로슈(Roche)가 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 새로운 허가 임상3상을 시작합니다. 이번 새로운 임상3상 평가를 통해 앞서 실패했던 엘레비디스의 유럽(EU) 시판허가를 다시 시도할 예정입니다.

로슈는 지난 2019년 사렙타와 계약금 11억5000만달러를 포함해 총 28억5000만달러 규모의 딜을 체결하며 엘레비디스의 미국외 지역에 대한 판권을 확보했습니다. 엘레비디스는 현재 미국, 일본, 브라질과 중동국가 등 9개국에서 시판되고 있습니다.

사렙타는 지난해 엘레비디스의 안전성 문제로 인해 어려운 시기를 겪어오고 있으며, 미국에서는 시판이 전면 중단됐다가 보행 가능한 환자로 라벨이 제한돼 다시 판매가 이뤄지고 있습니다.

로슈는 이번 새로운 임상3상의 경우 기존보다 평가기간을 늘려 근육기능을 평가할 계획입니다. 올해초 사렙타가 엘리비디스의 긍정적인 임상3상 3년차 평가결과를 도출한 이후, 로슈도 엘레비디스의 장기적인 효능에 잠재력이 있다고 평가하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28441

알리고스 테라퓨틱스(Aligos Therapeutics)가 중국 파트너사 샤먼 아모이톱 바이오텍(Xiamen Amoytop Biotech)에 B형간염바이러스(HBV) 치료제 ‘페비포스코르비르 나트륨(pevifoscorvir sodium)’의 중화권 판권을 라이선스아웃(L/O)했습니다.

이번 계약은 양사가 맺은 2번째 HBV 파트너십으로, 앞서 알리고스는 지난 2023년 아모이톱과 HBV 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 공동개발 파트너십을 체결한 바 있습니다.

이번 딜을 통해 알리고스는 아모이톱이 보유한 간질환 시장 영업망을 활용해 페비포스코르비르의 상용화를 추진할 계획입니다. 아모이톱은 만성B형간염(CHB) 치료제를 개발하는 회사로 중국에서 페길화 인터페론 기반의 만성B형간염 치료제 ‘펙빙(Pegbing, mipeginterferon alfa-2b)’을 시판하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28442

미국 머크(MSD)는 PD-1xVEGF 이중항체 ‘MK-2010(LM-299)’의 사람 대상(first-in-human) 임상데이터를 처음으로 공개했네요.

앞서 머크는 지난 2024년 11월 중국의 라노바메디슨(La Nova Medicines)에서부터 MK-2010의 글로벌 독점권을 계약금으로만 5억8800만달러, 총 37억달러 규모로 사들인 바 있는데요. 한편 라노바메디슨은 지난해 7월 중국 시노 바이오파마슈티컬(Sino Biopharmaceutical)에 9억5092만달러에 피인수됐습니다.

이번 임상결과 MK-2010은 비소세포폐암(NSCLC) 1차치료제 세팅에서 전체반응률(ORR) 55%를 나타내며, 경쟁 PD-1xVEGF 약물과 유사한 결과를 보였습니다.

머크는 MK-2010의 첫 임상결과를 미국 암연구학회(AACR)에서 포스터로 발표했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28455

암젠(Amgen)은 CCR8 항체 ‘AMG355’의 첫 사람대상(first-in-human) 임상1상의 결과를 공개했습니다. 해당 데이터는 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 마르완 파키(Marwan Fakih) 시티오브호프(City of Hope) 국립 메디컬센터 교수가 발표했습니다.

AMG355를 고형암 환자 대상으로 투여했을 때, 전체반응률(ORR)이 단독요법과 병용요법에서 각각 2.1%, 3.3%로 나타나며 저조한 효능을 보였는데요. 암젠은 앞서 지난해 12월 미국 임상정보사이트에 기존 535명까지 환자를 모집하려는 계획에서 실제 모집인원수를 77명으로 축소하고 모집중단(not recruiting) 상태로 변경한 바 있습니다.

CCR8(chemokine receptor 8)은 종양내 조절T세포(Treg)에 선택적으로 과발현하는 것으로 알려져 있으며, AMG355는 NK세포의 FcyRIIIa와 CCR8+ Treg에 결합해 항체의존성 세포독성(ADCC)을 유도하는 기전의 CCR8 타깃 어푸코실화(afucosylated) 항체입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28458

아스트라제네카(AstraZeneca)가 차세대 CD19xCD3 T세포인게이저(TCE) ‘수로바타믹(surovatamig, AZD0486)’의 피하주사(SC)제형 임상3상을 시작합니다.

수로바타믹은 아스트라제네카의 또다른 이중항체 에셋인 PD-1xTIGIT ‘릴베고스토믹(rilvegostomig)’과 함께, 알테오젠(Alteogen)의 히알루로니다제 기반 SC제형 개발이 이뤄지고 있는 것으로 업계가 추정하고 있는 약물입니다.

아스트라제네카는 수로바타믹으로 진행할 예정인 SOUNDTRACK-C1 임상3상에서 만성림프구성백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 1차 공고요법(consolidation therapy)을 적응증으로 단독요법을 평가하게 됩니다.

수로바타믹은 아스트라제네카가 지난 2022년 테니오투(TeneoTwo)를 계약금 1억달러를 포함해 총 12억6500만달러로 인수하며 확보한 에셋입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28464

온코닉, 'PARP/TNKS' 폐암 비임상 “AACR 첫 공개”

[AACR 2026] 위암 등에 더해 폐암 적응증 모색 연구결과..PARP/TNKS 저해제 '네수파립', BRCA 변이 없는 SCLC 비임상서 “효과”

https://www.biospectator.com/news/view/28474

#바이오스펙테이터 #전일(4/20, MON) #전체기사

▶ [AACR] HLB, 新접근 ‘KIR CAR-T’ 고형암 1상서 "첫 효능 PoC"
https://www.biospectator.com/news/view/28454

▶ [AACR] 오름, 내약성 개선 'CD123 DAC' AML "하반기 IND 제출"
https://www.biospectator.com/news/view/28453

▶ [AACR] 머크, 'PD-1xVEGF' NSCLC "첫 임상결과 공개"
https://www.biospectator.com/news/view/28455

▶ [AACR] J&J "곧바로", 2nd 'ER RIPTAC' 임상.."ESR1 변이 효능"
https://www.biospectator.com/news/view/28457

▶ 릴리, '경구 GLP-1' 당뇨병 3상 "심혈관 안전성 확인"
https://www.biospectator.com/news/view/28439

▶ [AACR] 삼성바이오, AACR "첫 참가" CRDMO 경쟁력 알려
https://www.biospectator.com/news/view/28465

▶ 메이라, J&J ‘3상 실패’ 안과 AAV “7500만弗 되사들여”
https://www.biospectator.com/news/view/28440

▶ [AACR] 암젠, 'CCR8 항체' 효능저조.."병용요법 ORR 3.3%"
https://www.biospectator.com/news/view/28458

▶ 삼성에피스, ‘프롤리아 시밀러’ 3상 분석 “국제학회 발표”
https://www.biospectator.com/news/view/28466

▶ HK이노엔-넥스트젠, IPF '오토택신 저해제' 공동개발
https://www.biospectator.com/news/view/28467

▶ 로슈, ‘엘레비디스’ DMD 유럽 新허가임상 “시작 예정”
https://www.biospectator.com/news/view/28441

▶ 알리고스, 中아모이톱에 ‘HBV약물’ 中판권 4.45억弗 L/O
https://www.biospectator.com/news/view/28442

▶ 올릭스, 갤럭스와 ‘AI 기반’ siRNA 전달 플랫폼 MOU
https://www.biospectator.com/news/view/28471

▶ [AACR] 루닛, 애질런트와 'AI' 폐암 cMET 변이 공동연구 발표
https://www.biospectator.com/news/view/28468

▶ AZ, 차세대 ‘CD19xCD3 SC제형’ 림프종 “3상 등록”
https://www.biospectator.com/news/view/28464

▶ [AACR] 온코닉, 'PARP/TNKS' 폐암 비임상 “AACR 첫 공개”
https://www.biospectator.com/news/view/28474

▶ UCB, '신경세포' 뉴로나 11.5억弗 인수.."뇌전증 강화"
https://www.biospectator.com/news/view/28461

▶ [AACR] HLB 엘레바, '리라푸그라티닙' 약물 선택성 "차별성"
https://www.biospectator.com/news/view/28472

▶ 종근당, 'c-MET ADC' 고형암 1/2상 "첫 환자 등록"
https://www.biospectator.com/news/view/28477

▶ 지아이이노, 'CD80-IL2' 병용 1b/2상 "FDA IND 승인"
https://www.biospectator.com/news/view/28478

▶ 비씨켐, 유럽社에 폐암 'STING 작용제 LNP제형' L/O
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#바이오스펙테이터 #전일(4/20, MON) #전체기사

중국 치루 파마슈티컬(Qilu Pharmaceutical)이 19일(현지시간) AACR 2026에서 난소암 대상 클라우딘6(CLDN6) ADC ‘QLS5132’의 초기 임상1상에서 미확정 전체반응률(uORR) 55.6%라는 결과를 첫 공개했다. 임상2상 권장용량(RP2D)로 정한 4.8mg/kg에 대한 결과로, 다만 확정된(confirmed) 약물반응 기준으로 ORR은 33.3%였습니다.

긍정적인 초기 데이터로, 지금까지 난소암 영역에서 CLDN6 ADC는 임상에서 뚜렷한 성과를 내지 못하고 있습니다. 다이이찌산쿄는 올해 1월 변형 PBD(mPBD) 페이로드를 적용한 CLDN6 ADC ‘DS-9606’의 임상1상 개발을 중단했습니다.

현재 가장 앞서가는 에셋은 TORL 의 MMAE 기반 CLDN6 ADC ‘이소타투크 베도틴(ixotatug vedotin, TORL-1-23)’으로 지난 2024년 유럽 임상종양학회(ESMO 2024)에서 ORR 33%, CLDN6 양성 환자에게서 고용량 투여시 ORR은 45%였습니다 그밖에 바이오엔텍(BioNTech), 암젠(Amgen) 등은 CLDN6 T세포 인게이저(T cell engager) 개발을 중단했는데요.

또다른 변수로 난소암은 ADC가 가장 활발하게 개발되고 있는 영역 중 하나로, 백금저항성 난소암(PROC) 적응증에서 FRα, CDH6, NaPi2b, B7-H4 등 ADC 약물이 ORR 50% 수준의 효능 데이터를 업데이트하고 있네요. 이러한 측면에서 독성 프로파일과 바이오마커 전략 등이 부각되고 있습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=28459

알지노믹스(Rznomics)가 19일(현지시간) 미국 암연구학회(AACR 2026) 구두발표에서 ‘RZ-001’의 간암 임상1/2상에서 이전 초록에서 공개된 것과 비교해, 기존 환자에게서 미확정 부분반응(uPR) 1건을 추가하면서 전체반응률(uORR) 46.2%라는 결과를 업데이트했습니다.

RZ-001은 RNA 치환효소 리보자임(ribozyme) 기반 항암 유전자치료제 후보물질입니다.

이번 구두발표는 김윤준 서울대병원 소화기내과 교수가 진행했고, 임상시험 미니심포지엄(clinical trials minisymposium) 세션의 세포, 면역 기반 치료제(Advanced cellular and immune based therapies) 주제에서 발표됐네요.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=28460

카일레라 테라퓨틱스(Kailera Therapeutics)가 나스닥 기업공개(IPO)를 통해 6억2500만달러를 조달했네요. 이번 IPO 규모는 바이오텍 역대 최대규모로, 카일레라는 지난 2018년 6억400만달러를 조달했던 모더나(Moderna)의 IPO 기록을 경신했습니다.

카일레라는 이번 IPO를 통해 주당 16달러에 총 3906만주 이상을 발행해 당초 계획보다 약 1억6630만달러를 초과 조달했습니다. 특히 인수단에 의한 추가매수권이 전량 행사될 경우 카일레라는 9280만달러의 추가자금을 더 확보할 수 있습니다.

카일레라는 이번 IPO로 확보한 자금과 기존 현금성 자산을 합해 항서제약(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals)으로부터 사들인 4개 비만치료제 후보물질의 임상개발을 진행할 예정입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28463

일라이릴리(Eli Lilly)가 두달여만에 또다시 인비보(in vivo) CAR-T M&A딜을 체결했습니다. 이번에는 켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)를 계약금 32억5000만달러를 포함해 총 70억달러 규모로 인수합니다.

릴리는 지난 2월 인비보 CAR-T 개발사인 오르나테라퓨틱스(Orna Therapeutics)를 총 24억달러로 인수하는 딜을 체결한 바 있습니다. 이번에 켈로니아와도 M&A딜을 체결하면서, 최근 붐이 일고 있는 인비보 CAR-T에 추가적인 베팅에 나서게 됐습니다.

릴리가 앞서 인수딜을 체결한 오르나는 원형 RNA(cirRNA)와 지질나노입자(LNP)를 이용해 T세포에 CAR를 전달하는 기술을 보유하고 있습니다. 반면 켈로니아는 렌티바이러스 벡터(LVV)를 이용해 유전자를 전달하는 방식입니다.

릴리는 켈로니아가 최근 리드에셋인 BCMA CAR-T로 평가한 다발성골수종(MM) 임상1상 초기결과가 ‘고무적’이며 기존 자가유래(autologous) CAR-T의 한계점을 극복할 잠재력을 가졌다고 강조했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28483

미국 머크(MSD)의 ‘키트루다(Keytruda)’ 피하주사(SC) 제형과 넥틴-4 ADC ‘파드셉(Padcev)’ 병용요법이 시스플라틴 적합 초기 방광암 수술전후요법(perioperative) 적응증으로 미국 허가심사가 시작됐습니다.

키트루다SC인 '키트루다 큐렉스(Keytruda Qlex)'는 알테오젠의 히알루로니다제 기반 SC제형 기술이 적용된 제품입니다.

지난해 9월 키트루다SC가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 처음 시판허가를 받은 이후 4번째 라벨에 대한 허가심사입니다. 또한 키트루다SC는 지난해 11월 시스플라틴에 부적합한 근침윤성 방광암(MIBC)을 적응증으로 파드셉과의 병용요법에 대해 FDA 승인을 받은 바 있으며, 이번에 남은 50%의 MIBC 환자를 커버할 수 있는 라벨 확보에 나서게 됩니다.

키트루다와 파드셉 병용요법의 이번 허가신청은 FDA로부터 우선심사(priority review) 절차로 접수받았으며, 오는 8월17일까지 허가여부가 결정될 예정입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28490

삼성바이오에피스가 첫 신약 후보물질인 넥틴-4 ADC ‘SBE303’이 방광암 블록버스터 ‘파드셉’과 경쟁하기 위한 포인트로, 안전성 개선이라는 키워드를 제시하고 있습니다. 파드셉은 지난해 글로벌에서 20억달러 어치가 팔린 제품이지만, 약물투여시 피부독성 우려가 있어, 한 사이클에 1.25mg/kg 용량을 3번으로 나눠 투여합니다.

파드셉은 방광암에서 PD-1 항체 ‘키트루다’와 병용요법으로 유례없는 효능 결과를 내면서 1차요법에서 초기 치료제로 시장을 확대하고 있다. 파드셉은 MMAE 페이로드 기반 ADC 약물입니다.

안소신 삼성바이오에피스 상무는 “현재 넥틴-4 ADC 파드셉의 가장 큰 의학적 미충족수요는 안전성으로, 효능이 좋더라도 오래 투여하지 못하면 의미가 없다”라며 “지금까지 최대내약 독성용량(HNSTD)이 40mg/kg으로 경쟁력 있는 수치를 확인해, 넓은 치료지수(therapeutic window, TI)를 확보했다”고 말했습니다.

삼성바이오에피스는 지난달말 고형암 환자 149명을 목표로 미국 임상기관에서 임상1상을 시작했습니다(NCT07524348).

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=28486