Бигфарма сорвалась с цепи!
Sanofi купила еще одну хорошо известную нам компанию, BluePrint Medicines, за $9.1B, вторая по величине сделка года пока. Мы инвестировали в нее в 2020, потом вышли, потому что дела у нее были не очень, слишком много неопределенности. Но в итоге компания хорошо выросла и достигла нашей прогнозной целевой цены в $100, а куплена была по $127 за акцию (а у нас upside-сценарий предполагал $124, правда, в 2022 году 😊). Компания разрабатывает киназные ингибиторы по иммунным и онкологическим заболеваниям.
BMS заключила сделку с BioNTech на покупку биспецифического антитела PD1xVEGF. $3.5B гарантированных платежей, общая сумма $11B. C этими биспецификами настоящая кутерьма: туда, как лемминги, ринулись все. Началось всё с данных Summit/Akeso, потом Merck и Pfizer присоединились к гонке. Что интересно: все эти активы — из Китая! Однако на прошлой неделе Summit разочаровал — в глобальном исследовании при раке легкого результат по выживаемости без прогрессирования (PFS) оказался неплохим, а вот по общей выживаемости (OS) — недостаточно хорошим. У рынка появились сомнения, что китайские данные удастся воспроизвести, и Summit потеряла треть стоимости. Посмотрим, что будет дальше.
Мы надеемся, что такая активность в плане сделок свидетельствует о том, что большие игроки считают дно пройденным: самые плохие сценарии уже заложены в стоимость, никакие тарифы и MFN серьезно на рынок уже не повлияют. Конечно, Трамп всегда может удивить высказываниями, которые вызовут новую волатильность, но мы осторожно надеемся на восстановление и приглашаем инвесторов воспользоваться моментом. Пишите!
Sanofi купила еще одну хорошо известную нам компанию, BluePrint Medicines, за $9.1B, вторая по величине сделка года пока. Мы инвестировали в нее в 2020, потом вышли, потому что дела у нее были не очень, слишком много неопределенности. Но в итоге компания хорошо выросла и достигла нашей прогнозной целевой цены в $100, а куплена была по $127 за акцию (а у нас upside-сценарий предполагал $124, правда, в 2022 году 😊). Компания разрабатывает киназные ингибиторы по иммунным и онкологическим заболеваниям.
BMS заключила сделку с BioNTech на покупку биспецифического антитела PD1xVEGF. $3.5B гарантированных платежей, общая сумма $11B. C этими биспецификами настоящая кутерьма: туда, как лемминги, ринулись все. Началось всё с данных Summit/Akeso, потом Merck и Pfizer присоединились к гонке. Что интересно: все эти активы — из Китая! Однако на прошлой неделе Summit разочаровал — в глобальном исследовании при раке легкого результат по выживаемости без прогрессирования (PFS) оказался неплохим, а вот по общей выживаемости (OS) — недостаточно хорошим. У рынка появились сомнения, что китайские данные удастся воспроизвести, и Summit потеряла треть стоимости. Посмотрим, что будет дальше.
Мы надеемся, что такая активность в плане сделок свидетельствует о том, что большие игроки считают дно пройденным: самые плохие сценарии уже заложены в стоимость, никакие тарифы и MFN серьезно на рынок уже не повлияют. Конечно, Трамп всегда может удивить высказываниями, которые вызовут новую волатильность, но мы осторожно надеемся на восстановление и приглашаем инвесторов воспользоваться моментом. Пишите!
Telegram
LanceBio Ventures
Обещал рассказать про биспецифик ivonescimab китайской Akeso 🇨🇳
Этот препарат недавно наделал шуму, когда были опубликованы данные фазы 3 на первой линии рака легкого в сравнении с пембролизумабом (антитело против PD-1, первое лекарство по продажам в мире).…
Этот препарат недавно наделал шуму, когда были опубликованы данные фазы 3 на первой линии рака легкого в сравнении с пембролизумабом (антитело против PD-1, первое лекарство по продажам в мире).…
❤13👍5👌2
Генные ножницы — что новенького?
На Биомолекуле вышел лонгрид об истории и современном состоянии генного редактирования под моей редактурой (no pun intended). Там не только про всем известный CRISPR/Cas9, но и про более современные технологии: base editing, RNA editing, которые уже показали первые результаты в клинике, а также про многообещающие prime editing и bridge editing, которым это только предстоит.
Генное редактирование может оказаться настолько безопасным, что уже в ближайшие лет 20, возможно, будет применяться достаточно широко, а не только для лечения редких заболеваний.
Интересно, что у истоков этих технологий стоят, в том числе, крупные ученые российского происхождения, работающие в США, — Евгений Кунин и Федор Урнов.
Наслаждайтесь!
На Биомолекуле вышел лонгрид об истории и современном состоянии генного редактирования под моей редактурой (no pun intended). Там не только про всем известный CRISPR/Cas9, но и про более современные технологии: base editing, RNA editing, которые уже показали первые результаты в клинике, а также про многообещающие prime editing и bridge editing, которым это только предстоит.
Генное редактирование может оказаться настолько безопасным, что уже в ближайшие лет 20, возможно, будет применяться достаточно широко, а не только для лечения редких заболеваний.
Интересно, что у истоков этих технологий стоят, в том числе, крупные ученые российского происхождения, работающие в США, — Евгений Кунин и Федор Урнов.
Наслаждайтесь!
Биомолекула
Переписывая код жизни: как инструменты генного редактирования могут навсегда изменить медицину?
Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы п
👍27👌4❤2
FDA на правильном пути?
Я должен признать, что мое отношение к новому главе CBER (Центр оценки биопрепаратов FDA) Винаю Прасаду смягчилось после того, как я посмотрел круглый стол по генной и клеточной терапии. Он не нес дичи, никого не оскорблял, а наоборот, демонстрировал готовность к конструктивному диалогу с индустрией и профессионализм. Речь шла о том, как стимулировать инвестиции в разработку лекарств для редких болезней, облегчить доступ к ним пациентов, найти баланс между строгими стандартами доказательной медицины и персонализацией в области крутейших лекарств.
На круглый стол пригласили высочайших экспертов в области: разработчика первого одобренного CAR-T Карла Джуна, главу Американского общества генной и клеточной терапии Теренса Флотта и других не менее именитых профессионалов, включая Дэвида Лю, который участвовал в разработке первой персональной терапии на основе генного редактирования in vivo. Дэвид Лю недавно жестко раскритиковал политику Трампа по сокращению бюджета на биомедицинские исследования — отрадно, что он не стал после этого персоной нон-грата.
В целом, новое руководство FDA и собранная им панель экспертов демонстрируют приверженность принципам научности, прозрачности и заботы о пациентах. Прозрачность совершенно беспрецедентная: внутренняя кухня FDA теперь выносится наружу в многочисленных подкастах, стримах, интервью и так далее. Это замечательно, и это на руку всем игрокам индустрии (как много раз подчеркивали СЕО бигфармы).
Отдельно нужно отметить готовность и чиновников, и ученых признавать отставание США, в первую очередь от Китая. Китай уже обогнал штаты по количеству клинических исследований, на онкологической конференции ASCO громко звучали доклады китайских компаний, и FDA не делает вид, что всё в порядке. Нет, китайский опыт анализируется и агентство демонстрирует готовность его перенимать.
Всё это крайне положительные знаки и для нас — инвесторов в разработки новейших лекарств. Пишите мне, чтобы инвестировать в них вместе!
Я должен признать, что мое отношение к новому главе CBER (Центр оценки биопрепаратов FDA) Винаю Прасаду смягчилось после того, как я посмотрел круглый стол по генной и клеточной терапии. Он не нес дичи, никого не оскорблял, а наоборот, демонстрировал готовность к конструктивному диалогу с индустрией и профессионализм. Речь шла о том, как стимулировать инвестиции в разработку лекарств для редких болезней, облегчить доступ к ним пациентов, найти баланс между строгими стандартами доказательной медицины и персонализацией в области крутейших лекарств.
На круглый стол пригласили высочайших экспертов в области: разработчика первого одобренного CAR-T Карла Джуна, главу Американского общества генной и клеточной терапии Теренса Флотта и других не менее именитых профессионалов, включая Дэвида Лю, который участвовал в разработке первой персональной терапии на основе генного редактирования in vivo. Дэвид Лю недавно жестко раскритиковал политику Трампа по сокращению бюджета на биомедицинские исследования — отрадно, что он не стал после этого персоной нон-грата.
В целом, новое руководство FDA и собранная им панель экспертов демонстрируют приверженность принципам научности, прозрачности и заботы о пациентах. Прозрачность совершенно беспрецедентная: внутренняя кухня FDA теперь выносится наружу в многочисленных подкастах, стримах, интервью и так далее. Это замечательно, и это на руку всем игрокам индустрии (как много раз подчеркивали СЕО бигфармы).
Отдельно нужно отметить готовность и чиновников, и ученых признавать отставание США, в первую очередь от Китая. Китай уже обогнал штаты по количеству клинических исследований, на онкологической конференции ASCO громко звучали доклады китайских компаний, и FDA не делает вид, что всё в порядке. Нет, китайский опыт анализируется и агентство демонстрирует готовность его перенимать.
Всё это крайне положительные знаки и для нас — инвесторов в разработки новейших лекарств. Пишите мне, чтобы инвестировать в них вместе!
YouTube
FDA Roundtable on Cell and Gene Therapy
Captioning Link: https://bit.ly/4dQaNaz
🔥16❤11👍2😁1👌1
А нужна ли фаза 2 в онкологии?
Компания Eli Lilly считает, что нет. Если лекарство в первой фазе надолго снижает размер опухоли, незачем тратить время и деньги на фазу 2 — риски так всё равно сильно не снизишь, считают в компании. Да, это стратегия рискованная, но в целом они считают ее более перспективной.
Сейчас главный онкологический блокбастер Lilly — abemaciclib для лечения рака молочной железы, а в разработке еще около 15 онкологических препаратов в 59 клинических исследованиях.
Раньше я про Eli Lilly писал вот тут, про интервью с СЕО и про подход к разработке.
Компания Eli Lilly считает, что нет. Если лекарство в первой фазе надолго снижает размер опухоли, незачем тратить время и деньги на фазу 2 — риски так всё равно сильно не снизишь, считают в компании. Да, это стратегия рискованная, но в целом они считают ее более перспективной.
Сейчас главный онкологический блокбастер Lilly — abemaciclib для лечения рака молочной железы, а в разработке еще около 15 онкологических препаратов в 59 клинических исследованиях.
Раньше я про Eli Lilly писал вот тут, про интервью с СЕО и про подход к разработке.
👍16👌3
Наш ежемесячный апдейт по сектору биофармы
Это был один из лучших месяцев в истории: портфели под нашем управлением выросли на 20-56%!
Положительные факторы
• На рынках происходит локальное ралли в связи c деэскалацией в торговой политике, ведением торговых переговоров между США и Китаем и удовлетворительными макроэкономическими данными
• Фундаментально сектор продолжает сохранять потенциал роста. Так, в секторе произошло уже 20 сделок M&A с начала года. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основным драйверов роста. Примечательно, на Биотех приходится около половины всех сделок M&A в 2025
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 48 сделок в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло уже 5 IPO на сумму $1B и 6 компаний остаются в статусе ожидания
• FDA одобрило 14 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкая оценка и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.8x, группа доминирующих компаний на рынке (т.н. «Sweet 16» ) на уровне 8x P/S, остальные компании S&P500 – <3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• За 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -6,3%, NBI -0,85%, BBC -15,1%.
Риски
• Волатильность рынков сохраняется
• Хотя ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в апреле инфляция в США снова показала снижение и составила 2,3% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в мае сохранилась на уровне 4,2%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Это был один из лучших месяцев в истории: портфели под нашем управлением выросли на 20-56%!
Положительные факторы
• На рынках происходит локальное ралли в связи c деэскалацией в торговой политике, ведением торговых переговоров между США и Китаем и удовлетворительными макроэкономическими данными
• Фундаментально сектор продолжает сохранять потенциал роста. Так, в секторе произошло уже 20 сделок M&A с начала года. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основным драйверов роста. Примечательно, на Биотех приходится около половины всех сделок M&A в 2025
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 48 сделок в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло уже 5 IPO на сумму $1B и 6 компаний остаются в статусе ожидания
• FDA одобрило 14 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкая оценка и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.8x, группа доминирующих компаний на рынке (т.н. «Sweet 16» ) на уровне 8x P/S, остальные компании S&P500 – <3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• За 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -6,3%, NBI -0,85%, BBC -15,1%.
Риски
• Волатильность рынков сохраняется
• Хотя ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в апреле инфляция в США снова показала снижение и составила 2,3% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в мае сохранилась на уровне 4,2%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Telegram
Ilya Yasny
Partner and Head of Scientific Research at a biopharma VC fund
❤12👏2👌1
Антиваксеры берут верх?
Не успели мы порадоваться, что FDA стало более прозрачным и сохранило вменяемость, как пришла беда с другой стороны: Роберт Ф. Кеннеди разогнал комитет ACIP, который разрабатывает рекомендации по вакцинации, и поставил туда открытых антиваксеров. Впрочем, таких там всего трое из восьми, самый одиозный из них — Роберт Малон, распространявший теории заговора вокруг ковидных вакцин (что они якобы вызывают СПИД). Остальные назначенные либо не высказывались по поводу вакцин, либо высказывались в основном положительно, но большинство из них не обладают должной компетенцией, чтобы оценивать риск и пользу вакцин.
Критику экспертов в области вызвала и сама скорость и непрозрачность процедуры разгона и назначения новых членов ACIP. В прошлом комитете их было 17, и они проходили тщательный отбор и процедуру квалификации, чтобы подтвердить компетентность и независимость (любые конфликты интересов раскрываются на сайте CDC). Кеннеди вообще обещал не трогать ACIP во время слушаний в сенате перед своим назначением, затем обвинил прошлых членов в ангажированности и в том, что они пляшут под дудку бигфармы, но так и не представил никаких конкретных фактов и доказательств. Новые члены были назначены поспешно, и у экспертов есть сомнения, что комитет справится со своей работой. А ведь от решений комитета зависят здоровье и жизни миллионов американцев.
Следующее собрание комитета 25 июня, посмотрим, как он пройдет.
Не успели мы порадоваться, что FDA стало более прозрачным и сохранило вменяемость, как пришла беда с другой стороны: Роберт Ф. Кеннеди разогнал комитет ACIP, который разрабатывает рекомендации по вакцинации, и поставил туда открытых антиваксеров. Впрочем, таких там всего трое из восьми, самый одиозный из них — Роберт Малон, распространявший теории заговора вокруг ковидных вакцин (что они якобы вызывают СПИД). Остальные назначенные либо не высказывались по поводу вакцин, либо высказывались в основном положительно, но большинство из них не обладают должной компетенцией, чтобы оценивать риск и пользу вакцин.
Критику экспертов в области вызвала и сама скорость и непрозрачность процедуры разгона и назначения новых членов ACIP. В прошлом комитете их было 17, и они проходили тщательный отбор и процедуру квалификации, чтобы подтвердить компетентность и независимость (любые конфликты интересов раскрываются на сайте CDC). Кеннеди вообще обещал не трогать ACIP во время слушаний в сенате перед своим назначением, затем обвинил прошлых членов в ангажированности и в том, что они пляшут под дудку бигфармы, но так и не представил никаких конкретных фактов и доказательств. Новые члены были назначены поспешно, и у экспертов есть сомнения, что комитет справится со своей работой. А ведь от решений комитета зависят здоровье и жизни миллионов американцев.
Следующее собрание комитета 25 июня, посмотрим, как он пройдет.
😢17🤬6👍3🤯1💩1
Покупка компании генного редактирования Verve!
Eli Lilly покупает Verve за $1B кэшем, общая сумма сделки — до $1.3B. Это вообще первая в истории сделка бигфармы с компанией генного редактирования — и это повод для радости. Есть, впрочем, и недовольные: сейчас все компании стоят дешево, и те, кто зашел в Verve на IPO или после, потеряли в деньгах — тогда компания стоила до $1.8B.
Зато рады те, кто брал компанию по $2 в мае - сейчас она стоит $11.38 за акцию.
За деталями технологии отсылаю к недавней статье на Биомолекуле — там Verve посвящен целый раздел.
Lilly не зря еще в 2023 году инвестировала в компанию и заключила с ней сотрудничество — разработка прекрасно дополняет сердечно-сосудистый и метаболический портфель Lilly. Как говорил СЕО компании, они мыслят десятилетиями, и если уж какая-то технология генного редактирования и выйдет на массовый рынок, то у Verve есть неплохие шансы стать первой.
Пишите мне, чтобы инвестировать в такие истории!
Eli Lilly покупает Verve за $1B кэшем, общая сумма сделки — до $1.3B. Это вообще первая в истории сделка бигфармы с компанией генного редактирования — и это повод для радости. Есть, впрочем, и недовольные: сейчас все компании стоят дешево, и те, кто зашел в Verve на IPO или после, потеряли в деньгах — тогда компания стоила до $1.8B.
Зато рады те, кто брал компанию по $2 в мае - сейчас она стоит $11.38 за акцию.
За деталями технологии отсылаю к недавней статье на Биомолекуле — там Verve посвящен целый раздел.
Lilly не зря еще в 2023 году инвестировала в компанию и заключила с ней сотрудничество — разработка прекрасно дополняет сердечно-сосудистый и метаболический портфель Lilly. Как говорил СЕО компании, они мыслят десятилетиями, и если уж какая-то технология генного редактирования и выйдет на массовый рынок, то у Verve есть неплохие шансы стать первой.
Пишите мне, чтобы инвестировать в такие истории!
Биомолекула
Переписывая код жизни: как инструменты генного редактирования могут навсегда изменить медицину?
Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы п
❤13👀6👌4
Ленакапавир одобрен!
Компания Gilead получила одобрение в США на препарат ленакапавир, который в двух клинических исследованиях в группах риска показал эффективность 100% и 96% в предотвращении ВИЧ и сообщила о стоимости годового курса в $28 218. В некоторых СМИ препарат был ошибочно назван вакциной: это не так, он не формирует иммунного ответа против ВИЧ.
Я писал о нем и ситуации с доконтактной профилактикой ВИЧ в мире, поэтому советую прочесть тот пост, а тут кратко расскажу об истории создания ленакапавира. Она началась в 1992, когда Уэсли Сэндквист начал расшифровку структуры капсида ВИЧ. Тогда не считали, что капсид — хорошая мишень против ВИЧ, и результаты долго пролежали на полке. В 2003 Сэндквисту удалось доказать, что воздействием на капсид можно нарушить репликацию вируса, после чего этой идеей заинтересовалась компания Gilead и в 2006 начала разработку лекарства. На это понадобилось около 7 лет: патент на ленакапавир появился только в 2013, а клинические исследования начались в 2016. Сначала препарат исследовали для лечения ВИЧ, однако после первых результатов в Gilead поняли, что его можно применить и для профилактики, и исследования начались в 2021 и 2022 годах. Важную роль в их успехе сыграло то, что в Gilead прислушивались к голосу пациентов, поэтому была выбрана инъекционная форма (ежедневные таблетки по разным причинам не так удобны), а в исследование включили подростков.
На картинке вы видите структуру молекулы, и она весьма необычна. Большое количество атомов фтора защищает молекулу от деградации и обеспечивает ее липофильность, что важно как для связывания, так и для длительного нахождения в подкожном депо. Жесткая структура позволяет "разрушать" капсид, связываясь между его мономерами с очень высоким сродством (Kd менее 1 нМ).
Немного о грустном: пока не очень понятно, как препарат дойдет до тех, кому он нужнее всего — беднейших слоев африканского населения. Понятно, что его могут закупать некоммерческие организации, но крупнейшая из них, PEPFAR (President’s Emergency Plan for AIDS Relief, запущенная Дж. Бушем в 2003 году), находится под угрозой закрытия из-за действий администрации Трампа. Эксперты говорят, что себестоимость лекарства можно довести до $25, так что посмотрим, как будет развиваться история с ценообразованием и доступностью.
UPDATE: Gilead сообщила о предоставлении бесплатных лицензий шести производителям дженериков на выпуск и продажу более дешевых аналогов препаратов для профилактики ВИЧ-инфекции в 120 странах с низким доходом и с доходом ниже среднего уровня.
Американская фармацевтическая компания также планирует поставлять оригинальный препарат ленакапавир в 18 стран, в том числе в Ботсвану, Эфиопию и Кению, до тех пор, пока в этих странах не появятся собственные производственные мощности для удовлетворения внутреннего спроса, сообщает Gilead. На эти страны приходится около 70% случаев заражения ВИЧ.
Компания Gilead получила одобрение в США на препарат ленакапавир, который в двух клинических исследованиях в группах риска показал эффективность 100% и 96% в предотвращении ВИЧ и сообщила о стоимости годового курса в $28 218. В некоторых СМИ препарат был ошибочно назван вакциной: это не так, он не формирует иммунного ответа против ВИЧ.
Я писал о нем и ситуации с доконтактной профилактикой ВИЧ в мире, поэтому советую прочесть тот пост, а тут кратко расскажу об истории создания ленакапавира. Она началась в 1992, когда Уэсли Сэндквист начал расшифровку структуры капсида ВИЧ. Тогда не считали, что капсид — хорошая мишень против ВИЧ, и результаты долго пролежали на полке. В 2003 Сэндквисту удалось доказать, что воздействием на капсид можно нарушить репликацию вируса, после чего этой идеей заинтересовалась компания Gilead и в 2006 начала разработку лекарства. На это понадобилось около 7 лет: патент на ленакапавир появился только в 2013, а клинические исследования начались в 2016. Сначала препарат исследовали для лечения ВИЧ, однако после первых результатов в Gilead поняли, что его можно применить и для профилактики, и исследования начались в 2021 и 2022 годах. Важную роль в их успехе сыграло то, что в Gilead прислушивались к голосу пациентов, поэтому была выбрана инъекционная форма (ежедневные таблетки по разным причинам не так удобны), а в исследование включили подростков.
На картинке вы видите структуру молекулы, и она весьма необычна. Большое количество атомов фтора защищает молекулу от деградации и обеспечивает ее липофильность, что важно как для связывания, так и для длительного нахождения в подкожном депо. Жесткая структура позволяет "разрушать" капсид, связываясь между его мономерами с очень высоким сродством (Kd менее 1 нМ).
Немного о грустном: пока не очень понятно, как препарат дойдет до тех, кому он нужнее всего — беднейших слоев африканского населения. Понятно, что его могут закупать некоммерческие организации, но крупнейшая из них, PEPFAR (President’s Emergency Plan for AIDS Relief, запущенная Дж. Бушем в 2003 году), находится под угрозой закрытия из-за действий администрации Трампа. Эксперты говорят, что себестоимость лекарства можно довести до $25, так что посмотрим, как будет развиваться история с ценообразованием и доступностью.
UPDATE: Gilead сообщила о предоставлении бесплатных лицензий шести производителям дженериков на выпуск и продажу более дешевых аналогов препаратов для профилактики ВИЧ-инфекции в 120 странах с низким доходом и с доходом ниже среднего уровня.
Американская фармацевтическая компания также планирует поставлять оригинальный препарат ленакапавир в 18 стран, в том числе в Ботсвану, Эфиопию и Кению, до тех пор, пока в этих странах не появятся собственные производственные мощности для удовлетворения внутреннего спроса, сообщает Gilead. На эти страны приходится около 70% случаев заражения ВИЧ.
👍21🔥12❤6👌1
Занимается ли фарма наукой?
Важное дополнение ко вчерашнему посту. Довольно часто приходится слышать, что, мол, фарма покупает ранние активы и "всего лишь выводит их на рынок". Мол, в фарме не занимаются инновациями, а только высасывают их из академии и стартапов, её доходы — в основном от продаж дженериков, на которые они искусственно взвинтили цены, а бюджеты тратятся в основном на маркетинг и лоббирование.
Вот вам пример ленакапавира. На тот момент, когда Gilead в 2006 году занялся разработкой капсидного ингибитора, была доступна только структура мономера — одного из 1500 белков, составляющих капсид ВИЧ (на картинке). Как они соединяются между собой, в деталях было не известно. Два года в компании занимались скринингом молекул, надеясь на удачу, но он не дал результатов. В 2009 академические исследователи опубликовали структуру капсида, а уже через год Pfizer создал вещество и опубликовал его структуру в комплексе с капсидом. Но их разработка не взлетела — связывание было слишком слабым.
Однако структура вещества Pfizer подтолкнула мысль исследователей из Gilead в правильном направлении. Понадобилось шесть лет исследований и более 4000 вариантов, чтобы создать лекарственный кандидат. За это время молекула росла в размерах, обрастая новыми заместителями. Главный медхимик Уинстон Це, благодаря которому проект вообще выжил, твердо верит, что "в этой молекуле каждый атом имеет значение".
В итоге получилась молекула с пикомолярным сродством к капсиду (обычно у лекарств на 2-3 порядка меньшее сродство к мишеням), но плохо растворимая. И это исследователям удалось превратить в преимущество, благодаря которому ее можно дозировать раз в полгода!
Эта история хорошо иллюстрирует, насколько необходима и академия, и индустрия для разработки новых лекарств: из академии приходят фундаментальные открытия, которые ложатся в основу рискованных, дорогих и длинных экспериментов в фарме. Безусловно, и то, и другое — настоящая наука.
Важное дополнение ко вчерашнему посту. Довольно часто приходится слышать, что, мол, фарма покупает ранние активы и "всего лишь выводит их на рынок". Мол, в фарме не занимаются инновациями, а только высасывают их из академии и стартапов, её доходы — в основном от продаж дженериков, на которые они искусственно взвинтили цены, а бюджеты тратятся в основном на маркетинг и лоббирование.
Вот вам пример ленакапавира. На тот момент, когда Gilead в 2006 году занялся разработкой капсидного ингибитора, была доступна только структура мономера — одного из 1500 белков, составляющих капсид ВИЧ (на картинке). Как они соединяются между собой, в деталях было не известно. Два года в компании занимались скринингом молекул, надеясь на удачу, но он не дал результатов. В 2009 академические исследователи опубликовали структуру капсида, а уже через год Pfizer создал вещество и опубликовал его структуру в комплексе с капсидом. Но их разработка не взлетела — связывание было слишком слабым.
Однако структура вещества Pfizer подтолкнула мысль исследователей из Gilead в правильном направлении. Понадобилось шесть лет исследований и более 4000 вариантов, чтобы создать лекарственный кандидат. За это время молекула росла в размерах, обрастая новыми заместителями. Главный медхимик Уинстон Це, благодаря которому проект вообще выжил, твердо верит, что "в этой молекуле каждый атом имеет значение".
В итоге получилась молекула с пикомолярным сродством к капсиду (обычно у лекарств на 2-3 порядка меньшее сродство к мишеням), но плохо растворимая. И это исследователям удалось превратить в преимущество, благодаря которому ее можно дозировать раз в полгода!
Эта история хорошо иллюстрирует, насколько необходима и академия, и индустрия для разработки новых лекарств: из академии приходят фундаментальные открытия, которые ложатся в основу рискованных, дорогих и длинных экспериментов в фарме. Безусловно, и то, и другое — настоящая наука.
👍28❤21❤🔥2🔥1👌1
Интервью о науке, биомедицине, образовании
https://www.youtube.com/watch?v=wVYCoIRyqRo
Очень интересный разговор Пети Власова, моего друга и автора замечательного научно-философско-культурного канала Forever and Biomed (о скитаньях вечных и о Науке), и Ивара Максутова, основателя Постнауки.
https://www.youtube.com/watch?v=wVYCoIRyqRo
Очень интересный разговор Пети Власова, моего друга и автора замечательного научно-философско-культурного канала Forever and Biomed (о скитаньях вечных и о Науке), и Ивара Максутова, основателя Постнауки.
❤9🤮1🤓1
Псилоцибин от депрессии?
На этой неделе сразу две компании провалились, доложив формально положительные данные. Как же так случилось?
Первая — Compass Pathways, лидер в "психоделическом" направлении, этого результата давно ждали с нетерпением. Синтетический псилоцибин снизил тяжелую депрессию на 3.6 пункта по шкале MADRS, но акции упали на 36%. Очевидно, рынок ожидал большего — в фазе 2b было 6.6 (см. рис.). С другой стороны, такой результат вполне на уровне других терапий, типа эскетамина, так что может его еще и одобрят. Но тут уместно повторить, почему мы не инвестируем в психоделики:
• Очень конкурентный рынок психофармакологии
• Нежелательные побочные эффекты
• Плохое понимание механизмов действия лекарств и патофизиологии болезней
• Трудность проведения клинических исследований (разослепление, высокий и непредсказуемый плацебо-эффект)
• Плохая предсказательная сила животных моделей
• Производство из натуральных компонентов – регуляторный ад
Вторая компания — AltImmune — опубликовала данные фазы 2b по метаболическому заболеванию печени. Для него одобрен только один препарат, а семаглутид сейчас на рассмотрении. Акции AltImmune упали на 53%, потому что компании удалось достичь статистической значимости только по одной из двух первичных конечных точек (разрешение MASH, но не улучшение фиброза). Снижение веса тоже оказалось не столь значительным (5% через 24 недели). Впрочем, компания не унывает — в фазе 2b те же проблемы были и у конкурентов. Но рынок сейчас беспощаден: объявление данных — это момент ликвидности, и крупные инвесторы, видимо, решили избавиться от позиций. Это одна из причин, почему мы предпочитаем не инвестировать в компании с бинарными исходами на горизонте.
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
На этой неделе сразу две компании провалились, доложив формально положительные данные. Как же так случилось?
Первая — Compass Pathways, лидер в "психоделическом" направлении, этого результата давно ждали с нетерпением. Синтетический псилоцибин снизил тяжелую депрессию на 3.6 пункта по шкале MADRS, но акции упали на 36%. Очевидно, рынок ожидал большего — в фазе 2b было 6.6 (см. рис.). С другой стороны, такой результат вполне на уровне других терапий, типа эскетамина, так что может его еще и одобрят. Но тут уместно повторить, почему мы не инвестируем в психоделики:
• Очень конкурентный рынок психофармакологии
• Нежелательные побочные эффекты
• Плохое понимание механизмов действия лекарств и патофизиологии болезней
• Трудность проведения клинических исследований (разослепление, высокий и непредсказуемый плацебо-эффект)
• Плохая предсказательная сила животных моделей
• Производство из натуральных компонентов – регуляторный ад
Вторая компания — AltImmune — опубликовала данные фазы 2b по метаболическому заболеванию печени. Для него одобрен только один препарат, а семаглутид сейчас на рассмотрении. Акции AltImmune упали на 53%, потому что компании удалось достичь статистической значимости только по одной из двух первичных конечных точек (разрешение MASH, но не улучшение фиброза). Снижение веса тоже оказалось не столь значительным (5% через 24 недели). Впрочем, компания не унывает — в фазе 2b те же проблемы были и у конкурентов. Но рынок сейчас беспощаден: объявление данных — это момент ликвидности, и крупные инвесторы, видимо, решили избавиться от позиций. Это одна из причин, почему мы предпочитаем не инвестировать в компании с бинарными исходами на горизонте.
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
👌8❤1👍1
Профилактика гриппа, но не вакцина
Компания Cidara на прошлой неделе опубликовала очень интересные данные фазы 2b по профилактике гриппа одним уколом: защита в высшей дозе составила 76%! Препарат тоже необычен: это четыре димера старого противовирусного препарата занамивира, прицепленные к Fc-фрагменту антитела. Такая конъюгация позволяет препарату долго оставаться в крови, так что один укол может защитить на весь сезон, то есть как вакцина (хотя это не вакцина, так как не формирует иммунную защиту от вируса). За пределами онкологии совсем не много таких конъюгатов в разработке.
Теперь нужно дождаться результатов фазы 3, вероятно, через год.
Компания Cidara повидала хорошие и плохие времена, а график стоимости ее акций напоминает американские горки. Они 11 лет разрабатывали новое лекарство от грибковой инфекции и уже находились на грани закрытия, когда в 2023 FDA одобрило препарат. Но компании это не очень помогло, на фоне плохих продаж она еле выжила, а свой главный актив продала. Спасло то, что они еще в 2018 году начали разработку по гриппу, которую сначала вели в сотрудничестве с J&J. И тут опять удар: в 2023 году J&J останавливает разработки по инфекционным заболеваниям (могу их понять, мы туда тоже не инвестируем). И в 2024 Cidara с поддержкой инвесторов, которые продолжали верить в неё, выкупают права на CD388 и успешно проводит фазу 2b.
На последних новостях компания выросла вдвое и теперь стоит миллиард, пожелаем ей удачи!
Компания Cidara на прошлой неделе опубликовала очень интересные данные фазы 2b по профилактике гриппа одним уколом: защита в высшей дозе составила 76%! Препарат тоже необычен: это четыре димера старого противовирусного препарата занамивира, прицепленные к Fc-фрагменту антитела. Такая конъюгация позволяет препарату долго оставаться в крови, так что один укол может защитить на весь сезон, то есть как вакцина (хотя это не вакцина, так как не формирует иммунную защиту от вируса). За пределами онкологии совсем не много таких конъюгатов в разработке.
Теперь нужно дождаться результатов фазы 3, вероятно, через год.
Компания Cidara повидала хорошие и плохие времена, а график стоимости ее акций напоминает американские горки. Они 11 лет разрабатывали новое лекарство от грибковой инфекции и уже находились на грани закрытия, когда в 2023 FDA одобрило препарат. Но компании это не очень помогло, на фоне плохих продаж она еле выжила, а свой главный актив продала. Спасло то, что они еще в 2018 году начали разработку по гриппу, которую сначала вели в сотрудничестве с J&J. И тут опять удар: в 2023 году J&J останавливает разработки по инфекционным заболеваниям (могу их понять, мы туда тоже не инвестируем). И в 2024 Cidara с поддержкой инвесторов, которые продолжали верить в неё, выкупают права на CD388 и успешно проводит фазу 2b.
На последних новостях компания выросла вдвое и теперь стоит миллиард, пожелаем ей удачи!
❤14👍7👌6
Nektar — сладость победы после горечи поражений
Впервые эффективность в фазе 2b показал препарат против аутоиммунных заболеваний, не подавляющий провоспалительные компоненты иммунной систему, а активирующий [условно] противовоспалительный, а именно регуляторные Т-клетки (Treg). Я пишу "условно", потому что иммунная система настолько сложна, что тут нет однозначных ярлыков, а любые утверждения сопровождаются оговорками. Меня иногда удивляет, что вообще какие-то лекарства тут работают.
Так или иначе, препарат Nektar у пациентов с атопическим дерматитом улучшил состояние по шкале EASI на 61% на 16 неделе в высшей дозе по сравнению с 31% в плацебо. Препарат представляет собой измененную форму интерлейкина-2, действующую избирательно на Treg. Активация Treg должна обеспечивать долговременный контроль иммунного ответа. Раньше компания в сотрудничестве с BMS разрабатывала ИЛ-2, действующий, наоборот, на эффекторные Т-клетки, активируя их для борьбы с раком, но этот подход провалился, и компания упала ниже кэша. Тогда компания сосредоточилась на аутоиммунных заболеваниях, провалила исследование по волчанке, а затем Eli Lilly разорвала коллаборацию с Nektar после данных фазы 1b атопическому дерматиту. Nektar даже подала на Lilly в суд, обвинив в манипуляции данными, нарушении контракта и саботаже, и пустилась в дальнейшую разработку самостоятельно.
Против атопического дерматита уже одобрены препараты, действующие на интерлейкины 13, 4 и 31, на рецептор OX40, на внутриклеточные киназы, то есть конкуренция довольно жесткая — но все препараты не идеальны, поэтому Nektar считает, что место для игрока с новым механизмом действия найдется. Очевидно, так считает и рынок — акции компании подлетели больше чем в три раза. Теперь компании предстоит фаза 3, посмотрим, получился ли повторить успех.
Впервые эффективность в фазе 2b показал препарат против аутоиммунных заболеваний, не подавляющий провоспалительные компоненты иммунной систему, а активирующий [условно] противовоспалительный, а именно регуляторные Т-клетки (Treg). Я пишу "условно", потому что иммунная система настолько сложна, что тут нет однозначных ярлыков, а любые утверждения сопровождаются оговорками. Меня иногда удивляет, что вообще какие-то лекарства тут работают.
Так или иначе, препарат Nektar у пациентов с атопическим дерматитом улучшил состояние по шкале EASI на 61% на 16 неделе в высшей дозе по сравнению с 31% в плацебо. Препарат представляет собой измененную форму интерлейкина-2, действующую избирательно на Treg. Активация Treg должна обеспечивать долговременный контроль иммунного ответа. Раньше компания в сотрудничестве с BMS разрабатывала ИЛ-2, действующий, наоборот, на эффекторные Т-клетки, активируя их для борьбы с раком, но этот подход провалился, и компания упала ниже кэша. Тогда компания сосредоточилась на аутоиммунных заболеваниях, провалила исследование по волчанке, а затем Eli Lilly разорвала коллаборацию с Nektar после данных фазы 1b атопическому дерматиту. Nektar даже подала на Lilly в суд, обвинив в манипуляции данными, нарушении контракта и саботаже, и пустилась в дальнейшую разработку самостоятельно.
Против атопического дерматита уже одобрены препараты, действующие на интерлейкины 13, 4 и 31, на рецептор OX40, на внутриклеточные киназы, то есть конкуренция довольно жесткая — но все препараты не идеальны, поэтому Nektar считает, что место для игрока с новым механизмом действия найдется. Очевидно, так считает и рынок — акции компании подлетели больше чем в три раза. Теперь компании предстоит фаза 3, посмотрим, получился ли повторить успех.
👍13🔥4👌4
Пациентский голос и фармкомпании — подкаст c Ирой Ефименко
Предлагаю посмотреть интересный подкаст с Ирой — основательницей и СЕО компании Semantic Hub. Компания анализирует соцсети на множестве языков, определяет потребности пациентов, собирает описания симптомов и много другой аналитики, которая нужна биофарм компаниям, пациентским организациям и другим участникам лекарственной экосистемы.
https://www.youtube.com/watch?v=1tx5UP6qBic
Предлагаю посмотреть интересный подкаст с Ирой — основательницей и СЕО компании Semantic Hub. Компания анализирует соцсети на множестве языков, определяет потребности пациентов, собирает описания симптомов и много другой аналитики, которая нужна биофарм компаниям, пациентским организациям и другим участникам лекарственной экосистемы.
https://www.youtube.com/watch?v=1tx5UP6qBic
YouTube
Врачи, пациенты и фармкомпании: кто кого не слышит? — Ивар ft. Ирина Ефименко | Мыслить как ученый
Выпуск 13
Почему пациенты – важные стейкхолдеры в здравоохранении? Как субъективный опыт влияет на лечение? В новом выпуске подкаста «Мыслить как ученый» основатель ПостНауки и Ирина Ефименко, к.ф.н., основатель и global CEO компании Semantic Hub (Швейцария)…
Почему пациенты – важные стейкхолдеры в здравоохранении? Как субъективный опыт влияет на лечение? В новом выпуске подкаста «Мыслить как ученый» основатель ПостНауки и Ирина Ефименко, к.ф.н., основатель и global CEO компании Semantic Hub (Швейцария)…
🔥3👌3👍2
Взгляд инвестбанка Jefferies на вторую половину 2025
Как всегда, очень полезный документ с кучей аналитики (пишите, пришлю). Jefferies оптимистично смотрят на остаток года, считая, что основные риски, связанные с новой администрацией, уже в цене, индекс биотеха прошел дно, у многих компаний низкая цена и хороший M&A потенциал.
Мне понравились графики по количеству негативных и позитивных событий и реакции рынка на них — это один из показателей здоровья рынка. В целом на рыночную капитализацию биотеха больше всего влияют данные в области ожирения.
Выглядит так, как будто сейчас хороший момент, чтобы зайти в биотех — так что пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Как всегда, очень полезный документ с кучей аналитики (пишите, пришлю). Jefferies оптимистично смотрят на остаток года, считая, что основные риски, связанные с новой администрацией, уже в цене, индекс биотеха прошел дно, у многих компаний низкая цена и хороший M&A потенциал.
Мне понравились графики по количеству негативных и позитивных событий и реакции рынка на них — это один из показателей здоровья рынка. В целом на рыночную капитализацию биотеха больше всего влияют данные в области ожирения.
Выглядит так, как будто сейчас хороший момент, чтобы зайти в биотех — так что пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
❤🔥9👍3👌2
FDA и прозрачность
Новое руководство FDA действительно делает шаги по направлению к большей прозрачности: вчера были опубликованы 202 CRL (complete response letters) — так FDA называет письменные отказы в регистрации препарата. Однако тут есть некоторые "но": почти все из них и раньше были доступны публике в составе регистрационных досье, потому что они относятся к лекарствам, которые позднее были одобрены после устранения недостатков со стороны заявителей. Кроме того, в документах скрыта коммерческая информация, и иногда там вообще непонятно, о чем речь.
По словам FDA в 2015 году анализ показал, что 85% заявителей скрывают от публики, что агентство было обеспокоено эффективностью и безопасностью, а в 40% случаев заявители скрывали, что FDA потребовало новое исследование.
FDA обещает продолжать публиковать CRLs у себя на сайте.
А у меня к вам вопрос: какую статистику вы бы хотели получить из уже опубликованных документов? Частота разных причин отклонения? Тип препаратов? Разбивку по бигфарме/биотехам? Что-то еще? Можно попробовать натравить на датасет какие-то алгоритмы.
Новое руководство FDA действительно делает шаги по направлению к большей прозрачности: вчера были опубликованы 202 CRL (complete response letters) — так FDA называет письменные отказы в регистрации препарата. Однако тут есть некоторые "но": почти все из них и раньше были доступны публике в составе регистрационных досье, потому что они относятся к лекарствам, которые позднее были одобрены после устранения недостатков со стороны заявителей. Кроме того, в документах скрыта коммерческая информация, и иногда там вообще непонятно, о чем речь.
По словам FDA в 2015 году анализ показал, что 85% заявителей скрывают от публики, что агентство было обеспокоено эффективностью и безопасностью, а в 40% случаев заявители скрывали, что FDA потребовало новое исследование.
FDA обещает продолжать публиковать CRLs у себя на сайте.
А у меня к вам вопрос: какую статистику вы бы хотели получить из уже опубликованных документов? Частота разных причин отклонения? Тип препаратов? Разбивку по бигфарме/биотехам? Что-то еще? Можно попробовать натравить на датасет какие-то алгоритмы.
❤5👍2
Наш отчет за прошедший месяц
Положительные факторы для Биотехнологического сектора
• С окончанием 1 половины 2025 г. на рынках в целом продолжает снижаться волатильность.
• Продолжает набирать темп рынок M&A. В секторе произошло 22 сделки M&A с начала года. Сделки в секторе биофармы составляют более 1/3 всех сделок. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основных драйверов роста.
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 63 сделки в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло 6 IPO на сумму $1B
• FDA одобрило 19 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкие оценки компаний сектора и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.7x P/S, остальные компании S&P500 – ~3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• С начала 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -1,9%, NBI -7,18%, BBC -10,19%
Риски для сектора
• Ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в мае инфляция в США показала небольшой рост и составила 2,4% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в июне несколько снизилась до 4,1%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Положительные факторы для Биотехнологического сектора
• С окончанием 1 половины 2025 г. на рынках в целом продолжает снижаться волатильность.
• Продолжает набирать темп рынок M&A. В секторе произошло 22 сделки M&A с начала года. Сделки в секторе биофармы составляют более 1/3 всех сделок. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основных драйверов роста.
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 63 сделки в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло 6 IPO на сумму $1B
• FDA одобрило 19 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкие оценки компаний сектора и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.7x P/S, остальные компании S&P500 – ~3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• С начала 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -1,9%, NBI -7,18%, BBC -10,19%
Риски для сектора
• Ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в мае инфляция в США показала небольшой рост и составила 2,4% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в июне несколько снизилась до 4,1%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Telegram
Ilya Yasny
Partner and Head of Scientific Research at a biopharma VC fund
👍4👌3❤1❤🔥1
Каким бигфармам нужны M&A?
Интересный способ взглянуть на patent cliff (резкое падение продаж после окончания патента на лекарство), он же Loss of Exclusivity (LOE, по горизонтальной оси). По вертикальной — прогнозируемая разница между продажами до 2030 года и средним по рынку темпом роста (~7% CAGR). Компаниям в правом нижнем квадранте срочно нужно покупать новые блокбастерные активы — что Merck и сделал неделю назад, купив за $10B Verona Pharma, производителя препарата от хронической обструктивной болезни легких.
Препарат Verona ensifentrine, ингибитор фосфодиэстераз-3 и 4, был одобрен FDA в 2024 году. Для него прогнозируют продажи более $1B к 2029 году, и этого недостаточно для Merck, чтобы компенсировать потерю эксклюзивности на Китруду, так что и у Merck, и других фармкомпаний еще будут M&A.
Интересный способ взглянуть на patent cliff (резкое падение продаж после окончания патента на лекарство), он же Loss of Exclusivity (LOE, по горизонтальной оси). По вертикальной — прогнозируемая разница между продажами до 2030 года и средним по рынку темпом роста (~7% CAGR). Компаниям в правом нижнем квадранте срочно нужно покупать новые блокбастерные активы — что Merck и сделал неделю назад, купив за $10B Verona Pharma, производителя препарата от хронической обструктивной болезни легких.
Препарат Verona ensifentrine, ингибитор фосфодиэстераз-3 и 4, был одобрен FDA в 2024 году. Для него прогнозируют продажи более $1B к 2029 году, и этого недостаточно для Merck, чтобы компенсировать потерю эксклюзивности на Китруду, так что и у Merck, и других фармкомпаний еще будут M&A.
👍6❤3🤔2👌2
Дичь между Sarepta и FDA
Скандалы с Sarepta, о которых я раньше писал, стали обычным делом. После смерти от печеночной недостаточности двух пациентов с миодистрофией Дюшенна, пролеченных генной терапией Elevidys, компания сообщила, что уйдет из сегмента неамбулаторных пациентов. В среду компания сообщает об увольнении 500 (!) сотрудников — больше трети персонала, и на этом ее акции взлетают на 22%. А на следующий же день они объявляют, что у них умер пациент, с другим редким заболеванием, но пролеченный тем же вектором.
FDA отправляет запрос на полное прекращение поставок Elevidys (акции падают на 35%), и компания отвечает отказом! Такое я вообще впервые вижу! Оказывается, она имеет на это право: если уж препарат получил полное одобрение (которое, возможно, и не стоило выдавать), то теперь на FDA лежит бремя доказательства того, что соотношение пользы и риска существенно изменилось. Компанию тут же поддержало пациентское сообщество, прислав в FDA письмо с просьбой оставить препарат на рынке. Но ситуация развивается стремительно: вчера вечером Sarepta сказала, что послушается FDA.
Тут все хороши: смерть пациента произошла месяц назад, и компания уведомила только FDA, но не публику. CEO компании на недавней пресс-конференции ушел от ответа на вопрос, связана ли реструктуризация с проблемами в безопасности и ни словом не обмолвился о трагедии. О ней стало известно известно только благодаря журналистам, и компания нехотя признала факт смерти. Это не то поведение, которое создает доверие инвесторов, и уже не в первый раз. Банк HC Wainwright установил целевую цену акций компании в $0. Тоже довольно беспрецедентный случай.
А вот почему FDA, которое знало о трагедии, отреагировало только сейчас? Почему оно в апреле выдало платформенный статус, а сейчас его отозвало? Достаточно ли для этого оснований? Или FDA, как многие беспокоятся, руководствуется теперь не интересами пациентов, а реакцией в соцсетях, политической конъюнктурой и амбициями своего руководства?
Подписывайтесь на канал, чтобы читать такие истории и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Скандалы с Sarepta, о которых я раньше писал, стали обычным делом. После смерти от печеночной недостаточности двух пациентов с миодистрофией Дюшенна, пролеченных генной терапией Elevidys, компания сообщила, что уйдет из сегмента неамбулаторных пациентов. В среду компания сообщает об увольнении 500 (!) сотрудников — больше трети персонала, и на этом ее акции взлетают на 22%. А на следующий же день они объявляют, что у них умер пациент, с другим редким заболеванием, но пролеченный тем же вектором.
FDA отправляет запрос на полное прекращение поставок Elevidys (акции падают на 35%), и компания отвечает отказом! Такое я вообще впервые вижу! Оказывается, она имеет на это право: если уж препарат получил полное одобрение (которое, возможно, и не стоило выдавать), то теперь на FDA лежит бремя доказательства того, что соотношение пользы и риска существенно изменилось. Компанию тут же поддержало пациентское сообщество, прислав в FDA письмо с просьбой оставить препарат на рынке. Но ситуация развивается стремительно: вчера вечером Sarepta сказала, что послушается FDA.
Тут все хороши: смерть пациента произошла месяц назад, и компания уведомила только FDA, но не публику. CEO компании на недавней пресс-конференции ушел от ответа на вопрос, связана ли реструктуризация с проблемами в безопасности и ни словом не обмолвился о трагедии. О ней стало известно известно только благодаря журналистам, и компания нехотя признала факт смерти. Это не то поведение, которое создает доверие инвесторов, и уже не в первый раз. Банк HC Wainwright установил целевую цену акций компании в $0. Тоже довольно беспрецедентный случай.
А вот почему FDA, которое знало о трагедии, отреагировало только сейчас? Почему оно в апреле выдало платформенный статус, а сейчас его отозвало? Достаточно ли для этого оснований? Или FDA, как многие беспокоятся, руководствуется теперь не интересами пациентов, а реакцией в соцсетях, политической конъюнктурой и амбициями своего руководства?
Подписывайтесь на канал, чтобы читать такие истории и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
😱18🔥7👌1
Потрясающий успех Abivax, язвенный колит, микроРНК
Вот такие новости я люблю! Малоизвестная французская компания Abivax (NASDAQ: ABVX) выросла за два дня в 7 раз! Они объявили об успехе двух исследований фазы 3 по язвенному колиту перорального препарата obefazimod. У него совершенно новый механизм действия: он связывается с ядерным белком и индуцирует селективный сплайсинг длинной некодирующей РНК, что приводит к повышению экспрессии микроРНК miR-124 (за микроРНК в позапрошлом году была выдана Нобелевская премия). miR-124 связывается с некоторыми мРНК в цитоплазме и понижает экспрессию провоспалительных факторов. Это не просто новая мишень, это новый принцип действия! Тем меньше были шансы на успех и тем больше награда, когда всё получилось!
Препарат сначала разрабатывался против ВИЧ, но провалился, и в 2018 компания опубликовала данные фазы 2 по язвенному колиту. С тех пор ей постоянно не хватало финансирования, и она несколько раз чуть не обанкротилась. А сейчас они сразу подняли $400M, да еще и выросли на этом.
Такой успех — отличный знак для всей биофармы, так что давайте инвестировать с нами! Пишите!
Вот такие новости я люблю! Малоизвестная французская компания Abivax (NASDAQ: ABVX) выросла за два дня в 7 раз! Они объявили об успехе двух исследований фазы 3 по язвенному колиту перорального препарата obefazimod. У него совершенно новый механизм действия: он связывается с ядерным белком и индуцирует селективный сплайсинг длинной некодирующей РНК, что приводит к повышению экспрессии микроРНК miR-124 (за микроРНК в позапрошлом году была выдана Нобелевская премия). miR-124 связывается с некоторыми мРНК в цитоплазме и понижает экспрессию провоспалительных факторов. Это не просто новая мишень, это новый принцип действия! Тем меньше были шансы на успех и тем больше награда, когда всё получилось!
Препарат сначала разрабатывался против ВИЧ, но провалился, и в 2018 компания опубликовала данные фазы 2 по язвенному колиту. С тех пор ей постоянно не хватало финансирования, и она несколько раз чуть не обанкротилась. А сейчас они сразу подняли $400M, да еще и выросли на этом.
Такой успех — отличный знак для всей биофармы, так что давайте инвестировать с нами! Пишите!
🔥26👌6❤2👍1