독일 머크(Merck KGaA)가 또다시 PARP1 저해제를 계약금만 1억6000만유로를 포함 총 14억유로 규모에 사들이며, PARP1 저해제 분야에 더욱 깊숙이 들어가고 있습니다.

기존 시판되고 있는 PARP 저해제의 전체생존기간(OS) 감소 이슈로, 미국 식품의약국(FDA)이 일부 적응증을 철회하거나 특정 환자군으로만 제한하는 조치를 시행하고 있는 가운데, 머크는 PARP1을 선택적으로 타깃하는 전략에 차별점이 있다고 보고 있습니다.

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[SITC 2023]와이바이오로직스가 면역항암제로 개발하는 PD-1 항체 ‘아크릭솔리맙(acrixolimab, YBL-006)’의 임상1/2a상 결과를 포스터 발표할 예정입니다.

예비 유효성 평가결과 전체반응률(ORR)은 15.9%였으며, 약물반응을 보인 환자 가운데 CR 2건과 PR 8건이 관찰됐습니다. 특정 암종 및 바이오마커에서 의미있는 약물반응이 확인되면서, 개발 전략을 수립해가고 있습니다.

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카탈리스트가 새로운 뒤센근이영양증(DMD) 약물 '아감리'를 FDA로부터 승인받았습니다.

기존에 DMD에 표준치료로 사용되는 스테로이드 약물은 부작용으로 인해 장기간 사용이 어렵고, 중간에 치료를 포기하는 등 안전성 문제가 있었는데요,

카탈리스트의 아감리는 구조를 변경해 안전성을 높인 경구용 스테로이드성 약물입니다.

카탈리스트는 아감리를 내년 1분기 시판할 계획입니다.

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FDA가 CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’에 대한 자문위회의 결과, 버텍스가 제출한 오프타깃 위험 분석결과가 유의미하지만, 추가적인 연구와 임상은 여전히 유용할 것이라고 발표했습니다. 유전자 편집 치료제로서 발생할 수 있는 오프타깃(off-target) 문제는 아직 남았지만, 엑사셀의 효능이 FDA의 인정을 받았으며, 겸상적혈구병(SCD)이라는 희귀질환에 대한 미충족수요를 감안해, FDA는 오는 12월 8일까지 최종 허가결정을 내릴 예정입니다.

타바숨 아산(Tabassum Ahsan) 자문위회의 의장(chairperson)은 “실시간으로 환자 유전자가 편집되는 과정을 모니터링하는 평가방법이 좋을 것”이라며 “오프타깃을 이해하기 위해서는 버텍스가 엑사셀을 투여받은 환자를 지속적으로 모니터링 할 필요가 있지만, 전체 유전체서열 분석과 같은 방법이 실제로 관계자에게 의미있는 정보를 전달할 만한지는 불분명하다”라며 기존 분석방법의 한계와 대안을 짧게 언급했습니다.

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노바티스(Novartis)의 ‘입타코판(Iptacopan)’이 희귀 신장질환 IgA신증(IgAN) 3상에 성공한지 약 한달만에 이번엔 치누크 테라퓨틱스(Chinook Therapeutics)를 인수하면서 확보한 ‘아트라센탄(atrasentan)’이 IgA신증 환자를 대상으로 긍정적인 단백뇨 개선효과를 다시한번 보였습니다. 노바티스는 치누크를 지난 6월 35억달러에 인수하면서 ‘아트라센탄(atrasentan)’과 에이프릴(APRIL) 표적 항체 후보물질 ‘지가키바트(zigakibart)’ 등 2개의 임상3상 에셋을 확보했습니다.

이번 임상결과를 바탕으로 입타코판에 이어 아트라센탄까지 FDA 가속승인을 준비하고 있습니다. 때문에 이후 지가키바트 임상결과에 따라 노바티스의 35억달러 베팅이 완전한 성공을 거둘 수 있을지 업계의 관심이 집중되고 있습니다. 노바티스는 지난 7월 지가키바트의 IgA신증 임상3상 개발을 시작했습니다.

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유한양행(Yuhan)이 국내에서 폐암 1차치료제로 시판허가를 받은 3세대 EGFR TKI ‘렉라자(성분명 레이저티닙)’의 시장을 확대하기 위해, 렉라자 특이적으로 발생하는 감각이상증(paresthesia)에 대해 통합 분석한 결과를 공개했습니다.

렉라자는 경쟁 EGFR 저해제 대비 긍정적인 내약성 프로파일과 효능을 확인해가고 있습니다. 다만 렉라자에서 특징적으로 발생하는 감각이상증은 다른 TKI에서 보고된 바는 있지만, 폐암 치료과정에서 EGFR TKI 약물 투여에서는 흔치 않은 부작용인데요. 이를 대처하기 위한 전략으로 렉라자의 용량감량 효과를 특성화한 통합분석 결과가 발표됐습니다.

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암젠이 쓰디쓴 교훈을 얻고, 결국 2년전 테니오바이오(Teneobio)를 계약금 9억달러를 주고 인수하면서 확보한 차세대 CD3 에셋 개발을 중단합니다. 전립선암을 타깃해 개발하는 CD3xPSMA 이중항체 에셋 ‘AMG 340’으로 임상1상 중단 결정을 하면서, 6억5000만달러를 곧바로 상각비용 처리했습니다.

인수 당시만 하더라도 암젠은 독성 이슈로 ‘BiTE’ 기술이 적용된 CD3 이중항체 에셋을 대거 정리하고 있는 상황에서, 차세대 개발 방향으로 CD3에 대한 결합력을 낮춘 접근법이 의미가 있다고 판단했고 과감히 베팅을 결정했습니다. 자체 PSMA BiTE 우선순위도 낮췄는데요. 그러나 오히려 답은 내부에 있었던 것으로 보입니다.

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사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 첫 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’가 확증임상에서 1차종결점을 달성하는데 실패했습니다.

사렙타는 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4~5세 소아에 대해 엘레비디스의 가속승인을 받았습니다. 그러나 이번 확증 임상3상 결과, 4~7세 전체환자군 뿐만 아니라, 기존 가속승인 대상이 된 4~5세 연령군에서도 운동능력 개선에 실패했습니다.

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