장인근 HLB파나진(HLB Panagene) 대표가 회사가 개발에 착수한 PNA 기반의 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 개발현황과 경쟁력 전략을 공개했습니다.

장 대표는 “우리가 PNA 모달리티에서 가장 강력하게 내세우는 장점은 안정성과 강한 결합력”이라며 “또한 다른 인공핵산과 비교해 PNA의 물성 변형이 자유롭기 때문에 타깃하는 질환에 맞게 약물을 디자인하기 용이한 이점을 갖고 있다”고 말했습니다.

장 대표는 “PNA의 장점에도 불구하고 세포내 전달(delivery)이 어렵다는 한계가 남아있어 약물로 활용하는데 여전히 어려움이 많았다”며 “그러나 항체-약물접합체(ADC)의 성공 사례를 통해 항체를 통한 약물전달이 입증되면서 이제 PNA와 항체를 연결해 전달문제를 해결할 수 있는 가능성이 생겼다. 그리고 이제는 ADC에 이어 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)가 차세대 모달리티로 주목받고 있는 상황”이라고 설명했습니다.

HLB파나진은 TfR1 항체와 엑손스키핑 PNA를 접합한 에셋으로 뒤센근이영양증(DMD) 초기 프로그램을 진행중입니다.

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BMS(Bristol Myers Squibb)가 지난해 설립한 면역학 전문 바이오텍(NewCo)이 비라인 메디슨(Beeline Medicines)이라는 사명을 공개하고 공식 출범합니다.

앞서 BMS는 지난해 7월 자가면역 및 염증성질환 환자들을 대상으로 정밀치료제를 개발하는 스타트업을 설립했었는데요. 당시 발표에서 뉴코는 BMS로부터 면역학 에셋 5종의 라이선스를 확보했으며, 베인캐피탈(Bain Capital)이 주도한 시리즈A를 통해 3억달러 규모의 투자를 유치했었습니다. 이후 뉴코는 비공개로 운영되다가 이번에 출범을 알리게 된 것입니다.

비라인은 3억달러의 시리즈A 투자자금을 바탕으로 현재 개발중인 면역학 프로그램의 후기임상 진입 및 개발을 진행할 계획이라고 합니다. 비라인이 BMS로부터 들여온 면역학 프로그램 중 현재 임상을 진행하고 있는 에셋은 3개이며, 나머지 2개 에셋은 전임상 단계에 있습니다.

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트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)의 엔도텔린(ETA)/안지오텐신(AT1) 수용체 이중저해제가 국소분절사구체경화증(FSGS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받는데 성공했습니다.

트래비어의 ETA/AT1 저해제 ‘스파센탄(sparsentan, 제품명: Filspari)’은 FSGS에 대한 첫 치료제가 됐습니다. 스파센탄은 지난 2024년 또다른 희귀 신장질환인 IgA신증(IgAN) 치료제로 FDA의 정식승인을 받았습니다.

스파센탄이 FSGS 분야로 진출할 수 있게 되면서 블록버스터 매출을 올릴 잠재력을 갖게 됐다고 업계의 평가를 받고 있습니다. 스파센탄이 기존에 시판되고 있던 IgA신증은 최근 새로운 치료제가 연달아 출시되며 경쟁이 치열해지고 있는 분야입니다.

특히 스파센탄이 1차종결점인 추정사구체여과율(eGFR) 개선에는 실패했으나 단백뇨를 효과적으로 낮춘 결과로 FDA의 정식승인을 받았기 때문에, FDA가 희귀질환에서 규제유연성을 적용하고 있다는 업계의 시각이 있었습니다.

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테레모토 바이오사이언스(Terremoto Biosciences)가 시리즈C로 1억800만달러를 유치했습니다. 이번 시리즈C에는 비원메디슨(BeOne Medicines), RA캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management) 등이 신규 투자사로 참여했습니다.

테레모토는 지난 2022년 출범을 통해 차세대 공유결합 저해제 플랫폼을 공개한 이후, 4년여만에 회사의 리드에셋인 AKT1 저해제를 오픈했습니다. 테레모토는 현재까지 노보홀딩스(Novo Holdings), 오비메드(OrbiMed), 서드락벤처스(Third Rock Ventures) 등으로부터 투자금을 조달했고, 직전 라운드로는 지난 2023년 시리즈B로 1억7500만달러를 펀딩했습니다.

테레모토는 지난 2024년 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics) 공동설립자 겸 CEO 출신인 찰스 바움(Charles Baum) 박사를 신임 대표로 영입하며 리더십을 강화한 바 있습니다. 미라티는 공유결합 KRAS G12C 저해제인 ‘아다그라십(adagrasib, 제품명: Krazati)’을 개발한 바이오텍입니다.

테레모토는 이전 세대의 공유결합 저해제로 타깃이 어려웠던 라이신(lysine)에 선택적으로 공유결합을 일으켜 더 많은 질환을 커버할 수 있다고 설명합니다.

테레모토는 리드 프로그램으로 AKT1 선택적 저해제를 개발중이며, AKT2를 저해하지 않아 기존 PTEN/PI3K/AKT 경로 치료제의 당뇨병 유사 부작용과 발진 등을 회피할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 최근 노바티스(Novartis), 일라이릴리(Eli Lilly) 등의 빅파마도 차세대 PI3Kα 저해제 확보를 위해 M&A 딜을 체결한 바 있습니다.

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HLB가 기존의 CAR-T가 고형암에서 가진 한계를 극복하기 위해, 새로운 활성화 방식인 KIR CAR-T 플랫폼을 평가한 첫 개념입증(PoC) 임상에서 고형암 환자에게서 항암 활성을 확인한 초기 데이터를 공개합니다. 지금까지 CRS은 2등급 이하 수준이었고, 신경독성은 관찰되지 않았습니다.

가장 큰 차별점은 활성화 방식입니다. 기존 CAR-T는 CD3 기반 단일사슬(single-chain) CAR를 이용했다면, KIR CAR-T는 항원결합 부위와 활성화 신호전달이 분리된 다중사슬(multi-chain) 구조입니다. 이론적으로 CAR-T가 항원에 결합했을 때만 활성화되도록 디자인해, 기존에 CAR-T가 항원이 없는 상황에서도 불필요하게 지속 활성화되면서(tonic signaling) 효능이 떨어지는 단점을 극복하기 위한 것입니다.

이는 NK세포의 KIR 패밀리에서 KIR2DS2 수용체가 DAP12과 활성화되는 신호전달에서 착안했습니다. 베리스모의 KIR CAR-T 플랫폼은 항원을 인식하는 부위와 활성화수용체(KIR2DS2)를 결합하며, 신호전달을 담당하는 DAP12의 2개 파트로 이뤄져 있습니다.

HLB이노베이션 자회사 베리스모 테라퓨틱스(Verismo Therapeutics)은 오는 20일(현지시간) AACR 2026 플레너리 세션에서 메소텔린(mesothelin, MSLN) 표적에 KIR CAR-T 기술을 적용한 ‘SynKIR-110’의 ‘first-in-human’ 임상1상 중간데이터를 공개합니다.

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알지노믹스(Rznomics)가 간암 1차치료제 세팅에서 RNA 치환효소 리보자임(ribozyme) 기반 유전자치료제 후보물질의 ‘RZ-001’과 표준요법(SoC) 병용투여를 평가한 임상 데이터를 첫 공개합니다.

알지노믹스는 오는 19일(현지시간) 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 RZ-001의 간암 임상1b/2a상 데이터의 구두발표에 앞서, 이에 앞서 18일 초록이 공개됐네요. 알지노믹스가 지난해 12월 ESMO ASIA 2025에서 교모세포종(GBM) 적응증에서 임상1/2a상 중간 결과를 발표한 이후, 간암 적응증에서 RZ-001을 평가한 결과입니다.

알지노믹스가 이번에 공개한 중간 데이터에 따르면 간암 환자 13명에게서 RZ-001 병용요법을 평가한 결과로, 전체반응률(ORR)은 38.5%였네요(RECIST v1.1 기준). 또다른 기준인 mRECIST 기준 ORR은 53.8%(7/13명)이고, 완전관해(CR)는 23%였습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=28452

오름테라퓨틱(Orum Therapeutics)이 올해 하반기 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발하는 GSPT1 페이로드(payload)를 적용한 CD123 항체-분해약물접합체(DAC) ‘ORM-1153’의 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정입니다.

그동안 CD123 약물개발은 모세혈관누출증후군(CLS), 제한적인 치료지수(therapeutic index, TI) 등의 독성 이슈로 개발에 어려움을 겪어온 분야로, 오름테라퓨틱은 오는 20일(현지시간) AACR 2026에서 자체 발굴한 CD123 항체에 GSPT1 분해약물을 적용한 ORM-1153에 대한 전임상 결과에 대한 포스터발표 2건을 진행할 예정입니다.

오름은 ORM-1153의 약물 디자인을 강조하고 있습니다. 기존에 개발되던 경쟁 CD123에 적용된 항체보다 CD123에 대한 결합력을 낮춰(1nM 미만) 최적화했으며, 내재화(internalization) 효율을 3배 정도 개선했습니다. 또한 Fcγ 수용체(FcγR)와 상호작용을 줄여 ‘오프타깃(off-target)’ 부작용을 최소화하도록 디자인했네요.

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#바이오스펙테이터 #전일(4/17, FRI) #전체기사

▶ 장인근 HLB파나진 대표, ‘PNA-AOC’ 개발 전략은?
https://www.biospectator.com/news/view/28311

▶ ‘BMS NewCo’ 비라인, 공식 출범..“면역∙염증에셋 5종”
https://www.biospectator.com/news/view/28427

▶ GC녹십자, ‘알리글로’ 응집특성 연구 "NHIA 발표”
https://www.biospectator.com/news/view/28443

▶ 루닛, 美렉싱턴클리닉에 ‘유방암 진단 통합솔루션’ 공급
https://www.biospectator.com/news/view/28444

▶ 트래비어, ‘ETA/AT1’ 추가 신장질환(FSGS) “美 허가”
https://www.biospectator.com/news/view/28418

▶ 유바이오로직스, LG화학과 백신 품질관리 MOU 체결
https://www.biospectator.com/news/view/28446

▶ 테레모토, 시리즈C 1.08억弗..‘AKT1 공유결합’ 임상
https://www.biospectator.com/news/view/28429

▶ 한미약품, 'GLP-1' 비만약 연내 허가 "전사협의체 발족"
https://www.biospectator.com/news/view/28447

▶ 대웅제약, '펙수클루' 인도네시아 시판허가
https://www.biospectator.com/news/view/28445

▶ 큐로셀, 727억 규모 CPS·CB 발행 결정
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#바이오스펙테이터 #전일(4/17, FRI) #전체기사

J&J가 할다테라퓨틱스(Halda Therapeutics)를 인수한 지 채 반년이 안된 시점에, 2번째 RIPTAC 후보물질 ‘HLD-0117’을 임상개발 단계로 진전시키고 있습니다. RIPTAC은 종양에서 과발현하는 단백질에 필수단백질(pan-essential protein)을 잡아둬, 필수 단백질이 작동하지 못하게 하는 원리인데요.

그러면서 할다는 HLD-0117이 에스트로겐수용체(ER)과 BRD4를 타깃하는 RIPTAC 약물이라는 것을 공개했습니다. 이는 리드 프로그램인 안드로겐수용체(AR) RIPTAC ‘HLD-0915’과 동일하게 BRD4가 적용된 것으로, J&J는 지난해 11월 거세저항성 전립선암(mCRPC)에서 HLD-0915의 초기 임상 결과가 도출되자마자 할다를 30억5000만달러 규모에 사들였습니다.

캐서린 케이저 브리커(Katherine Kayser-Bricker) 할다 최고과학책임자(CSO)는 AACR 2026 에듀케이셔널 세션에서 HLD-0117의 포지셔닝이 ESR1 변이와 야생형(WT) 모두를 억제하는 경구용 약물이라는 것을 공개했고, 약물개발 경쟁이 치열하지만 차세대 ESRD, PROTAC 등은 여전히 ESR1 변이에서 제한적인 효능을 내고 있습니다.

앞서 J&J는 지난 13일 임상정보사이트에 ER 양성 전이성 유방암 환자를 대상으로 HLD-0117의 임상1상을 시작한다는 정보를 업데이트하면서, 임상 진입 사실이 알려졌습니다(NCT07524855).

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메이라GTx(MeiraGTx)가 J&J에 매각했던 유전성 희귀 망막질환에 대한 AAV 유전자치료제 에셋을 7500만달러 규모로 사들였습니다. 계약금 2500만달러가 포함된 딜입니다.

앞서 메이라GTx는 지난 2019년 J&J에 RPGR 발현 AAV5 에셋인 ‘보타벡(bota-vec)’을 포함한 유전성 망막질환(IRD) 에셋의 권리를 계약금 1억달러를 포함해 총 4억4000만달러 규모로 라이선스아웃(L/O)한 바 있습니다.

이어 J&J는 지난 2023년 메이라GTx에 지급해야 하는 로열티 등 보타벡에 남아 있던 전체 권리를 계약금 6500만달러를 포함해 총 4억1500만달러 규모로 아예 인수했습니다. 그러나 지난해 5월 보타벡으로 진행한 X-연관 망막색소변성증(XLRP) 임상3상에서 1차종결점 충족에 실패하며 약물의 전망이 불투명해졌었습니다.

그러나 메이라GTx는 보타벡의 임상3상에서 다른 효능지표를 개선한 데이터와 질병의 미충족 수요에 기반해, 보타벡이 시판허가를 받을 수 있는 가능성이 있다는데에 베팅했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28440

로슈(Roche)가 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 새로운 허가 임상3상을 시작합니다. 이번 새로운 임상3상 평가를 통해 앞서 실패했던 엘레비디스의 유럽(EU) 시판허가를 다시 시도할 예정입니다.

로슈는 지난 2019년 사렙타와 계약금 11억5000만달러를 포함해 총 28억5000만달러 규모의 딜을 체결하며 엘레비디스의 미국외 지역에 대한 판권을 확보했습니다. 엘레비디스는 현재 미국, 일본, 브라질과 중동국가 등 9개국에서 시판되고 있습니다.

사렙타는 지난해 엘레비디스의 안전성 문제로 인해 어려운 시기를 겪어오고 있으며, 미국에서는 시판이 전면 중단됐다가 보행 가능한 환자로 라벨이 제한돼 다시 판매가 이뤄지고 있습니다.

로슈는 이번 새로운 임상3상의 경우 기존보다 평가기간을 늘려 근육기능을 평가할 계획입니다. 올해초 사렙타가 엘리비디스의 긍정적인 임상3상 3년차 평가결과를 도출한 이후, 로슈도 엘레비디스의 장기적인 효능에 잠재력이 있다고 평가하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28441

알리고스 테라퓨틱스(Aligos Therapeutics)가 중국 파트너사 샤먼 아모이톱 바이오텍(Xiamen Amoytop Biotech)에 B형간염바이러스(HBV) 치료제 ‘페비포스코르비르 나트륨(pevifoscorvir sodium)’의 중화권 판권을 라이선스아웃(L/O)했습니다.

이번 계약은 양사가 맺은 2번째 HBV 파트너십으로, 앞서 알리고스는 지난 2023년 아모이톱과 HBV 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 공동개발 파트너십을 체결한 바 있습니다.

이번 딜을 통해 알리고스는 아모이톱이 보유한 간질환 시장 영업망을 활용해 페비포스코르비르의 상용화를 추진할 계획입니다. 아모이톱은 만성B형간염(CHB) 치료제를 개발하는 회사로 중국에서 페길화 인터페론 기반의 만성B형간염 치료제 ‘펙빙(Pegbing, mipeginterferon alfa-2b)’을 시판하고 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/28442