Как "трисёт" FDA

В последнее время много смешанных новостей от FDA. Сначала Винай Прасад, глава департамента вакцин, отказал Модерне в рассмотрении мРНК-вакцины от гриппа, причем без формального рассмотрения, просто своим решением — на основании того, что ему не понравилась группа сравнения. Moderna экстренно встретилась с FDA, после чего было решено, что компания подаст два досье: на ускоренное одобрение для группы 65+ и на обычное — для 50-64.

Несколько досье по редким заболеваниям были отклонены: Disc Medicine, Atara Biotherapeutcs. Последнюю отклонили по второму разу: в первый раз замечания были к производственной части досье, и было сказано, что с клинической всё в порядке. Во второй раз отклонили на основании клинической части.

Это особенно интересно, учитывая, что Прасад и глава FDA Макари недавно опубликовали статью, где сказали, что практика требования двух опорных исследований для одобрения в FDA прекращается, теперь по умолчанию достаточно будет одного. То есть выглядит так, как-будто они говорят одно, а делают другое.

На недавнем слушании в сенате многие представители биотех-стартапов жаловались на FDA, что диалог стал затруднительным, "как будто разговариваешь с кирпичной стеной". Что тут удивляться, если были уволены или ушли лучшие сотрудники — Прасад и подобные ему назначенцы указывают тебе на дверь, если ты с чем-то не согласен.

Lancet в честь годовщины Роберта Ф. Кеннеди на посту главы Минздрава США (HHS) разразился памфлетом "Robert F Kennedy Jr: 1 year of failure", где, не стесняясь в выражениях, критикует того за развал здравоохранения и нарушение собственных декларируемых принципов: открытости, прозрачности, восприимчивости к критике, опоры на науку, отсутствия конфликтов интересов. По словам Lancet, одним из первых приказов Кеннеди стала отмена механизма публичных комментариев. Кроме того, он отличился замалчиванием несогласных экспертов и советников (этим славится и Винай Прасад), увольнением whistlelower'ов, остановкой многих исследований в области публичного здравоохранения. Впрочем, что еще ожидать от человека, который сказал буквально, "я не боюсь микробов: я, бывало, нюхал кокаин с туалетного сиденья".

Всё это очень плохо и для публики, и для биофармы. Решения в здравоохранении должны приниматься на основе науки, а не политики. Неизвестно, сколько потребуется времени, чтобы устранить ущерб, нанесенный администрацией Трампа. Вернутся ли сотрудники типа Ричарда Паздура, главы онкологии? Если нет, то вряд ли США удастся сохранить лидерство в этой сфере в долгосрочной перспективе.

Servier покупает разработчика лекарства от детского рака мозга

В 2024 году компания Day One ($DAWN) получила одобрение для препарата tovorafenib по педиатрической глиоме низкой степени злокачественности — самой распространенной опухоли ЦНС у детей. Хотя эти опухоли растут медленно и обычно не метастазируют, 10-летняя выживаемость составляет 85%. Стандартным способом борьбы с глиомой является ее хирургическое удаление, однако не все опухоли удается вырезать, и часто происходят рецидивы.

Tovorafenib, пан-ингибитор Raf-киназ — первый таргетный препарат, направленный на опухоли с любыми аберрациями в генах Raf, включая перестройки и слияния. До этого был одобрен препарат дабрафениб, активный только при наличии мутации BRAF V600E. Интересно, что ингибиторы Raf первого поколения усиливают рост опухоли, если она не несет мутацию V600E, видимо, за счет активации MAPK-пути (один из известных онкогенных сигнальных путей, отвечающих в том числе за рост педиатрических глиом).

Поучительно, насколько длинной была дорога лекарства к пациентам (см. рисунок). В ней поучаствовало несколько команд из академии и индустрии (Dana Farber Cancer Institute, Biogen, Takeda и других) и несколько венчурных фондов, включая Atlas Venture и Canaan Partners.

Servier позавчера купила Day One за $2.5 млрд, с премией 65% к рынку. Это не первое приобретение Servier в области глиом: в 2022 они купили Agios с ингибиторами IDH1/2.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Приглашаю всех желающих 13 марта на дискуссию об инвестициях в FemTech — проекты в области женского здоровья

Анонс конференции про женское здоровье

13-14 марта 2026 Femtech Force проводит вторую фемтех-конференцию на русском языке, чтобы с экспертами и учеными из Flo Health, ŌURA, Mira, Gero, Endometrics, FitStars, Clatch и других компаний обсудить настоящее и будущее технологий в сфере женского здоровья.

Что там будет:
— «Биоинженерия женской репродуктивной системы: от клеточной терапии до эктогенеза» Полина Бикмулина, Биофабрика, РЭН Сеченовского института
— «Биология менопаузы: разделение на типы старения для поиска новых мишеней» Петр Федичев, Даниил Игумнов, Gero
— «Создание новой диагностики эндометриоза: от идеи к клиническому тесту» Яна Азнавур, Endometrics
— Дискуссия «ИИ и данные о здоровье в фемтехе», в ней, например, будет участвовать представительница Roche в Центральной Азии и Кавказе, а также участники из OURA, Цельс и представительница академии (ИТМО)
— «Как новая интерпретация генетических тестов помогает повысить успех ЭКО: от скрининга к прогнозу имплантации» Константин Попадьин,
— Про работу с биобанками «Как добыть данные для проекта» Анна Иванова, медицинский Data Scientist и биоинформатик в BioTech

Сайт конференции: https://femtechforcejam.com/

Это повтор моего поста 2020 года в фейсбуке, с дополнениями

Если вы не смотрели фильм "Крайние меры" (Extraordinary measures) c Гаррисоном Фордом, рекомендую. Это история о том, как отец двух девочек с болезнью Помпе нашел ученого-одиночку (Форд), вместе с которым они разработали лекарство от этой болезни.

Правда, компания Genzyme (в фильме — Zymogen, играющая скорее отрицательную роль) говорила, что все было не совсем так, и лекарство — плод усилий большого коллектива Genzyme, а не одиночки, которому приходится преодолевать сопротивление руководства компании.

Но я не знал, в честь кого названа болезнь. Помпе (ударение на первый слог) оказался голландским патологом с героической судьбой. Болезнь он описал в 1932 году, а в 1940, после поражения Голландии, вступил в Сопротивление и помогал укрывать евреев, а потом спрятал у себя в госпитале нелегальную радиостанцию. В феврале 1945 передатчик накрыли немцы, Помпе был арестован и расстрелян с 20 другими пленными в апреле 1945 в качестве мести за взрыв немецкого поезда членами Сопротивления.

В Амстердаме им установлен памятник.
Полностью историю я нашел тут.

А у отца двух девочек есть настоящий прототип — Джон Кроули, юрист, бизнесмен, политик, морской офицер, посвятивший всю жизнь созданию лекарств от редких болезней. Он основатель компании Amicus (я писал о том, что ее купил BioMarin за $4.8B) и нынешний президент организации BIO (их конференция в июне — одно из главных событий года в биотехе). Его дети с болезнью Помпе до сих пор живы, дочь закончила колледж и работает в благотворительной организации.