🟢Если в отчёте РКП‑исследования и публикации нет прозрачной информации о пропущенных данных и методах их обработки, доверие к результатам неизбежно падает. Пропуски сами по себе не делают исследование хуже, но их замалчивание — да.
🟢Для качественного РКП‑отчёта сегодня уже недостаточно показать красивые оценки эффекта. Нужны три вещи: честно описать масштаб пропусков, объяснить, почему они возникли, и прозрачно зафиксировать, как именно с ними обращались в анализе.
🟢Хорошее правило: если читатель по вашей статье не может понять, сколько данных потеряно и что с ними сделали статистики, регулятор и рецензент могут сделать вывод— не в пользу исследования. Прозрачность работы с пропусками — такой же обязательный элемент качества, как чёткие критерии включения.
❗️ Пропуски — нормальная часть реальной практики. Делать их видимыми и объяснёнными в том числе— задача отчёта и публикации.
🟢Для качественного РКП‑отчёта сегодня уже недостаточно показать красивые оценки эффекта. Нужны три вещи: честно описать масштаб пропусков, объяснить, почему они возникли, и прозрачно зафиксировать, как именно с ними обращались в анализе.
🟢Хорошее правило: если читатель по вашей статье не может понять, сколько данных потеряно и что с ними сделали статистики, регулятор и рецензент могут сделать вывод— не в пользу исследования. Прозрачность работы с пропусками — такой же обязательный элемент качества, как чёткие критерии включения.
❗️ Пропуски — нормальная часть реальной практики. Делать их видимыми и объяснёнными в том числе— задача отчёта и публикации.
🔥7❤4👏4
🚀 Наше выступление на конгрессе РОСМЕДОБР
IV международный конгресс РОСМЕДОБР состоялся в Москве 26–28 ноября 2025
Вчера мы выступили с докладом "Трансформация роли врача и ученого в эпоху исследований реальной клинической практики: образовательные вызовы и перспективы". Тезисы опубликованы
Мы представили:
✨ результаты опроса по RWE,
✨ образовательный курс "Разработка ИРКП".
Результаты опроса (из важного и интересного):
72,6% (164) не знакомы с термином "доказательства реальной клинической практики",
10,1% (22) указали понимание концепции RWE,
62 респондента указало знакомство с термином или его понимание,
64,5% (40) респондентов из указавших знакомство с термином RWE не смогли корректно дифференцировать дизайны RWE-исследований,
самооценка компетенций в области RWE составила в среднем 3,2 балла по 10-балльной шкале,
высокая мотивация к развитию навыков в RWE: стратегический анализ (59,7%), планирование исследований (53,2%) и статистика (53,2%),
87,1% поддержали включение методологии НИ в образовательные программы вузов.
Выводы:
🖌 RWE-исследования являются моделью для развития ряда ключевых компетенций;
🖌 требуется системная интеграция RWE в учебные программы медицинских вузов;
🖌 дифференцированный подход к обучению в зависимости от роли и уровня подготовки (различный объем знаний, компетенций в зависимости от того, какой путь выбирает для себя обучающийся - врач, ученый-исследователь, преподаватель, администратор);
🖌 внедрение практико-ориентированного обучения с использованием данных из ЭМК и регистров пациентов;
🖌 развитие междисциплинарного сотрудничества для формирования комплексных компетенций в области RWE.
Огромнейшее спасибо всем, кто помогал нам на этом пути. 🌸🌼 Путь change of mind - это всегда непросто, с препятствиями. И тем радостнее и ценнее успех.
Самое громаднейшее спасибо участникам нашего пилотного курса "Разработка ИРКП". ❤️ Коллеги, вы потрясающие и незабываемые. Необыкновенная гордость за вас, за ваши таланты, за драйв, целеустремленность и стремление двигать науку, развивать и развиваться самим!
🌐 Меняем мир RWE вместе!
IV международный конгресс РОСМЕДОБР состоялся в Москве 26–28 ноября 2025
Вчера мы выступили с докладом "Трансформация роли врача и ученого в эпоху исследований реальной клинической практики: образовательные вызовы и перспективы". Тезисы опубликованы
Мы представили:
✨ результаты опроса по RWE,
✨ образовательный курс "Разработка ИРКП".
Результаты опроса (из важного и интересного):
72,6% (164) не знакомы с термином "доказательства реальной клинической практики",
10,1% (22) указали понимание концепции RWE,
62 респондента указало знакомство с термином или его понимание,
64,5% (40) респондентов из указавших знакомство с термином RWE не смогли корректно дифференцировать дизайны RWE-исследований,
самооценка компетенций в области RWE составила в среднем 3,2 балла по 10-балльной шкале,
высокая мотивация к развитию навыков в RWE: стратегический анализ (59,7%), планирование исследований (53,2%) и статистика (53,2%),
87,1% поддержали включение методологии НИ в образовательные программы вузов.
Выводы:
🖌 RWE-исследования являются моделью для развития ряда ключевых компетенций;
🖌 требуется системная интеграция RWE в учебные программы медицинских вузов;
🖌 дифференцированный подход к обучению в зависимости от роли и уровня подготовки (различный объем знаний, компетенций в зависимости от того, какой путь выбирает для себя обучающийся - врач, ученый-исследователь, преподаватель, администратор);
🖌 внедрение практико-ориентированного обучения с использованием данных из ЭМК и регистров пациентов;
🖌 развитие междисциплинарного сотрудничества для формирования комплексных компетенций в области RWE.
Огромнейшее спасибо всем, кто помогал нам на этом пути. 🌸🌼 Путь change of mind - это всегда непросто, с препятствиями. И тем радостнее и ценнее успех.
Самое громаднейшее спасибо участникам нашего пилотного курса "Разработка ИРКП". ❤️ Коллеги, вы потрясающие и незабываемые. Необыкновенная гордость за вас, за ваши таланты, за драйв, целеустремленность и стремление двигать науку, развивать и развиваться самим!
🌐 Меняем мир RWE вместе!
❤15🔥4👏2
📜 Приглашаем на АМА-сессию!
Уважаемые коллеги!
Мы хотим попробовать новый формат, который уже активно распространяется в IT-среде. Называется АМА-Сессия.
AMA-сессия (AMA-session) – это специально организованное мероприятие, прямой эфир или живая встреча, где участвующая команда-разработчик какого-либо проекта отвечает на вопросы сообщества.
Аббревиатура AMA расшифровывается как “ask me anything” – спроси меня о чем угодно.
✅ Наш первый гость - Александр Гусев (платформа Webiomed), к.т.н., директор по развитию
Познакомиться со спикером тут
ТГ-канал платформы
Сайт платформы
Темы (вопросы формируют участники ама-сессии!):
🧩 Электронная медицинская карта: настоящее и будущее
🧩 Платформа Webiomed: принципы работы, качество, возможности для здравоохранения и др (все, что хотите узнать)
🧩 Искусственный интеллект в обработке RWD, в здравоохранении в целом
🧩 Системы поддержки принятия врачебных решений
Дата, время: 16 декабря 2025г. 12:00 - 13:00/последнего вопроса
Место: Zoom, ссылка
Формат: интервью (присылайте вопросы заранее) + ваши прямые вопросы на встрече
! Бронируйте время в календарях самостоятельно. Мы не будем делать специальной регистрации.
✅ Формируем список спикеров/компаний для последующих встреч!
Мы не знаем, понравится вам эта инициатива или нет. Но точно ее попробуем.
▶ Предлагайте нам ФИО спикера или название компании, которым вы бы хотели задать вопросы. Для этого достаточно написать тут. У нас 3 вопроса: ФИО, компания и интересующие вас тема(ы) - они важны для нашей подготовки.
▶ Кто может быть участником? Любые люди/компании, имеющие отношение к темам RWD и RWE. Смотрим широко: КИО, фармкомпании, организации в области управления данными, организации в области ИИ, научные учреждения и тд.
Мы надеемся, что проект поможет в вашей работе в областях RWD/RWE
🌐 Меняем мир RWE вместе!
Уважаемые коллеги!
Мы хотим попробовать новый формат, который уже активно распространяется в IT-среде. Называется АМА-Сессия.
AMA-сессия (AMA-session) – это специально организованное мероприятие, прямой эфир или живая встреча, где участвующая команда-разработчик какого-либо проекта отвечает на вопросы сообщества.
Аббревиатура AMA расшифровывается как “ask me anything” – спроси меня о чем угодно.
✅ Наш первый гость - Александр Гусев (платформа Webiomed), к.т.н., директор по развитию
Познакомиться со спикером тут
ТГ-канал платформы
Сайт платформы
Темы (вопросы формируют участники ама-сессии!):
🧩 Электронная медицинская карта: настоящее и будущее
🧩 Платформа Webiomed: принципы работы, качество, возможности для здравоохранения и др (все, что хотите узнать)
🧩 Искусственный интеллект в обработке RWD, в здравоохранении в целом
🧩 Системы поддержки принятия врачебных решений
Дата, время: 16 декабря 2025г. 12:00 - 13:00/последнего вопроса
Место: Zoom, ссылка
Формат: интервью (присылайте вопросы заранее) + ваши прямые вопросы на встрече
! Бронируйте время в календарях самостоятельно. Мы не будем делать специальной регистрации.
✅ Формируем список спикеров/компаний для последующих встреч!
Мы не знаем, понравится вам эта инициатива или нет. Но точно ее попробуем.
▶ Предлагайте нам ФИО спикера или название компании, которым вы бы хотели задать вопросы. Для этого достаточно написать тут. У нас 3 вопроса: ФИО, компания и интересующие вас тема(ы) - они важны для нашей подготовки.
▶ Кто может быть участником? Любые люди/компании, имеющие отношение к темам RWD и RWE. Смотрим широко: КИО, фармкомпании, организации в области управления данными, организации в области ИИ, научные учреждения и тд.
Мы надеемся, что проект поможет в вашей работе в областях RWD/RWE
🌐 Меняем мир RWE вместе!
❤11🔥10
Почему лекарства, показавшие впечатляющие результаты в клинических исследованиях, часто показывают не столь существенные результаты в реальной практике? 🤔
Этот феномен получил название "Efficacy-Effectiveness Gap" (EEG) — разрыв между действенностью (efficacy) препарата, показанной в контролируемых условиях клинических испытаний и его эффективностью (effectiveness) в реальной клинической практике.
Почему так происходит?
Можно говорить о нескольких парадигмах объяснения этого явления:
🏥 Проблема реальной практики здравоохранения
Первая парадигма рассматривает EEG как результат несовершенства реальной системы здравоохранения по сравнению со стандартизированными условиями клинических исследований.
«Идеальный» эффект препарата искажается реальными условиями:
Поведение врачей 🩺— не все врачи следуют рекомендациям из-за скептицизма к новинкам, недостатка обучения или особенностей практики в данном ЛПУ
Приверженность пациентов 💊 — если в РКИ приверженность достигает 85-90%, то в реальной жизни процент приверженных терапии пациентов падает ниже 50 %, особенно при терапии хронических заболеваний. До 75 % разницы между данными РКИ и RWE может быть объяснено именно приверженностью.
Барьеры доступа 🚧 — от высокой стоимости лечения и неправильной диагностики до географической удаленности от медучреждений и/или отсутствия узких специалистов.
🏥 Методологическая проблема — все дело в дизайне исследований
Вторая парадигма EEG утверждает: разрыв между действенностью и эффективностью возникает из-за принципиальных методологических различий между типами исследований.
В этой парадигме сталкиваются две концепции:
🔹 "Иерархия доказательств": Взгляд, где РКИ считаются "золотым стандартом", качество дизайна исследования неизменно ("высечено в камне") независимо от того, измеряет ли оно терапевтический эффект препарата или информирует врачей о лучших вариантах выбора в рутинной практике.
🔹 "Прагматизм" — РКИ характеризуются высокой внутренней валидностью, но ограниченной внешней применимостью из-за строгих критериев включения/исключения, контролируемых условий проведения и относительно коротких периодов наблюдения (т.е. не отражают реальную жизнь).
При этом сам дизайн измерения (двойное слепое vs открытое, плацебо vs активный контроль и пр.) может влиять на оцениваемый размер эффекта — вне зависимости от характеристик пациентов или заболевания.
🧩 Комплексное взаимодействие
Третья парадигма предлагает принципиально иной взгляд: любое количественное различие в оценках эффекта препаратов, измеренное в экспериментальных условиях или в реальной практике может быть понято как результат взаимодействия множественных факторов реальной жизни с чисто биологическим эффектом препарата.
Т.е. эффект препарата — это не константа. Он меняется в зависимости от условий, в которых применяется лекарство.
Это могут быть:
🧬 Биологические особенности пациента – генетика, возраст, сопутствующие заболевания, индивидуальная чувствительность.
🌍 Условия окружающей среды - диета, экологические факторы, доступность медицинской помощи, социально-экономический статус.
💊 Условия применения препарата - приверженность лечению, ожидания от терапии, взаимодействие с врачом, психологические аспекты лечения.
📌 Будущее — за интегрированным подходом, где мы не противопоставляем действенность и эффективность, а:
🔸выявляем факторы, модифицирующие эффект препарата в разных контекстах,
🔸проектируем клинические испытания, более приближенные к реальной практике,
🔸Создаем "мосты" между данными контролируемых исследований и повседневной клинической практикой.
❗EEG — это не проблема, которую нужно устранить, а закономерность, которую нужно понять и использовать для улучшения результатов лечения в реальной жизни.
По материалам C. Nordon et al, 2016 https://dx.doi.org/10.1016/j.jval.2015.09.2938
Этот феномен получил название "Efficacy-Effectiveness Gap" (EEG) — разрыв между действенностью (efficacy) препарата, показанной в контролируемых условиях клинических испытаний и его эффективностью (effectiveness) в реальной клинической практике.
Почему так происходит?
Можно говорить о нескольких парадигмах объяснения этого явления:
🏥 Проблема реальной практики здравоохранения
Первая парадигма рассматривает EEG как результат несовершенства реальной системы здравоохранения по сравнению со стандартизированными условиями клинических исследований.
«Идеальный» эффект препарата искажается реальными условиями:
Поведение врачей 🩺— не все врачи следуют рекомендациям из-за скептицизма к новинкам, недостатка обучения или особенностей практики в данном ЛПУ
Приверженность пациентов 💊 — если в РКИ приверженность достигает 85-90%, то в реальной жизни процент приверженных терапии пациентов падает ниже 50 %, особенно при терапии хронических заболеваний. До 75 % разницы между данными РКИ и RWE может быть объяснено именно приверженностью.
Барьеры доступа 🚧 — от высокой стоимости лечения и неправильной диагностики до географической удаленности от медучреждений и/или отсутствия узких специалистов.
🏥 Методологическая проблема — все дело в дизайне исследований
Вторая парадигма EEG утверждает: разрыв между действенностью и эффективностью возникает из-за принципиальных методологических различий между типами исследований.
В этой парадигме сталкиваются две концепции:
🔹 "Иерархия доказательств": Взгляд, где РКИ считаются "золотым стандартом", качество дизайна исследования неизменно ("высечено в камне") независимо от того, измеряет ли оно терапевтический эффект препарата или информирует врачей о лучших вариантах выбора в рутинной практике.
🔹 "Прагматизм" — РКИ характеризуются высокой внутренней валидностью, но ограниченной внешней применимостью из-за строгих критериев включения/исключения, контролируемых условий проведения и относительно коротких периодов наблюдения (т.е. не отражают реальную жизнь).
При этом сам дизайн измерения (двойное слепое vs открытое, плацебо vs активный контроль и пр.) может влиять на оцениваемый размер эффекта — вне зависимости от характеристик пациентов или заболевания.
🧩 Комплексное взаимодействие
Третья парадигма предлагает принципиально иной взгляд: любое количественное различие в оценках эффекта препаратов, измеренное в экспериментальных условиях или в реальной практике может быть понято как результат взаимодействия множественных факторов реальной жизни с чисто биологическим эффектом препарата.
Т.е. эффект препарата — это не константа. Он меняется в зависимости от условий, в которых применяется лекарство.
Это могут быть:
🧬 Биологические особенности пациента – генетика, возраст, сопутствующие заболевания, индивидуальная чувствительность.
🌍 Условия окружающей среды - диета, экологические факторы, доступность медицинской помощи, социально-экономический статус.
💊 Условия применения препарата - приверженность лечению, ожидания от терапии, взаимодействие с врачом, психологические аспекты лечения.
📌 Будущее — за интегрированным подходом, где мы не противопоставляем действенность и эффективность, а:
🔸выявляем факторы, модифицирующие эффект препарата в разных контекстах,
🔸проектируем клинические испытания, более приближенные к реальной практике,
🔸Создаем "мосты" между данными контролируемых исследований и повседневной клинической практикой.
❗EEG — это не проблема, которую нужно устранить, а закономерность, которую нужно понять и использовать для улучшения результатов лечения в реальной жизни.
По материалам C. Nordon et al, 2016 https://dx.doi.org/10.1016/j.jval.2015.09.2938
🔥14❤5👏3
📊 Методы биостатистики по работе с пропущенными данными. Часть 1.
🔍 Анализ данных без замещения пропусков: когда и как это работает?
Наличие пропусков (missing data) не всегда означает, что их нужно чем-то заполнять. Иногда в этом нет нужды, а иногда это даже недопустимо. Разбираем подходы к анализу, которые обходятся без замещения пропусков.
________
1. Observed Case Analysis (OCA)
Суть: Используем ВСЕ доступные непропущенные значения, но НЕ заполняем пропуски искусственно.
• Чем отличается от Complete Case Analysis (CCA)? CCA отбрасывает всех, у кого есть хоть один пропуск в анализируемых переменных. OCA же сохраняет каждого пациента настолько, насколько это возможно.
• Где применяется? Один из вариантов — в анализе параметров безопасности. Например, если мы говорим, что у 15% пациентов были тяжелые НЯ, эта цифра должна основываться только на реально зарегистрированных случаях. Любая импутация исказит истинную картину.
____
2. Complete Case Analysis (CCA) — жёсткий и рискованный метод
Суть: В анализ включаются только пациенты с полным набором данных по всем нужным переменным.
⚠️ Недостатки и ограничения.
• Ведет к массовой потере данных, особенно в RWE-исследованиях, где пропусков много.
• Требует строгого условия: пропуски должны быть MCAR (полностью случайны).
• Если пропуски не случайны (например, чаще встречаются у пожилых), выборка станет нерепрезентативной, а выводы — смещёнными (bias).
• Вывод: В первичном анализе почти не используется. Может применяться только для анализа чувствительности.
____
3. Взвешенный анализ (Inverse Probability Weighting, IPW)
Суть: Это «взвешенный» полный анализ (weighted CCA). Пациентам с полными данными присваиваются веса, обратные вероятности иметь полные данные.
• Как это работает? Строится модель, которая предсказывает, насколько вероятно, что у пациента не будет пропусков (на основе других наблюдаемых признаков). Те, чьи «профили» реже встречаются среди полных случаев, получают больший вес. Это корректирует системную ошибку отбора.
➕Плюс: Позволяет корректировать смещение при условии MAR (пропуски зависят от наблюдаемых данных).
➖Минусы:
o не решает проблему MNAR (пропуски зависят от ненаблюдаемых значений);
o крайне важно включить в модель все переменные, связанные с пропусками, иначе смещение останется.
____
4. Смешанная модель для повторных измерений (MMRM)
Суть: Продвинутый likelihood-based подход, использующий все доступные данные без импутации.
• Как работает? Модель строит функцию правдоподобия на основе наблюдаемых данных. Для пациента с пропусками она использует его имеющиеся измерения, а информацию о взаимосвязи между визитами «берёт» у других пациентов (через матрицу ковариаций).
• Требуемое условие: MAR (достаточно, чтобы пропуски зависели от наблюдаемых данных).
• Недостатки:
o даст смещённые оценки при MNAR,
o сложность в выборе и обосновании структуры модели (ковариационная матрица),
o «чёрный ящик» для клиницистов. Объяснить её логику сложнее, чем, например, точечное замещение (single imputation).
📌 Практический итог: MMRM часто используется как первичный анализ (при обоснованном допущении MAR), но для проверки устойчивости выводов обязательно проводят анализ чувствительности другими методами, чтобы оценить потенциальное влияние MNAR.
Ришат Габидуллин,
Руководитель подразделения биостатистики фармацевтической компании.
🔍 Анализ данных без замещения пропусков: когда и как это работает?
Наличие пропусков (missing data) не всегда означает, что их нужно чем-то заполнять. Иногда в этом нет нужды, а иногда это даже недопустимо. Разбираем подходы к анализу, которые обходятся без замещения пропусков.
________
1. Observed Case Analysis (OCA)
Суть: Используем ВСЕ доступные непропущенные значения, но НЕ заполняем пропуски искусственно.
• Чем отличается от Complete Case Analysis (CCA)? CCA отбрасывает всех, у кого есть хоть один пропуск в анализируемых переменных. OCA же сохраняет каждого пациента настолько, насколько это возможно.
• Где применяется? Один из вариантов — в анализе параметров безопасности. Например, если мы говорим, что у 15% пациентов были тяжелые НЯ, эта цифра должна основываться только на реально зарегистрированных случаях. Любая импутация исказит истинную картину.
____
2. Complete Case Analysis (CCA) — жёсткий и рискованный метод
Суть: В анализ включаются только пациенты с полным набором данных по всем нужным переменным.
⚠️ Недостатки и ограничения.
• Ведет к массовой потере данных, особенно в RWE-исследованиях, где пропусков много.
• Требует строгого условия: пропуски должны быть MCAR (полностью случайны).
• Если пропуски не случайны (например, чаще встречаются у пожилых), выборка станет нерепрезентативной, а выводы — смещёнными (bias).
• Вывод: В первичном анализе почти не используется. Может применяться только для анализа чувствительности.
____
3. Взвешенный анализ (Inverse Probability Weighting, IPW)
Суть: Это «взвешенный» полный анализ (weighted CCA). Пациентам с полными данными присваиваются веса, обратные вероятности иметь полные данные.
• Как это работает? Строится модель, которая предсказывает, насколько вероятно, что у пациента не будет пропусков (на основе других наблюдаемых признаков). Те, чьи «профили» реже встречаются среди полных случаев, получают больший вес. Это корректирует системную ошибку отбора.
➕Плюс: Позволяет корректировать смещение при условии MAR (пропуски зависят от наблюдаемых данных).
➖Минусы:
o не решает проблему MNAR (пропуски зависят от ненаблюдаемых значений);
o крайне важно включить в модель все переменные, связанные с пропусками, иначе смещение останется.
____
4. Смешанная модель для повторных измерений (MMRM)
Суть: Продвинутый likelihood-based подход, использующий все доступные данные без импутации.
• Как работает? Модель строит функцию правдоподобия на основе наблюдаемых данных. Для пациента с пропусками она использует его имеющиеся измерения, а информацию о взаимосвязи между визитами «берёт» у других пациентов (через матрицу ковариаций).
• Требуемое условие: MAR (достаточно, чтобы пропуски зависели от наблюдаемых данных).
• Недостатки:
o даст смещённые оценки при MNAR,
o сложность в выборе и обосновании структуры модели (ковариационная матрица),
o «чёрный ящик» для клиницистов. Объяснить её логику сложнее, чем, например, точечное замещение (single imputation).
📌 Практический итог: MMRM часто используется как первичный анализ (при обоснованном допущении MAR), но для проверки устойчивости выводов обязательно проводят анализ чувствительности другими методами, чтобы оценить потенциальное влияние MNAR.
Ришат Габидуллин,
Руководитель подразделения биостатистики фармацевтической компании.
🔥11❤4👏1
🚀 Приглашаем на вебинар "Результаты опроса по RWE: что исполнители и заказчики могли бы сказать друг другу в открытом диалоге"
Вебинар будет построен на результатах социологического исследования мнения индустрии.
Дата и время: 19 декабря, с 12:00 до 13:00
Авторы исследования и ведущие вебинара:
Хомицкая Юнона, медицинский директор Servier
Гольдина Татьяна, независимый консультант и эксперт RWD/RWE, руководитель рабочих групп «RWE» АМФП и НАИИО
Об исследовании:
✨ 19 экспертных интервью (10 фармацевтических компаний, 6 КИО, 3 поставщика инфраструктуры исследований),
✨ период с 23 сентября по 14 ноября 2025г,
✨ 23 вопроса, объединенные в 4 блока: описание респондентов,
проблемы при проведении RWE-исследований, обеспечение качества RWE-исследования, потребности в регуляциях
Результаты исследования будут объединены в 3 публикации:
🖌 систематический анализ проблем проведения ИРКП (подано в печать),
🖌 концепция идеальной модели ИРКП (будет подано до 14.12),
🖌 исследования, инициированные исследователями, PROs.
В ходе анализа было выявлено 43 проблемы при проведении RWE-исследований, которые мы объединили в 9 ключевых барьеров:
1) регуляторные и законодательные аспекты,
2) качество данных,
3) стандартизация,
4) технические и инфраструктурные ограничения,
5) взаимодействие между участниками,
6) компетенции и экспертиза,
7) планирование исследования,
8) бюджет и финансирование,
9) согласование и координация.
🤝 Многие из этих проблем могли быть решены в ходе открытого диалога сторон исследования, готовности слышать, понимать и принимать. Мы взяли на себя смелость озвучить эти проблемы, найти точки соприкосновения, показать возможности для сторон.
🤝 Для нас стороны исследования — это равноправные партнёры. Ведь, только в таком подходе возможна максимально эффективная реализация исследования для достижения его стратегических задач. А, значит, ценности, которое любое исследование дает пациенту.
Вебинар проходит на площадке Ассоциации Международных Фармацевтических Производителей (АМФП).
Форма для регистрации здесь
Авторы исследования выражают огромную благодарность всем участникам интервью за согласие участвовать, уделенное время, открытые честные ответы. Именно благодаря вам стало возможным собрать такой колоссальный и значимый для развития RWE-экосистемы материал.
Вебинар будет построен на результатах социологического исследования мнения индустрии.
Дата и время: 19 декабря, с 12:00 до 13:00
Авторы исследования и ведущие вебинара:
Хомицкая Юнона, медицинский директор Servier
Гольдина Татьяна, независимый консультант и эксперт RWD/RWE, руководитель рабочих групп «RWE» АМФП и НАИИО
Об исследовании:
✨ 19 экспертных интервью (10 фармацевтических компаний, 6 КИО, 3 поставщика инфраструктуры исследований),
✨ период с 23 сентября по 14 ноября 2025г,
✨ 23 вопроса, объединенные в 4 блока: описание респондентов,
проблемы при проведении RWE-исследований, обеспечение качества RWE-исследования, потребности в регуляциях
Результаты исследования будут объединены в 3 публикации:
🖌 систематический анализ проблем проведения ИРКП (подано в печать),
🖌 концепция идеальной модели ИРКП (будет подано до 14.12),
🖌 исследования, инициированные исследователями, PROs.
В ходе анализа было выявлено 43 проблемы при проведении RWE-исследований, которые мы объединили в 9 ключевых барьеров:
1) регуляторные и законодательные аспекты,
2) качество данных,
3) стандартизация,
4) технические и инфраструктурные ограничения,
5) взаимодействие между участниками,
6) компетенции и экспертиза,
7) планирование исследования,
8) бюджет и финансирование,
9) согласование и координация.
🤝 Многие из этих проблем могли быть решены в ходе открытого диалога сторон исследования, готовности слышать, понимать и принимать. Мы взяли на себя смелость озвучить эти проблемы, найти точки соприкосновения, показать возможности для сторон.
🤝 Для нас стороны исследования — это равноправные партнёры. Ведь, только в таком подходе возможна максимально эффективная реализация исследования для достижения его стратегических задач. А, значит, ценности, которое любое исследование дает пациенту.
Вебинар проходит на площадке Ассоциации Международных Фармацевтических Производителей (АМФП).
Форма для регистрации здесь
Авторы исследования выражают огромную благодарность всем участникам интервью за согласие участвовать, уделенное время, открытые честные ответы. Именно благодаря вам стало возможным собрать такой колоссальный и значимый для развития RWE-экосистемы материал.
🔥10❤5
⁉ Быть исследованию или не быть?
Роль feasibility в планировании неинтервенционных исследований (НИ)
🤔 🧐 В клинических исследованиях feasibility — привычный этап планирования. Но как обстоит дело с оценкой выполнимости в неинтервенционных исследованиях?
С этим будем разбираться в серии декабрьских публикаций.
🧐 Что такое feasibility?
Оценка выполнимости исследования (feasibility — осуществимость, практическая реализуемость) представляет собой систематический анализ целесообразности и практической реализуемости исследования в заданных странах, регионах и исследовательских центрах.
Целью feasibility является подтверждение возможности достижения ключевых параметров исследования (сроки, набор, качество данных, ресурсы) и выявление факторов, способных повлиять на успешную реализацию проекта.
📄 Регуляторная основа для feasibility в КИ
Feasibility включает научные, операционные, регуляторные и рекрутинговые (набор пациентов) аспекты и рассматривается как один из элементов риск-ориентированного планирования и подхода quality by design, закреплённых в ICH E6(R3) и ICH E8(R1).
В соответствии с Решением Совета ЕЭК от 01.08.2025 № 63 (дата вступления в силу: 10.03.2026), в Правилах надлежащей клинической практики ЕАЭС прямо указано, что методы обеспечения и контроля качества должны быть соразмерны рискам исследования и значимости собираемой информации, а спонсор обязан обеспечивать практическую выполнимость исследования, избегая чрезмерной сложности, избыточных процедур и сбора ненужных данных.
Аналогичные принципы сформулированы в ICH E6(R3), где подчёркивается, что дизайн и проведение клинического исследования должны быть операционно выполнимыми и не должны создавать неоправданной нагрузки на участников и исследовательские центры, а процессы и меры по управлению рисками — соразмерными значимости данных и рискам для субъектов исследования.
📌 А что же с feasibility в НИ?
Термин «оценка выполнимости исследования» (feasibility) применим как к КИ, так и НИ. На уровне комплексных действий по оценке выполнимости исследования проявляются ключевые различия между планированием КИ и НИ.
В НИ feasibility во многом определяется особенностями реальной клинической практики в конкретной системе здравоохранения. Многие различия между КИ и НИ, о которых мы писали ранее в постах, напрямую влияют и на подходы к feasibility.
☝ При проведении feasibility НИ важно учитывать как особенности исследований реальной клинической практики, так и фундаментальные различия между КИ и НИ, включая регуляторные требования стран, порядок сбора, хранения и управления данными.
Feasibility НИ включает оценку нескольких направлений, каждое из которых имеет свою специфику. Ключевые составляющие feasibility в НИ представлены в карточках к посту.
Быть или не быть НИ — решает feasibility.
Этот инструмент применим и к неинтервенционным исследованиям, однако подходы и акценты неизбежно отличаются в связи с фундаментальными различиями между КИ и НИ по своей природе, структуре данных и операционным процессам
Роль feasibility в планировании неинтервенционных исследований (НИ)
🤔 🧐 В клинических исследованиях feasibility — привычный этап планирования. Но как обстоит дело с оценкой выполнимости в неинтервенционных исследованиях?
С этим будем разбираться в серии декабрьских публикаций.
🧐 Что такое feasibility?
Оценка выполнимости исследования (feasibility — осуществимость, практическая реализуемость) представляет собой систематический анализ целесообразности и практической реализуемости исследования в заданных странах, регионах и исследовательских центрах.
Целью feasibility является подтверждение возможности достижения ключевых параметров исследования (сроки, набор, качество данных, ресурсы) и выявление факторов, способных повлиять на успешную реализацию проекта.
📄 Регуляторная основа для feasibility в КИ
Feasibility включает научные, операционные, регуляторные и рекрутинговые (набор пациентов) аспекты и рассматривается как один из элементов риск-ориентированного планирования и подхода quality by design, закреплённых в ICH E6(R3) и ICH E8(R1).
В соответствии с Решением Совета ЕЭК от 01.08.2025 № 63 (дата вступления в силу: 10.03.2026), в Правилах надлежащей клинической практики ЕАЭС прямо указано, что методы обеспечения и контроля качества должны быть соразмерны рискам исследования и значимости собираемой информации, а спонсор обязан обеспечивать практическую выполнимость исследования, избегая чрезмерной сложности, избыточных процедур и сбора ненужных данных.
Аналогичные принципы сформулированы в ICH E6(R3), где подчёркивается, что дизайн и проведение клинического исследования должны быть операционно выполнимыми и не должны создавать неоправданной нагрузки на участников и исследовательские центры, а процессы и меры по управлению рисками — соразмерными значимости данных и рискам для субъектов исследования.
📌 А что же с feasibility в НИ?
Термин «оценка выполнимости исследования» (feasibility) применим как к КИ, так и НИ. На уровне комплексных действий по оценке выполнимости исследования проявляются ключевые различия между планированием КИ и НИ.
В НИ feasibility во многом определяется особенностями реальной клинической практики в конкретной системе здравоохранения. Многие различия между КИ и НИ, о которых мы писали ранее в постах, напрямую влияют и на подходы к feasibility.
☝ При проведении feasibility НИ важно учитывать как особенности исследований реальной клинической практики, так и фундаментальные различия между КИ и НИ, включая регуляторные требования стран, порядок сбора, хранения и управления данными.
Feasibility НИ включает оценку нескольких направлений, каждое из которых имеет свою специфику. Ключевые составляющие feasibility в НИ представлены в карточках к посту.
Быть или не быть НИ — решает feasibility.
Этот инструмент применим и к неинтервенционным исследованиям, однако подходы и акценты неизбежно отличаются в связи с фундаментальными различиями между КИ и НИ по своей природе, структуре данных и операционным процессам
🔥14❤2
Коллеги, есть ли у Вас опыт проведения feasibility?
Anonymous Poll
36%
Да, в КИ и НИ
40%
Да, только в КИ
8%
Да, только в НИ
17%
Нет, не проводил (-а)
🗣️ Приглашаем к дискуссии:
Поделитесь, пожалуйста, Вашим опытом feasibility НИ. С какими трудностями Вы сталкивались?
Поделитесь, пожалуйста, Вашим опытом feasibility НИ. С какими трудностями Вы сталкивались?
🔍 Пропущенные данные – это не просто пустые ячейки, это часть клинической логики
Часто кажется, что замещение пропусков (imputation) — это чисто техническая процедура «заполнения пробелов», нужная лишь для того, чтобы анализ прошёл без ошибок. Но это не так. Пропуски — это прежде всего клиническая, а не техническая проблема. Они являются частью общей картины, и работа с ними должна основываться на тех клинических предположениях, которые заложены в протокол исследования. При этом, следует минимизировать bias и сохранить валидность статистических выводов.
Если говорить более формально, в терминах ICH E9(R1), то замещение – это инструмент для реализации стратегии обработки интеркуррентных событий (intercurrent events) в рамках анализируемого эстиманда (estimand).
Менее формально – наши данные должны рассказать определенную клиническую «историю». Причины отсутствия данных являются частью этой истории, поэтому замещение должно помочь рассказать историю с минимальными искажениями.
Без предварительного определения эстиманда и стратегии обработки интеркуррентных событий любой разговор о замещении пропусков лишен смысла и является лишь математическим упражнением. Но это не отменяет необходимости знать методы замещения пропусков.
Single imputation (точечное замещение)
Last Observation Carried Forward (LOCF): Берётся последнее известное значение и вносится во все последующие пропуски.
Логика: если данные пропущены, значит, состояние пациента не изменилось с последнего визита.
Baseline Observation Carried Forward (BOCF): Берётся исходное (baseline) значение и вносится в пропуски.
Логика: если данные пропущены, значит, у пациента не было улучшения, и его состояние вернулось к исходному.
Mean imputation (замещение средним): Пропуск заполняется средним значением по группе (или похожей подгруппе).
Логика: если значение неизвестно, предположим, что оно такое же, как у «среднего» пациента.
Regression imputation: Пропущенное значение предсказывается регрессионной моделью, построенной на пациентах с полными данными. Часто добавляют случайную ошибку из остатков модели, чтобы избежать излишней «гладкости» данных.
Логика: мы можем оценить значение на основе данных похожих пациентов.
Best-case / Worst-case imputation: Замещение наилучшим или наихудшим возможным значением.
Логика: если данные пропущены, это говорит в пользу (или против) исследуемой терапии.
Non-responder imputation (замещение на неответчиков): В случае анализа бинарной переменной (наличие или отсутствие ответа на терапию), если данных об ответе нет, это считается отсутствием ответа.
Почему методы single imputation критикуются регуляторами? Они заменяют отсутствующие данные одним, зачастую произвольным значением, создавая иллюзию полноты. Это ведёт к двум ключевым проблемам:
1. Вносит смещение (bias), основанное порой на нереалистичных клинических допущениях (например, что состояние пациента после выбытия «замораживается»).
2. Искусственно занижает вариабельность данных, поскольку замещённые значения анализируются как реальные. Это приводит к некорректным p-значениям и слишком узким доверительным интервалам, нарушая валидность статистического вывода.
Такой подход противоречит принципам ICH E9(R1), согласно которым стратегия обработки пропусков должна явно отражать клинический вопрос и адекватно учитывать связанную с ними неопределённость.
Multiple Imputation (множественное замещение)
Это статистический метод, который не пытается угадать одно «правильное» значение. Вместо этого он создаёт несколько (например, 20–100) разных, но правдоподобных версий полного набора данных, каждая со слегка различающимися импутированными значениями.
Логика MI: признание фундаментальной неопределённости. Мы не можем точно знать исход для выбывшего пациента, поэтому рассматриваем спектр правдоподобных сценариев, основанных на всей доступной информации.
⬇️⬇️⬇️
Часто кажется, что замещение пропусков (imputation) — это чисто техническая процедура «заполнения пробелов», нужная лишь для того, чтобы анализ прошёл без ошибок. Но это не так. Пропуски — это прежде всего клиническая, а не техническая проблема. Они являются частью общей картины, и работа с ними должна основываться на тех клинических предположениях, которые заложены в протокол исследования. При этом, следует минимизировать bias и сохранить валидность статистических выводов.
Если говорить более формально, в терминах ICH E9(R1), то замещение – это инструмент для реализации стратегии обработки интеркуррентных событий (intercurrent events) в рамках анализируемого эстиманда (estimand).
Менее формально – наши данные должны рассказать определенную клиническую «историю». Причины отсутствия данных являются частью этой истории, поэтому замещение должно помочь рассказать историю с минимальными искажениями.
Без предварительного определения эстиманда и стратегии обработки интеркуррентных событий любой разговор о замещении пропусков лишен смысла и является лишь математическим упражнением. Но это не отменяет необходимости знать методы замещения пропусков.
Single imputation (точечное замещение)
Last Observation Carried Forward (LOCF): Берётся последнее известное значение и вносится во все последующие пропуски.
Логика: если данные пропущены, значит, состояние пациента не изменилось с последнего визита.
Baseline Observation Carried Forward (BOCF): Берётся исходное (baseline) значение и вносится в пропуски.
Логика: если данные пропущены, значит, у пациента не было улучшения, и его состояние вернулось к исходному.
Mean imputation (замещение средним): Пропуск заполняется средним значением по группе (или похожей подгруппе).
Логика: если значение неизвестно, предположим, что оно такое же, как у «среднего» пациента.
Regression imputation: Пропущенное значение предсказывается регрессионной моделью, построенной на пациентах с полными данными. Часто добавляют случайную ошибку из остатков модели, чтобы избежать излишней «гладкости» данных.
Логика: мы можем оценить значение на основе данных похожих пациентов.
Best-case / Worst-case imputation: Замещение наилучшим или наихудшим возможным значением.
Логика: если данные пропущены, это говорит в пользу (или против) исследуемой терапии.
Non-responder imputation (замещение на неответчиков): В случае анализа бинарной переменной (наличие или отсутствие ответа на терапию), если данных об ответе нет, это считается отсутствием ответа.
Почему методы single imputation критикуются регуляторами? Они заменяют отсутствующие данные одним, зачастую произвольным значением, создавая иллюзию полноты. Это ведёт к двум ключевым проблемам:
1. Вносит смещение (bias), основанное порой на нереалистичных клинических допущениях (например, что состояние пациента после выбытия «замораживается»).
2. Искусственно занижает вариабельность данных, поскольку замещённые значения анализируются как реальные. Это приводит к некорректным p-значениям и слишком узким доверительным интервалам, нарушая валидность статистического вывода.
Такой подход противоречит принципам ICH E9(R1), согласно которым стратегия обработки пропусков должна явно отражать клинический вопрос и адекватно учитывать связанную с ними неопределённость.
Multiple Imputation (множественное замещение)
Это статистический метод, который не пытается угадать одно «правильное» значение. Вместо этого он создаёт несколько (например, 20–100) разных, но правдоподобных версий полного набора данных, каждая со слегка различающимися импутированными значениями.
Логика MI: признание фундаментальной неопределённости. Мы не можем точно знать исход для выбывшего пациента, поэтому рассматриваем спектр правдоподобных сценариев, основанных на всей доступной информации.
⬇️⬇️⬇️
❤8🔥4
⬆️⬆️⬆️
Алгоритм:
1. Создаётся несколько (M) датасетов с замещёнными пропусками.
2. В каждом датасете выполняется запланированный статистический анализ.
3. Получается M точечных оценок и M доверительных интервалов.
4. Результаты объединяются в единую точечную оценку и доверительный интервал по правилу Рубина (Rubin’s rule), которое корректно учитывает вариацию как внутри, так и между датасетами.
Какие подходы предпочесть?
Как было сказано, выбор метода напрямую вытекает из клинических предположений, зафиксированных в эстиманде. На практике в качестве основного анализа часто используют MMRM (Mixed Model for Repeated Measures) или Multiple Imputation. Методы же single imputation чаще применяются в качестве анализа чувствительности для оценки устойчивости выводов.
Полезные ссылки на руководства
ICH E9 (R1) Addendum on estimands and sensitivity analysis in clinical trials
Guideline on Missing Data in Confirmatory Clinical Trials (EMA)
Ришат Габидуллин,
Руководитель подразделения биостатистики фармацевтической компании.
Алгоритм:
1. Создаётся несколько (M) датасетов с замещёнными пропусками.
2. В каждом датасете выполняется запланированный статистический анализ.
3. Получается M точечных оценок и M доверительных интервалов.
4. Результаты объединяются в единую точечную оценку и доверительный интервал по правилу Рубина (Rubin’s rule), которое корректно учитывает вариацию как внутри, так и между датасетами.
Какие подходы предпочесть?
Как было сказано, выбор метода напрямую вытекает из клинических предположений, зафиксированных в эстиманде. На практике в качестве основного анализа часто используют MMRM (Mixed Model for Repeated Measures) или Multiple Imputation. Методы же single imputation чаще применяются в качестве анализа чувствительности для оценки устойчивости выводов.
Полезные ссылки на руководства
ICH E9 (R1) Addendum on estimands and sensitivity analysis in clinical trials
Guideline on Missing Data in Confirmatory Clinical Trials (EMA)
Ришат Габидуллин,
Руководитель подразделения биостатистики фармацевтической компании.
🔥6
Уважаемые коллеги!
🕑 Уже сегодня ! Первая AMA-сессия.
https://t.iss.one/proRWE/147
Дата, время: 16 декабря 2025г. 12:00 - 13:00/последнего вопроса
✅ И наш первый гость - Александр Гусев (платформа Webiomed), к.т.н., директор по развитию
Мы обсудим:
🧩 Искусственный интеллект: старт-апы в области ИИ в медицине, оценка и инвестиции;
🧩 Платформа Webiomed: возможности для здравоохранения;
🧩 Real World Data: проблема низкого качества данных и возможности ее решения.
И любые ваши вопросы в прямом эфире 📞
Ждем вас сегодня https://us06web.zoom.us/j/85489738791?pwd=bw91hKuV1PgFdJUcnmQJNQncEMrDFc.1
🕑 Уже сегодня ! Первая AMA-сессия.
https://t.iss.one/proRWE/147
Дата, время: 16 декабря 2025г. 12:00 - 13:00/последнего вопроса
✅ И наш первый гость - Александр Гусев (платформа Webiomed), к.т.н., директор по развитию
Мы обсудим:
🧩 Искусственный интеллект: старт-апы в области ИИ в медицине, оценка и инвестиции;
🧩 Платформа Webiomed: возможности для здравоохранения;
🧩 Real World Data: проблема низкого качества данных и возможности ее решения.
И любые ваши вопросы в прямом эфире 📞
Ждем вас сегодня https://us06web.zoom.us/j/85489738791?pwd=bw91hKuV1PgFdJUcnmQJNQncEMrDFc.1
❤7