[키움 허혜민] 중국 맞춤형 유전자편집 치료 사망사고…CRISPR 규제·윤리 논란 재점화

중국 상하이 신화병원(Xinhua Hospital)에서 CHD3 변이(Snijders Blok-Campeau syndrome)를 가진 6세 환아가 맞춤형 CRISPR 기반 유전자편집 치료를 받은 뒤 사망.

해당 치료는 병원 주도 임상(IIT, Investigator-Initiated Trial)으로 진행돼 국가 규제기관 승인 없이 병원 윤리위원회 심의만으로 시행.

이번 사건을 계기로 ▲전임상 근거 부족 ▲윤리위원회 심사 적절성 ▲중대한 이상반응(SAE) 미공개 ▲연구진과 환자 간 금전적 이해상충 ▲동의 절차의 적절성 등이 도마 위.

환아는 생명을 위협하지 않는 희귀질환 환자로, 부모는 치료가 치명적일 수 있다는 설명을 충분히 듣지 못했다고 주장. 치료비 마련 과정에서 약 $800,000을 부담했으며, 일부 연구진에게 직접 비용을 지급한 것으로 알려져 이해상충 논란도 제기.

사망 사실은 논문이나 임상시험 등록정보에 공개되지 않았으며, 이후 발표된 Nature 전임상 논문에도 해당 사례는 언급되지 않음.

중국은 2026년 5월부터 IIT 규제를 강화(State Council Order No.818). 최상위 병원에서만 IIT 수행 가능. 2026년 9월부터는 강화된 GCP가 시행돼 윤리심사와 이상반응 보고 의무도 강화될 예정.

https://www.bioworld.com/articles/733019-death-in-chinese-gene-editing-trial-exposes-ethical-fault-lines

빠른 임상으로 속도를 내던 중국 헬스케어 산업에 어떤 영향을 줄지.. 우선 단기적으로는 중국 IIT 기반 유전자·세포치료 연구에 대한 심사 기준이 강화될 가능성이 있겠습니다.

중국 바이오기업이 항체-약물접합체(ADC) 개발 속도를 맹렬히 끌어올리면서 글로벌 ADC 시장의 차별화 문턱이 훌쩍 높아졌다. 검증된 표적에 익숙한 페이로드를 결합하는 접근만으로는 경쟁력을 확보하기 어려워진 가운데, 국내 신약 개발 기업 큐리언트는 CDK7 저해제 '모카시클립'을 무기로 ADC의 '안과 밖'을 동시에 공략하는 승부수를 띄웠다.

30일 ADC 전문 데이터업체 비콘인텔리전스(Beacon Intelligence)에 따르면, 현재 중국 개발사는 전 세계 이중특이 ADC의 54%, 이중 페이로드 ADC의 38%에 관여하며 시장을 잠식하고 있다. 전통적인 단일 페이로드 ADC를 넘어 차세대 구조로 기술 확장이 빠르게 이뤄지는 만큼, 페이로드의 작용기전과 치료창 확보 여부가 향후 신약 후보물질의 가치를 판가름할 핵심 요소로 부상했다.

https://www.newsway.co.kr/news/view?ud=2026073013251370723

안녕하세요, 아이엠바이오로직스 IR팀입니다.

최근 발표된 사노피(Sanofi)의 2026년 2분기 실적 발표(Q2 2026 Results) 및 관련 R&D 아티클 내용을 바탕으로, OX40L 항체 기전 연구 개발 관점에서의 주요 시사점을 공유해 드립니다..

1. 사노피 Q2 발표 및 주요 동향 내용
■ OX40L 단일항체 '암리텔리맙' 아토피 적응증 허가 추진 중단 결정
- 사노피는 장기 임상 3상 ESTUARY 시험을 통해 OX40L 시그널 저해를 통한 타깃 자체의 유효성 및 약효 지속성은 확인하였으나, 기존 표준치료제(SoC) 대비 충분한 임상적 경쟁력을 확보하기 어렵다고 판단하여 허가 절차를 진행하지 않기로 결정했습니다.
- 이는 OX40L 시그널 저해기전 자체의 실패가 아니라, '단일항체' 형태로는 상업화 측면에서 반응률 및 약효 발현 속도에서 한계가 존재함을 빅파마의 3상 데이터를 통해 보여준 사례라 하겠습니다.

■ 이중항체/다중표적 접근법 강조 및 OX40L 이중항체 '브리베키믹'의 파이프라인 유지 및 강화
- 사노피는 최근 공개된 R&D 아티클(Dual-Targeting Library)을 통해 복잡한 자가면역질환을 극복하기 위한 수단으로 단일 표적의 한계를 넘어선 '이중/다중표적 치료제' 개발의 중요성을 지속적으로 강조하고 있습니다.
- 어닝스 콜 발표 내용에서도 OX40L과 TNFα를 동시에 억제하는 이중 나노바디 항체 파이프라인인 '브리베키믹(Brivekimig)'을 주요 파이프라인 일정으로 언급하며, 2026년 상반기 화농성 한선염(HS) 환자 임상 2B 데이터 발표 계획을 업데이트했습니다. 이외에도 브리베키믹은 총 4건의 추가적인 임상 2상시험도 동시에 진행중입니다 (CD, UC, 1형 당뇨, 국소분절 사구체 경화증).

2. 당사 개발 방향성의 전략적 유효성
금번 사노피의 발표와 R&D 아티클(Dual-Targeting Library)은 OX40L 기전 분야에서 단일항체 대비 이중항체 접근법이 가지는 개발 당위성과 우위를 입증해 주고 있으며, 당사 파이프라인 전략의 타당성을 재확인해 줍니다.

■ 자가면역질환 치료제 개발에서 이중 타깃의 필요성
- 사노피 아티클에 따르면, 복잡한 생물학적 중복성을 가진 면역 관련 질환에서는 단일 표적의 한계를 극복하기 위해 두 개의 경로를 동시에 제어하는 이중항체 전략이 유효한 접근법으로 제시되고 있습니다.

■ 당사 파이프라인 개발 방향의 전략적 유효성 확보
[ IMB-101 ]
- 화농성 한선염 임상 2a에서 이미 컨셉이 검증(POC)된 사노피의 브리베키믹과 동일 기전의 OX40L과 TNF를 동시에 타깃하는 이중항체 물질로, 사노피 브리베키믹 대비해서 투약주기와 안전성 측면에서 차별화를 통해 Best-in class 약물 포지션으로 현재 임상 2상시험이 글로벌 40여개 병원에서 활발하게 진행중입니다.

[ IMB-102 ]
- OX40L 단일항체 시장의 한계를 선제적으로 고려하여 이중항체 구조로 개발 방향을 전환한 바 있으며, 이번 사노피의 단일항체 중단 및 이중항체 집중 기조는 당사의 전환 의사결정이 파이프라인 가치를 높이는 적절한 선택이었음을 뒷받침합니다.

■ 시사점 요약
사노피의 결정은 OX40L 타깃 자체의 실패가 아닌 암리텔리맙 항체의 실패이며, OX40L 기전은 이중항체 전략을 통한 효능 경쟁력을 극대화해야 할 필요성을 보여준 사례로 판단됩니다.
즉, 암리텔리맙이 임상 3상시험을 통해서 그 효능 검증이 되었지만 치열한 시장에서의 상업화 경쟁력이 부족했기에, OX40/TNF 이중항체 브리베키믹 개발을 통해 시장 경쟁력을 강화할 것으로 보여집니다.
이는 당사의 파이프라인 개발 전략과 일치하는 방향이며 글로벌 시장 수요 및 기술 흐름에 정밀하게 부합함을 보여주는 사례라 하겠습니다.
당사는 글로벌 시장의 자가면역질환 R&D 트렌드 변화에 맞춰 당사 파이프라인의 전략적 우위를 강화하고, 진행 중인 연구개발과 사업화 성과 창출에 매진해 가겠습니다.

감사합니다.

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지아이이노베이션 IR/PR 올림

방사성의약품 전문기업인 퓨쳐켐은 전립선암 진단용 방사성의약품 ‘F-18 플로라스타민(FC303)’의 중국 임상3상 환자 투약을 모두 마쳤다고 31일 밝혔다. 이에 중국 파트너사 HTA는 연내 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 확보한다는 계획이다.

중국 임상은 현지 파트너사인 방사성의약품 기업 HTA가 진행했다. 임상은 중위험군 이상 전립선암 환자 267명과 재발·전이가 의심되는 환자 131명 등 총 398명을 대상으로 각각 진행됐다. 두 임상에서는 FC303 PET-CT 영상의 진단 성능과 안전성을 평가한다.

퓨쳐켐은 지난 2020년 9월 HTA와 FC303의 중국 판권에 대한 기술이전 계약을 체결했다. 중국 품목허가를 획득하면 퓨쳐켐은 마일스톤을 수령하고, 제품 출시 이후 15년간 중국 내 연간 매출에 따른 로열티를 받는다. 로열티율은 출시 후 1~3년차에는 연간 매출의 12%, 4~15년차에는 16%다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=26844

Astrazeneca 2Q26 Earnings Call BD 관련
- 기존 파이프라인만으로도 2030년 이후 성장이 가능하며, BD는 성장 목표 달성을 위한 필수 조건이 아니라 장기 포트폴리오 보강과 핵심 프랜차이즈 강화를 위한 선택적 수단
- 특히 최근에는 중국 바이오텍의 빠른 혁신과 임상 개발 역량을 활용해 이미 검증되거나 상업화 단계에 근접한 자산을 도입하는 전략
 
1. 2030년 이후 성장을 위해 대형 BD가 필요한가? 2030년 이후 성장에 추가 BD가 반드시 필요하지 않다고 명확히 답변. 다만 이는 현재 파이프라인의 합산 성공확률이 회사가 가정한 약 60% 수준을 달성한다는 조건.
핵심은 특정 1~2개 대형 자산에 의존하는 것이 아니라, 다수 파이프라인의 aggregate probability of success를 통해 특허 만료를 상쇄하는 구조라는 설명. AstraZeneca의 과거 후기 임상 성공률은 75% 이상으로, 회사의 계획 가정인 약 60%보다 높았다고 강조
2. BD의 목적은 ‘목표 달성’보다 ‘프랜차이즈 강화’ 현재 파이프라인만으로도 목표 달성 가능
BD는 부족한 매출을 메우기 위한 거래가 아님
장기 포트폴리오를 지속적으로 보강하기 위한 수단
기존 강점이 있는 치료 영역의 프랜차이즈를 확장하는 데 집중
최근 대표 사례는 Tagrisso·EGFR 폐암 프랜차이즈 강화 3. Tagrisso 프랜차이즈 강화 사례: Dizal의 Zegfrovy Zegfrovy 도입은 새로운 치료 영역 진출보다는 AstraZeneca가 이미 강점을 가진 EGFR 변이 폐암 시장에서 환자 범위를 확대하는 거래
Tagrisso: 주요 EGFR 변이
Zegfrovy: EGFR exon 20 insertion 및 비정형 변이
Datroway+Tagrisso, Orpathys+Tagrisso: 내성 발생 이후 치료
BD의 방향은 Tagrisso를 대체하는 자산이 아니라 Tagrisso 중심의 EGFR 프랜차이즈를 넓혀주는 보완재 확보
 
4. 중국을 핵심 외부 혁신 공급원으로 활용
AstraZeneca의 중국 전략은 세 가지로 요약된다.
중국 바이오텍의 혁신 자산을 글로벌 개발·상업화로 연결
중국 기업의 빠른 임상 개발 및 의사결정 방식 학습
중국 업체가 향후 글로벌 경쟁자로 성장할 가능성에 선제적으로 대응
 
t.iss.one/bioksm

업계에서는 최근 중요성이 커진 전문 직군으로 RA를 꼽는다. 해외 임상과 글로벌 허가가 늘면서 업무 범위는 달라졌다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등 규제기관이 요구하는 기준을 반영해 임상시험과 비임상, 통계, 제조·품질관리(CMC), 안전성 자료를 하나의 개발 전략으로 연결해야 한다. 개발 초기부터 규제 경로를 잘못 설계하면 임상을 추가하거나 자료를 다시 생산해야 할 수도 있다.

산업 전체의 인력 수급 측면에서는 BD가 인력 공백 문제로 눈길을 끌고 있다. 특히 국내 사업 개발 경험을 가진 인력은 일부 확보됐지만, 글로벌 제약사와 직접 협상하고 기술이전이나 공동개발을 해본 글로벌 BD는 여전히 드물다는 평가다.

정부 지원 과제 평가 현장에 가면 바이오 기업의 BD 기능을 대신할 외부 업체를 선정하는 사업이 적지 않다. 기업 내부에 글로벌 BD 인력이 부족하다는 사실이 정부 지원 구조에서도 드러난다. 글로벌 협력을 직접 수행해 본 사람이 많지 않아 해외 제약사에서 BD 업무를 담당한 인력을 경영진으로 영입하는 사례가 흔하다. 일부 기업에서는 BD팀 전체의 역량보다 대표나 핵심 경영진 한 사람의 해외 네트워크와 거래 경험에 의존하는 모습도 보인다.

대표적인 사례는 오름테라퓨틱이 꼽힌다. 서로 다른 글로벌 제약사를 상대로 후보물질과 플랫폼 거래를 연이어 성사했다는 점에서 BD 역량을 비교적 명확하게 입증했다는 평가다. 일동제약 그룹의 항암 신약 개발 전문 회사 아이디언스는 RA와 BD가 함께 작동한 사례로 볼 수 있다. 글로벌 규제개발 경험을 지역별 기술수출로 연결했다는 점이 특징이다. 프레이저테라퓨틱스와 프로지니어가 주목된다. 프레이저는 존슨앤드존슨 계열 벤처캐피털이 주도한 290억원 규모 투자를 유치한 데 이어 공동연구·라이선스 계약까지 맺었다.

https://mpharm.edaily.co.kr/news/read?newsId=02706006645520096&mediaCodeNo=257

큐리언트 QP101, AACR D3 2026 주목할 연구로 선정

미국암연구학회(AACR)는 공식 블로그를 통해 ‘AACR D3 2026’에서 발표된 200여 건의 연구 가운데 주목할 만한 연구 4건을 선정하고, 연구진 인터뷰와 함께 상세히 소개했습니다.

큐리언트의 차세대 이중 페이로드 ADC QP101이 그중 하나로 선정되며 높은 주목도를 확인했습니다.

AACR 공식 블로그
https://www.aacr.org/blog/2026/07/31/from-the-bench-aacr-d3-2026-emerging-therapeutic-strategies-to-inhibit-kras-enhance-adcs-and-tackle-resistance/

Nam explained that the mechanism of QP101 is intended to mimic what is seen in HER2-positive breast cancers with BRCA mutations, which tend to respond better to T-DXd than cancers with wild-type BRCA. Most HER2-positive breast cancers, however, have wild-type BRCA, he noted.

“By utilizing CDK7 inhibition to transcriptionally disrupt DNA damage repair pathways, QP101 induces pharmacological ‘BRCAness’ in wild-type cancer cells,” Nam said. “This alters the individual tumor biology, offering the potential for significantly increased clinical benefit in the broader HER2-positive patient population.

Two actively pursued combination approach are the Dual Payload ADCs and bispecific ADCs. Dual Payload ADCs are possible with ADCs with high DAR (Drug-Antibody Ratio) (≥ 8) to ensure sufficient delivery to the targeted tumor cells. Rationale combinations based on molecular pharmacology include the DDR inhibitors listed above (PARP, ATR, CHK1, WEE1, ATM inhibitors), innate immunity stimulators, histone deacetylase (HDAC) and EZH2 inhibitors to overcome resistance of SLFN11-negative cancer cells, and ABCG2 inhibitors to block the efflux of deruxtecan from the tumor cells. Combinations of TOP1 poisons and tubulin inhibitors are also being pursued to target heterogeneous tumor cell populations.

2026년 상반기 바이오 초기 투자·기술이전 추이
초기 투자 1위: 바이오로직스(항체, DNA, RNA, 단백질 등) 19억달러
기술이전 1위: 바이오로직스(항체, DNA, RNA, 단백질 등) 34억달러
기술이전 성장 두드러진 분야: 유전체·시퀀싱 19억달러, 저분자 17억달러
상대적 약세: 세포치료제·유전자치료제
검증된 타깃, 확장 가능한 플랫폼, 반복 기술이전이 가능한 모달리티에 자금 집중

AstraZeneca, Bristol Myers are in talks about merger — report

🤝 딜 | 🔴 HIGH

Financial Times 보도에 따르면, AstraZeneca(영국)와 Bristol Myers Squibb(미국)이 합병 협상을 진행 중이다. 이번 딜이 성사될 경우 제약·바이오 업계 역사상 최대 규모 거래 중 하나가 될 것으로 전망된다.

📌 원문: https://endpoints.news/astrazeneca-bristol-myers-are-in-talks-about-merger-report/