#геннаятерапия #гемофилия #опухольпечени #news

Экспериментальная генная терапия гемофилии вряд ли является причиной опухоли печени пациента.

Компания uniQure пришла к заключению, что широко используемый в генной терапии вирус, по всей вероятности, не является причиной рака печени у пациента с гемофилией, который участвовал в клиническом исследовании.

Опухоль, выявленная в декабре 2020 года, вызвала опасения по поводу того, что аденоассоциированный вирус (AAV), используемый для внесения корректирующего участка ДНК в клетки печени пациента, неожиданно включил онкоген.

Однако проведенные uniQure исследования раковых клеток пациента показали, что AAV внедрился в геном лишь незначительной фракции – 0,027% - клеток, и при этом он распределился по геному случайно. Если бы AAV запустил бесконтрольный рост одной клетки, вирусная ДНК оказалась бы в одном и том же участке генома у множества клеток опухоли.

В клетках опухоли пациента, наряду с факторами риска рака печени, включая многолетние вирусные инфекции гепатитов B и C, также было обнаружено несколько известных приводящих к раку мутаций.

Эти данные подтверждают предположение о малой вероятности того, что за опухоль печени ответственно включение AAV в геном клеток печени пациента, говорит исследователь возможностей генной терапии гемофилии Дениз Сабатино из Детской больницы Филадельфии. «Это хорошая новость для нашей области науки», цитирует Сабатино Sciencemag.org.

Заявление uniQure было сделано спустя 3 недели после того, как другая компания, bluebird bio, опубликовало результаты своих исследований, которые свидетельствуют о том, что другой вирус, называемый лентивирусным вектором, вероятно не играет роли в развитии лейкоза при испытаниях генной терапии серповидно-клеточной анемии. Обе компании надеются на восстановление испытаний, приостановленных Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA).