#바이오스펙테이터 #전일(10/6, TUE) #전체기사

▶ 노벨 생리의학상, ‘광유전학’ 개발 3人 수상
https://www.biospectator.com/news/view/29994

▶ 노바티스, 아보젠 'mRNA' TCE에 계약금 5.75억弗 베팅
https://www.biospectator.com/news/view/29992

▶ 유한양행, CPHI 단독부스 참가 "글로벌 파트너링"
https://www.biospectator.com/news/view/30002

▶ HLB, '리보세라닙' 항서 완제 사이트 "VAI 분류"
https://www.biospectator.com/news/view/30001

▶ 노벨티노벨리티, 'c-Kit ADC' 美바이오텍에 5.53억弗 L/O
https://www.biospectator.com/news/view/30003

▶ 사이윈드, 'HK이노엔 L/I' GLP-1 비만 청소년 "1b상 공개"
https://www.biospectator.com/news/view/29996

▶ 셀트리온, 첫 '졸레어 바이오시밀러' 美시장 출시
https://www.biospectator.com/news/view/29997

▶ 옵티팜, 씨드모젠서 청주 'cGMP 시설' 인수
https://www.biospectator.com/news/view/30005

▶ BMS, 'LPA1' IPF 3상 탑라인 목전 "간손상 환자 사망"
https://www.biospectator.com/news/view/29962

▶ 한미약품, FAP 표적 'SMDC' 美학회 구두발표 "첫 공개"
https://www.biospectator.com/news/view/30006

▶ 리제네론, '마이오스타틴' 병용 "위고비比 근육보존↑"
https://www.biospectator.com/news/view/29989

▶ 지놈앤컴퍼니, 'NUAK1 저분자' 섬유화 비임상 "ASN 발표"
https://www.biospectator.com/news/view/29998

▶ 삼진제약, 산업부 ‘2026 월드클래스 프로젝트’ 선정
https://www.biospectator.com/news/view/30008

▶ 알테오젠, 국민성장펀드 등 2000억 유치.."新동력 확보"
https://www.biospectator.com/news/view/30009

▶ 알테오젠, 알테오젠바이오로직스 합병 결정
https://www.biospectator.com/news/view/30013

#바이오스펙테이터 #전일(10/6, TUE) #전체기사

일라이릴리(Eli Lilly)가 게이트바이오사이언스(Gate Bioscience)와 새로운 기전의 저분자화합물 치료법인 분자게이트(molecular gate) 후보물질 개발 파트너십을 더욱 확대했습니다. 양사는 지난해 7월 총 8억5600만달러 규모의 파트너십을 맺었고, 1년만에 또 다시 8억7000만달러를 넘는 규모의 발굴 딜을 체결하게 된 것입니다.

이번 딜로 릴리는 기존 분자게이트 치료제 개발 계약에 새로운 타깃을 더하게 됐으며, 이와 함께 2번째 타깃까지 추가할 수 있는 옵션도 확보했습니다. 릴리는 선정된 타깃을 대상으로 게이트가 발굴한 분자게이트 후보물질의 글로벌 독점권을 갖게 됩니다. 다만 구체적인 타깃 및 적응증 등은 공개하지 않았습니다.

게이트에 따르면 분자게이트는 질병과 관련있는 세포외 단백질(extracellular protein)의 세포외 분비를 차단하고, 세포내부에서 제거하는 기전을 가진 저분자화합물입니다. 게이트는 분자게이트가 미충족 의료수요가 높은 질병에서 치료가 어려운 특정 단백질을 제거할 수 있는 방법이라고 설명했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/29999

롯데바이오로직스, 알보텍과 생산수주 계약 "체결"
美시러큐스 생산시설서 알보텍 '항체 바이오시밀러 원료의약품' 제조
https://www.biospectator.com/news/view/30014

HLB, ‘리라푸그라티닙’ 유럽 허가 "본심사 착수"
EMA, 'FGFR2 변이 담관암 2차치료제' 본심사 개시 통보
https://www.biospectator.com/news/view/30019

일라이릴리(Eli Lilly)는 비공유결합(non-covalent) BTK 저해제 ‘제이피르카(Jaypirca, pirtobrutinib)’가 혈액암인 만성림프구성백혈병(CLL) 및 소림프구성림프종(SLL)의 1차치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔습니다.

제이피르카는 앞서 CLL 및 SLL 3차치료제로 승인받아 시판하고 있던 약물로, 이번 승인확대를 통해 이전에 치료받지 않은 CLL 또는 SLL 성인환자 중 17p 결손(deletion)이 없는 환자를 대상으로도 처방할 수 있게 됐는데요.

제이피르카는 처음이자 유일하게 승인받은 비공유결합 가역적(reversible) BTK 저해제로, 이같은 특성으로 인해 현재 승인받은 다른 공유결합(covalent) BTK 저해제 이후에 처방할 수 있는 유일한 BTK 약물이라고 회사는 강조했습니다.

제니퍼 워야치(Jennifer A. Woyach) 오하이오주립대 종합암센터 아서 제임스(Arthur G. James) 암병원 및 리처드 솔로브(Richard J. Solove) 연구소의 혈액학부 혈액종양학 전문의 및 원장은 "제반요인들을 고려할 때, CLL 또는 SLL 진단을 받은 많은 환자들은 1~2가지 치료만 받을 수 있기 때문에 초기 치료 선택이 매우 중요하다”고 말했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30000

셀트리온, ‘앱토즈마’ 소아 코로나19 "FDA 승인확대"

'악템라 시밀러' IL-6 앱토즈마, 자가면역질환·성인 코로나19 이어 '2세이상 소아' 대상 코로나19도 "추가승인"

https://www.biospectator.com/news/view/30022

로슈가 혈뇌장벽(BBB) 접근에 대한 포커스를 계속해서 유지하는 가운데, 알렉토(Alector)의 BBB 투과 파킨슨병 후보물질을 계약금 1억달러를 포함해 총 12억7000만달러 규모에 사들입니다. 알렉토가 자체 BBB 투과 플랫폼을 적용한 GCase 효소대체요법(ERT) ‘AL050’로, 원래는 내년 IND 제출을 계획했던 프로그램입니다.

지금까지는 파킨슨병에서는 저분자화합물로 GCase를 활성화하는 방식이 주로 시도돼 왔으나, 최근까지 비알(BIAL)이 파킨슨병 임상2b상에서 실패하면서 개발을 중단하는 케이스가 나오는 등 임상에서 성공적이지 않았는데요.

그러나 로슈는 BBB 투과 효소대체요법 방식에 기회가 있다고 판단한 것으로 보입니다.

아론 로젠탈(Arnon Rosenthal) 알렉토 대표는 “GCase 활성 결핍이 파킨슨병 원인 중 하나라는 인식이 증가하고 있으나, 효소결핍을 근본적으로 해결하는 치료제는 없다”며 “지금까지 GCase 결핍을 치료하기 위해 2가지 과제가 있으며, 적절한 활성과 내구성(durability)을 가진 효소를 설계하는 것과 이를 뇌로 전달하는 것”이라고 말했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29995

젠맙(Genmab)의 FRα 항체-약물접합체(ADC) ‘리나타바트 세수테칸(rinatabart sesutecan, Rina-S)’이 백금저항성 난소암(PROC) 임상2상에서 확정 ORR(cORR) 45.9%를 기록했습니다.

Rina-S는 무진행생존기간(PFS)에서도 9.5개월을 기록하는 등 경쟁약물인 애브비(AbbVie)의 FRα ADC ‘엘라히어(Elahere, mirvetuximab soravtansine)’의 PROC 임상3상 결과와 간접비교에서 여러 지표에 대해 우월한 수치를 보였습니다.

특히 엘라히어는 FRα 고발현 환자를 대상으로 한 결과인 것과 비교해 Rina-S는 FRα 발현수준에 상관없이 이같은 결과를 보였으며, 엘라히어 임상에서 주로 나타난 부작용인 안구독성(ocular toxicity) 등도 보고되지 않았습니다. 업계는 Rina-S가 엘라히어 대비 우수한 효능을 보이고 있다고 평가했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/29993

CSL은 스위스 알렌티스 테라퓨틱스(Alentis Therapeutics)와 클라우딘1(CLDN1) 항체인 ‘릭수데바트(lixudebart, ALE.F02)’에 대한 공동개발 딜을 계약금만 3억5500만달러를 포함해 총 15억5500만달러 규모로 맺었네요.

릭수데바트는 클라우딘1을 타깃하는 항체입니다. 클라우딘1은 정상세포에서 세포간 결합을 담당하는 밀착연접(tight junctions) 내에 위치해 있지만, 섬유화된 조직에서는 클라우딘1이 과발현해 외부로도 노출되는(exposed) 것으로 알려져 있는데요. 회사에 따르면 릭수데바트는 노출된 클라우딘1에 결합해서 섬유화 신호전달을 차단하고 세포외기질(ECM)의 구성요소인 콜라겐 장벽(collagen barrier)을 열어 섬유화를 역전시키도록 설계돼, 장기의 기능을 보존 및 회복하는 컨셉입니다.

현재 알렌티스는 릭수데바트로 희귀 자가면역질환인 급속진행성 사구체신염을 동반한 항호중구세포질항체(antineutrophil cytoplasmic antibodies, ANCA) 관련 혈관염(AAV-RPGN)을 적응증으로 하는 임상2상을 진행하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30004

아리벤트 바이오파마(ArriVent BioPharma)는 3세대 뇌투과성(brain-penetrant) EGFR 저해제인 ‘퍼모네티닙(firmonertinib)’에 대한 엑손20 삽입변이 폐암 1차치료제 세팅 임상3상에서 무진행생존기간(PFS)의 1차종결점 도달에 실패했네요.

앞서 퍼모네티닙은 아리벤트가 지난 2021년 중국 상하이 알리스트 파마슈티컬(Shanghai Allist Pharmaceuticals)로부터 사들인 에셋입니다. 당시 퍼모네티닙의 중화권외 글로벌 권리를 계약금 4000만달러를 포함해 총 8억500만달러 규모로 라이선스인(L/I)한 바 있습니다.

빙 야오(Bing Yao) 아리벤트 대표는 “퍼모네티닙의 안전성 프로파일은 이전 임상과 일관성을 보였지만, 이번 임상3상에서 화학요법 대비 PFS의 유의미한 개선은 나타나지 않았다”며 “현재 아리벤트는 퍼모네티닙의 가장 적절한 개발방향을 결정하기 위해 이번 임상3상의 전체 데이터세트를 분석하고 있다”고 말했습니다.

이같은 소식으로 인해 아리벤트 주가는 당일 58.4%까지 급락했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30021

펩트론, 릴리와 'SmartDepot™' 플랫폼 기술평가 "기간 종료"

10월7일부로 약효지속 플랫폼 평가기간 종료..종료시점에 후속 상업화 계약 미체결

https://www.biospectator.com/news/view/30027

한미약품(Hanmi Pharmaceutical)이 블록버스터 GLP-1 약물계열 비만 시장에서, 첫 자체 개발 제품의 시판허가를 받아냈습니다. 국내 제약사가 처음부터 끝까지 자체 기술로 개발한 최초의 GLP-1 비만 약이라는 타이틀을 달게 됐네요.

한미약품은 7일 식품의약품안전처(MFDS)로부터 비만 치료제로 주1회 GLP-1 수용체 작용제 ‘에페(에페글레나타이드)’가 식품의약품안전처로부터 국내 품목허가를 받았습니다.

한미약품은 향후 출시 계획에 대해 “연내 국내 시장 공급을 목표로 신속한 발매 준비중이다”고 설멸했습니다.

에페글는 지난 2015년 당뇨병을 적응증으로 사노피(Sanofi)에 라이선스아웃(L/O)됐으나, 2020년 다시 한미약품에 반환됐다. 이후 한미약품은 2023년 에페의 적응증을 비만으로 변경해 임상3상을 시작해 이반
시판허가에 성공했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=30029

#바이오스펙테이터 #전일(10/7, WED) #전체기사

▶ 릴리, '분자게이트 저분자' 발굴 확대 "8.7억弗 딜"
https://www.biospectator.com/news/view/29999

▶ 릴리, '비공유 BTK' CLL∙SLL 1차 "FDA 확대 승인"
https://www.biospectator.com/news/view/30000

▶ 롯데바이오로직스, 알보텍과 생산수주 계약 "체결"
https://www.biospectator.com/news/view/30014

▶ HLB, ‘리라푸그라티닙’ 유럽 허가 "본심사 착수"
https://www.biospectator.com/news/view/30019

▶ 셀트리온, ‘앱토즈마’ 소아 코로나19 "FDA 승인확대"
https://www.biospectator.com/news/view/30022

▶ 로슈, 알렉토와 파킨슨병 'BBB ERT' 12.7억弗 딜
https://www.biospectator.com/news/view/29995

▶ 젠맙, 'FRα ADC' 백금저항성 난소암 1/2상 “cORR 45.9%"
https://www.biospectator.com/news/view/29993

▶ 지아이이노베이션, 마루호 'IgE Trap' 2상 "이달 첫 투약"
https://www.biospectator.com/news/view/30023

▶ CSL, 알렌티스와 ‘CLDN1 항체’ 공동개발 “15.5억弗 딜”
https://www.biospectator.com/news/view/30004

▶ 아리벤트, '뇌투과성' EGFR 저해제 폐암 3상 "실패"
https://www.biospectator.com/news/view/30021

▶ GC셀, 'CD5 CAR-NK' 림프종 국내1b상 “첫 환자투약”
https://www.biospectator.com/news/view/30020

▶ Vetter, 고객수요 대응 위해 “충전라인 10개 추가 구축”
https://www.biospectator.com/news/view/30010

▶ 삼성바이오, 바이오재팬서 'CDMO·ADC 공정' 세미나
https://www.biospectator.com/news/view/30024

▶ 펩트론, 릴리와 'SmartDepot' 플랫폼 기술평가 "기간종료"
https://www.biospectator.com/news/view/30027

▶ "첫 국산 GLP-1 비만약", 한미약품 '에페' 국내 허가
https://www.biospectator.com/news/view/30029

▶ 샤페론, '누겔' 아토피 2b상 활성약·위약 기재 "오류확인"
https://www.biospectator.com/news/view/30026

#바이오스펙테이터 #전일(10/7, WED) #전체기사

샤페론(Shaperon)은 GPCR19 양성 알로스테릭 조절제(PAM) ‘누겔(NuGel, HY209겔)’의 아토피피부염(AD) 임상2b상 파트2에 사용된 임상시험용의약품과 관련해, 암호코드 라벨 부착을 맡은 위탁업체 A사가 복수의 라벨 부착 작업지시서에 활성약과 위약의 코드를 서로 바꿔 기재한 사실을 자체 일탈보고서를 통해 확인했다고 밝혔습니다.

이에 샤페론은 해당 기재오류가 실제 사용된 임상시험용의약품의 라벨 표기와 성분 간 불일치로 이어졌는지 확인하는 절차에 착수했습니다. 객관적인 확인을 위해 서울중앙지방법원에 A사를 상대로 소를 제기하고, 증거보전과 성분분석을 위한 감정을 함께 신청한 상황입니다. 향후 라벨 표기와 실제 성분의 불일치가 확인될 경우에는 이를 근거로 A사에 손해배상을 청구한다는 계획입니다.

다만 A사측은 “문서상 기재오류가 반복됐을 뿐 실무자들은 라벨스티커를 올바르게 부착했으며, 환자투약 단계에서 약이 섞이지는 않았다”는 입장입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30026

올해 노벨 화학상 수상자는 앙리 카간(Henri B. Kagan) 프랑스 파리 쉬드대(Université Paris-Sud) 명예교수와 겐소 소아이(Kenso Soai) 도쿄이과대(Tokyo University of Science) 명예교수가 선정됐습니다.

이들은 비대칭 유기합성(asymmetric organic synthesis)에서 '비선형 효과(non-linear effects)' 및 '자기촉매(autocatalysis)' 작용의 발견에 대한 공로를 인정받았는데요.

카간 명예교수는 지난 1986년 비대칭 반응을 통해 한가지의 이성질체 형태 비율을 더 높게 생성하는 비선형 효과를 발견했습니다. 이후 소아이 명예교수는 지난 2003년 거울상 이성질체가 과량으로 생성되고, 이 이성질체가 스스로 복제되는 자가촉매 과정을 발표했습니다. 이는 '소아이 반응(Soai reaction)' 이라고도 불립니다.

하이너 링케(Heiner Linke) 노벨화학상 위원회 위원장은 "앙리 카간과 겐소 소아이는 100년 넘게 풀리지 않았던 화학적 수수께끼, 즉 단일키랄성(homochirality)이 어떻게 자발적으로 나타날 수 있는지에 대한 해답을 제시했다. 그들이 개발한 화학반응은 실로 놀랍다"고 말했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30030

애브비(AbbVie)와 젠맙(Genmab)이 공동개발 중인 CD20xCD3 T세포 인게이저(TCE) ‘엡킨리(Epkinly, epcoritamab)가 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 1차 세팅 임상3상에서 성공적인 결과를 내놨습니다.

엡킨리는 표준치료법(SoC)인 R-CHOP과의 병용요법에서 R-CHOP 단독 대비 질병진행 또는 사망위험을 51% 감소시키며 유의미한 무진행생존기간(PFS) 개선을 나타냈는데요. 이같은 결과는 경쟁약물인 로슈(Roche)의 CD79b 항체약물접합체(ADC) ‘폴라이비(Polivy)’와 인사이트(Incyte)의 CD19 항체 ‘몬주비(Monjuvi)’가 각각 DLBCL 1차 세팅 임상3상에서 보인 PFS 개선 효과를 상회하는 수준입니다.

업계 또한 엡킨리 병용요법이 예상치를 크게 뛰어넘는 결과를 내놨으며, 해당 요법이 DLBCL 1차치료 라인에서 새로운 표준치료법으로 자리매김할 가능성이 있다고 평가하고 있습니다. 얀 반 데 빈켈(Jan van de Winkel) 젠맙 대표는 “엡킨리 병용요법은 해당 적응증의 1차치료제를 재편할 잠재력을 지니고 있다”고 말했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30015

누빅 테라퓨틱스(Nuvig Therapeutics)이 Fc 융합단백질 ‘NVG-2089’의 만성염증성 탈수초성다발신경병증(CIDP) 임상2상을 개시한지 5개월 만에, 프로그램 중단을 결정했습니다.

약물 메커니즘에 기반해 자가항체(autoantibody) 매개 자가면역질환에서 FcRn 항체, 면역글로블린요법(IVIg) 등과 경쟁구도에 있는 약물입니다.

누빅은 2년전 1억6100만달러 규모의 시리즈B 라운드에서 BMS, 노보홀딩스(Novo Holdings), 사노피, 바이엘 등 빅파마 4곳으로부터 펀딩을 받았고, 롯데홀딩스(Lotte Holdings)도 참여하면서 국내서도 관심을 받은 바이오텍인데요.

그러나 이번 임상2상 중단 결정으로, 현재 임상 프로그램 가운데 NVG-2089의 면역혈소판감소증(ITP) 임상2상 1건만 남게 됩니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=30018

시오노기(Shionogi)가 인트라바이오(IntraBio)를 20억달러에 인수하며 니만-픽병 C형(Niemann-Pick disease type C, NPC)과 모세혈관확장성 운동실조증(ataxia-telangiectasia, A-T) 치료제로 허가받은 변형아미노산 ‘악뉴사(Aqneursa, levacetylleucine)’을 확보했습니다.

악뉴사는 지난해 6787만달러의 매출을 기록했으며, 이는 NPC 치료제로 얻은 성과입니다. 올해 A-T로 적응증을 추가하고, 유럽에서도 허가절차가 진행됨에 따라 매출이 더 증가할 것으로 전망되며, 업계는 악뉴사의 연매출이 최고 10억달러에 달할 것으로 추산하고 있습니다.

이번 인수는 시오노기가 전략적 성장분야로 삼고있는 희귀질환 영역에서의 파이프라인을 강화하는 것을 목적으로 이뤄졌습니다. 앞서 시오노기는 지난해 다나베파마(Tanabe Pharma)로부터 루게릭병(ALS) 치료제 ‘라디카바(Radicava, edaravone)’를 25억달러에 사들이며 희귀질환 분야의 기반을 마련한 바 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/30017