알지노믹스(Rznomics)가 간암 1차치료제 세팅에서 RNA 치환효소 리보자임(ribozyme) 기반 유전자치료제 후보물질의 ‘RZ-001’과 표준요법(SoC) 병용투여를 평가한 임상 데이터를 첫 공개합니다.

알지노믹스는 오는 19일(현지시간) 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 RZ-001의 간암 임상1b/2a상 데이터의 구두발표에 앞서, 이에 앞서 18일 초록이 공개됐네요. 알지노믹스가 지난해 12월 ESMO ASIA 2025에서 교모세포종(GBM) 적응증에서 임상1/2a상 중간 결과를 발표한 이후, 간암 적응증에서 RZ-001을 평가한 결과입니다.

알지노믹스가 이번에 공개한 중간 데이터에 따르면 간암 환자 13명에게서 RZ-001 병용요법을 평가한 결과로, 전체반응률(ORR)은 38.5%였네요(RECIST v1.1 기준). 또다른 기준인 mRECIST 기준 ORR은 53.8%(7/13명)이고, 완전관해(CR)는 23%였습니다.

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오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)이 올해 하반기 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발하는 GSPT1 페이로드(payload)를 적용한 CD123 항체-분해약물접합체(DAC) ‘ORM-1153’의 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정입니다.

그동안 CD123 약물개발은 모세혈관누출증후군(CLS), 제한적인 치료지수(therapeutic index, TI) 등의 독성 이슈로 개발에 어려움을 겪어온 분야로, 오름테라퓨틱은 오는 20일(현지시간) AACR 2026에서 자체 발굴한 CD123 항체에 GSPT1 분해약물을 적용한 ORM-1153에 대한 전임상 결과에 대한 포스터발표 2건을 진행할 예정입니다.

오름은 ORM-1153의 약물 디자인을 강조하고 있습니다. 기존에 개발되던 경쟁 CD123에 적용된 항체보다 CD123에 대한 결합력을 낮춰(1nM 미만) 최적화했으며, 내재화(internalization) 효율을 3배 정도 개선했습니다. 또한 Fcγ 수용체(FcγR)와 상호작용을 줄여 ‘오프타깃(off-target)’ 부작용을 최소화하도록 디자인했네요.

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#바이오스펙테이터 #전일(4/17, FRI) #전체기사

▶ 장인근 HLB파나진 대표, ‘PNA-AOC’ 개발 전략은?
https://www.biospectator.com/news/view/28311

▶ ‘BMS NewCo’ 비라인, 공식 출범..“면역∙염증에셋 5종”
https://www.biospectator.com/news/view/28427

▶ GC녹십자, ‘알리글로’ 응집특성 연구 "NHIA 발표”
https://www.biospectator.com/news/view/28443

▶ 루닛, 美렉싱턴클리닉에 ‘유방암 진단 통합솔루션’ 공급
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▶ 트래비어, ‘ETA/AT1’ 추가 신장질환(FSGS) “美 허가”
https://www.biospectator.com/news/view/28418

▶ 유바이오로직스, LG화학과 백신 품질관리 MOU 체결
https://www.biospectator.com/news/view/28446

▶ 테레모토, 시리즈C 1.08억弗..‘AKT1 공유결합’ 임상
https://www.biospectator.com/news/view/28429

▶ 한미약품, 'GLP-1' 비만약 연내 허가 "전사협의체 발족"
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▶ 대웅제약, '펙수클루' 인도네시아 시판허가
https://www.biospectator.com/news/view/28445

▶ 큐로셀, 727억 규모 CPS·CB 발행 결정
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#바이오스펙테이터 #전일(4/17, FRI) #전체기사

J&J가 할다테라퓨틱스(Halda Therapeutics)를 인수한 지 채 반년이 안된 시점에, 2번째 RIPTAC 후보물질 ‘HLD-0117’을 임상개발 단계로 진전시키고 있습니다. RIPTAC은 종양에서 과발현하는 단백질에 필수단백질(pan-essential protein)을 잡아둬, 필수 단백질이 작동하지 못하게 하는 원리인데요.

그러면서 할다는 HLD-0117이 에스트로겐수용체(ER)과 BRD4를 타깃하는 RIPTAC 약물이라는 것을 공개했습니다. 이는 리드 프로그램인 안드로겐수용체(AR) RIPTAC ‘HLD-0915’과 동일하게 BRD4가 적용된 것으로, J&J는 지난해 11월 거세저항성 전립선암(mCRPC)에서 HLD-0915의 초기 임상 결과가 도출되자마자 할다를 30억5000만달러 규모에 사들였습니다.

캐서린 케이저 브리커(Katherine Kayser-Bricker) 할다 최고과학책임자(CSO)는 AACR 2026 에듀케이셔널 세션에서 HLD-0117의 포지셔닝이 ESR1 변이와 야생형(WT) 모두를 억제하는 경구용 약물이라는 것을 공개했고, 약물개발 경쟁이 치열하지만 차세대 ESRD, PROTAC 등은 여전히 ESR1 변이에서 제한적인 효능을 내고 있습니다.

앞서 J&J는 지난 13일 임상정보사이트에 ER 양성 전이성 유방암 환자를 대상으로 HLD-0117의 임상1상을 시작한다는 정보를 업데이트하면서, 임상 진입 사실이 알려졌습니다(NCT07524855).

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메이라GTx(MeiraGTx)가 J&J에 매각했던 유전성 희귀 망막질환에 대한 AAV 유전자치료제 에셋을 7500만달러 규모로 사들였습니다. 계약금 2500만달러가 포함된 딜입니다.

앞서 메이라GTx는 지난 2019년 J&J에 RPGR 발현 AAV5 에셋인 ‘보타벡(bota-vec)’을 포함한 유전성 망막질환(IRD) 에셋의 권리를 계약금 1억달러를 포함해 총 4억4000만달러 규모로 라이선스아웃(L/O)한 바 있습니다.

이어 J&J는 지난 2023년 메이라GTx에 지급해야 하는 로열티 등 보타벡에 남아 있던 전체 권리를 계약금 6500만달러를 포함해 총 4억1500만달러 규모로 아예 인수했습니다. 그러나 지난해 5월 보타벡으로 진행한 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 임상3상에서 1차종결점 충족에 실패하며 약물의 전망이 불투명해졌었습니다.

그러나 메이라GTx는 보타벡의 임상3상에서 다른 효능지표를 개선한 데이터와 질병의 미충족 수요에 기반해, 보타벡이 시판허가를 받을 수 있는 가능성이 있다는데에 베팅했습니다.

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로슈(Roche)가 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 새로운 허가 임상3상을 시작합니다. 이번 새로운 임상3상 평가를 통해 앞서 실패했던 엘레비디스의 유럽(EU) 시판허가를 다시 시도할 예정입니다.

로슈는 지난 2019년 사렙타와 계약금 11억5000만달러를 포함해 총 28억5000만달러 규모의 딜을 체결하며 엘레비디스의 미국외 지역에 대한 판권을 확보했습니다. 엘레비디스는 현재 미국, 일본, 브라질과 중동국가 등 9개국에서 시판되고 있습니다.

사렙타는 지난해 엘레비디스의 안전성 문제로 인해 어려운 시기를 겪어오고 있으며, 미국에서는 시판이 전면 중단됐다가 보행 가능한 환자로 라벨이 제한돼 다시 판매가 이뤄지고 있습니다.

로슈는 이번 새로운 임상3상의 경우 기존보다 평가기간을 늘려 근육기능을 평가할 계획입니다. 올해초 사렙타가 엘리비디스의 긍정적인 임상3상 3년차 평가결과를 도출한 이후, 로슈도 엘레비디스의 장기적인 효능에 잠재력이 있다고 평가하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28441

알리고스 테라퓨틱스(Aligos Therapeutics)가 중국 파트너사 샤먼 아모이톱 바이오텍(Xiamen Amoytop Biotech)에 B형간염바이러스(HBV) 치료제 ‘페비포스코르비르 나트륨(pevifoscorvir sodium)’의 중화권 판권을 라이선스아웃(L/O)했습니다.

이번 계약은 양사가 맺은 2번째 HBV 파트너십으로, 앞서 알리고스는 지난 2023년 아모이톱과 HBV 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 공동개발 파트너십을 체결한 바 있습니다.

이번 딜을 통해 알리고스는 아모이톱이 보유한 간질환 시장 영업망을 활용해 페비포스코르비르의 상용화를 추진할 계획입니다. 아모이톱은 만성B형간염(CHB) 치료제를 개발하는 회사로 중국에서 페길화 인터페론 기반의 만성B형간염 치료제 ‘펙빙(Pegbing, mipeginterferon alfa-2b)’을 시판하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28442

미국 머크(MSD)는 PD-1xVEGF 이중항체 ‘MK-2010(LM-299)’의 사람 대상(first-in-human) 임상데이터를 처음으로 공개했네요.

앞서 머크는 지난 2024년 11월 중국의 라노바메디슨(La Nova Medicines)에서부터 MK-2010의 글로벌 독점권을 계약금으로만 5억8800만달러, 총 37억달러 규모로 사들인 바 있는데요. 한편 라노바메디슨은 지난해 7월 중국 시노 바이오파마슈티컬(Sino Biopharmaceutical)에 9억5092만달러에 피인수됐습니다.

이번 임상결과 MK-2010은 비소세포폐암(NSCLC) 1차치료제 세팅에서 전체반응률(ORR) 55%를 나타내며, 경쟁 PD-1xVEGF 약물과 유사한 결과를 보였습니다.

머크는 MK-2010의 첫 임상결과를 미국 암연구학회(AACR)에서 포스터로 발표했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28455

암젠(Amgen)은 CCR8 항체 ‘AMG355’의 첫 사람대상(first-in-human) 임상1상의 결과를 공개했습니다. 해당 데이터는 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 마르완 파키(Marwan Fakih) 시티오브호프(City of Hope) 국립 메디컬센터 교수가 발표했습니다.

AMG355를 고형암 환자 대상으로 투여했을 때, 전체반응률(ORR)이 단독요법과 병용요법에서 각각 2.1%, 3.3%로 나타나며 저조한 효능을 보였는데요. 암젠은 앞서 지난해 12월 미국 임상정보사이트에 기존 535명까지 환자를 모집하려는 계획에서 실제 모집인원수를 77명으로 축소하고 모집중단(not recruiting) 상태로 변경한 바 있습니다.

CCR8(chemokine receptor 8)은 종양내 조절T세포(Treg)에 선택적으로 과발현하는 것으로 알려져 있으며, AMG355는 NK세포의 FcyRIIIa와 CCR8+ Treg에 결합해 항체의존성 세포독성(ADCC)을 유도하는 기전의 CCR8 타깃 어푸코실화(afucosylated) 항체입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28458

아스트라제네카(AstraZeneca)가 차세대 CD19xCD3 T세포인게이저(TCE) ‘수로바타믹(surovatamig, AZD0486)’의 피하주사(SC)제형 임상3상을 시작합니다.

수로바타믹은 아스트라제네카의 또다른 이중항체 에셋인 PD-1xTIGIT ‘릴베고스토믹(rilvegostomig)’과 함께, 알테오젠(Alteogen)의 히알루로니다제 기반 SC제형 개발이 이뤄지고 있는 것으로 업계가 추정하고 있는 약물입니다.

아스트라제네카는 수로바타믹으로 진행할 예정인 SOUNDTRACK-C1 임상3상에서 만성림프구성백혈병(CLL)/소림프구성림프종(SLL) 1차 공고요법(consolidation therapy)을 적응증으로 단독요법을 평가하게 됩니다.

수로바타믹은 아스트라제네카가 지난 2022년 테니오투(TeneoTwo)를 계약금 1억달러를 포함해 총 12억6500만달러로 인수하며 확보한 에셋입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28464

온코닉, 'PARP/TNKS' 폐암 비임상 “AACR 첫 공개”

[AACR 2026] 위암 등에 더해 폐암 적응증 모색 연구결과..PARP/TNKS 저해제 '네수파립', BRCA 변이 없는 SCLC 비임상서 “효과”

https://www.biospectator.com/news/view/28474

#바이오스펙테이터 #전일(4/20, MON) #전체기사

▶ [AACR] HLB, 新접근 ‘KIR CAR-T’ 고형암 1상서 "첫 효능 PoC"
https://www.biospectator.com/news/view/28454

▶ [AACR] 오름, 내약성 개선 'CD123 DAC' AML "하반기 IND 제출"
https://www.biospectator.com/news/view/28453

▶ [AACR] 머크, 'PD-1xVEGF' NSCLC "첫 임상결과 공개"
https://www.biospectator.com/news/view/28455

▶ [AACR] J&J "곧바로", 2nd 'ER RIPTAC' 임상.."ESR1 변이 효능"
https://www.biospectator.com/news/view/28457

▶ 릴리, '경구 GLP-1' 당뇨병 3상 "심혈관 안전성 확인"
https://www.biospectator.com/news/view/28439

▶ [AACR] 삼성바이오, AACR "첫 참가" CRDMO 경쟁력 알려
https://www.biospectator.com/news/view/28465

▶ 메이라, J&J ‘3상 실패’ 안과 AAV “7500만弗 되사들여”
https://www.biospectator.com/news/view/28440

▶ [AACR] 암젠, 'CCR8 항체' 효능저조.."병용요법 ORR 3.3%"
https://www.biospectator.com/news/view/28458

▶ 삼성에피스, ‘프롤리아 시밀러’ 3상 분석 “국제학회 발표”
https://www.biospectator.com/news/view/28466

▶ HK이노엔-넥스트젠, IPF '오토택신 저해제' 공동개발
https://www.biospectator.com/news/view/28467

▶ 로슈, ‘엘레비디스’ DMD 유럽 新허가임상 “시작 예정”
https://www.biospectator.com/news/view/28441

▶ 알리고스, 中아모이톱에 ‘HBV약물’ 中판권 4.45억弗 L/O
https://www.biospectator.com/news/view/28442

▶ 올릭스, 갤럭스와 ‘AI 기반’ siRNA 전달 플랫폼 MOU
https://www.biospectator.com/news/view/28471

▶ [AACR] 루닛, 애질런트와 'AI' 폐암 cMET 변이 공동연구 발표
https://www.biospectator.com/news/view/28468

▶ AZ, 차세대 ‘CD19xCD3 SC제형’ 림프종 “3상 등록”
https://www.biospectator.com/news/view/28464

▶ [AACR] 온코닉, 'PARP/TNKS' 폐암 비임상 “AACR 첫 공개”
https://www.biospectator.com/news/view/28474

▶ UCB, '신경세포' 뉴로나 11.5억弗 인수.."뇌전증 강화"
https://www.biospectator.com/news/view/28461

▶ [AACR] HLB 엘레바, '리라푸그라티닙' 약물 선택성 "차별성"
https://www.biospectator.com/news/view/28472

▶ 종근당, 'c-MET ADC' 고형암 1/2상 "첫 환자 등록"
https://www.biospectator.com/news/view/28477

▶ 지아이이노, 'CD80-IL2' 병용 1b/2상 "FDA IND 승인"
https://www.biospectator.com/news/view/28478

▶ 비씨켐, 유럽社에 폐암 'STING 작용제 LNP제형' L/O
https://www.biospectator.com/news/view/28476

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