Скандал в FDA

Обычно я защищаю FDA от нападок тех, кто упрекает агентство в коррумпированности и других грехах, но тут уж не знаешь, что и думать. Как я писал, в пятницу подошел срок решения по генной терапии миодистрофии Дюшенна компании Sarepta. В итоге FDA расширило показания для всех детей старше 4 лет. Акции компании выросли более чем на 30% (рыночная капитализация перевалила за $15 млрд), прогнозы аналитиков по продажам превосходят миллиард в год (при стоимости терапии в $3.2M). Пациенты получат новую опцию лечения. Что не так?

А оказалось, что решение было принято единолично директором департамента Питером Марксом вопреки мнению трех своих же команд, которые считают, что данных об эффективности недостаточно – ведь продукт компании провалился в клиническом исследовании, не достигнув первичной конечной точки. Питер и другие сторонники одобрения возражают, что первичная конечная точка – довольно субъективная и вариабельная шкала, а почти по всем вторичным конечным точкам наблюдалось улучшение по сравнению с плацебо. Правда, возникает вопрос: а зачем тогда было выбирать эту шкалу в качестве первичной? Также сторонники одобрения говорят, что вреда от терапии никакого нет. Тут тоже есть возражения: во-первых, при долговременном наблюдении какой-то вред может обнаружиться. Во-вторых, пациенты, получившие это лечение, в будущем не смогут получить терапию на основе AAV, если вдруг появится более совершенный метод, потому что у них будет иммунитет.

Ну и самое большое недовольство противников этого одобрения (как и в случае адуканумаба против Альцгеймера) вызывает пренебрежение строгими правилами оценки соотношения пользы/риск в угоду пациентскому сообществу. Может показаться, что такая позиция на руку фармкомпаниям, но на самом деле, в длительной перспективе, – это не так: размывание правил, пренебрежение мнением экспертного сообщества, непредсказуемость, волюнтаризм не идут на пользу индустрии.

Меламиновые губки, популярные благодаря своей способности удалять стойкие пятна и потертости, оказались источником серьёзного загрязнения микропластиком.

Еда как софт.
Еды на планете нужно больше. В белковой пище идёт борьба за коэффициент получения белка с единицы корма. Текущая оптимальная технология преобразования называется «курица», уже где-то близко — насекомые, а прямо за углом — вторая революция одомашнивания, когда еду будут делать бактерии, как сейчас они делают нам инсулин и много других компонентов для фармы в своих биореакторах.
Это неожиданно открывает возможность не просто генерировать еду, но заодно и вмешаться в процесс её создания и пофиксить всё то, что давно надо было пропатчить и обновить. ДНК-модификации — уже давно не новость, там проблемы только с экономической стороной. И они постепенно решаются.
https://www.nanonewsnet.ru/articles/2024/eda-kak-soft

Женщины все еще составляют меньшинство в точных науках и инженерии, но ситуация постепенно меняется — в том числе благодаря появлению ролевых моделей, которые вдохновляют девочек-подростков выбирать эту профессиональную область. Рассказываем о семи юных изобретательницах, которые помогают людям с заболеваниями, ищут способы сократить загрязнение окружающей среды и придумывают дешевые (а значит, широко доступные) аналоги уже существующих технологий

ГМО-шелкопряд прядет нить прочнее кевлара для бронежилетов
Ученые из Университета Донхуа, Китай получили шелковую нить с помощью генномодифицированного тутового шелкопряда. Описанные в работе результаты демонстрируют технологию, которая может быть использована для производства экологически чистой альтернативы синтетическим коммерческим волокнам, таким как нейлон или кевлар
Подробнее на Techinsider