뇌전증에서 ‘off-the-shelf’ 세포치료제라는 새로운 접근법의 뉴로나 테라퓨틱스(Neurona Therapeutics)가 1억2000만달러의 펀딩을 마무리했네요. 지금까지 임상 결과에 기반해 1회 투여로(one-time) 치료가 가능할 것으로 예상하며, 만성 신경질환에서 망가진 신경 회로를 복구시키겠다는 것이 최종 목표입니다.

이번 딜은 지난해 12월 AES 2023에서 공개된 약물저항성 국소 뇌전증(drug-resistant focal epilepsy) 환자 5명에게 억제성 뉴런 세포치료제 ‘NRTX-1001’의 임상1상에서 확인한 초기 긍정적인 데이터가 촉매가 됐습니다. 핵심 결과로 2명의 뇌전증 환자에게서 전체 발작 횟수가 1년동안 95% 이상 감소했습니다. 안전성 이슈는 없었네요.

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[AAAAI 2024 초록]유한양행이 오는 25일(현지시간) 임상1상 단계에 있는 IgE Trap ‘YH35324’가 혈중 IgE 수치가 높은 아토피와 알러지 환자에게서 경쟁약물인 IgE 항체 ‘졸레어(Xolair, omalizumab)’ 대비 더 효과적으로 IgE를 억제한다는 데이터가 공개합니다.

졸레어가 시판됐음에도 불구하고 여전히 혈청내 IgE 수치가 높은 환자(>700 IU/mL)에서 효과가 없으며, 자가항체를 가진 환자에게 효능이 미미합니다. 부작용 우려로 특정 나이 이상으로 제한돼 처방되는데요. 최근 노바티스가 차세대 졸레어로 개발되는 ‘리겔리주맙(ligelizumab)’의 임상개발에 손을 떼고 있으며, 이와 대조적으로 리제네론이 듀피젠트 병용투여 등으로 도전하고 있는 분야입니다.

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#바이오스펙테이터 #전일(2/13, TUE) #전체기사

▶️ 길리어드 “간질환 컴백”, 시마베이 43억弗 인수
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▶️ 셀트리온, 악템라 시밀러 'CT-P47' “유럽 허가신청”
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▶️ 릴리 “비만 시작”, ‘젭바운드’ 첫분기 1.75억弗 팔려
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▶️ 루닛, 영상 이중판독 ‘AI 대체’ 등 “ECR 3건 구두발표”
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▶️ 애로우헤드, 비만 타깃 ‘INHBE RNAi’ “올해 IND제출”
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▶️ 한독, 소비와 합작법인 설립..”희귀질환 신약 국내도입”
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▶️ 대웅제약, 인니 MOH서 줄기세포 처리시설 “승인”
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▶️ GC녹십자, 美포럼서 ‘헌터라제’ 3상 결과 “구두발표”
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▶️ 길리어드, ‘HLA-G 면역관문’ 티조나 인수옵션 “포기”
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▶️ 피노바이오, 코스닥 상장예심 "자진철회"
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▶️ GC녹십자, 마성훈 R&D부문 RED본부장 영입
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▶️ 뉴로나 “데이터 촉매”, 뇌전증 세포치료제 1.2억弗 펀딩
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▶️ 유한양행, ‘IgE Trap’ 아토피 1상 “졸레어보다 효과적”
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#바이오스펙테이터 #전일(2/13, TUE) #전체기사

아스트라제네카(AstraZeneca)가 IL-33 항체의 당뇨병성 신장질환(DKD) 임상2b상 개발을 중단했습다.

지난해 아토피피부염 임상2상을 중단한 이후 추가적인 적응증 확대에서 잇따라 실패소식을 알리게 됐습니다.

아스트라제네카는 자체적인 블록버스터 만성신장질환(CKD) 치료제인 ‘파시가(Farxiga)’와의 병용요법으로 IL-33 항체의 DKD 임상을 진행해 왔습니다. 그러나 임상에서 확인한 부족한 효능으로 인해 개발중단 결정을 내리게 됐습니다.

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모더나(Moderna)의 mRNA 기반 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신 후보물질이 시간이 지날수록 예방효능이 빠르게 떨어짐에 따라 효능 지속성에 대한 의문이 제기됐습니다.

모더나가 진행중인 임상3상에서 8.6개월의 추적관찰을 진행한 결과, 기존 예방효능 82.4%에서 63.3%로 떨어졌습니다.

GSK의 ‘아렉스비(Arexvy)’ 대비 빠르게 감소하는 예방효능으로 인해 모더나의 백신이 경쟁력이 떨어진다는 업계의 우려가 나왔습니다. 이번 소식 이후 모더나의 주가는 4.5% 이상 하락했습니다.

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바이오엔텍이 오토러스와 CAR-T 개발을 위해 2억5000만달러를 베팅했다.

이번 딜로 바이오엔텍은 오토러스가 개발해 올해 11월 ALL을 적응증으로 승인여부가 결정되는 CD19 CAR-T ‘오베셀’에 대한 로열티 권리를 가지며, 오토러스가 구축한 상업화 생산시설, 인프라를 자체개발중인 CLDN6 CAR-T에 적용할 수 있는 옵션을 가집니다.

여기에 더해 오토러스가 개발중인 CAR-T 에셋 2개의 라이선스 옵션을 확보했습니다.

오토러스는 오베셀을 향후 NHL, CLL 등 다른 혈액암으로 적응증을 확장하고, 전신홍반성루푸스(SLE) 등 자가면역질환 치료제로도 개발할 계획입니다.

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로슈의 월1회 피하주사형 보체5(C5) 저해제 ‘크로발리맙’이 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로, 예상외로 중국에서 가장 먼저 허가를 받았습니다. 중국 NMPA는 지난 2022년 8월 크로발리맙의 허가신청을 가장 먼저 수락하며, 크로발리맙을 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정한 바 있었네요.

로슈/주가이제약(Chugai)은 크로발리맙이 4주 간격으로 피하주사를 통한 자가투여가 가능해, PHN 환자의 편의성이 개선될 것으로 기대하고 있습니다. 기존 PNH 경쟁약물도 약물 투여기간, 투여방법 등을 개선하며 환자 접근성 측면에서 경쟁력을 갖춰가고 있습니다. AZ/알렉시온의 '울토미리스'는 8주에 1회 정맥투여가 가능하며, 지난해 FDA 허가를 받았던 노바티스의 '파발타'는 1일 2회 경구투여하는 방식입니다.

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한미약품(Hanmi Pharmaceutical)이 개발한 이상지질혈증 치료 복합신약 ‘로수젯’이 한국에서 가장 많이 처방된 전문의약품 매출 1위에 올랐네요. 이는 국내에서 개발된 전문약으로는 처음입니다.

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콜드스프링하버 연구팀이 uPAR CAR-T를 투여한 동물모델에서 노화증상을 개선한 결과를 네이처 에이징(Nature Aging)에 게재했습니다. CAR-T가 항암제 분야를 넘어 자가면역질환, 대사질환까지 영역을 넓힐 수 있는 가능성을 보여주는 결과입니다.

uPAR(urokinase plasminogen activator receptor)는 노화세포(senescent cells)에서 발현이 증가하는 것으로 알려진 타깃인데요, 이에 대한 CAR-T를 동물모델에 투여한 결과, 노화되면서 자연스럽게 감소하는 당(glucose) 대사기능과 운동능력을 유의미하게 개선했습니다.

연구팀은 18~20개월령 마우스모델에 uPAR CAR-T를 투여한 경우와 3개월령 마우스모델에 uPAR CAR-T를 투여하고 1년간 나이를 먹인 경우 모두 대조군과 비교해 당 대사와 운동능력에서 유의미한 개선을 확인했습니다.

추가로 uPAR CAR-T는 대사질환을 예방하거나 치료하는 효과도 보였네요.

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바이오젠의 프리드리히 운동실조증 치료제 ‘스카이클라리스(SKYCLARYS)'가 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA) 시판허가에 이어 유럽에서도 허가를 받았습니다. 스카이클라리스는 리아타 파마슈티컬(Reata Pharmaceuticals)이 개발한 ‘첫 프리드리히 운동실조증 치료제’로, 이후 바이오젠이 리아타를 73억달러에 인수하며 스카이클라리스를 신약 파이프라인에 추가하게 됐습니다.

한편 스카이클라리스는 바이오젠의 핵심 에셋으로도 많은 기대를 받고 있는데요, 바이오젠은 13일 실적발표에서 스카이클라리스의 첫 매출이 이번 4분기에 집계됐으며, 해당 분기 매출로 5590만달러를 달성했다고 밝혔습니다.

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#바이오스펙테이터 #전일(2/14, WED) #전체기사

▶️ AZ, ‘IL-33 항체’ 신장질환 2b상도 “개발중단”
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▶️ 모더나, ‘RSV 백신’ 3상 "지속성 저조"..주가 4.5%↓
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▶️ JW중외, 통풍치료제 글로벌 3상 “DSMB 지속 권고”
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▶️ CSL, ‘콜레스테롤 배출제’ 심근경색 3상 “MACE 개선 실패”
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▶️ 와이바이오, 박셀바이오에 ‘PD-L1’ 항체서열 기술이전
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▶️ 동아ST 앱티스, 한태동 신임 대표이사 선임
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▶️ 바이오엔텍, 오토러스와 "CAR-T 개발" 2.5억弗 베팅
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▶️ 펠레메드, ‘YAP-TEAD 저해제’ 특허 출원
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▶️ GC녹십자웰빙, 건기식 분할..주사제 회사로 전환
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▶️ 로슈, ‘월1회’ 피하투여 ‘C5 저해제’ 中서 ”첫 승인”
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▶️ 한미 ‘로수젯’, 1월 원외처방 매출 1위.."국내 첫 사례"
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▶️ 콜드스프링硏, ‘CAR-T’ 동물모델서 “노화증상 개선”
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▶️ 바이오젠, '첫' 프리드리히 운동실조증 신약 “EU 승인”
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▶️ SK케미칼, 제약사업부 유지 결정.."매각않기로"
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#바이오스펙테이터 #전일(2/14, WED) #전체기사

바이오텍의 변신은 무죄? 비만 약에 대한 거센 기대감 속에서 바이오에이지(BioAge)가 시리즈D로 ‘계획을 초과해’ 1억7000만달러를 펀딩했습니다. 올해 비상장 바이오텍의 투자 가운데 가장 큰 규모이며, 주요 비만 플레이어인 일라이릴리와 암젠도 참여했습니다.

대규모 펀딩을 이끌어낸 바이오에이지의 핵심 에셋은 경구용 아펠린수용체(APJ) 작용제 ‘아젤라프라그(azelaprag)’이며, 올해 중반 GIP/GLP-1 ‘젭바운드’와 병용투여하는 임상2상을 시작할 예정입니다. 바이오에이지는 원래 항노화 치료제 개발기업이며, 임상개발 실패후 2021년 암젠에서 해당 약물을 도입했습니다. GLP-1 약물에 아젤라프라그를 병용투여하게 되면 체중감소를 늘리면서 근육감소 문제를 극복할 것으로 기대합니다.

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동아에스티(Dong-A ST)가 아이엠바이오로직스(IMBiologics)와의 공동연구 체결하며 다중결합 항체(multivalent antibody) 신약 후보물질 개발에 나섭니다.

아이엠바이오로직스의 다중결합 항체 플랫폼인 ‘ePENDY(enhanced/engineered pentamer body)’ 기술을 활용한 항체신약 후보물질 제작 및 최적화 연구를 진행하며, 동아에스티는 ePENDY 기술이 적용된 후보물질의 유효성 확인 및 대량생산 등의 연구를 수행합니다. 이번 공동연구에 대한 연구비용은 동아에스티가 부담하게 됩니다.

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