Первые дети получили российский препарат от спинальной мышечной атрофии

Министр здравоохранения России Михаил Мурашко на заседании президиума Совета законодателей заявил, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) начали получать инъекции российского препарата. Новое лекарство ANB-004 — оригинальную разработку компании BIOCAD — уже ввели двум пациентам. Принять участие в исследовании могут дети из Российской Федерации и других стран, соответствующие критериям включения, сообщает сайт наука.рф со ссылкой на пресс-службу компании.

ANB-004, и импортная «Золгенсма» (самый дорогой препарат для лечения СМА: стоимость одной дозы превышает 2 млн долларов) являются генетической терапией на основе AAV со схожим механизмом действия. Он заключается в восстановлении экспрессии SMN1 в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах, объяснили в BIOCAD.

«Однако, в то время как «Золгенсма» состоит из природного вирусного капсида и нативной версии гена SMN1, исследуемый препарат ANB-004 оптимизирован таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности. В исследуемом препарате ANB-004 использован мощный универсальный промотор. Последовательность гена SMN1 была изменена, чтобы усилить его экспрессию, а также повысить эффективность сборки вирусных частиц. Система доставки терапевтической нуклеотидной последовательности SMN1 тоже подверглась улучшению, по сравнению с природным аденоассоциированным вирусом 9 серотипа (AAV9). При этом модифицированный вектор потенциально должен быть менее активен в тканях нецелевых органов: сердце, легких, печени и других, тем самым снижая вероятность возникновения побочных эффектов», — рассказали российские биотехнологи.

Фото: пресс-служба компании BIOCAD

#сделановроссии
#лекарство
#наукарф

🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»

Правительство направит 2 миллиарда рублей на модернизацию сельскохозяйственных научных учреждений

На комплексное переоснащение сельскохозяйственных научных учреждений будет направлено 2 ммиллиарда рублей, сообщается на сайте наука.рф со ссылкой на председателя правительства РФ Михаила Мишустина.

«Их получат 11 институтов, которые работают в сфере биологической промышленности, птицеводства, семеноводства», – уточнил Мишустин.

Ранее Президент Российской Федерации Владимир Путин обозначил важность создания собственного селекционно-генетического резерва. «Летом прошлого года в ведение Минсельхоза нами был передан целый ряд исследовательских институтов, которые выводят российские сорта сельскохозяйственных культур, отечественные породы для племенного животноводства, а также разрабатывают и выпускают препараты для ветеринарии», – рассказал премьер.

Спрос на такие решения, по его словам, у российских аграриев есть – они так же, как и другие предприниматели, столкнулись с ограничениями на поставки подобной продукции со стороны недружественных стран. В то же время Мишустин отметил, что фонды этих научных институтов во многом устарели, что может помешать им оперативно реагировать на запросы сельхозпроизводителей, поэтому Правительство окажет им дополнительную поддержку.

Изображение сгенерировано нейросетью

#сделановроссии
#наукарф
#сельхоз


🇷🇺 Подписывайтесь на «Сделано в России»