Новость про медицину будущего: появилась еще одна терапия, исправляющая поломки генов прямо внутри организма. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило первую генную терапию врожденной глухоты, вызванной поломкой гена отоферлина, - белка, связанного с передачей слухового сигнала в мозг.

Препарат вводится прямо в улитку, - спирально закрученный, заполненный жидкостью орган внутреннего уха, клетки которого преобразуют звуки в нервные импульсы, - и дети, глухие с рождения, начинают нормально слышать. Это не массовое лекарство, - в США в год рождается несколько десятков детей со сломанным геном отоферлина. Но важно, что на таких терапиях отрабатывается модель для массовой медицины будущего. Разработавшая терапию компания Regeneron планирует раздавать ее бесплатно, а взамен получит налоговые льготы.

Интересно еще, что это первый генотерапевтический препарат, который переносят сразу два AAV-вектора — два контейнера, созданных на основе аденоассоциированного вируса. Терапевтический ген слишком крупный, и не помещается в один вирусный контейнер, поэтому его разделили, - а проникнув в клетки улитки, части гена снова собираются воедино.