Прорыв в лечении синдрома Хантера: в России зарегистрирован оригинальный препарат для лечения мукополисахаридоза II типа

Компания ГЕНЕРИУМ получила регистрационное удостоверение на инновационный препарат Клотилия® (МНН: веренафусп альфа), предназначенный для терапии мукополисахаридоза II типа.

Это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера. Фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (мукополисахариды), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.

Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки - уникальная и запатентованная технологическая платформа.

Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Этот препарат – новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. В самое ближайшее время препарат станет доступен в России. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран».

Долгое время главным вызовом в лечении синдрома Хантера оставалось отсутствие возможности эффективно воздействовать на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии могли бороться лишь с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Препарат Клотилия® кардинально меняет этот подход, благодаря принципиально новому механизму действия.

Веренафусп альфа будет производиться на мощностях «ГЕНЕРИУМ» в России по полному циклу.

Сегодня, 29 октября, во всем мире отмечают День борьбы с инсультом

Несмотря на то, что за последние 30 лет смертность вследствие инсульта снизилась более чем на 30%*, это заболевание остается одной из важнейших проблем здравоохранения.

Бороться с ней можно и нужно вместе. Врачам – быстро и профессионально оказывая помощь, пациентам – следя за своим здоровьем и вовремя проходя обследования, фармацевтической индустрии – выпуская новые современные средства терапии, регуляторам – обеспечивая их доступность.

Информированность – тоже важный критерий успеха в борьбе с инсультом.
Предлагаем вспомнить, как распознать инсульт и как помочь.

*Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова

Минздрав России зарегистрировал первый в мире биоаналог галсульфазы для терапии редкого заболевания – мукополисахаридоза VI типа

«Это знаковое событие объединяет в себе три ключевых принципа нашей работы: следование мировым стандартам качества, взвешенная доступность и эффективность, доказанная в ходе разносторонних исследований. Регистрация второго в этом году препарата для терапии мукополисахаридозов стала возможной благодаря уникальным компетенциям команды ГЕНЕРИУМ в разработке сложных биологических молекул, в том числе для терапии лизосомных болезней накопления», - сказал Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ».

Подробнее - в материале ТАСС

Инновационный препарат ГЕНЕРИУМ для терапии синдрома Хантера отмечен премией «Биотех: новые горизонты – 2025»

Награда в номинации «Разработка года» вручена за новый метод терапии мукополисахаридоза II типа и создание инновационного генно-инженерного препарата Клотилия®. Торжественная церемония награждения состоялась 12 декабря в Ташкенте.

Синдром Хантера - это редкое наследственное жизнеугрожающее заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы.

Клотилия® - оригинальный препарат ферментозаместительной терапии, созданный по технологии рекомбинантной ДНК. Инновационный способ доставки действующего вещества позволяет молекуле преодолевать гематоэнцефалический барьер, напрямую доставляя недостающий фермент в головной мозг.

Препарат открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера.

Премия «Биотех: новые горизонты» учреждена для поддержки прорывных проектов в области биотехнологий. Её миссия — находить и отмечать решения, способные изменить к лучшему жизнь людей и внести вклад в мировое развитие.

Впечатляющие итоги работы компании ГЕНЕРИУМ в 2025 году

Рекордное число государственных регистраций препаратов, новые клинические исследования, расширение производства.

Мы создаем сложные генно-инженерные препараты для лечения редких и социально значимых заболеваний. И гордимся, что наша работа спасает жизни людей.

С наступающим новым, 2026 годом!
https://vkvideo.ru/video-116208264_456239104

Рады сообщить о государственной регистрации препарата натализумаб для терапии рассеянного склероза
https://ria.ru/20260206/minzdrav-2072680330.html