числилось 8,7 тысяч против 7,9 тысяч. Еще три года назад детей было больше взрослых.
Как и детьми до недавнего времени, взрослыми орфанными больными по перечню 17 жизнеугрожающих заболеваний (бывший «Перечень-24») занимаются регионы. Амбулаторно любыми лекарствами государство обязано обеспечивать взрослых инвалидов «тяжелой» I группы либо неработающих инвалидов II группы по федеральной льготе. В других случаях, в том числе при необходимости в незарегистрированных или отсутствующих в клинических рекомендациях препаратов, пациент должен пройти федеральный консилиум, а затем – врачебную комиссию в региональном медучреждении. При положительном решении препарат закупает местный орган здравоохранения или больница.

На деле все не так просто. Часто у пациентов возникали сложности с тем, чтобы обязать регион закупить препарат: даже при наличии решения врачебной комиссии пациентам приходилось прибегать к судам, обращаться в прокуратуру. Но в Москве с недавнего времени препятствия на пути к получению препарата стали возникать уже на этапе назначения лечения.
Например, Даниил Максимов со СМА (заболевание не входит ни в «Перечень-24», ни в программу «14 ВЗН») начал получать Эврисди от Roche еще по программе раннего доступа к препарату, а после его регистрации в 2020 году молодому человеку сообщили, что он может продолжить получать его только по показаниям. Отсутсвие Эврисди в перечне ЖНВЛП (он входит в него с 2022 года), а также наличие клинрекомендации по СМА только для детей, очень затруднили процедуру получения препарата взрослыми пациентами.

В июле 2021 года ДЗМ создал приказом №705 Центр орфанных заболеваний у взрослых на базе ГКБ №67 им. Л.А. Ворохобова. Несмотря на отсутсвие этого приказа в базе департамента, мне удалось ознакомиться с ним.

В документе говорилось, что новая организация призвана «централизовать деятельность» городских медорганизаций, которые занимаются редкими заболеваниями у взрослых, а также стать стационарным центром для таких больных. Этим же приказом при Центре была создана клинико-экспертная комиссия , которая должна была определять тактику лечения, утверждать назначение или отмену препаратов для всех взрослых с редкими заболеваниями в Москве и фактически пересматривать решения федеральных центров. В комиссию входили представители ДЗМ, главных внештатных специалистов, профильных врачей-специалистов и сотрудники Центра.

В конце декабря 2021 года (приказ ДЗМ №1310) основные положения о Центре редких заболеваний у взрослых были обновлены, прежний приказ утратил силу. Согласно обновленной версии документа, решением вопросов о назначении, отмене или определении режима дозирования препаратов пациентам вместо КЭК будет заниматься специально созданный консилиум врачей Центра.

#муковисцидоз #дзм #центр #редкие

Но принципы работы и формирования состава совещательного органа остались прежними.

Функционировать Центр фактически начал с сентября 2021 года.
В ДЗМ создание Центра назвали необходимой мерой, так как «федеральные учреждения здравоохранения, назначая препарат, в большинстве случаев основываются исключительно на медицинских документах без проведения широкого комплекса обследований состояния пациента».
Особенностью городского Центра орфанных заболеваний стало то, что для подтверждения назначений федеральных центров необходимо проводить госпитализацию в стационаре. В ДЗМ считают это обоснованным: там каждому пациенту проводится комплекс индивидуальных обследований, сформирована мультидисциплинарная команда специалистов, к работе привлекаются профильные главные внештатные специалисты, эксперты-врачи и научные работники. Но на практике Центр стал массово отказывать орфанным пациентам со СМА, муковисцидозом и другими заболеваниями в выдаче назначенных им федеральными консилиумами препаратов.

По словам представителя фонда «Семьи СМА» Оксаны Дучевич, по состоянию на январь 2022 года ни одному из взрослых пациентов со СМА, проходивших госпитализацию в Центре, лечение не назначили. Основной причиной отказа в выдаче препаратов чаще всего является заключение специалистов центра о том, что пациент «здоров», то есть, сохранил возможность самостоятельно передвигаться. Если пациент передвигается на инвалидной коляске, то отказ аргументируют отсутствием доказанной эффективности и безопасности применения патогенетических препаратов для людей старше 18 лет, а также тем, что их применение, как сказано в выписке одного из пациентов, «не приведет к достижению патогенетически обусловленного влияния на течение заболевания».

По словам директора фонда «Помощь семьям СМА», врача-невролога Александра Курмышкина, такая ситуация наблюдается только в Москве: в других регионах, хоть и не без судебных разбирательств, но выдаются положительные решения о назначении препарата.

В конце сентября 2021 года состоялась встреча взрослых пациентов со СМА с представителями ДЗМ и Центра орфанных заболеваний. Обсуждали бюджет на лекарства, «прозрачность» врачебной комиссии. Подробно обсуждалась тема необходимости госпитализации в орфанный центр: пациенты со СМА настаивали на приоритете амбулаторного приема, особенно на время пандемии коронавирусной инфекции. Однако в ходе состоявшейся встречи внятных тезисов, разъясняющих перспективы лекарственного обеспечения, пациенты не услышали.

С проблемами лекарственного обеспечения в Москве из-за создания Центра орфанных заболеваний столкнулись и пациенты с муковисцидозом.
Муковисцидоз, в отличие от СМА, входит в федеральную программу «14 ВЗН». Но по программе закупается только один препарат – дорназа альфа (Пульмозим от Roche или Тигераза от «Генериум»), входящий в базисную терапию. При этом для лечения заболевания в мире компанией Vertex уже разработаны таргетные препараты, способные изменить течение муковисцидоза. Самый новый из них – Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), подходящий для лечения 170 мутаций в гене CFTR. Препарат пока не зарегистрирован в России, что затрудняет его получение пациентами. Ранее пациенты могли получать его через врачебную комиссию при федеральных медучреждениях,Н в которых они наблюдается, с появлением Центра они были лишены такой возможности. Теперь им остается только приобретать препарат на собственные средства (годовой курс Trikafta стоит $300 тысяч (примерно 23 млн рублей)).

По словам председателя правления региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом «На одном дыхании» Ирины Дмитриевой, подобных Центру орфанных заболеваний органов пока нет больше ни в одном регионе.

#сма #центр #дзм #лекарства

Регистрация в РФ препарата Золгенсма от швейцарской Novartis, предназначенного для терапии СМА,вызвала бурную реакцию в пациенткой среде, что в целом было ожидаемо. Но вот вопросом о том, действительно ли он так эффективен, как о нем говорят и пишут, задавались единицы. На деле препарат не всегда оправдывает ожидания родителей.

Подробнее: https://vademec.ru/news/2022/02/14/krug-dobra-prosyat-oplatit-tandemnuyu-terapiyu-sma/

#сма #золгенсма #novartis #фонд #тандемнаятерапия

А вот и данные первого исследования STRONG интратекального (внутривенного) применения препарата Золгенсма (AVXS-101).

В презентации, представленной в 2019 году во время конгресса европейского педиатрического неврологического общества, содержатся данные 6-12 месяцев наблюдения за участниками исследования.

Из ключевых выводов:

1. Данные демонстрируются по двум когортам пациентов (группа А - 18 пациентов от 6 месяцев до 2 лет, которым вводилось три разных дозировки препарата (низкая, средняя и высокая) и группа В - 12 пациентов от 2 до 5 лет, которым ввводился препарат в средней дозировке). Отмечается, что в обе группы набирались пациенты, которые могут самостоятельно сидеть , но не могут самостоятельно стоять или ходить.

2. Однократное интратекальное введение AVXS-101 пациентам в возрасте от 6 месяцев до 5 лет в возможно в любой дозировке.

3. В этой же группе у 8,8% пациентов обнаружен низкий уровень антител к AAV9.

4. Промежуточные данные демонстрируют сохранение или улучшение моторных функций.

Среди пациентов от 6 месяцев до 2 лет 7 из 16 пациентов (44%) из групп низкой и средней дозировки улучшили моторные навыки. 2 из них смогли самостоятельно стоять, 1 – ходить.

Среди группы от 2 до 5 лет – 3 из 12 пациентов (25%) улучшили свои моторные навыки, из них 1 начал ходить с поддержкой.
Остальные – сохранили (не утратили) имевшиеся моторные функции.

5. Подчёркивается, что 50% пациентов со сма в возрасте от 2 до 5 лет показали отклик на лечение уже в течение 1 мес после введения Золгенсмы.

Исследование STRONG, нацеленное на определение эффективности внутривенного введения Золгенсмы пациентам со СМА проводилось с 2018 года, но в 2019 году оно было остановлено FDA после сообщения о преклинических находках, которые могут потенциально влиять на безопасность. В 2021 году ограничение было снято, но прерванный набор в это исследование не возобновился. После снятия ограничений были запущены новые программы исследований.

#исследование #сма #золгенсма

«Круг добра» сегодня во время заседания Экспертного совета рассмотрит вопрос о включении в свой перечень еще трех орфанных заболеваний и препаратов для их терапии.

#фонд #редкие

Из-за большого количества взрослых пациентов с болезнью Фабри в РФ (70% от общего числа) и вхождения болезни в «Перечень-24» госфонд не утвердит это заболевание, но планируется проводить неонатальный скрининг. Ожидается, что это позволит оптимизировать расходы на лекобеспечение пациентов.

#фабри #перечень #неонатальныйскрининг

По словам председателя правления фонда «Круг добра» Александра Ткаченко, 85% поданных в январе текущего года в фонд заявок на лекобеспечение детей с орфанными заболеваниями не содержали достоверной информации. Он также отметил, что лишь 25% пациентов в регионах взаимодействуют с ответственным за лекобеспечение лицами, назначенными «Кругом добра». Будет рассмотрен вопрос о создании представительств фонда в каждом субъекте РФ.

#фонд #лекарства #регионы

Александр Ткаченко также заявил, что, к сожалению, в фонд подано всего 80 заявок на лекобеспеспечение иммуноглобулином
пациентов с первичными иммунодефицитами, хотя ожидалось порядка тысячи заявок.
Он поделился, что фонду удалось договориться о закупке внутривенного иммуноглобулина «по минимальной возможной цене».

#фонд #иммуноглобулин #цена #заявки

«Необходимо на законодательном уровне закрепить создание орфанных центров, так как ни один закон или нормативно-правовой акт не отражают порядок их работы, а также перевести их на федеральный, а не региональный уровень. <…> Важно соблюдать закон, нужно установить контроль за деятельностью врачебных комиссий», - считает руководитель юридического отдела МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Наталья Куркина.

#врачи #комиссии #пациенты #редкие

«В конце 2021 года Правительство РФ в экстренном порядке выделило дополнительное финансирование в размере 8,9 млрд рублей на госпрограмму «14 ВЗН». Это спасло ее, потому что были проведены экстренно необходимые аукционы. Но это временная мера, бюджет, закрепленный в законе о бюджете Российской Федерации, не индексирован в достаточном объеме, его необходимо увеличить», – заявил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.

Он добавил, что дефицит финансирования программы в конечном итоге приведет к тому, что Минздрав РФ не сможет закупать препараты с запасом на следующий год. Если финансирование программы не будет налажено, отметил Жулев, то перебои с поставками препаратов по ней будут год от года повторяться. Председатель ВСП сообщил, что текущий дефицит госпрограммы составляет около 10 млрд рублей, а с учетом переходящего остатка – порядка 18–20 млрд рублей.

Также Юрий Жулев подчеркнул, что решать проблему с недостатком средств на госпрограмму «14 ВЗН» необходимо и потому, что за счет нее через госфонд «Круг добра» планируется решать вопрос федерализации финансирования лечения орфанных заболеваний, пока не включенных ни в какие перечни. Жулев отметил, что «уже сейчас нужно думать о правильном планировании бюджета «Круга добра», его индексации, иначе фонд столкнется с финансовыми трудностями».

#взн #финансирование #дефицит