[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

<FLAURA2 최종 OS(장기생존기간) 데이터 공개 간단 요약>

1. 항암제의 본질을 하나만 꼽자면, "환자를 오래 살 게 하는 것"입니다.
그 수치가 OS(전체생존기간)입니다.
이번 FLAURA2 mOS 공개로, MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법의 우위가 뚜렷해졌습니다.

2. 이제 타그리소는 TAM이 닫히는 구간이고, 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법은 TAM이 열리는 구간입니다.

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이번 WCLC 2025에서 FLAURA2 타그리소+화학병용요법의 mOS가 공개되었고,
MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법 mOS는 NE(not esimated)입니다(아직 환자들 절반 이상이 생존).

MARIPOSA 리브리반트+레이저티닙(라즈클루즈) 병용요법이 환자들을 더 오래 살게해줍니다.

FLAURA2 병용요법은 애초에 MARIPOSA 병용요법과는 경쟁상대도 안 될 뿐더러,
FLAURA2 mOS, 하위 분석, 부작용 프로파일, 기타 내용 어느 것을 봐도, 대세 1차 표준요법은 될 수 없다고 판단됩니다.

Why? 타그리소, 그리고 병용하는 화학항암제는 모두 내성 프로파일이 알려져 있으며,
둘을 조합해봤자 내성 프로파일은 급변하지 않습니다.
내성 관리 전략의 구조적 한계와 mOS 확정으로 전방 확장은 사실상 멈췄다고 봐야하며,
앞으로는 AstraZeneca 입장에서는 M/S 방어에 급급할 수밖에 없습니다.

반면, 레이저티닙, 리브리반트는 상황이 반대입니다. 상향 여지만 남아 있습니다.

1) OS(전체생존기간) 데이터가 나오지도 않았습니다. mOS는 환자 절반이 사망해야 계산되는데 환자들이 오래 생존해 결과 공개가 미뤄지고 있습니다. 대호재입니다.
환자들이 오래 사는만큼 약물의 경쟁력과 경쟁약물의 진입장벽이 날로 올라갑니다.

2) 또한, 리브리반트, 레이저티닙 두 약물 모두 FDA 허가 1년밖에 지나지 않은 혁신 신약입니다.

혁신 신약 x 혁신 신약 병용요법은 글로벌리, 히스토리컬리 전무후무한 전략입니다.
이는 두 약물의 병용 전략 최적화 과정에서, 업사이드 룸이 무궁무진하게 남았음을 의미합니다.

3) 부작용 예방 및 관리에 대한 임상이 진행되어 부작용 비율이 대폭 감소되었으며,
4) 리브리반트 SC는 월 1회 투여 제형으로도 전환을 추진 중입니다.
5) 내성 프로파일 측면에서도 기존 타그리소 고빈도 내성들은 대폭 억제되어 내성 시장의 패러다임 변화가 예상됩니다.
6) 또한, 현재까지 공식적으로 공개된 레이저티닙과 리브리반트 전략은 폐암 말기에만 한정되며, 초·중기 시장으로 확장되는 경우 TAM은 훨씬 더 커집니다.

#오스코텍 #유한양행 #레이저티닙

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[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

FDA 신임 국장 임명 이후 FDA의 굵직한 변화들이 이어지고 있습니다.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-real-time-release-complete-response-letters-posts-previously-unpublished-batch-89

이제 FDA에서는 앞으로 발행되는 모든 CRL을 실시간으로 공개하겠다고 발표했습니다.
'24년 이후 발행된 비공개 CRL 89건에 대해서도 일괄적으로 공개했습니다.
(물론 회사의 기밀은 블라인드 처리되어 있습니다.)

국내 투자자분들께서 주목할 만한 문서로는 J&J(존슨앤존슨)의 rybrevant SC와, HLB의 rivoceranib+항서제약의 camrelizumab 병용요법 정도 있겠습니다.
다른 문서들을 보시면, 셀트리온, 에피스 등 익숙한 기업들도 종종 보이고,
과거 CRL 받았던 한국 기업들 문서들도 다수 있습니다.

CRL들은 한 번 쯤은 읽어볼만 하다고 생각됩니다.
rybrevant SC FDA 승인 관련해서는 이미 주요 국가(유럽, 일본 등) 승인이 나왔기 때문에 우려할 부분이 없고,
HLB rivoceranib FDA 승인은 항서제약 액션에 따라 달린 사안이라 피드백 드릴 내용이 없습니다.

CRL은 허가 심사과정에서 사유가 확인되면 발급되는 문서입니다.
CRL 자체의 의미보다 CRL 이후의 회사의 대응과 실제 승인 및 상업화가 더 중요하므로,
어떤 사유로 받았는지 확인하고, 1) 해결 가능성, 2) 예상 소요 기간 등을 파악하는 것이 더 중요하겠습니다.

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[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

아래는 제가 즐겨하는 'CRL 플레이'에 대한 내용입니다.
국내 제약 바이오에는 거의 접하기 어려운 플레이로, 역발상 선호하시는 분들께 도움 되실 것으로 판단됩니다.

CRL을 받으면 기업의 주가는 통상 하락합니다.
이전에는 기업이 CRL을 받으면 기업의 대응 방침 공개와 그 내용에 따라 단기 주가의 방향성이 결정되었습니다.
투자자들은 CRL 내용을 보고 class1(재제출 시 검토기간 2개월), class2(재제출 시 재제출 6개월)인지 판단했고, class1으로 판단되는 경우 CRL 당일 저점을 형성하는 경우가 많았습니다.

이후 허가까지는 약물의 잠재가치에 따라 우상향하는 흐름이 자주 나타났습니다.

그러나, 이제는 실시간 공개로 전환되었습니다.
혹자는 CRL 플레이가 어려워진 게 아니냐고 묻습니다만, 오히려 더 쉬워졌다고 판단됩니다.
가장 빠르게 대응할 수 있는 주체는 실시간 대응이 가능한 AI 매매 프로그램일 것이며,
나머지 시장 참여자들이 공개 내용에 따라 순차적으로 대응할 것입니다.

그렇다고 CRL 당일 장중 시세만 보고 판단하거나,
Chat GPT 등 AI tool에 의존해 판단하신다면 오히려 휩쏘에 당할 확률이 높다고 봅니다.
'생각 없는 투자자들'을 역이용하는 전략이 출현하기 좋은 구조이기 때문입니다.
Chat GPT 등에 임상 데이터를 먹여봤자, 분석 수준은 형편 없습니다 (속도 말고는 도움이 안 됩니다).

시간이 아무리 지나도 데이터를 보고 직접 판단하는 능력이 여전히 중요하다고 보는 이유입니다.
약물 개발자 입장에서도, 투자자 입장에서도 마찬가지입니다.

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조만간 아래 세 가지 코멘트를 업로드할 예정입니다.
(업로드하면서 본 글은 삭제 예정입니다)

- Cytokinetics 코멘트
- 보로노이 관련 코멘트
- FDA Green List 코멘트

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

Cytokinetics ($CYTK) 추가 업데이트입니다.

NEJM 논문 발표 이후 첫 거래일(9/3)에 주가가 약 40% 올랐고,
이후 등락을 거치면서 현재는 대략 40~50% 상승한 상황입니다.

차트를 보면 $110이 과거 최고점이었기 때문에 그 자리까지 즉시 가야 한다고 생각할 수 있지만,
당시에는 Mega deal(M&A) 기대감이 붙었다가 무산된 이력이 있었습니다.
그래서 단순히 그 가격대를 목표로 보긴 어렵다고 생각합니다.

과거 M&A 프리미엄을 빼고 보면, 현재 주가는 사실상 신고가로 볼 수 있습니다.
메인 에셋인 aficamten이 best-in-class이자 blockbuster가 될 가능성이 높기 때문에,
시장 자체에 큰 변동이 없다면 주가는 M/S 전망치 상향과 함께 추세적 상승을 이어갈 것으로 판단됩니다.

또한 PDUFA가 12월 26일로 예정돼 있어 단기 모멘텀 측면에서도 긍정적이며,
보유 현금도 상업화 및 시장 안착까지 충분하다고 판단돼 추가적인 오퍼링은 없을 것으로 판단됩니다.
더불어 주요 지역 판권 계약들도 이미 체결해 둔 상황입니다.

더 불리시하게 보면,
FDA 허가 이후에는 다시 Mega deal(M&A) 논의가 구체화되면서 과거 최고점을 넘어설 가능성도 있습니다.
이는 beta-blocker 직접 비교 임상 결과라는 명확한 근거가 추가되었다는 것에 기인합니다.

특이사항이 생기면 또 업데이트하겠습니다.

https://t.iss.one/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

보로노이는 다양한 파이프라인을 가진 신약 개발사입니다.
글을 시작하기에 앞서, 보로노이의 글로벌 승인을 향한 도전을 진심으로 응원합니다.
(이 부분은 다른 모든 신약 개발사에도 동일하게 해당됩니다.)

다만 VRN11 등 메인 파이프라인과 관련해서는 현재 자세한 코멘트를 드리기 어렵습니다. 아직 충분한 데이터가 없기 때문이며, 데이터가 공개되면(PFS 60개월이면 '30년 쯤이겠습니다) 그때 판단하는 것이 합리적이라 생각합니다.

위 이미지는 보로노이 IR 자료 중 일부를 발췌한 것입니다. 개인적으로는 보로노이의 핵심은 VRN11 자체가 아니라, 오히려 PFS 추정 계산식에 있다고 봅니다.

주주분들께서 고민해 보셔야 할 부분은 VRN11의 성공 여부보다는, 해당 장표 등에서 제시한 추정이 실제로 유의미한지 여부입니다. 아직 그 합리성을 납득하기 어렵습니다.

만약 이러한 추정이 실제로 유의미하고 그 방법을 이해하셨다면, VRN11의 성패를 기대하는 것보다 글로벌 신약 개발사들의 리스트를 전부 정리해, 개별 옵션 트레이딩을 통해 훨씬 더 큰 성과를 거두실 수 있을 것입니다.

혹은, 이러한 추정은 '보로노이이기 때문에' 가능한 것이고 약물이 말 그대로 ‘신의 은총’이라면, 네이버 블로그에 글을 남기시기보다 FDA에 다수의 민원 등을 제기해 긴급사용승인을 추진하는 것이 더 빠른 길일지도 모르겠습니다. 적어도 저게 사실이라면 당장 FDA가 승인을 내려도 모자랄 판국에, 도대체 FDA는 무엇을 하고 있는지 의문입니다.

결론은, 보로노이의 도전을 응원합니다.
감사합니다.

#보로노이 #VRN11

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[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

아무런 맥락 없이 CRL을 언급드린 것은 아닙니다.
실시간 코멘트가 가능할 이벤트가 머지않아 있을 것으로 판단되어 미리 말씀드린 것입니다.

CRL 발급 가능성이 100%라고 보기는 어렵지만, 무시할 수 없는 수준이라고 인지해주시면 될 것 같습니다.
글로벌 트렌드와도 일치한다고 판단되는 이슈입니다.

이벤트 발생 시점에 맞추어 실시간으로 업데이트 드리겠습니다.

https://t.iss.one/tom_bio

likely today

FDA는 아직 조용한데, 누가 먼저 뭘 들었나...콜옵션을 엄청 사네요;;

회사 홈페이지엔 환자 인터뷰 3개만 올라오고, (→ 이런 걸 굳이 올린거면 FDA 허가 받은 것 아니냐는 뷰도..)
FDA 허가 여부에 대한 결정이 안 났지만 주가는 결국 조금 오르고 끝났네요😅

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

이에 대한 글을 남길 틈이 없어서 링크만 올리고 코멘트를 못 달았는데 오늘 또 한 번 이슈가 터지며 실시간으로 글을 남깁니다.

결론은 $SRRK / Scholar Rock holdings, 1년 정도 장투한다고 생각하면 충분히 살 수 있겠다는 내용입니다.

동사의 apitegromab은 SMA 치료제로 latent myostatin inhibitor입니다.
3상까지 데이터 잘 나왔고, 생산 시설 이슈로 CRL을 받은 상태입니다.

해당 의약품 제조 담당 CMO인 Catalent에 Form 483이 나왔었고 해당 시설에 OAI 분류 결정 조치가 취해졌습니다.
해당 시설은 현재 Novo Nordisk 소유입니다.

회사는 Novo Nordisk와 긴밀히 협력 중이며,
BLA 재제출을 위해 FDA에 Type A 미팅을 요청했다고 밝혔습니다.

apitegromab은 SMA 치료제뿐만 아니라 비만 근육보존제로도 개발 중입니다.
GLP-1 비만 치료제 부작용 중 근육 감소 증상에 대한 치료제가 글로벌리 개발 중인 것을 다들 아실 겁니다.

동사는 현재 2상까지 마쳤으며, tirzepatide 병용요법 24주 시점 제지방 보존에 대한 통계적 유의성을 입증한 상태입니다.

단순 SMA 치료제가 아닌, 근육보존제로서도 PoC된 파이프라인이기 때문에
제조 시설 이슈 잘 처리하고 FDA 승인을 받을 수 있을 것이라 생각합니다.

회사는 11월 3분기 실발에서 추가적인 업데이트가 있을 것이라고 코멘트했습니다.

이상입니다.

당일 이슈라, 급히 글을 남겼습니다.
두서가 없었다면 죄송합니다.

계속 팔로잉하면서 특이사항 생기면 업데이트 드리겠습니다.

자주 글을 못 업로드하고 있는데...시간이 생기면 이외에도 다른 적고 싶은 글들도 적어보겠습니다.

감사합니다.


https://t.iss.one/tom_bio

[Tom's Bio Analysis / Tom Kim]

지난 금요일은 3Q25 Scholar Rock holdins($SRRK) 실발이 있었고, 사측의 상업화 의지와 CRL 이후 BLA 재제출 및 관련 업데이트를 자세히 알아볼 수 있었습니다.
주가도 24% 상승 마감했습니다.

결론은 $SRRK / Scholar Rock holdings의 apitegromab은 상업화 가시성이 높아짐에 따라 파이프라인 가치는 점차 부각될 수 있을 것으로 판단됩니다.

아래는 자세한 내용들입니다.

먼저, CRL을 통해 유일하게 문제가 있었던 지점은 Novo Nordisk가 소유한 인디애나주 블루밍턴에 있는 third-party fill&finish 시설 문제였음을 명확히 했습니다.
임상 데이터 등은 전혀 문제가 없었습니다.

사측에서는 이번 CRL 문제가 apitegromab이 미국에 승인될 수 있는지가 아니라, 언제 승인될 지에 대한 문제라는 것을 인지하고 있다고 밝혔습니다.

지난 수요일 ('25. 11. 12.), FDA와 Type A 미팅을 가졌고, 셧다운으로 혼란이 있었음에도 불구하고 적극 협조해줬다고 밝혔습니다.
회의는 대면으로 진행됐고 신경과 부서와 규정 준수 사무국을 포함한 관련 리더, 의사 결정권자들이 포함되었다고 했습니다.
Scholar Rock holdings 측에서는 Cure SMA 사장과 Novo Nordisk 대표가 참여했다고 했습니다.

회의에서는 SMA 커뮤니티의 높은 unmet needs에 모두 공감대를 형성했고, Novo Nordisk는 블루밍턴 시설의 개선 계획을 밝히며 연내 시설 재실사에 대한 목표를 밝혔습니다.

이후에는 가능한 빠르게 BLA 재제출하겠다고 밝혔습니다. 상업화 타임라인을 보면 EMA는 '26년 중반, FDA는 2H26입니다.


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