CAR-T 전문기업 큐로셀(Curocell)이 공모가를 확정하고 내달 9일 상장할 예정입니다.

큐로셀은 수요예측 결과를 반영한 최종 공모가를 희망 공모가밴드(2만9800~3만3500원) 아래인 2만원으로 확정했다고 30일 공시했습니다.

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에이비엘바이오(ABL Bio)가 다가오는 SITC 2023에서 임상개발 단계에 있는 리드 4-1BB 이중항체 PD-L1x4-1BB 이중항체 ‘ABL503’과 CLDN18.2x4-1BB 이중항체 ‘ABL111’의 향후 개발전략을 보여주는 비임상 병용투여 결과를 공개합니다.

최근 두 4-1BB 이중항체의 첫 임상결과에서 항암 활성화 안전성에 대한 개념입증(PoC) 결과가 도출된 바 있습니다.

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로슈(Roche)의 VEGF-AxAng-2 이중항체 ‘바비스모(Vabysmo, faricimab)’가 망막정맥폐쇄(Retinal Vein Occlusion, RVO) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받으면서 적응증 확대에 성공했습니다.

안과질환에서 처음으로 시판된 이중항체 약물인 바비스모는 지난해 1월 미국 FDA로부터 신생혈관성 연령관련 황반변성(nAMD, 또는 wAMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 허가를 받았습니다. 이번 승인으로 총 3개 적응증을 보유하게 된 것입니다.

경쟁 약물로는 해당 적응증 3개를 포함해 총 5개 적응증으로 시판중인 리제네론(Regeneron)의 블록버스터 제품 ‘아일리아(Eylea)’가 있습니다. 이번 소식으로 바비스모 출시 이후 경쟁을 벌여왔던 두 약물간 시장점유율 경쟁은 한층 더 치열해질 것으로 보입니다.

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FDA가 버텍스(Vertex Pharmaceuticlas)-크리스퍼(CRISPR Therapeutics)의 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’의 허가결정을 앞두고 오는 31일 자문위원회 회의를 개최합니다. 특히 이번 자문위회의는 ‘첫 CRISPR/Cas9 기반 유전자편집 치료제’라는 타이틀이 걸려있어 많은 주목을 받고 있네요.

다만 최근 FDA가 유전자 편집 치료제의 오프타깃(off-target) 문제에 대해 민감하게 반응하고 있으며, 이번 자문위회의의 주요 논의사항 역시 엑사셀의 오프타깃 이슈가 걸려있는 상황으로, 버텍스가 자문위를 대상으로 엑사셀의 오프타깃 문제를 설득할 수 있느냐에 따라 엑사셀의 허가여부도 영향을 받을것으로 보입니다. 엑사셀의 정식허가는 오는 12월 결정될 예정입니다.

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드디어 『바이오사이언스의 이해』가 6년만에 개정판이 나왔습니다!

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램파트가 시리즈A로 8500만달러를 유치했습니다.

희귀질환인 저인산분해증(HPP)에 대한 DNA 기반 치료제를 개발하는 바이오텍입니다. 재투여 가능하고, 지속성을 향상시켜 기존 유전자치료제에서 나타나는 한계를 극복하려고 하네요.

현재 HPP치료제로는 지난 2015년 미국과 유럽에서 승인받은 알렉시온의 효소대체요법 스트렌식이 유일한 상황이지만, 치료받을 수 있는 환자가 제한적인 한계를 가집니다.

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유럽의약품청(EMA)가 GLP-1 계열 약물과 갑상선암 발병위험 간 연관성을 확인하지 못했습니다.

이는 GLP-1 계열 약물의 논문과 약물의 안전성을 증명할 의무가 있는 품목허가권자(MAH)가 제출한 비임상, 임상, 시판후 데이터 등의 자료를 분석한 결과입니다.

이제 11월 분석완료가 예상되는 GLP-1 계열 약물과 자살, 자해충동 간 연관성에 대한 안전성 문제가 남았네요. EMA는 현재 GLP-1 계열 약물에서 자살, 자해충동과 관련있다고 여겨지는 150건의 사례를 분석 중입니다.



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머크가 PD-1 블록버스터 ‘키트루다’의 뒤를 잇는 키워드로, 그토록 ADC에 목을 매는 이유가 있었네요. 올해 ESMO 2023 하이라이트를 장식한 것은 단연, 방광암 1차치료제 세팅에서 키트루다와 ADC를 병용투여한 EV-302 결과였습니다.

여러 실패 끝에 20년만에 방광암 1차치료제 영역에서 처음으로 백금 기반 화학항암제 대비 환자의 OS을 늘렸는데, 유례없는 수치가 도출됐습니다. 이러한 결과는 발표 직후 기립박수를 이끌어냈으며, 지난해 ASCO에서 ‘엔허투’의 임상결과에 기립박수가 터져나온 이후 또다시 보기 힘든 광경이 연출됐습니다. 계속해서 ADC가 표준치료를 바꿀 가능성을 보여주고 있네요.

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독일 머크(Merck KGaA)가 또다시 PARP1 저해제를 계약금만 1억6000만유로를 포함 총 14억유로 규모에 사들이며, PARP1 저해제 분야에 더욱 깊숙이 들어가고 있습니다.

기존 시판되고 있는 PARP 저해제의 전체생존기간(OS) 감소 이슈로, 미국 식품의약국(FDA)이 일부 적응증을 철회하거나 특정 환자군으로만 제한하는 조치를 시행하고 있는 가운데, 머크는 PARP1을 선택적으로 타깃하는 전략에 차별점이 있다고 보고 있습니다.

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[SITC 2023]와이바이오로직스가 면역항암제로 개발하는 PD-1 항체 ‘아크릭솔리맙(acrixolimab, YBL-006)’의 임상1/2a상 결과를 포스터 발표할 예정입니다.

예비 유효성 평가결과 전체반응률(ORR)은 15.9%였으며, 약물반응을 보인 환자 가운데 CR 2건과 PR 8건이 관찰됐습니다. 특정 암종 및 바이오마커에서 의미있는 약물반응이 확인되면서, 개발 전략을 수립해가고 있습니다.

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카탈리스트가 새로운 뒤센근이영양증(DMD) 약물 '아감리'를 FDA로부터 승인받았습니다.

기존에 DMD에 표준치료로 사용되는 스테로이드 약물은 부작용으로 인해 장기간 사용이 어렵고, 중간에 치료를 포기하는 등 안전성 문제가 있었는데요,

카탈리스트의 아감리는 구조를 변경해 안전성을 높인 경구용 스테로이드성 약물입니다.

카탈리스트는 아감리를 내년 1분기 시판할 계획입니다.

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FDA가 CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’에 대한 자문위회의 결과, 버텍스가 제출한 오프타깃 위험 분석결과가 유의미하지만, 추가적인 연구와 임상은 여전히 유용할 것이라고 발표했습니다. 유전자 편집 치료제로서 발생할 수 있는 오프타깃(off-target) 문제는 아직 남았지만, 엑사셀의 효능이 FDA의 인정을 받았으며, 겸상적혈구병(SCD)이라는 희귀질환에 대한 미충족수요를 감안해, FDA는 오는 12월 8일까지 최종 허가결정을 내릴 예정입니다.

타바숨 아산(Tabassum Ahsan) 자문위회의 의장(chairperson)은 “실시간으로 환자 유전자가 편집되는 과정을 모니터링하는 평가방법이 좋을 것”이라며 “오프타깃을 이해하기 위해서는 버텍스가 엑사셀을 투여받은 환자를 지속적으로 모니터링 할 필요가 있지만, 전체 유전체서열 분석과 같은 방법이 실제로 관계자에게 의미있는 정보를 전달할 만한지는 불분명하다”라며 기존 분석방법의 한계와 대안을 짧게 언급했습니다.

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