БОЛЬ

Одни лишь олды припомнят мем о Гарольде, скрывающем боль; прочих ждет боль непонимания.

На Биомолекуле — огромный лонгрид про механизмы боли, ее лечение, новые препараты и перспективы. Отдельный раздел — про мигрень.

Очень советую!

Первый аналог орексина от нарколепсии

Это еще один фрагмент новостного обзора за 2025.

Нарколепсией страдает 20–40 человек на 100 000 населения, то есть это относительно нечастое, но очень неприятное заболевание, при котором хронически нарушены циклы сна и бодрствования, например, днем может наступить внезапная непреодолимая сонливость, что приводит к резкому снижению качества жизни и работоспособности. Она часто сопровождается катаплексией (внезапной потерей мышечного тонуса), сонным параличом и яркими галлюцинациями, но не имеет отношения к наркомании, хотя название может вводить в заблуждение.

Нарколепсия первого типа (NT1, с катаплексией) характеризуется очень низким уровнем нейропептида орексина в спинномозговой жидкости. Орексин отвечает за сон, бодрствование, аппетит, возбуждение и другие важные процессы. Его снижение связано с гибелью нейронов, которые его вырабатывают, почти всегда в результате аутоиммунных процессов.

Сейчас лечение нарколепсии ограничивается симптоматическими препаратами, которые помогают снижать сонливость и катаплексию, но создание аналогов орексина, которые бы могли влиять на основу патогенеза, наталкивалось на неприемлемую токсичность. Oveporexton компании Takeda стал первым агонистом рецептора орексина, который показал впечатляющие результаты в исследовании фазы 3. По сравнению с плацебо, он существенно снижал сонливость, количество приступов засыпания и катаплексии.

Препарат представляет собой пероральную малую молекулу, которая хорошо проникает в мозг и селективно связывается в глубоком кармане рецептора орексина OX2 (белок относится к классу GPCR), вызывает конформационные изменения, сходные с «природным» орексином, и активирует рецептор.

Поскольку орексин — важный медиатор множества процессов, не исключено использование его аналогов для лечения других заболеваний, таких как деменции, депрессии и пр.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Клеточная терапия против миодистрофии Дюшенна

Это еще один фрагмент новостного обзора за 2025.

Миодистрофия Дюшенна — крепкий орешек с точки зрения терапии. Она вызывается мутациями в одном из самых больших генов человека — дистрофине, и приводит к постепенному ослабеванию мышц с возрастом. На рынке уже есть несколько РНК-препаратов и генная терапия компании Sarepta, но до сих пор не утихают споры насчет их эффективности, особенно на фоне рисков и высокой цены.

Компания Capricor подошла к проблеме с другой стороны: вместо исправления генетического дефекта она исследовала введение пациентам донорских клеток сердечной мышцы. Идея в том, что приготовленные особым образом клетки (компания называет их кардиосферами) выделяют в окружающую среду экзосомы, которые снижают воспаление и фиброз в сердечной и скелетных мышцах и содержат факторы, повышающие регенерацию тканей. В 2024 компания подала в FDA данные исследования фазы 2, где показала положительное влияние на функции верхних конечностей и на сердечные показатели (об излечении речи, конечно, не идет, но терапия замедляет прогрессию болезни). В июле 2025 года компания получила отказ от FDA с требованием предоставить больше данных. И вот в декабре 2025 компания публикует результаты фазы 3, которая достигла своей первичной конечной точки. У 105 пациентов, получавших deramiocel каждые три месяца в течение года, ухудшение функций верхних конечностей происходило на 54% медленнее, чем в группе плацебо. А фракция выброса левого желудочка, по которой судят о сердечной функции, ухудшалась на 91% медленнее. Уж на этих-то данных компания надеется получить одобрение.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Что выгоднее фарме — редкие или распространенные заболевания?

Довольно часто слышу, мол, фарме больше неинтересны распространенные заболевания, там трудно добиться значимой инновации, чтобы конкурировать с дешевыми дженериками. Поэтому фарма все больше уходит в орфанные заболевания, редкие виды рака и т.д.

Оказывается, это было справедливо для середины 2010-х, а сейчас ситуация разворачивается в обратную сторону: фарма снова зарабатывает на мегаблокбастерах.

Как показывает анализ консалтинговой компании L.E.K., пять крупнейших компаний с капитализацией больше $300B зарабатывают на масс-маркете. Это, разумеется, Lilly и Novo с лекарствами для ожирения, J&J, AbbVie и Roche с лекарствами для лечения аутоиммунных заболеваний.

Аналитики выделяют пять областей, где возможны следующие мегаблокбастерные прорывы:
1. Кардиометаболические болезни
2. Нейропсихиатрия
3. Косметика и эстетическая медицина
4. Женское здоровье
5. Болезни, связанные со старением.

Мы внимательно следим за трендами и делаем выводы😉

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Инвестирование в биотех: темная и светлая сторона

Опубликован очень интересный обзор по количественному инвестированию в публичный рынок биотеха. Авторы собрали информацию по сотням компаний, 130 000 (!) клинических исследований и попытались найти корреляции с успешностью. Там много полезного для инвесторов, будем пользоваться.

Но с широкой публикой хочется поделиться вот этим графиком: корреляция с другими секторами. В биотехе она оказалась минимальной! Мы так и предполагали, но количественное подтверждение очень важно для нас. Значит, в нашем секторе можно пережидать тяжелые времена, но надо рассчитывать на долгосрочное инвестирование.

Однако инвестирование в биотех — одно из самых сложных. За последние 30 лет из 1000 биотехов 67% потеряли деньги. Добиться успеха тут можно только с помощью глубокого понимания сектора и детальной научной экспертизы, а также знакомства с командами компаний-разработчиков.

У нас всё это есть, именно поэтому нам удается добиваться в среднем 17% годовых на протяжении уже более 8 лет.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Интервью для Movchan's Group

Вышло интервью со мной про инвестиции в биофарму: лекарства от ожирения и старости, AI, Китай, провалы и успехи. Слушайте, комментируйте, делитесь!

https://www.youtube.com/watch?v=oGOcNMelmgs

О нас пишут

Портал для предпринимателей Inc. опросил 52 предпринимателя, какие каналы они читают. В числе 170+ каналов были упомянуты и мы! Очень приятно, если учесть, что мы ничего специально не делали, просто писали))

Правда, наш канал подходит сразу под три категории — "Стартапы и венчур", "Инвестиции, бизнес и финансы", "Биотех и DeepTech". В этом, как мне кажется, наша ценность.

https://incrussia.ru/specials/biznes-kanaly-150-telagram-kanalov-o-biznese-za-kotorymi-sledyat-predprinimateli/

Наша статья и AI-конференция

Интересно было побывать в Белграде на AI-конференции, где наши коллеги докладывали о применении AI для анализа информации в биофарме. Самыми крутыми стали дебаты о природе сознания после конференции!

А на тему анализа информации в разработке лекарств у нас вышла вторая статья (пока на arXiv), на этот раз в соавторстве с замечательной Luba Greenwood — former Head of M&A at Roche, former Managing Partner at Dana-Farber Cancer Institute. Горжусь таким соседством!

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Как "трисёт" FDA

В последнее время много смешанных новостей от FDA. Сначала Винай Прасад, глава департамента вакцин, отказал Модерне в рассмотрении мРНК-вакцины от гриппа, причем без формального рассмотрения, просто своим решением — на основании того, что ему не понравилась группа сравнения. Moderna экстренно встретилась с FDA, после чего было решено, что компания подаст два досье: на ускоренное одобрение для группы 65+ и на обычное — для 50-64.

Несколько досье по редким заболеваниям были отклонены: Disc Medicine, Atara Biotherapeutcs. Последнюю отклонили по второму разу: в первый раз замечания были к производственной части досье, и было сказано, что с клинической всё в порядке. Во второй раз отклонили на основании клинической части.

Это особенно интересно, учитывая, что Прасад и глава FDA Макари недавно опубликовали статью, где сказали, что практика требования двух опорных исследований для одобрения в FDA прекращается, теперь по умолчанию достаточно будет одного. То есть выглядит так, как-будто они говорят одно, а делают другое.

На недавнем слушании в сенате многие представители биотех-стартапов жаловались на FDA, что диалог стал затруднительным, "как будто разговариваешь с кирпичной стеной". Что тут удивляться, если были уволены или ушли лучшие сотрудники — Прасад и подобные ему назначенцы указывают тебе на дверь, если ты с чем-то не согласен.

Lancet в честь годовщины Роберта Ф. Кеннеди на посту главы Минздрава США (HHS) разразился памфлетом "Robert F Kennedy Jr: 1 year of failure", где, не стесняясь в выражениях, критикует того за развал здравоохранения и нарушение собственных декларируемых принципов: открытости, прозрачности, восприимчивости к критике, опоры на науку, отсутствия конфликтов интересов. По словам Lancet, одним из первых приказов Кеннеди стала отмена механизма публичных комментариев. Кроме того, он отличился замалчиванием несогласных экспертов и советников (этим славится и Винай Прасад), увольнением whistlelower'ов, остановкой многих исследований в области публичного здравоохранения. Впрочем, что еще ожидать от человека, который сказал буквально, "я не боюсь микробов: я, бывало, нюхал кокаин с туалетного сиденья".

Всё это очень плохо и для публики, и для биофармы. Решения в здравоохранении должны приниматься на основе науки, а не политики. Неизвестно, сколько потребуется времени, чтобы устранить ущерб, нанесенный администрацией Трампа. Вернутся ли сотрудники типа Ричарда Паздура, главы онкологии? Если нет, то вряд ли США удастся сохранить лидерство в этой сфере в долгосрочной перспективе.

Servier покупает разработчика лекарства от детского рака мозга

В 2024 году компания Day One ($DAWN) получила одобрение для препарата tovorafenib по педиатрической глиоме низкой степени злокачественности — самой распространенной опухоли ЦНС у детей. Хотя эти опухоли растут медленно и обычно не метастазируют, 10-летняя выживаемость составляет 85%. Стандартным способом борьбы с глиомой является ее хирургическое удаление, однако не все опухоли удается вырезать, и часто происходят рецидивы.

Tovorafenib, пан-ингибитор Raf-киназ — первый таргетный препарат, направленный на опухоли с любыми аберрациями в генах Raf, включая перестройки и слияния. До этого был одобрен препарат дабрафениб, активный только при наличии мутации BRAF V600E. Интересно, что ингибиторы Raf первого поколения усиливают рост опухоли, если она не несет мутацию V600E, видимо, за счет активации MAPK-пути (один из известных онкогенных сигнальных путей, отвечающих в том числе за рост педиатрических глиом).

Поучительно, насколько длинной была дорога лекарства к пациентам (см. рисунок). В ней поучаствовало несколько команд из академии и индустрии (Dana Farber Cancer Institute, Biogen, Takeda и других) и несколько венчурных фондов, включая Atlas Venture и Canaan Partners.

Servier позавчера купила Day One за $2.5 млрд, с премией 65% к рынку. Это не первое приобретение Servier в области глиом: в 2022 они купили Agios с ингибиторами IDH1/2.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Приглашаю всех желающих 13 марта на дискуссию об инвестициях в FemTech — проекты в области женского здоровья

Анонс конференции про женское здоровье

13-14 марта 2026 Femtech Force проводит вторую фемтех-конференцию на русском языке, чтобы с экспертами и учеными из Flo Health, ŌURA, Mira, Gero, Endometrics, FitStars, Clatch и других компаний обсудить настоящее и будущее технологий в сфере женского здоровья.

Что там будет:
— «Биоинженерия женской репродуктивной системы: от клеточной терапии до эктогенеза» Полина Бикмулина, Биофабрика, РЭН Сеченовского института
— «Биология менопаузы: разделение на типы старения для поиска новых мишеней» Петр Федичев, Даниил Игумнов, Gero
— «Создание новой диагностики эндометриоза: от идеи к клиническому тесту» Яна Азнавур, Endometrics
— Дискуссия «ИИ и данные о здоровье в фемтехе», в ней, например, будет участвовать представительница Roche в Центральной Азии и Кавказе, а также участники из OURA, Цельс и представительница академии (ИТМО)
— «Как новая интерпретация генетических тестов помогает повысить успех ЭКО: от скрининга к прогнозу имплантации» Константин Попадьин,
— Про работу с биобанками «Как добыть данные для проекта» Анна Иванова, медицинский Data Scientist и биоинформатик в BioTech

Сайт конференции: https://femtechforcejam.com/