Инновационный препарат Pfizer для однократного введения от гемофилии B получил рекомендацию комитета EMA

Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) компании Pfizer был рекомендован комитетом по лекарственным препаратам для использования человеком (The Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) EMA для лечения взрослых пациентов с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B.

Рекомендация была получена спустя месяц после того, как FDA одобрило fidanacogene elaparvovec под торговой маркой Beqvez для лечения некоторых взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B.

Читать далее на сайте

FDA отметило статусом Fast Track Designation препарат от атаксии компании Quince Therapeutics

Калифорнийская биотехнологическая компания Quince Therapeutics получила статус Fast Track Designation от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего препарата EryDex от атаксии-телеангиэктазии. Это редкое заболевание нервной и иммунной систем, влияющее на двигательную активность и речь.

Читать далее на сайте

Eli Lilly получает права на терапию нейродегенеративных заболеваний в сделке на сумму более $620 млн

Eli Lilly заключила эксклюзивное лицензионное соглашение, чтобы получить права на исследовательскую прецизионную терапию биотехнологической компании QurAlis для лечения нейродегенеративных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз (БАС) и лобно-височную деменцию (ЛВД).

Сделка дает Lilly глобальные права на разработку и коммерциализацию QRL-204, антисмыслового олигонуклеотида с переключением сплайсинга, предназначенного для восстановления функции гена UNC13A, и других соединений, нацеленных на UNC13A.

Читать далее на сайте

Новый метод лечения детской глухоты успешно прошел испытания

Впервые в мире проведены клинические испытания по введению генной терапии в оба уха детям, рожденным с наследственной глухотой, от которой страдает 26 миллионов людей по всему миру. До сегодняшнего дня не существовало фармацевтических препаратов или методов лечения, способных излечить недуг.

Ключевое клиническое испытание прошло в больнице Eye & ENT в Китае в сотрудничестве с исследователями из США. У всех пятерых участвовавших в нем детей восстановился слух в обоих ушах, а также наблюдались значительные улучшения в понимании речи и определении местоположения звуков.

Читать далее на сайте

Ученые нашли блокатор, «превращающий» горькие лекарства в приятные на вкус

Многие пациенты, особенно дети и люди пожилого возраста, испытывают трудности с проглатыванием таблеток из-за их горького вкуса. Решить проблему взялись учёные из Центра Монелла.

Они разработали первый временный универсальный блокатор горького вкуса, который подходит для всех возрастов.

Читать далее на сайте

FDA одобрило препарат Geron Corporation для лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска

Geron Corporation сообщила, что FDA одобрило ее препарат Rytelo (imetelstat) для лечения взрослых с миелодиспластическим синдромом низкого риска и трансфузионно-зависимой анемией.

Rytelo – олигонуклеотидный ингибитор теломеразы, вводится внутривенно каждые 4 недели. Это первый коммерческий препарат Geron на рынке. Его главный конкурент - Reblozyl (luspatercept-aamt) от Bristol Myers Squibb.

Читать далее на сайте

ЕК одобрила первое и единственное адъювантное лечение для людей с ALK-положительным раком легких на ранней стадии

Фармгигант Roche объявил, что Европейская комиссия одобрила монотерапию Alecensa® (alectinib) в качестве адъювантного лечения после резекции опухоли у взрослых пациентов с киназой анапластической лимфомы – (ALK)-положительным немелкоклеточным раком легкого с высоким риском рецидива.

В клиническом исследовании фазы III Alecensa продемонстрировал беспрецедентное снижение риска рецидива заболевания или смерти на 76%.

Читать далее на сайте

FDA одобрило препарат компании Almirall для лечения актинического кератоза на более обширных участках кожи лица и головы

Глобальная фармацевтическая компания Almirall объявила, что FDA одобрило ее дополнительную заявку на новое лекарственное средство (sNDA) для расширения области применения препарата Klisyri® (tirbanibulin) на пораженных участках кожи лица и головы до 100 см2.

Ранее одобренная площадь лечения составляла лишь 25 см2.

Читать далее на сайте

Препарат Iqirvo® от Ipsen получает ускоренное одобрение FDA для лечения первичного билиарного холангита

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату Iqirvo® (elafibranor) от французской биофармацевтической компании Ipsen в качестве препарата второй линии лечения первичного билиарного холангита.

Это первая подобная терапия, получившая одобрение регулятора с 2016 года.

Читать далее на сайте

Популярный противодиабетический препарат может помочь в борьбе с раком кишечника

Исследование, опубликованное в журнале Cancers, показало, что метформин, который используется для контроля уровня сахара в крови при диабете, может замедлить рост клеток рака толстой и прямой кишки.

Ученые утверждают, что этот эффект связан не с общим улучшением здоровья из-за снижения уровня сахара. Метформин на самом деле напрямую воздействует на раковые клетки.

Читать далее на сайте

Пионерское исследование белка специалистов MIT открывает путь к принципиально новым антибиотикам

Исследователи из Массачусетского технологического института создали водорастворимую версию бактериального фермента, которая будет эффективна при проверке лекарств и разработке принципиально новых антибиотиков.

Исследование, опубликованное в журнале Nature Communications и финансируемое Национальным фондом естественных наук Китая, фокусируется на бактериальном ферменте гистидинкиназе (histidine kinase), многообещающей мишени для новых классов антибиотиков.

Читать далее на сайте

Создан пластырь, ускоряющий восстановление тканей печени

Исследователи из Национального университета Тайваня представили пластырь, способствующий регенерации тканей печени.

По словам ученых, их разработка представляет собой децеллюляризованный матрикс печени, фактор роста печени и антикоагулянт. Пластырь уже хорошо показал себя в испытаниях на животных. Его применение привело к восстановлению функции клеток печени после воздействия токсина.

Читать далее на сайте

FDA одобрило препарат Blincyto от Amgen для лечения острого лимфобластного лейкоза

FDA одобрило препарат Blincyto (blinatumomab) компании Amgen для лечения взрослых и детей в возрасте от одного месяца и старше с агрессивным типом рака крови.

Регулятор разрешил терапию к использованию у пациентов с острым лимфобластным лейкозом-предшественником В-клеток с CD19-положительной филадельфийской хромосомой в фазе консолидации, независимо от статуса измеримой остаточной болезни.

Читать далее на сайте

FDA одобрило Keytruda от MSD для лечения распространенного рака эндометрия

Компания Merck & Co, известная за пределами США и Канады как MSD, получила расширенное одобрение регулятора на использование Keytruda при раке эндометрия.

Терапия анти-PD-1 теперь может использоваться в сочетании с carboplatin и paclitaxel, а затем в виде монотерапии для лечения взрослых с первично-распространенным или рецидивирующим раком эндометрия.

Таким образом, общее число показаний для препарата в США выросло до 40.

Читать далее на сайте

Известное лекарство от рака способно блокировать распространение альфа-синуклеина у мышей с болезнью Паркинсона

Ученые из Университета Джонса Хопкинса сообщили о важном открытии, сделанном в ходе нового исследования на генно-инженерных мышах.

Сообщается, что они выявили новую биологическую мишень, включающую белок клеточной поверхности Aplp1, который, как оказалось, способствует распространению альфа-синуклеина, вызывающего болезнь Паркинсона.

Важно, что та же мишень является мишенью комбинированного лекарства от рака, уже одобренного FDA.

Читать далее на сайте

Skyrizi от AbbVie одобрен FDA для лечения язвенного колита у взрослых

Skyrizi (risankizumab-rzaa), ингибитор интерлейкина-23 (IL-23) компании AbbVie получил одобрение регулятора для лечения взрослых с язвенным колитом средней и тяжелой степени активности.

Это одобрение делает Skyrizi первым специфическим ингибитором IL-23, одобренным для лечения как язвенного колита, так и болезни Крона.

Читать далее на сайте