Одобрение новых лекарств

Завтра должны выйти мои новости за 2025 год на Биомолекуле, в качестве тизера — статистика по лекарствам, одобренным FDA. Кому нужна полная таблица, пишите — вышлю.

Несмотря на все сложности (разгон большой части сотрудников FDA, обезглавливание ряда отделов, потеря институциональной памяти, замена сотрудников с научным способом принятия решений на тех, кто принимает их в угоду политической конъюнктуре) оставшиеся сотрудники FDA делают свою работу: в этом году одобрено 55 новых лекарств, что вполне на уровне прошлых лет.

В этом году безоговорочно победили малые молекулы – 37 (67%) новых лекарств принадлежат к этому традиционному классу, но потенциал для инноваций здесь отнюдь не исчерпан. А вот одобрений в области генной и клеточной терапии всего четыре (против семи в прошлом году). Почти поровну препаратов были поданы на одобрение от большой фармы и от малых компаний. 31 препарат (56%) — первые в классе, то есть с новым механизмом действия или принципиальными отличиями от существующих. 32 препарата (58%) – орфанные, то есть для лечения редких заболеваний. По показаниям традиционно лидирует онкология (16 препаратов), затем идет гематология (8), метаболические, инфекционные, респираторные заболевания.

За картинки большое спасибо моему дорогому одногруппнику Виктору Чиркову!

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!

Новая комбинация против множественной миеломы

Как и в прошлом году, отдельными записями опубликую те новости из обзора, которые не публиковал раньше.

Редко когда видишь такие замечательные графики выживаемости, как на рисунке, и тогда немедленно хочется ими поделиться. Речь идет об исследовании фазы 3 компании Johnson&Johnson у пациентов с множественной миеломой после прогрессии на предыдущей терапии. В исследовании приняли участие 587 пациентов, примерно половина получила новую комбинацию, а другая половина — стандартную терапию.

Множественная миелома (ММ) — злокачественное заболевание, поражающее плазматические клетки: те самые, которые в норме производят антитела. При перерождении они начинают бесконтрольно делиться, и при этом продолжают производить аберрантные (то есть ненормальные) антитела. Опухоли преимущественно локализованы в костном мозге, и вызывают костные боли и остеопороз. Избыток аберрантных антител вызывает повреждение почек, гипервязкость крови, тромбозы и другие негативные явления.

В последнее десятилетие достигнуты значительные успехи в лечении множественной миеломы благодаря применению таргетных препаратов (как низкомолекулярных, так и антител). Однако большинство пациентов, отвечающих на терапию, затем всё равно прогрессируют, так как выжившие опухолевые клетки находят способ сопротивляться терапии. Кроме того, мишени, на которые направлены лекарства, присутствуют и на здоровых клетках, что приводит к токсичности лечения.

Даратумумаб — хорошо известное антитело против ММ, и в этом исследовании его сочетали с новым биспецифическим антителом teclistamab. Оно одной своей частью связывается с BCMA, белком на поверхности клеток множественной миеломы, а другой — c рецептором CD3 на поверхности Т-лимфоцитов. Тем самым биспецифик пространственно сближает Т-лимфоцит с опухолевой клеткой и активирует его. Комбинация с даратумумабом обеспечивает синергию за счет иммуностимулирующего действия даратумумаба — это и позволило добиться таких впечатляющих результатов в клинике.

Разработок по множественной миеломе очень много, и успехи за последнее десятилетие достигнуты хорошие, но такая эффективность наблюдается редко, и, скорее всего, комбинация станет новым стандартом терапии на второй линии ММ.

Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!