#трансфузия #эритроциты #клеточнаябиология #КИ #news
Выращенные в лаборатории эритроциты впервые в истории перелили человеку
Эритроциты, выращенные из стволовых клеток доноров, были перелиты добровольцам в ходе первого в своем роде рандомизированного контролируемого клинического исследования, которое называется RESTORE, сообщает организация по переливанию крови и трансплантации органов при британской Национальной службе здравоохранения (NHS Blood and Transplant, NHSBT). Если выращенные клетки крови окажутся безопасными и эффективными, со временем они смогут произвести революцию в лечении людей с заболеваниями крови, такими как серповидно-клеточная анемия и редкие группы крови. Для некоторых людей с этими заболеваниями найти достаточное количество подходящей донорской крови бывает трудно.
Исследование RESTORE — это совместная исследовательская инициатива NHS Blood and Transplant (NHSBT) и Бристольского университета в сотрудничестве с Кембриджским университетом, фондом NHS Foundation Trust Гая и Сент-Томаса, Национальным институтом исследований в области здравоохранения и ухода (NIHR) Cambridge Clinical.
В исследовании изучается продолжительность жизни выращенных в лаборатории клеток по сравнению с инфузиями стандартных эритроцитов от того же донора. Все клетки крови, выращенные в лаборатории, свежие, поэтому команда исследователей ожидает, что они будут работать лучше, чем аналогичное переливание стандартных донорских эритроцитов, которые содержат клетки разного возраста.
Кроме того, если искусственные клетки дольше сохраняются в организме, пациентам, нуждающимся в регулярных инфузиях, переливание крови может потребоваться не так часто. Это уменьшит перегрузку железом, приводящую к серьезным осложнениям, которая иногда возникает из-за частых переливаний крови.
На данный момент выращенные в лаборатории эритроциты перелили двум людям. Они находились под пристальным наблюдением, и никаких неблагоприятных побочных эффектов у них зарегистрировано не было. Это здоровые добровольцы, чьи личности пока не разглашаются, потому что испытание слепое.
Количество выращенных в лаборатории клеток варьирует, но составляет около 5-10 мл – от одной до двух чайных ложек.
Доноры были выбраны из базы доноров крови NHSBT. Они сдали кровь для исследования, и из их крови были выделены стволовые клетки. Затем эти стволовые клетки выращивали для производства эритроцитов в лаборатории Отделения передовых методов лечения NHSBT в Бристоле. Реципиенты крови были набраны из здоровых членов NIHR BioResource.
Минимум 10 участников получат две мини-трансфузии с интервалом не менее четырех месяцев: одну из стандартных донорских эритроцитов и одну из выращенных в лаборатории эритроцитов, чтобы выяснить, сохраняются ли в организме молодые эритроциты, полученные в лаборатории, дольше, чем клетки, выделенные из организма.
Выращенные в лаборатории эритроциты впервые в истории перелили человеку
Эритроциты, выращенные из стволовых клеток доноров, были перелиты добровольцам в ходе первого в своем роде рандомизированного контролируемого клинического исследования, которое называется RESTORE, сообщает организация по переливанию крови и трансплантации органов при британской Национальной службе здравоохранения (NHS Blood and Transplant, NHSBT). Если выращенные клетки крови окажутся безопасными и эффективными, со временем они смогут произвести революцию в лечении людей с заболеваниями крови, такими как серповидно-клеточная анемия и редкие группы крови. Для некоторых людей с этими заболеваниями найти достаточное количество подходящей донорской крови бывает трудно.
Исследование RESTORE — это совместная исследовательская инициатива NHS Blood and Transplant (NHSBT) и Бристольского университета в сотрудничестве с Кембриджским университетом, фондом NHS Foundation Trust Гая и Сент-Томаса, Национальным институтом исследований в области здравоохранения и ухода (NIHR) Cambridge Clinical.
В исследовании изучается продолжительность жизни выращенных в лаборатории клеток по сравнению с инфузиями стандартных эритроцитов от того же донора. Все клетки крови, выращенные в лаборатории, свежие, поэтому команда исследователей ожидает, что они будут работать лучше, чем аналогичное переливание стандартных донорских эритроцитов, которые содержат клетки разного возраста.
Кроме того, если искусственные клетки дольше сохраняются в организме, пациентам, нуждающимся в регулярных инфузиях, переливание крови может потребоваться не так часто. Это уменьшит перегрузку железом, приводящую к серьезным осложнениям, которая иногда возникает из-за частых переливаний крови.
На данный момент выращенные в лаборатории эритроциты перелили двум людям. Они находились под пристальным наблюдением, и никаких неблагоприятных побочных эффектов у них зарегистрировано не было. Это здоровые добровольцы, чьи личности пока не разглашаются, потому что испытание слепое.
Количество выращенных в лаборатории клеток варьирует, но составляет около 5-10 мл – от одной до двух чайных ложек.
Доноры были выбраны из базы доноров крови NHSBT. Они сдали кровь для исследования, и из их крови были выделены стволовые клетки. Затем эти стволовые клетки выращивали для производства эритроцитов в лаборатории Отделения передовых методов лечения NHSBT в Бристоле. Реципиенты крови были набраны из здоровых членов NIHR BioResource.
Минимум 10 участников получат две мини-трансфузии с интервалом не менее четырех месяцев: одну из стандартных донорских эритроцитов и одну из выращенных в лаборатории эритроцитов, чтобы выяснить, сохраняются ли в организме молодые эритроциты, полученные в лаборатории, дольше, чем клетки, выделенные из организма.
NHS Blood and Transplant
First ever clinical trial of laboratory grown red blood cells being transfused into another person
Red blood cells that have been grown in a laboratory have now been transfused into another person in a world first clinical trial.
#МитохондриальнаяАугментационнаяТерапия #КИ #news
Первые испытания митохондриальной аугментационной терапии показали эффективность и безопасность подхода для улучшения качества жизни педиатрических пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями
Результаты первого клинического применения платформы митохондриальной аугментационной терапии (Mitochondrial augmentation therapy, МАТ) для лечения педиатрических пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями опубликованы транснациональной биотехнологической компанией Minovia Therapeutics в журнале Science Translational Medicine. Исследование проводилось в сотрудничестве с мировыми лидерами в области гематологии и первичных митохондриальных заболеваний в Медицинском центре Шиба (Тель-Ха-Шомер, Израиль), сообщает statnews.com.
В испытании участвовали дети с первичными митохондриальными заболеваниями – синдромом Пирсона и синдром Кернса-Сейра (СКС) – которые вызваны одиночными большими делециями в митохондриальной ДНК (мтДНК). Эти синдромы делеции мтДНК возникают спорадически, они неизлечимы и в конечном итоге фатальны. Синдром Пирсона - это заболевание костного мозга, которое обычно начинается в младенчестве. В дополнение к сидеробластной анемии больные характеризуются экзокринной дисфункцией поджелудочной железы. Около половины пациентов умирают в младенчестве или детстве, в то время как у многих выживших развивается СКС, прогрессирующее полисистемное заболевание.
«Полученные результаты показывают, что митохондриальная аугментационная терапия осуществима у детей с синдромами делеции митохондриальной ДНК и что аутологичные клетки CD34+, аугментированные митохондриями, полученными из материнской крови, потенциально могут обеспечить некоторое функциональное улучшение у пациентов, живущих с этими изнурительными заболеваниями, для которых нет доступных методов лечения», сказал Элад Джейкоби из Медицинского центра Шиба.
MAT предназначена для восстановления митохондриальной функции и метаболической активности в больных клетках за счет обогащения здоровыми митохондриями. Это основано на предыдущих исследованиях Minovia, которые показали, что МАТ обеспечивает долгосрочное функциональное преимущество на модели мыши с ослабленным иммунитетом и что митохондрии могут перемещаться между гемопоэтическими стволовыми клетками (ГСК) in vivo. Доклинические исследования показали, что гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники могут переносить нормальные митохондрии в гемопоэтические и негематопоэтические клетки и улучшать характеристики заболевания.
Публикуемые сейчас результаты получены на шести пациентах в возрасте от 2 до 7 лет: у четверых синдром Пирсона, двух спектр СКС. Все шесть пациентов страдали значительной задержкой развития и прогрессирующим полиорганным заболеванием. Среди улучшений вследствие МАТ авторы отмечают более высокие уровни нормальной митохондриальной ДНК в крови четырех из шести пациентов, клиническое улучшение аэробной функции у некоторых пациентов, увеличение веса у пяти из шести пациентов.
Измерения качества жизни показали улучшение у большинства пациентов. Сообщается об улучшении общего самочувствия детей и их физической активности, а также об увеличении времени бодрствования и игр.
Первые испытания митохондриальной аугментационной терапии показали эффективность и безопасность подхода для улучшения качества жизни педиатрических пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями
Результаты первого клинического применения платформы митохондриальной аугментационной терапии (Mitochondrial augmentation therapy, МАТ) для лечения педиатрических пациентов с первичными митохондриальными заболеваниями опубликованы транснациональной биотехнологической компанией Minovia Therapeutics в журнале Science Translational Medicine. Исследование проводилось в сотрудничестве с мировыми лидерами в области гематологии и первичных митохондриальных заболеваний в Медицинском центре Шиба (Тель-Ха-Шомер, Израиль), сообщает statnews.com.
В испытании участвовали дети с первичными митохондриальными заболеваниями – синдромом Пирсона и синдром Кернса-Сейра (СКС) – которые вызваны одиночными большими делециями в митохондриальной ДНК (мтДНК). Эти синдромы делеции мтДНК возникают спорадически, они неизлечимы и в конечном итоге фатальны. Синдром Пирсона - это заболевание костного мозга, которое обычно начинается в младенчестве. В дополнение к сидеробластной анемии больные характеризуются экзокринной дисфункцией поджелудочной железы. Около половины пациентов умирают в младенчестве или детстве, в то время как у многих выживших развивается СКС, прогрессирующее полисистемное заболевание.
«Полученные результаты показывают, что митохондриальная аугментационная терапия осуществима у детей с синдромами делеции митохондриальной ДНК и что аутологичные клетки CD34+, аугментированные митохондриями, полученными из материнской крови, потенциально могут обеспечить некоторое функциональное улучшение у пациентов, живущих с этими изнурительными заболеваниями, для которых нет доступных методов лечения», сказал Элад Джейкоби из Медицинского центра Шиба.
MAT предназначена для восстановления митохондриальной функции и метаболической активности в больных клетках за счет обогащения здоровыми митохондриями. Это основано на предыдущих исследованиях Minovia, которые показали, что МАТ обеспечивает долгосрочное функциональное преимущество на модели мыши с ослабленным иммунитетом и что митохондрии могут перемещаться между гемопоэтическими стволовыми клетками (ГСК) in vivo. Доклинические исследования показали, что гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники могут переносить нормальные митохондрии в гемопоэтические и негематопоэтические клетки и улучшать характеристики заболевания.
Публикуемые сейчас результаты получены на шести пациентах в возрасте от 2 до 7 лет: у четверых синдром Пирсона, двух спектр СКС. Все шесть пациентов страдали значительной задержкой развития и прогрессирующим полиорганным заболеванием. Среди улучшений вследствие МАТ авторы отмечают более высокие уровни нормальной митохондриальной ДНК в крови четырех из шести пациентов, клиническое улучшение аэробной функции у некоторых пациентов, увеличение веса у пяти из шести пациентов.
Измерения качества жизни показали улучшение у большинства пациентов. Сообщается об улучшении общего самочувствия детей и их физической активности, а также об увеличении времени бодрствования и игр.
Science Translational Medicine
Mitochondrial augmentation of hematopoietic stem cells in children with single large-scale mitochondrial DNA deletion syndromes
In children with mitochondrial DNA deletion syndromes, mitochondrial augmentation therapy is feasible and may lead to functional improvement.