카탈리스트가 새로운 뒤센근이영양증(DMD) 약물 '아감리'를 FDA로부터 승인받았습니다.

기존에 DMD에 표준치료로 사용되는 스테로이드 약물은 부작용으로 인해 장기간 사용이 어렵고, 중간에 치료를 포기하는 등 안전성 문제가 있었는데요,

카탈리스트의 아감리는 구조를 변경해 안전성을 높인 경구용 스테로이드성 약물입니다.

카탈리스트는 아감리를 내년 1분기 시판할 계획입니다.

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FDA가 CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’에 대한 자문위회의 결과, 버텍스가 제출한 오프타깃 위험 분석결과가 유의미하지만, 추가적인 연구와 임상은 여전히 유용할 것이라고 발표했습니다. 유전자 편집 치료제로서 발생할 수 있는 오프타깃(off-target) 문제는 아직 남았지만, 엑사셀의 효능이 FDA의 인정을 받았으며, 겸상적혈구병(SCD)이라는 희귀질환에 대한 미충족수요를 감안해, FDA는 오는 12월 8일까지 최종 허가결정을 내릴 예정입니다.

타바숨 아산(Tabassum Ahsan) 자문위회의 의장(chairperson)은 “실시간으로 환자 유전자가 편집되는 과정을 모니터링하는 평가방법이 좋을 것”이라며 “오프타깃을 이해하기 위해서는 버텍스가 엑사셀을 투여받은 환자를 지속적으로 모니터링 할 필요가 있지만, 전체 유전체서열 분석과 같은 방법이 실제로 관계자에게 의미있는 정보를 전달할 만한지는 불분명하다”라며 기존 분석방법의 한계와 대안을 짧게 언급했습니다.

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노바티스(Novartis)의 ‘입타코판(Iptacopan)’이 희귀 신장질환 IgA신증(IgAN) 3상에 성공한지 약 한달만에 이번엔 치누크 테라퓨틱스(Chinook Therapeutics)를 인수하면서 확보한 ‘아트라센탄(atrasentan)’이 IgA신증 환자를 대상으로 긍정적인 단백뇨 개선효과를 다시한번 보였습니다. 노바티스는 치누크를 지난 6월 35억달러에 인수하면서 ‘아트라센탄(atrasentan)’과 에이프릴(APRIL) 표적 항체 후보물질 ‘지가키바트(zigakibart)’ 등 2개의 임상3상 에셋을 확보했습니다.

이번 임상결과를 바탕으로 입타코판에 이어 아트라센탄까지 FDA 가속승인을 준비하고 있습니다. 때문에 이후 지가키바트 임상결과에 따라 노바티스의 35억달러 베팅이 완전한 성공을 거둘 수 있을지 업계의 관심이 집중되고 있습니다. 노바티스는 지난 7월 지가키바트의 IgA신증 임상3상 개발을 시작했습니다.

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유한양행(Yuhan)이 국내에서 폐암 1차치료제로 시판허가를 받은 3세대 EGFR TKI ‘렉라자(성분명 레이저티닙)’의 시장을 확대하기 위해, 렉라자 특이적으로 발생하는 감각이상증(paresthesia)에 대해 통합 분석한 결과를 공개했습니다.

렉라자는 경쟁 EGFR 저해제 대비 긍정적인 내약성 프로파일과 효능을 확인해가고 있습니다. 다만 렉라자에서 특징적으로 발생하는 감각이상증은 다른 TKI에서 보고된 바는 있지만, 폐암 치료과정에서 EGFR TKI 약물 투여에서는 흔치 않은 부작용인데요. 이를 대처하기 위한 전략으로 렉라자의 용량감량 효과를 특성화한 통합분석 결과가 발표됐습니다.

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암젠이 쓰디쓴 교훈을 얻고, 결국 2년전 테니오바이오(Teneobio)를 계약금 9억달러를 주고 인수하면서 확보한 차세대 CD3 에셋 개발을 중단합니다. 전립선암을 타깃해 개발하는 CD3xPSMA 이중항체 에셋 ‘AMG 340’으로 임상1상 중단 결정을 하면서, 6억5000만달러를 곧바로 상각비용 처리했습니다.

인수 당시만 하더라도 암젠은 독성 이슈로 ‘BiTE’ 기술이 적용된 CD3 이중항체 에셋을 대거 정리하고 있는 상황에서, 차세대 개발 방향으로 CD3에 대한 결합력을 낮춘 접근법이 의미가 있다고 판단했고 과감히 베팅을 결정했습니다. 자체 PSMA BiTE 우선순위도 낮췄는데요. 그러나 오히려 답은 내부에 있었던 것으로 보입니다.

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사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 첫 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’가 확증임상에서 1차종결점을 달성하는데 실패했습니다.

사렙타는 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4~5세 소아에 대해 엘레비디스의 가속승인을 받았습니다. 그러나 이번 확증 임상3상 결과, 4~7세 전체환자군 뿐만 아니라, 기존 가속승인 대상이 된 4~5세 연령군에서도 운동능력 개선에 실패했습니다.

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아스트라제네카(AZ)가 유전자가위 탈렌(TALEN)을 활용해 동종유래(allogeneic) CAR-T 세포치료제를 개발하는 셀렉티스(Cellectis)와 최대 10개의 세포, 유전자치료제(CGT) 후보물질을 확보하는 딜을 체결했습니다.

AZ는 계약금 2500만달러에 더해 셀렉티스에 총 2억2000만달러의 지분투자까지 진행할 계획입니다. 이번 파트너십의 영향을 받아 셀렉티스의 주가도 195.8% 급등했네요. 셀렉티스의 전일종가는 0.89유로에 불과했으나, 파트너십 발표 후 2.63유로로 상승하며 마감했습니다.

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머크가 키트루다+화학항암제 병용요법을 담도암에 대한 1차치료제로 FDA에서 승인받았습니다.

화학항암제로는 담도암에 표준치료로 사용되는 '젬시타빈+시스플라틴' 병용요법을 사용했습니다.

이제 키트루다는 지난해 먼저 담도암 1차치료제로 승인받은 임핀지+화학항암제 병용요법과 시장에서 경쟁을 하게될 전망인데요, 쉽지는 않을 것으로 보이네요.

각각의 허가임상 데이터를 살펴보면, 키트루다는 담도암 환자의 mOS를 유의미하게 늘렸지만, mPFS를 위약보다 유의미하게 개선하지는 못했습니다. 반면 임핀지는 mOS와 mPFS를 모두 위약보다 유의미하게 개선한 결과를 나타냈네요.

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이뮨온시아가 주력 면역항암제 에셋인 CD47 항체 ‘IMC-002’의 고형암 임상1상 중간 결과를 첫 공개했습니다. CD47은 암세포가 대식세포의 공격을 피하기 위해 발현하는 ‘Don’t eat me’ 억제성 면역관문분자입니다.

이뮨온시아는 리드 프로그램으로 PD-L1 항체 ‘IMC-001’의 희귀 NK/T세포 림프종 대상 임상2상을 진행하고 있으며, 이러한 가운데 후속 에셋인 IMC-002의 임상1a상 용량증량 데이터를 ESMO 2023에서 포스터를 통해 발표했네요. 후속 프로젝트로 CD47/PD-L1 이중항체 전임상도 진행중입니다.

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화이자(Pfizer)가 또다시 CD47 에셋 개발을 중단했습니다. 빅파마들의 CD47 면역관문억제제 개발실패 소식이 지속되고 있습니다.

화이자는 비소세포폐암(NSCLC)을 적응증으로 임상1상을 진행중이던 CD47xPD-L1 이중항체 ‘PF-07257876’의 개발을 중단한다고 밝혔습니다. 화이자는 이번 발표에서 CD47xPD-L1 이중항체의 개발중단 이유에 대해선 따로 언급하지 않았으나, 해당 에셋은 지난 6월 임상1상에서 저조한 효능 결과가 확인된 바 있습니다.

화이자는 CD47xPD-L1 이중항체 외에도 고형암 1상에서 개발중이던 'HPK1 저해제' 등 총 5건의 초기 임상 프로그램을 중단했습니다.

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