Если увидите подобную новость сегодня:

https://www.yahoo.com/news/korean-researchers-cancer-undo-button-125658079.html

Не ведитесь. Это очередной скам от СМИ. Вот оригинал статьи:

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202402132


Если прочесть внимательно Абстракт, то можно заметить что исследование полностью computational. Это означает что они просто взяли данные и использовали математические методы для их анализа. Они даже не предлагают метод терапии, то есть они просто представили концепцию. Все это совершенно не обещает нам что это сработает на человеке, или даже на мышах.

Я понимаю что СМИ иногда преувеличивает clinical trials, когда какая-нибудь терапия прошла первую стадию, или преувеличивает когда что-то на мышах сработало, но вот эта новость сегодняшняя — это слишком, мне кажется.

Представьте кто-нибудь сидит сейчас с раком, прочитал новость и теперь радуется что возможно он проживет не 3 года, а 30 лет. Я считаю это издевательство над людьми.

Моноклональное антитело прасинезумаб улучшает моторные симптомы при быстрой прогрессии болезни Паркинсона

В патогенезе болезни Паркинсона важное значение имеет распространение агрегатов α-синуклеина. Прасинезумаб — это первое терапевтическое моноклональное антитело, которое способно связываться с агрегатами α-синуклеина, а также с его мономерами и промежуточными олигомерами. Действие прасинезумаба проверили в фазе 2 двойного слепого рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования.

Учёные показали, что действие прасинезумаба приводило к улучшению моторной симптоматики в субпопуляциях пациентов с более быстрой прогрессией болезни Паркинсона. 

Однако эффективность прасинезумаба в лечении ранних стадий болезни Паркинсона будет проверятся и далее.

40 лет первому испытанию аналога "Бурана"

29 декабря 1984 года, на взлётной полосе в подмосковном Жуковском состоялось историческое событие — первая рулёжка самолёта-аналога космического корабля "Буран". За штурвалом БТС-002 находились заслуженный лётчик-испытатель СССР Игорь Петрович Волк и лётчик-испытатель Римантас Антанас Станкявичус.

Уникальная машина с бортовым номером "СССР-3501002" была оснащена четырьмя турбореактивными двигателями: двумя АЛ-31 и двумя АЛ-31Ф с тягой по 12,5 тонн каждый. В просторной кабине объёмом около 70 кубометров экипаж размещался в специальных аварийно-спасательных креслах К-36Л.

Первое испытание проходило на малой скорости в 40-45 км/ч, хотя сам аппарат мог развивать скорость до 600 км/ч. Его длина составляла 36,4 метра, размах крыла 24 метра и высота на стоянке 16,5 метра, а максимальный взлётный вес составлял 92 тонны . В дальнейшем БТС-002 выполнил 24 испытательных полёта и множество автоматических посадок, внеся неоценимый вклад в программу "Буран".

☝️Русский инженерный гений. 😍

Ученые из США разработали антисмысловую терапию синдрома Тимоти, при котором антисенс-олигонуклеотиды к экзону 8А переключают экспрессию с патологической формы белка на нормальную. Эксперименты на органоидах и ассемблоидах мозга, а также на крысах, которым трансплантировали человеческие нейроны, показали, что антисмысловая терапия нормализует работу кальциевого канала и морфологию нейронов.

Синдром Тимоти — это наследственное мультисистемное заболевание, для которого характерны аутизм, эпилепсия, приступы гипогликемии, нарушения работы сердца и иммунной системы. Синдром Тимоти 1 типа вызывается гетерозиготной миссенс-мутацией c.1216G>A в экзоне 8А гена CACNA1C, который кодирует субъединицу потенциалзависимого кальциевого канала CaV1.2. Выделяют также синдром Тимоти 2 типа, при котором та же мутация находится в экзоне 8. В настоящее время для лечения синдрома Тимоти применяют блокаторы кальциевых каналов, однако такая терапия неэффективна.

Учёные из Стенфордского университета предложили лечить синдром Тимоти 1 типа с помощью антисмысловых олигонуклеотидов, которые блокируют экзон 8А и способствуют экспрессии экзона 8 в гене CACNA1C.

Учёные трансплантировали в мозг крыс кортикальные нейроны от трех пациентов с этим заболеванием. Затем животным интратекально (в подоболочечное пространство мозга) ввели антисенс-олигонуклеотиды, а через 1–2 недели провели анализ трансплантированных нейронов.

После антисмысловой терапии в трансплантате снизилась экспрессия экзона 8А. Тот же эффект был достигнут в коре головного мозга и мозжечке крыс, что связано с высокой гомологией крысиного гена Cacna1c и человеческого CACNA1C. Кроме того, антисмысловая терапия нормализовала остаточную внутриклеточную концентрацию кальция после деполяризации кортикальных нейронов, а также исправила дефекты в морфологии дендритов интернейронов.

Антисмысловая терапия синдрома Тимоти 1 типа способствовала преимущественной экспрессии экзона 8А в гене CACNA1C. Однако сейчас олигонуклеотиды не «различают» экзон 8А в гене дикого типа и в мутантном гене, что ученые намерены исправить за счет изменения длины олигонуклеотидов или введения химических модификаций. Авторы работы также отметили, что следует оценить влияние антисмысловой терапии на работу сердца, также используя органоиды, и проверить ее токсичность in vivo.

В будущем они планируют выяснить, характерен ли аномальный сплайсинг экзонов 8 и 8А для синдрома Тимоти 2 типа и можно ли решить эту проблему с помощью антисмысловых олигонуклеотидов.

В последние годы полимерные наноконтейнеры, демонстрирующие отклик на внешние воздействия, привлекают значительное внимание исследователей благодаря их потенциальным применениям в биотехнологии, доставке лекарств, катализе и других областях.

Группа ученых под руководством заведующего лабораторией функциональных органических и гибридных полимерных систем химического факультета МГУ Дмитрия Иванова получила новый тип биомиметических (похожих на природные) наноразмерных везикул (внутриклеточных органелл, похожих на мешочки или капсулы) на основе жидкокристаллических амфифильных — обладающих одновременно и гидрофильными, и гидрофобными свойствами — молекул-мезогенов, обладающих свойством жидких кристаллов и полиоснований.

По результатам исследования опубликована статья в научном журнале Journal of Colloid And Interface Science.

Дорогие друзья! С наступающим вас Новым годом!

Желаю вам независимо от вашей специальности хорошей сходимости результатов, роста Хирша, успешных экспериментов, ярких статей и весёлых конференций, а главное – здоровья и счастья!

Где лежат интересы фармы?

А вот еще одна полезная табличка: у какой фармы есть присутствие в самых модных областях и как оно получено — с помощью внутреннего R&D, M&A или партнерства.

J&J, AstraZeneca и Roche тут в лидерах. Кстати, давно мне попадался график "инновационности" фармы, из которого следовало, что J&J самая инновационная. Если интересно скажите, найду, выложу в комменты.

Исследователи из Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта РАН выявили около 50 новых мутаций, связанных с развитием параганглиом головы и шеи — редких опухолей нейроэндокринной системы.

Исследование охватило 152 образца от 140 пациентов, и в 30% случаев обнаружены 53 потенциально опасные мутации в 36 генах. Выявленные мутации связаны с обменом веществ и онкогенезом. Учёные планируют изучить влияние этих мутаций на клеточные процессы и прогрессирование болезни.

Новые данные помогут улучшить диагностику и разработку молекулярной таргетной терапии, нацеленной на специфические биомаркеры раковых клеток.

С праздником!